Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cytosinarabinosid a mitoxantron pro pacienty s juvenilní myelomonocytární leukémií, kteří dostávají opakovanou transplantaci kmenových buněk

3. prosince 2017 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

ZDŮVODNĚNÍ: Podávání chemoterapeutických léků, jako je cytarabin a mitoxantron, před transplantací dárcovských kmenových buněk pomáhá zastavit růst rakovinných buněk a pomáhá zastavit imunitní systém pacienta odmítnout kmenové buňky dárce. Když jsou pacientovi podány infuzí určité kmenové buňky od dárce, mohou pomoci pacientově kostní dřeni vytvořit kmenové buňky, červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky. Někdy mohou transplantované buňky od dárce vyvolat imunitní odpověď proti normálním buňkám těla. Podávání cyklosporinu, methotrexátu a methylprednisolonu před nebo po transplantaci může zabránit tomu, aby se to stalo.

ÚČEL: Tato studie fáze I/II studuje vedlejší účinky a nejlepší způsob podávání vysokých dávek cytarabinu spolu s mitoxantronem při léčbě pacientů s juvenilní myelomonocytární leukémií, kteří podstupují transplantaci kmenových buněk druhého dárce.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE:

Hlavní

  • Zjistit incidenci 1letého přežití bez onemocnění u pacientů s juvenilní myelomonocytární leukémií, kteří podstupují opakovanou transplantaci kmenových buněk.

Sekundární

  • Vyhodnotit výskyt toxicity související s režimem.
  • Vyhodnotit výskyt akutních a chronických onemocnění štěpu proti hostiteli.
  • Vyhodnotit výskyt recidivy.

OBRYS:

  • Preparativní cytoredukční terapie: Pacienti dostávají vysoké dávky cytarabinu IV po dobu 2 hodin ve dnech -9 až -4 a mitoxantron hydrochlorid IV po dobu 30 minut ve dnech -9 až -7.
  • Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT): Pacienti podstupují HSCT v den 0. Pacienti podstupující transplantaci pupečníkové krve dostávají metylprednisolon (jako profylaxi selhání štěpu) IV dvakrát denně ve dnech 5 až 19 a následně každý druhý den až do 25. dne IV.
  • Profylaxe onemocnění štěpu proti hostiteli (GVHD): Pacienti dostávají cyklosporin IV po dobu 2 hodin každých 8-12 hodin nebo perorálně dvakrát denně počínaje dnem -3 a pokračují až do dne 50, po kterém následuje postupné snižování do dne 90, v nepřítomnosti GVHD. Pacienti podstupující negenotypicky identickou transplantaci kostní dřeně také dostávají methotrexát IV v den 1 počínaje 24 hodinami po dokončení infuze kmenových buněk a ve dnech 3, 6 a 11.
  • Potransplantační léčba isotretinoinem: Pacienti dostávají perorální isotretinoin jednou denně počínaje 60. dnem a pokračují až do 1 roku po HSCT.

Pacienti podstupují odběr vzorků kostní dřeně v den 21, 60, 100, v 6 měsících a v 1 roce pro studie chimerismu. Pacienti také pravidelně podstupují odběr vzorků krve, aby se monitoroval obraz periferní krve pro imunitní rekonstituci.

Po dokončení studijní léčby jsou pacienti sledováni 21. den, 100. den, 6 měsíců a 1 rok.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Masonic Cancer Center at University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku 0–18 let s juvenilní myelomonocytární leukémií (JMML), u kterých došlo k relapsu nebo reziduálnímu onemocnění po alogenní HCT. Reziduální onemocnění je definováno jako selhání při eradikaci původního onemocnění bez předchozí dokumentace remise. Relaps je definován jako znovuobjevení se i) leukocytózy s absolutní monocytózou >1 x 10^8/l, ii) přítomnosti nezralých myeloidních buněk v periferní cirkulaci ve dvou po sobě jdoucích vzorcích kostní dřeně odebraných s odstupem alespoň jednoho měsíce, nebo iii) přítomnosti klonální cytogenetická abnormalita. Diagnóza relapsu bude podpořena návratem abnormálního cytogenetického markeru (pokud je přítomen při diagnóze) nebo přítomností hostitelských buněk pomocí RFLP nebo jiné metody.

  • Pacienti by měli být alespoň 6 měsíců od první transplantace hematopoetických buněk (HCT), pokud jsou klinicky stabilní. (Pokud je JMML rychle progresivní, druhá HCT může být provedena dříve).

    • Přiměřená funkce hlavních orgánů včetně:

      • Srdce: ejekční frakce ≥ 45 %
      • Plicní: FEV > 50 %, DLCO > 50 %

    • Renální: clearance kreatininu ≥40 ml/min

      • Jaterní: žádné klinické známky selhání jater (např. koagulopatie, ascites)
    • Stav výkonu podle Karnofsky ≥ 70 % nebo skóre Lansky ≥ 50 %
  • Písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní nekontrolovaná infekce během jednoho týdne po HCT.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Cytarabin + Mitoxantron
Toto je studie fáze I-II navržená tak, aby zhodnotila účinnost podávání vysokých dávek cytosinarabinosidu a mitoxantronu s následnou HCT u pacientů s JMML, kteří mají reziduální onemocnění nebo u kterých došlo k relapsu po počáteční HCT.
Lék: cyklosporin
Pacienti dostanou terapii CSA počínaje dnem -3, s postupným snižováním začínajícím dnem +60 (pokud není GVHD) a končícím dnem +90. Pro pacienty > 40 kg s normální funkcí ledvin (kreatinin
Ostatní jména:
  • CSA
Lék: cytarabin
3000 mg/m^2 intravenózně (IV) během 2 hodin x 2 (tj. celkem 6000 mg/m^2/den) ve dnech -9 až -4.
Ostatní jména:
  • Ara-C
Lék: filgrastim
Pacienti s absolutním počtem neutrofilů (ANC)
Ostatní jména:
  • G-CSF
Lék: methotrexát
MTX bude podáván příjemcům negenotypově identické BMT. MTX bude podáván v dávce 15 mg/m^2 (na základě upravené ideální tělesné hmotnosti) intravenózně (IV) v den +1 a v dávce 10 mg/m^2 IV ve dnech +3, +6, a +11.
Ostatní jména:
  • MTX
Lék: methylprednisolon
Příjemci UCB budou dostávat methylprednisolon 2 mg/kg/den ode dne +5 do +19 v dávce 1 mg/kg dvakrát denně (bid) s 10% snížením každý týden.
Ostatní jména:
  • Medrol
Lék: mitoxantron hydrochlorid
10 mg/m^2 po dobu 30 minut intravenózně (IV) ve dnech -9 až -7.
Ostatní jména:
  • Mitoxantron
Postup: alogenní transplantace kostní dřeně
Dřeň dárce bude odebírána obvyklým sterilním způsobem s cílem odběru 2,0 >10^8/kg hmotnosti příjemce. Infuze v den 0.
Postup: transplantace pupečníkové krve
Pupečníková krev (UCB) bude před transplantací kryokonzervována. Jednotky pupečníkové krve budou vybrány pro transplantaci podle aktuálních pokynů katedry pro transplantaci krve a dřeně University of Minnesota.
Lék: Kyselina cis-retinová
Potransplantační léčba cis-retinovou kyselinou (CRA) – CRA bude podávána v dávce 100 mg/m^2/den ústy v jedné denní dávce počínaje dnem +60 a pokračovat až do 1 roku po transplantaci.
Ostatní jména:
  • isotretinoin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez nemocí
Časové okno: 1 rok
Počet pacientů, kteří byli bez onemocnění a byli naživu po 1 roce.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pacienti s toxicitou související s režimem
Časové okno: Až 30 dní po ukončení studie
Počet pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou.
Až 30 dní po ukončení studie
Pacienti s onemocněním štěpu proti hostiteli
Časové okno: Až 30 dní po ukončení studie
Počet pacientů, kteří vykazovali akutní a/nebo chronickou reakci štěpu proti hostiteli.
Až 30 dní po ukončení studie
Pacienti s relapsem
Časové okno: 1 rok
Počet pacientů, u kterých došlo k relapsu onemocnění.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Margaret L. MacMillan, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 1999

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. února 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. února 2008

První zveřejněno (Odhad)

7. února 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. prosince 2017

Naposledy ověřeno

1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1999LS032
  • UMN-MT1999-08 (Jiný identifikátor: Blood and Marrow Transplantation Program)
  • 9906M07303 (Jiný identifikátor: IRB, University of Minnesota)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit