Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení dlouhodobé účinnosti léčby Lamazym (rhLAMAN-10)

18. listopadu 2020 aktualizováno: Zymenex A/S

Otevřená klinická studie v jediném centru zkoumající dlouhodobou účinnost léčby rhLAMAN (rekombinantní lidská alfa-manosidáza nebo lamazym) u pacientů s alfa-mannosidózou, kteří se dříve účastnili studií Lamazym

Celkovým cílem je vyhodnotit dlouhodobou účinnost přípravku Lamazym i.v. léčba u pacientů s alfa-mannosidózou, kteří byli dříve zařazeni do studií Lamazym a v současnosti dostávají léčbu podle programu AfterCare.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem studie je vyhodnotit dopad dlouhodobé léčby přípravkem Lamazym na hladinu biomarkerových oligosacharidů v séru a na výdrž měřenou změnou od výchozí hodnoty v počtu kroků zdolaných za 3 minuty (3MSCT). .

Jako sekundární cíle bude zkoumána dlouhodobá účinnost Lamazymu na vytrvalosti měřené změnou počtu ušlých metrů za šest minut (6MWT) od výchozí hodnoty, na plicní funkci, motorickou zdatnost pomocí BOT-2 a sluchovou schopnost pomocí audiometrie. . Kromě toho bude kognitivní vývoj hodnocen Leiter-R testem. Postižení CNS bude hodnoceno pomocí MRI/MRS (u pacientů, kteří se dříve účastnili studie rhLAMAN-02), biomarkerů CSF (Tau, NFL, GFAp) a biomarkerů CSF oligosacharidů. Bude měřena clearance oligosacharidů v moči.

Rovněž bude hodnocena dlouhodobá bezpečnost a farmakokinetický (PK) profil po dlouhodobé léčbě měřený hladinami rhLAMAN v plazmě.

Kvalita života bude hodnocena pomocí dotazníků (CHAQ a EQ-5D-5L).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt se musí zúčastnit studie fáze 1 (číslo EudraCT: 2010-022084-36), studie fáze 2a (číslo EudraCT: 2010-022085-26), studie fáze 2b (číslo EudraCT: 2011-004355-40) nebo fáze 3 zkušební verze (číslo EudraCT: 2012-000979-17)
  2. Subjekt musí stále dostávat týdenní intravenózní infuze Lamazymu podle programu AfterCare
  3. Subjekt nebo subjekty zákonně pověření opatrovníci musí poskytnout podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studiem
  4. Subjekt a jeho/její opatrovníci musí mít schopnost protokol dodržovat

Kritéria vyloučení:

  1. Transplantace kostní dřeně v anamnéze
  2. Přítomnost známého klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, plicního nebo renálního onemocnění nebo jiných zdravotních stavů, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti ve studii. Subjekty, které nejsou schopny provádět motorické testy nezávisle na podpoře, se mohou zúčastnit studie a budou hodnoceny z hlediska zbývajících nemotorických koncových bodů
  3. Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnost, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti na hodnocení
  4. Zkoušky se nemohou zúčastnit těhotné a/nebo kojící ženy. Pokud jde o ženy v plodném věku (WOCBP), vyšetřovatelé rozhodnou, zda je či není potřeba antikoncepce. Toto posouzení bude provedeno prostřednictvím rozhovorů s pacientem a rodiči.
  5. Účast v dalších intervenčních studiích testujících IMP, včetně studií rhLAMAN-07 (číslo EudraCT: 2013-000336-97) a rhLAMAN-09 (číslo EudraCT: 2013-000321-31) s Lamazym
  6. Pauza IMP na 2 po sobě jdoucí týdny během posledního měsíce. Subjekty mohou být znovu prověřovány

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Lamazym
1 mg Lamazymu/kg tělesné hmotnosti
Lék: Lamazym
rekombinantní lidská alfa-manosidáza
Ostatní jména:
  • rhLAMAN

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozí hodnotě ve snížení oligosacharidů v séru
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení primárního koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Změna od výchozí hodnoty za 3 minuty testu stoupání po schodech (3MSCT)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení primárního koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test 6 minut chůze (6MWT)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Plicní funkce: Forced Vital Capacity (FVC)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Plicní funkce: Objem nuceného výdechu během první sekundy (FEV1)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Plicní funkce: Špičkový exspirační průtok (PEF)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Funkční kapacita podle Bruininks-Oseretského testu motorické zdatnosti (BOT-2)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Pure Tone Audiometry (PTA)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Ekvivalenční věk měřený podle Leiter International Performance Scale-Revised (Leiter-R)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení oligosacharidů bohatých na manózu v mozkové tkáni, jak bylo měřeno vizuálním skóre magnetické rezonanční spektroskopie (MRS) (u pacientů, kteří se dříve účastnili rhLAMAN-02)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení oligosacharidů bohatých na manózu v mozkové tkáni měřeno difúzním koeficientem zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) (pro pacienty, kteří se dříve účastnili rhLAMAN-02)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Biomarkery mozkomíšního moku: Oligosacharidy v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Biomarkery neurodegenerace mozkomíšního moku: Tau protein (Tau) v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Biomarkery neurodegenerace mozkomíšního moku: Neurofilamentní proteinové světlo (NFL) v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Biomarkery neurodegenerace mozkomíšního moku: gliální fibrilární kyselý protein (GFAp) v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Hodnocení koncového bodu jako změna
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Expozice léku pomocí Pharmaco Kinetic (PK) vzorkovacího profilu na plazmě
Časové okno: 1 týden
Hodnocení ustáleného stavu Pharmaco Kinetics
1 týden
Měření in vivo biologické aktivity Lamazymu v krvi před a po infuzi Lamazymu
Časové okno: 1 týden
Porovnání s měřeními Anti Body (AB) a PK. Měřící jednotka je mU/mL
1 týden
Oligosacharidy v moči
Časové okno: 1 týden
Hodnocení ustáleného stavu
1 týden

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života na základě dotazníků
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
vyplněno opatrovníkem subjektu, bude hodnoceno dotazníky Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) vyplněnými opatrovníkem subjektu, bude hodnoceno CHAQ a EQ-5D-5L
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Kvalita života na základě dotazníků
Časové okno: Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
vyplněno opatrovníkem subjektu, bude hodnoceno Dotazníkem zdraví (EQ-5D-5L) dotazníky vyplněné opatrovníkem subjektu, bude hodnoceno CHAQ a EQ-5D-5L
Základní hodnocení před první dávkou ve srovnání s hodnocením po jednom, dvou nebo čtyřech letech léčby
Vývoj nežádoucích jevů
Časové okno: 1 týden
Bezpečnostní koncový bod hodnocený na základě podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF)
1 týden
Rozvoj klinicky významných změn vitálních funkcí a změny fyzikálního vyšetření
Časové okno: 1 týden
Bezpečnostní koncový bod hodnocený v průběhu studie
1 týden
Vývoj klinicky významných změn v klinické laboratoři Parametry: Hematologie
Časové okno: 1 týden
Bezpečnostní koncový bod hodnocený v průběhu studie
1 týden
Vývoj klinicky významných změn v klinické laboratoři Parametry: Biochemie
Časové okno: 1 týden
Bezpečnostní koncový bod hodnocený v průběhu studie
1 týden
Vývoj klinicky významných změn v klinické laboratoři Parametry: Analýza moči
Časové okno: 1 týden
Bezpečnostní koncový bod hodnocený v průběhu studie
1 týden
Vývoj protilátek rhLAMAN
Časové okno: 1 týden
Bezpečnostní koncový bod hodnocený v průběhu studie
1 týden
Vývoj rhLAMAN neutralizačních/inhibičních protilátek
Časové okno: 1 týden
Bezpečnostní koncový bod hodnocený v průběhu studie
1 týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zymenex A/S

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics
  • Studijní židle: Jens M Fogh, DVM, Zymenex A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. června 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. června 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. února 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. června 2015

První zveřejněno (ODHAD)

23. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

20. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • rhLAMAN-10

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lamazym

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit