Haploidentická transplantace se sníženou intenzitou pro hematologické malignity
3. ledna 2018 aktualizováno: Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson University
Dvoustupňový přístup k nemyeloablativní alogenní alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk u hematologických malignit
Mnoho pacientů s hematologickými malignitami (leukémie, lymfom, mnohočetný myelom) nemůže podstoupit transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT), protože nemají vhodného dárce.
HSCT od částečně shodných rodinných dárců (haploidentická HSCT) je možností pro většinu pacientů, ale je spojena se špatnými výsledky.
Tato studie byla navržena tak, aby otestovala, zda použití přesného množství dárcovských lymfocytů (bílých krvinek) a rozdělení procesu transplantace do 2 kroků zvýší celkové přežití snížením komplikací.
Terapie je se sníženou intenzitou, takže je cílena, nikoli však výhradně, na pacienty starší 65 let nebo na ty, kteří již dříve transplantovali.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Haploidentická transplantace hematopoetických kmenových buněk je život zachraňující terapie pro pacienty, kteří nemají vhodného dárce.
Tento typ terapie byl v minulosti spojován se špatnými výsledky kvůli komplikacím, jako je infekce.
Jeffersonův dvoustupňový přístup byl navržen tak, aby umožnil infuzi přesné dávky tolerizovaných lymfocytů při haploidentické transplantaci, aby se umožnila imunitní rekonstituce po transplantaci, aby se předešlo infekčním komplikacím, a přitom zůstala přijatelná míra GVHD.
Při tomto přístupu podstupují starší pacienti nebo pacienti, kteří byli dříve transplantováni s vysoce rizikovými hematologickými malignitami, chemoterapii fludarabinem a cytarabinem nebo thiotepou.
Pacienti pak dostanou přesnou dávku lymfocytů svých dárců.
Fáze I studie určila optimální dávku lymfocytů.
Dva dny po obdržení dárcovských lymfocytů dostávají pacienti 2 denní dávky cyklofosfamidu.
Účelem cyklofosfamidu je in vivo tolerizace lymfocytů.
Jeden den po podání cyklofosfamidu dostanou pacienti kmenové buňky od svého dárce.
Jako profylaxe GVHD se používá takrolimus a mykofenolát mofetil.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
34
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Jakýkoli pacient s hematologickou nebo onkologickou diagnózou, u kterého je alogenní HSCT považována za přínosnou a u kterého již byla aplikována frontová terapie.
- Pacienti musí mít příbuzného dárce, který má dvě nebo více alel neshodných v HLA-A;B; C; DR loci.
- Pacienti, kteří mají sourozenecké dárce s neshodou jednoho antigenu v důsledku rekombinace, nebudou do tohoto protokolu zařazeni.
Pacienti musí mít dostatečné funkce orgánů:
- LVEF > 45 %
- DLCO > 45 % předpokládané hodnoty korigované na hemoglobin
- Přiměřená funkce jater definovaná sérovým bilirubinem <1,8, AST nebo ALT < 2,5násobek horní hranice normálu
- Sérový kreatinin < 2,0 mg/dl nebo clearance kreatininu > 40 ml/min
- Stav výkonu > 70 % (Karnofsky)
- Pacientky musí být ochotny používat antikoncepci, pokud jsou schopny otěhotnět
- Umět dát informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Stav výkonu < 70 % (Karnofsky)
- HIV pozitivní
- Aktivní postižení centrálního nervového systému s maligním onemocněním
- Psychiatrická porucha, která by pacientům bránila podepsat informovaný souhlas
- Těhotenství
- Pacienti s očekávanou délkou života < 6 měsíců z jiných důvodů, než je jejich základní hematologická/onkologická porucha nebo komplikace z toho vyplývající.
- Pacienti, kteří dostali alemtuzumab do 8 týdnů od přijetí k transplantaci, nebo kteří nedávno dostali koňský nebo králičí antithymocytární globulin a mají hladiny ATG > 2 µgm/ml.
- Pacienti, kteří nemohou užívat cyklofosfamid
- Pacienti s prokázanou jinou malignitou, s výjimkou rakoviny kůže, která vyžaduje pouze lokální léčbu, by neměli být zahrnuti do tohoto protokolu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transplantace
|
Pacienti podstupující sníženou intenzitu haploidentické transplantace hematopoetických kmenových buněk od částečně shodného příbuzného dárce.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití 6 měsíců po transplantaci u pacientů, kteří dostávají částečně odpovídající alogenní transplantaci příbuzného dárce po kondicionování se sníženou intenzitou
Časové okno: 6 měsíců
|
Počet pacientů naživu 6 měsíců po transplantaci
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s úspěšným přihojením
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
Imunitní rekonstituce
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2006
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2010
Dokončení studie (Aktuální)
1. dubna 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. července 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. července 2010
První zveřejněno (Odhad)
14. července 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. února 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. ledna 2018
Naposledy ověřeno
1. ledna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 06U.328
- 2006-29 (Jiný identifikátor: CCRRC)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Haploidentická alogenní transplantace
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaNáborHurlerův syndrom | Sfingolipidózy | Peroxizomální poruchy | Metachromatická leukodystrofie | Alfa-mannosidóza | Hunterův syndrom | Poruchy mukopolysacharidózy | Syndrom Maroteaux Lamy | Sly syndrom | Fukosidóza | Aspartylglukosaminurii | Metabolické poruchy glykoproteinu | Recesivní leukodystrofie | Globoidní buněčná... a další podmínkySpojené státy