Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Porovnání dvou různých myeloablačních terapií při léčbě mladých pacientů, kteří podstupují transplantaci kmenových buněk pro vysoce rizikový neuroblastom

1. dubna 2022 aktualizováno: Children's Oncology Group

Fáze III randomizované studie single vs. tandemové myeloablativní konsolidační terapie u vysoce rizikového neuroblastomu

Tato randomizovaná studie fáze III srovnává dva různé režimy vysokodávkové chemoterapie následované transplantací kmenových buněk při léčbě mladších pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem. Léky používané v chemoterapii působí různými způsoby, aby zastavily růst nádorových buněk, buď zabíjením buněk, nebo zastavením jejich dělení. Podávání kombinované chemoterapie před operací může nádor zmenšit a snížit množství normální tkáně, kterou je třeba odstranit. Podávání těchto léčebných postupů před transplantací kmenových buněk periferní krve pomáhá zabíjet všechny nádorové buňky, které jsou v těle, a pomáhá vytvořit prostor v kostní dřeni pacienta pro růst nových krvetvorných buněk (kmenových buněk). Po léčbě se kmenové buňky odebírají z krve pacienta a skladují. K přípravě kostní dřeně na transplantaci kmenových buněk se pak podává vysokodávková chemoterapie a radiační terapie. Kmenové buňky jsou pak vráceny pacientovi, aby nahradily krvetvorné buňky, které byly zničeny vysokou chemoterapií. Dosud není známo, který režim vysokodávkované chemoterapie je účinnější u pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem podstupujícím transplantaci periferních kmenových buněk.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍLE:

I. Zlepšit míru 3letého přežití bez příznaků (EFS) u vysoce rizikových pacientů s neuroblastomem prostřednictvím léčby tandemovou konsolidací thiotepa/cyklofosfamid následovanou karboplatinou/etoposid/melfalanem (CEM) ve srovnání s konsolidací jednou CEM.

II. Zlepšení rychlosti úplné odezvy na konci indukce a velmi dobré částečné odezvy ve srovnání s historickými kontrolami použitím indukčního režimu obsahujícího topotekan.

III. Zlepšit 3letou míru lokální kontroly ve srovnání s historickými kontrolami zvýšením lokální dávky záření na reziduální primární nádor u pacientů s méně než celkovou totální resekcí.

DRUHÉ CÍLE:

I. Zhodnotit farmakogenetický vztah enzymů metabolizujících cyklofosfamid (genotypy CYP2B6, CYP2C9 a GSTA1) s toxicitou a odpovědí po indukční chemoterapii cyklofosfamidem a topotekanem, která je náročná na dávkování.

II. Určit, zda je úplnost resekce prediktivní pro a) míru lokální kontroly; nebo b) četnost EFS u pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem.

III. Prospektivně popsat komplikace související s úsilím o lokální kontrolu (operace a radioterapie) u pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem.

IV. Popsat neurologické výsledky pacientů s paraspinálními primárními neuroblastomovými tumory.

V. Stanovit variabilitu farmakokinetiky kyseliny 13-cis-retinové a vztah k farmakogenomickým parametrům a určit, zda farmakokinetika a/nebo genetické variace korelují s EFS nebo systémovou toxicitou následovně: a) Stanovit variabilitu 13-cis-retinové kyseliny -farmakokinetika kyselin a vztah k farmakogenomickým parametrům. b) Stanovit, zda farmakokinetické hladiny kyseliny 13-cis-retinové jsou prediktivní pro míru EFS nebo jsou spojeny se systémovou toxicitou po kyselině 13-cis-retinové. c) Stanovit, zda farmakogenomické variace předpovídají míru EFS nebo jsou spojeny se systémovou toxicitou po kyselině 13-cis-retinové.

VI. Vyhodnotit celkovou farmakokinetiku topotekanu a korelovat se specifickými údaji pacienta pro použití v probíhající farmakokinetické analýze populace topotekanu.

VII. Vyhodnotit přítomnost a funkci T buněk schopných rozpoznávat neuroblastom posouzením: a) zda T buňky rozpoznávající antigen neuroblastomu, survivin, cirkulují při diagnóze; b) jestliže tyto T buňky mohou být expandovány pomocí autologních antigen prezentujících buněk (APC); c) zda tyto T buňky zabijí neuroblastomové buňky, jak bylo detekováno ve funkčních testech; ad) pokud je přítomnost a aktivita anti-neuroblastomové imunity snížena transplantací kmenových buněk.

VIII. Charakterizovat obnovu počtu T-buněk po myeloablativní konsolidaci a transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) a posoudit dopad tandemové myeloablativní konsolidace na obnovu T-buněk.

IX. Charakterizovat minimální zátěž reziduálním onemocněním pomocí hodnocení panelu specifických transkriptů neuroblastomu v kostní dřeni a periferní krvi pacienta po indukční chemoterapii a po jediné versus tandemové myeloablativní chemoterapii a vyhodnotit dopad na EFS.

X. Vyhodnotit EFS a míru celkového přežití (OS) u pacientů ve věku 12–18 měsíců se stádiem 4, MYCN neamplifikovaným nádorem s nepříznivou histopatologií nebo obsahem diploidní DNA nebo s neurčitou histologií nebo ploidií a pacienty, kteří jsou starší než 547 dní s Stádium 3, MYCN neamplifikovaný nádor A nepříznivá histopatologie nebo neurčitá histologie po léčbě jedinou myeloablativní transplantací.

OBRYS:

INDUKČNÍ CHEMOOTERAPIE:

KURZY 1 A 2: Pacienti dostávají cyklofosfamid IV po dobu 30 minut a hydrochlorid topotekanu IV po dobu 30 minut ve dnech 1-5 a filgrastim (G-CSF) subkutánně (SC) nebo IV počínaje 6. dnem a pokračují, dokud se krevní obraz neupraví. Léčba se opakuje každých 21 dní ve 2 cyklech. Pacienti podstupují mobilizaci kmenových buněk z periferní krve (PBSC) a odběr po 2. cyklu.

KURZY 3 A 5: Pacienti dostávají cisplatinu IV po dobu 1 hodiny ve dnech 1-4, etoposid IV po dobu 1 hodiny ve dnech 1-3 a G-CSF SC nebo IV počínaje dnem 5 a pokračují, dokud se krevní obraz neupraví. Léčba se opakuje každých 21 dní ve 2 cyklech. Pacienti podstupují chirurgickou resekci onemocnění měkkých tkání po 5. kúře (nebo po 6. kúře, pokud je to z lékařského hlediska nutné).

KURZY 4 A 6: Pacienti dostávají cyklofosfamid IV po dobu 6 hodin ve dnech 1-2, doxorubicin hydrochlorid IV po dobu 24 hodin ve dnech 1-3, vinkristin IV ve dnech 1-3 a G-CSF SC nebo IV počínaje dnem 5 a pokračuje, dokud se krevní obraz neupraví. Léčba se opakuje každých 21 dní ve 2 cyklech.

Pacienti jsou poté stratifikováni podle počátečního stadia onemocnění a stavu MYCN, biologických charakteristik a odpovědi na indukční chemoterapii (kompletní odpověď/velmi dobrá částečná odpověď vs. částečná odpověď vs. smíšená odpověď/žádná odpověď). Pacienti jsou randomizováni do 1 ze 2 ramen. Pacienti ve věku 12–18 měsíců (tj. 365–547 dní) se stádiem IV, neamplifikovaným nádorem MYCN s nepříznivou histopatologií nebo obsahem diploidní DNA nebo s neurčitou histologií nebo ploidií A pacienti ve věku 547 dní se stádiem III, neamplifikovaným nádorem MYCN A nepříznivá histopatologie nebo indeterminantní histologie bude nenáhodně zařazena do ramene A. Pacienti zahájí konsolidační chemoterapii nejpozději 8 týdnů po zahájení indukčního cyklu 6.

KONSOLIDAČNÍ TERAPIE:

ARM A (jednomyeloablativní konsolidace): Pacienti dostávají melfalan IV po dobu 15-30 minut ve dnech -7 až -5, etoposid IV po dobu 24 hodin a karboplatinu IV po dobu 24 hodin ve dnech -7 až -4 a G-CSF SC nebo IV počínaje dnem 0 a pokračovat, dokud se krevní obraz nezotaví. Pacienti podstoupí autologní transplantaci periferních krevních kmenových buněk (PBSCT) v den 0.

ARM B (tandemová myeloablativní konsolidace): Pacienti dostávají thiotepu IV po dobu 2 hodin ve dnech -7 až -5, cyklofosfamid IV po dobu 1 hodiny ve dnech -5 až -2 a G-CSF SC nebo IV počínaje dnem 0 a pokračovat až do krevní obraz se obnoví. Po klinickém zotavení z počáteční myeloablativní terapie dostávají pacienti také melfalan, etoposid a karboplatinu jako v rameni A. Pacienti podstupují autologní PBSCT v den 0.

RADIOTERAPIE: Pacienti podstupují externí radiační terapii (EBRT) do primárního místa onemocnění a také do míst avidních MIBG pozorovaných při hodnocení před transplantací (tj. na konci indukce) mezi 28-42 dny po transplantaci. Dodatečná radioterapie se aplikuje na reziduální nádor v primárním místě.

UDRŽOVACÍ TERAPIE: Pacientům se doporučuje, aby se zapsali do dětského Oncology Group (COG)-ANBL0032 po vyhodnocení odpovědi nádoru po dokončení fáze konsolidace a radioterapie. Počínaje 60. dnem po transplantaci dostávají pacienti perorálně isotretinoin dvakrát denně ve dnech 1-14. Léčba se opakuje každých 28 dní po dobu až 6 měsíců v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti pravidelně podstupují odběr vzorků krve a tkáně pro následující analýzy; korelace mezi maximální hladinou sérové ​​koncentrace a existencí polymorfismů, přežitím bez příhody a mírou toxicity; farmakogenomika pro rodinu uridindifosfát (UDP) glukuronosyltransferázy 1, polypeptid A1 (UGT1A1), alely UGT2B7, CYP2C8 a CYP3A7; systémová clearance topotekanu; cytotoxické T-lymfocyty specifické pro survivin (CTL) detekované pomocí tetramerů peptid/hlavní histokompatibilní komplex (MHC) u pacientů s lidským leukocytárním antigenem (HLA)-A2+; produkce interferonu (IFN)-gama v testech s enzymem vázaným imunospotem (ELISPOT) na APC nabité nádorovou ribonukleovou kyselinou (RNA), survivinovou RNA nebo kontrolní RNA; reakce APC-stimulované CTL reakce na neuroblastomové buňky; rychlost obnovy T buněk; a podíl pacientů s neuroblastomem detekovaným v kostní dřeni a periferní krvi pomocí RT-PCR a imunohistochemie (IHC).

Po ukončení studijní léčby jsou pacienti pravidelně sledováni po dobu 5 let a poté každoročně po dobu 5 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

665

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Royal Children's Hospital-Brisbane
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
        • Kingston Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital
      • London, Ontario, Kanada, N6K 1C2
        • Victoria Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Nový Zéland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham Cancer Center
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • The University of Arizona Medical Center-University Campus
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Spojené státy, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Spojené státy, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • UCSF Medical Center-Mount Zion
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Harbor-University of California at Los Angeles Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • University of Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33901
        • Lee Memorial Health System
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Florida Hospital Orlando
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • UF Cancer Center at Orlando Health
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University Hospital/Winship Cancer Institute
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University/Melvin and Bren Simon Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Saint Vincent Hospital and Health Care Center
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Spojené státy, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Floating Hospital For Children at Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48236
        • Ascension Saint John Hospital
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824-7016
        • Michigan State University Clinical Center
      • Flint, Michigan, Spojené státy, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Spectrum Health at Butterworth Campus
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49008
        • Kalamazoo Center for Medical Studies
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • University of Missouri - Ellis Fischel
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
        • Nevada Cancer Research Foundation CCOP
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
      • Summit, New Jersey, Spojené státy, 07902
        • Overlook Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87102
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11201
        • Brooklyn Hospital Center
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
        • Mission Hospital Inc-Memorial Campus
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43614
        • University of Toledo
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • The Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43608
        • Mercy Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Legacy Emanuel Hospital and Health Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, 18017
        • Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
      • Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Greenville Cancer Treatment Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Spojené státy, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Lubbock, Texas, Spojené státy, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia Cancer Center
      • Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Portsmouth, Virginia, Spojené státy, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
      • Roanoke, Virginia, Spojené státy, 24014
        • Carilion Clinic Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Spojené státy, 25304
        • West Virginia University Charleston Division
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Spojené státy, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
      • Marshfield, Wisconsin, Spojené státy, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Swiss Pediatric Oncology Group - Bern

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 30 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika neuroblastomu nebo ganglioneuroblastomu histologicky nebo jak je prokázáno přítomností shluků nádorových buněk v kostní dřeni a zvýšených metabolitů katecholaminů v moči splňujících kterékoli z následujících kritérií:

    • Pacienti s nově diagnostikovaným neuroblastomem s onemocněním International Neuroblastoma Staging System (INSS) stadia 4 jsou způsobilí pro následující:

      • Amplifikace MYCN (tj. více než čtyřnásobné zvýšení signálů MYCN ve srovnání s referenčními signály), bez ohledu na věk nebo další biologické vlastnosti
      • Věk > 18 měsíců (tj. > 547 dní) bez ohledu na biologické vlastnosti
      • Věk 12-18 měsíců (tj. 365-547 dní) bez žádné z následujících tří příznivých biologických vlastností (tj. neamplifikovaná MYCN, příznivá patologie a index deoxyribonukleové kyseliny [DNA] > 1)

    • Pacienti s nově diagnostikovaným neuroblastomem s INSS stádia 3 jsou způsobilí pro následující:

      • Amplifikace MYCN (tj. více než čtyřnásobné zvýšení signálů MYCN ve srovnání s referenčními signály), bez ohledu na věk nebo další biologické vlastnosti
      • Věk > 18 měsíců (tj. > 547 dní) s nepříznivou patologií, bez ohledu na stav MYCN
    • Pacienti s nově diagnostikovaným INSS stadiem 2a nebo 2b s amplifikací MYCN (tj. více než čtyřnásobný nárůst signálů MYCN ve srovnání s referenčními signály), bez ohledu na věk nebo další biologické rysy
    • Pacienti s nově diagnostikovaným INSS stadia 4s s amplifikací MYCN (tj. více než čtyřnásobný nárůst signálů MYCN ve srovnání s referenčními signály), bez ohledu na další biologické rysy

    • Pacienti >= 365 dní, u kterých byla původně diagnostikována INSS fáze 1, 2 nebo 4S a kteří progredovali do stádia 4 bez intervalové chemoterapie

      • Musí být zaregistrován na COG-ANBL00B1

  • Clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace radioizotopů? 70 ml/min NEBO sérový kreatinin na základě věku/pohlaví takto:

    • 1 měsíc až < 6 měsíců: 0,4 mg/dl
    • 6 měsíců až < 1 rok: 0,5 mg/dl
    • 1 až < 2 roky: 0,6 mg/dl
    • 2 až < 6 let: 0,8 mg/dl
    • 6 až < 10 let: 1 mg/dl
    • 10 až < 13 let: 1,2 mg/dl
    • 10 až < 16 let: 1,5 mg/dl (muži), 1,4 mg/dl (ženy)
    • >= 16 let: 1,7 mg/dl (muži), 1,4 mg/dl (ženy)
  • Celkový bilirubin? 1,5násobek horní hranice normálu (ULN) pro věk
  • Aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) < 10násobek ULN pro věk
  • Ne těhotná nebo kojící
  • Negativní těhotenský test
  • Zkrácení frakce >= 27 % podle echokardiogramu (ECHO) NEBO ejekční frakce levé komory (LVEF) >= 50 % podle radionuklidového angiogramu
  • Žádná známá kontraindikace (např. velikost, váha nebo fyzický stav) odběru kmenových buněk z periferní krve
  • Žádná předchozí systémová léčba s výjimkou lokalizovaného nouzového ozařování na místa život ohrožujícího nebo funkci ohrožujícího onemocnění
  • Ne více než jeden cyklus chemoterapie na terapii neuroblastomu s nízkým nebo středním rizikem před stanovením amplifikace MYCN a histologie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: Konsolidační rameno A: jednoduchá myeloablativní konsolidace
Pacienti dostávají melfalan IV po dobu 15-30 minut ve dnech -7 až -5, etoposid IV po dobu 24 hodin a karboplatinu IV po dobu 24 hodin ve dnech -7 až -4 a G-CSF SC nebo IV počínaje dnem 0 a pokračovat až do krevní obraz se obnoví. Pacienti podstoupí autologní PBSCT v den 0.
Jiný: Laboratorní analýza biomarkerů
Korelační studie
Lék: Karboplatina
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatin Hexal
  • Carboplatino
  • Karbosin
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatina
  • Paraplatin
  • Paraplatin AQ
  • Paraplatina
  • Platinwas
  • Ribocarbo
Lék: Etoposid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Demethyl epipodofylotoxin Ethylidin glukosid
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
Jiný: Farmakologická studie
Korelační studie
Lék: Cisplatina
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • CDDP
  • Cis-diamindichloridoplatina
  • Cismaplat
  • Cisplatina
  • Neoplatin
  • Platinol
  • Abiplatina
  • Blastolem
  • Briplatina
  • Cis-diamin-dichloroplatina
  • Cis-diamindichloroplatina (II)
  • Cis-diamindichloroplatina
  • Cis-dichlorammin platina (II)
  • Cis-platinový diamindichlorid
  • Cis-platina
  • Cis-platina II
  • Cis-platina II diamindichlorid
  • Cisplatyl
  • Citoplatino
  • Citosin
  • Cysplatyna
  • DDP
  • Lederplatina
  • Metaplatina
  • Peyronův chlorid
  • Peyronova sůl
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamin
  • Platiblastin
  • Platiblastin-S
  • Platinex
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platinoxan
  • Platina
  • Diaminodichlorid platiny
  • Platiran
  • Platistin
  • Platosin
Lék: Cyklofosfamid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafosforin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-,2-oxid, monohydrát
  • Carloxan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrát
  • CYCLO-buňka
  • Cykloblastin
  • Cyklofosfam
  • Monohydrát cyklofosfamidu
  • Cyklofosfamidum
  • Cyklofosfan
  • Cyklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxální
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimunitní
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
Lék: Doxorubicin hydrochlorid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Adriamycin
  • 5,12-naftacendion, 10-[(3-amino-2,3,6-trideoxy-alfa-L-lyxo-hexopyranosyl)oxy]-7,8,9,10-tetrahydro-6,8,11-trihydroxy -8-(hydroxyacetyl)-1-methoxy-, hydrochlorid, (8S-cis)- (9CI)
  • ADM
  • Adriacin
  • Adriamycin hydrochlorid
  • Adriamycin PFS
  • Adriamycin RDF
  • ADRIAMYCIN, HYDROCHLORID
  • Adriblastina
  • Adriblastin
  • Adrimedac
  • Chloridrato de Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-CELL
  • Doxolem
  • Doxorubicin.HCl
  • Doxorubin
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • hydroxydaunorubicin
  • Rubex
Záření: Externí radiační terapie
Podstoupit EBRT
Ostatní jména:
  • EBRT
  • Definitivní radiační terapie
  • Externí radioterapie
  • Externí paprsek RT
  • vnější záření
  • Externí radiační terapie
  • záření vnějším paprskem
Lék: Topotekan hydrochlorid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Hycamtin
  • Hycamptamin
  • SKF S-104864-A
  • Topotekan HCl
  • topotekan hydrochlorid (perorální)
Lék: Melfalan
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • Alaninová dusíkatá hořčice
  • L-fenylalanin hořčice
  • L-Sarcolysin Fenylalanin hořčice
  • L-Sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalaninová hořčice
  • Sarcoclorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • L-sarkolysin
  • Fenylalanin dusíkatý yperit
Biologický: Filgrastim
Vzhledem k IV nebo SC
Ostatní jména:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Rekombinantní methionylový faktor stimulující kolonie lidských granulocytů
  • rG-CSF
  • Tevagrastim
  • FILGRASTIM, DRŽITEL LICENCE NEUVEDEN
Lék: Vinkristin sulfátový lipozom
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Marqibo
Lék: Isotretinoin
Podáno ústně
Ostatní jména:
  • Amnesteem
  • Cistane
  • Claravis
  • Sotret
  • Kyselina 13-cis retinová
  • 13-cis-retinoát
  • Kyselina 13-cis-retinová
  • Kyselina 13-cis-vitamín A
  • 13-cRA
  • Přesný
  • Accutane
  • kyselina cis-retinová
  • Isotretinoinum
  • Isotrex
  • Isotrexin
  • Neovitamin A
  • Kyselina neovitamin A
  • Oratane
  • Retinoicacid-13-cis
  • Ro 4-3780
  • Ro-4-3780
  • Roaccutan
  • Roaccutane
  • Roacutský
Postup: Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Podstoupit autologní transplantaci periferních kmenových buněk
Ostatní jména:
  • Autologní transplantace hematopoetických buněk
  • autologní transplantace kmenových buněk
Postup: Transplantace kmenových buněk periferní krve
Podstoupit autologní transplantaci periferních kmenových buněk
Ostatní jména:
  • Transplantace PBPC
  • Transplantace progenitorových buněk periferní krve
  • Podpora periferních kmenových buněk
  • Transplantace periferních kmenových buněk
  • PBSCT
EXPERIMENTÁLNÍ: Konsolidační rameno B: tandemová myeloablativní konsolidace
Pacienti dostávají thiotepu IV po dobu 2 hodin ve dnech -7 až -5, cyklofosfamid IV po dobu 1 hodiny ve dnech -5 až -2 a G-CSF SC nebo IV počínaje dnem 0 a pokračují, dokud se krevní obraz neupraví. Po klinickém zotavení z počáteční myeloablativní terapie dostávají pacienti také melfalan, etoposid a karboplatinu jako v rameni A. Pacienti podstupují autologní PBSCT v den 0.
Jiný: Laboratorní analýza biomarkerů
Korelační studie
Lék: Karboplatina
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Blastocarb
  • Carboplat
  • Carboplatin Hexal
  • Carboplatino
  • Karbosin
  • Carbosol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Ercar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Novoplatina
  • Paraplatin
  • Paraplatin AQ
  • Paraplatina
  • Platinwas
  • Ribocarbo
Lék: Etoposid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Demethyl epipodofylotoxin Ethylidin glukosid
  • EPEG
  • Lastet
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
Jiný: Farmakologická studie
Korelační studie
Lék: Cisplatina
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • CDDP
  • Cis-diamindichloridoplatina
  • Cismaplat
  • Cisplatina
  • Neoplatin
  • Platinol
  • Abiplatina
  • Blastolem
  • Briplatina
  • Cis-diamin-dichloroplatina
  • Cis-diamindichloroplatina (II)
  • Cis-diamindichloroplatina
  • Cis-dichlorammin platina (II)
  • Cis-platinový diamindichlorid
  • Cis-platina
  • Cis-platina II
  • Cis-platina II diamindichlorid
  • Cisplatyl
  • Citoplatino
  • Citosin
  • Cysplatyna
  • DDP
  • Lederplatina
  • Metaplatina
  • Peyronův chlorid
  • Peyronova sůl
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamin
  • Platiblastin
  • Platiblastin-S
  • Platinex
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platinoxan
  • Platina
  • Diaminodichlorid platiny
  • Platiran
  • Platistin
  • Platosin
Lék: Cyklofosfamid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafosforin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-,2-oxid, monohydrát
  • Carloxan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrát
  • CYCLO-buňka
  • Cykloblastin
  • Cyklofosfam
  • Monohydrát cyklofosfamidu
  • Cyklofosfamidum
  • Cyklofosfan
  • Cyklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxální
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimunitní
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
Lék: Doxorubicin hydrochlorid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Adriamycin
  • 5,12-naftacendion, 10-[(3-amino-2,3,6-trideoxy-alfa-L-lyxo-hexopyranosyl)oxy]-7,8,9,10-tetrahydro-6,8,11-trihydroxy -8-(hydroxyacetyl)-1-methoxy-, hydrochlorid, (8S-cis)- (9CI)
  • ADM
  • Adriacin
  • Adriamycin hydrochlorid
  • Adriamycin PFS
  • Adriamycin RDF
  • ADRIAMYCIN, HYDROCHLORID
  • Adriblastina
  • Adriblastin
  • Adrimedac
  • Chloridrato de Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-CELL
  • Doxolem
  • Doxorubicin.HCl
  • Doxorubin
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • hydroxydaunorubicin
  • Rubex
Záření: Externí radiační terapie
Podstoupit EBRT
Ostatní jména:
  • EBRT
  • Definitivní radiační terapie
  • Externí radioterapie
  • Externí paprsek RT
  • vnější záření
  • Externí radiační terapie
  • záření vnějším paprskem
Lék: Topotekan hydrochlorid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Hycamtin
  • Hycamptamin
  • SKF S-104864-A
  • Topotekan HCl
  • topotekan hydrochlorid (perorální)
Lék: Melfalan
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • Alaninová dusíkatá hořčice
  • L-fenylalanin hořčice
  • L-Sarcolysin Fenylalanin hořčice
  • L-Sarkolysin
  • Melphalanum
  • Fenylalaninová hořčice
  • Sarcoclorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • L-sarkolysin
  • Fenylalanin dusíkatý yperit
Biologický: Filgrastim
Vzhledem k IV nebo SC
Ostatní jména:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Rekombinantní methionylový faktor stimulující kolonie lidských granulocytů
  • rG-CSF
  • Tevagrastim
  • FILGRASTIM, DRŽITEL LICENCE NEUVEDEN
Lék: Thiotepa
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • 1,1',1''-Fosfinothioylidynetrisaziridin
  • Girostan
  • N,N',N''-triethylenthiofosforamid
  • Thio-Tepa
  • Thiofosfamid
  • Thiofozil
  • Thiofosforamid
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Triethylenthiofosforamid
  • Tris(1-aziridinyl)fosfinsulfid
  • WR 45312
Lék: Vinkristin sulfátový lipozom
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Marqibo
Lék: Isotretinoin
Podáno ústně
Ostatní jména:
  • Amnesteem
  • Cistane
  • Claravis
  • Sotret
  • Kyselina 13-cis retinová
  • 13-cis-retinoát
  • Kyselina 13-cis-retinová
  • Kyselina 13-cis-vitamín A
  • 13-cRA
  • Přesný
  • Accutane
  • kyselina cis-retinová
  • Isotretinoinum
  • Isotrex
  • Isotrexin
  • Neovitamin A
  • Kyselina neovitamin A
  • Oratane
  • Retinoicacid-13-cis
  • Ro 4-3780
  • Ro-4-3780
  • Roaccutan
  • Roaccutane
  • Roacutský
Postup: Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Podstoupit autologní transplantaci periferních kmenových buněk
Ostatní jména:
  • Autologní transplantace hematopoetických buněk
  • autologní transplantace kmenových buněk
Postup: Transplantace kmenových buněk periferní krve
Podstoupit autologní transplantaci periferních kmenových buněk
Ostatní jména:
  • Transplantace PBPC
  • Transplantace progenitorových buněk periferní krve
  • Podpora periferních kmenových buněk
  • Transplantace periferních kmenových buněk
  • PBSCT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra přežití bez událostí
Časové okno: Tři roky od doby randomizace
Porovnání křivek EFS, počínaje okamžikem randomizace, podle léčebné skupiny (jediný CEM vs. tandemový CEM)
Tři roky od doby randomizace
Reakce po indukční terapii
Časové okno: Zařazení do studie do ukončení indukční terapie
Podle International Response Criteria: měřitelný nádor definovaný jako součin nejdelšího x nejširšího kolmého průměru. Zvýšené hladiny katecholaminů, invaze nádorových buněk do kostní dřeně také považovány za měřitelný nádor. Kompletní odpověď (CR) – žádný důkaz primárního nádoru nebo metastáz. Velmi dobrá částečná odezva (VGPR) -> 90% snížení primárního nádoru; žádné metastázy; žádné nové kostní léze, všechny již existující léze se zlepšily. Částečná odezva (PR) - 50-90% snížení primárního nádoru; >50% snížení měřitelných míst metastáz; 0-1 vzorky kostní dřeně s nádorem; počet pozitivních míst kostí se snížil o >50 %. Mixed Response (MR) ->50% snížení jakékoli měřitelné léze (primární nebo metastázy) s <50% snížením na jiných místech; žádné nové léze; < 25% zvýšení jakékoli existující léze. Žádná odezva (NR) – žádné nové léze; <50% snížení, ale <25% nárůst ve všech existujících legiích. Progresivní onemocnění (PD) – jakákoli nová/zvětšená měřitelná léze o >25 %; předchozí negativní dřeň pozitivní.
Zařazení do studie do ukončení indukční terapie
Incidence Incidence of Local Recurrence
Časové okno: Do 3 let
Srovnání kumulativní míry výskytu lokální recidivy mezi pacienty s ANBL0532 randomizovanými nebo přiřazenými k přijetí jedné transplantace CEM a boost radiace oproti historickým pacientům A3973, kteří byli transplantováni a dostali boost radiaci.
Do 3 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Trvání neutropenie větší než nebo rovné 3. stupni
Časové okno: Prostřednictvím dokončení prvního cyklu účastníka během indukce, včetně zpoždění léčby, hodnoceno až do 39 dnů
K testování schopnosti počtu dní neutropenie předpovědět přítomnost polymorfismu bude použit logistický regresní model.
Prostřednictvím dokončení prvního cyklu účastníka během indukce, včetně zpoždění léčby, hodnoceno až do 39 dnů
Trvání trombocytopenie většího nebo rovného 3. stupně
Časové okno: Prostřednictvím dokončení prvního cyklu účastníka během indukce, včetně zpoždění léčby, hodnoceno až do 46 dnů
Logistický regresní model bude použit k testování schopnosti počtu dní trombocytopenie predikovat přítomnost polymorfismu.
Prostřednictvím dokončení prvního cyklu účastníka během indukce, včetně zpoždění léčby, hodnoceno až do 46 dnů
Podíl pacientů s polymorfismem
Časové okno: Prostřednictvím dokončení prvních dvou cyklů účastníka během indukce, včetně zpoždění léčby, hodnoceno až do 69 dnů
Test chí-kvadrát bude použit k testování, zda míra odpovědi po dvou cyklech indukční terapie a přítomnost polymorfismu jsou ve studované populaci nezávislé.
Prostřednictvím dokončení prvních dvou cyklů účastníka během indukce, včetně zpoždění léčby, hodnoceno až do 69 dnů
Chirurgická odezva
Časové okno: Do 3 let
Procento pacientů, kteří dosáhli chirurgické kompletní resekce
Do 3 let
Typ chirurgické nebo radioterapeutické komplikace
Časové okno: Do 3 let
Vypočte se procento pacientů, u kterých došlo k chirurgickým nebo radioterapeutickým komplikacím. Komplikacemi jsou: obstrukce střev, chylózní list, poškození/atrofie/ztráta ledvin a průjem.
Do 3 let
Intraspinální extenze
Časové okno: Až 5 let
Procento pacientů s primárními nádory s intraspinální extenzí.
Až 5 let
Maximální sérová koncentrace isotretinoinu u pacientů zařazených do studií A3973, ANBL0032, ANBL0931, ANBL0532 a budoucích vysoce rizikových studií
Časové okno: 1. den každého kurzu
Střední maximální sérová koncentrace isotretinoinu u pacientů zařazených do ANBL0532
1. den každého kurzu
Farmakogenetické varianty u pacientů zařazených do studií A3973, ANBL0032, ANBL0931, ANBL0532 a budoucích vysoce rizikových studií
Časové okno: Na základní linii
Aby se určilo, zda jsou farmakogenomické variace prediktivní pro EFS, provede se srovnání logrank testu pacientů s vs bez daného polymorfismu. Fisherův exaktní test bude testovat spojení přítomnosti polymorfismu s výskytem systémové toxicity (CTC stupeň 3 nebo 4 kůže, hyperkalcémie nebo jaterní toxicita). Tyto testy budou provedeny pro alely UGT1A1, UGT2B7, CYP2C8 a CYP3A7.
Na základní linii
Systémová clearance topotekanu
Časové okno: 1. den kurzů 1-2
Medián systémové clearance topotekanu pro cykly 1 a 2.
1. den kurzů 1-2
Přítomnost a funkce T buněk schopných rozpoznat neuroblastom
Časové okno: Až 6 měsíců (konec terapie)
Až 6 měsíců (konec terapie)
Výčet diferenciačních shluků periferní krve (CD)3, CD4 a CD8 buněk
Časové okno: Až 6 měsíců po dokončení přidělené myeloablační terapie
Bude provedeno popisné srovnání středního počtu T-buněk (CD3, CD4, CD8) mezi léčebnými rameny (jedno vs. tandemové myeloablativní režimy).
Až 6 měsíců po dokončení přidělené myeloablační terapie
Podíl pacientů s neuroblastomem detekovaným v kostní dřeni a periferní krvi pomocí techniky RT-PCR
Časové okno: Základní linie
Bude vypočítána celkově a podle léčebné větve.
Základní linie
EFS Pts nenáhodně přiřazeno k jedinému CEM (12-18 měsíců, Stg. 4, MYCN neamplifikovaný nádor/nepříznivá nebo neurčitá histopatologie/obsah diploidní DNA & Pts>547 dní, Stg.3, MYCN neamplifikovaný nádor A nepříznivá nebo neurčitá histopatologie) .
Časové okno: Do 3 let
Budou vyneseny Kaplan-Meierovy křivky EFS a podíl respondentů na indukční terapii bude uveden do tabulky.
Do 3 let
OS u pacientů 12-18 měsíců, stadium 4, MYCN neamplifikovaný nádor/nepříznivá histopatologie/obsah diploidní DNA/indeterminantní histologie/ploidie a pacienti > 547 dní, stadium 3, MYCN neamplifikovaný nádor A nepříznivá histopatologie/indeterminantní histologie
Časové okno: Do 3 let
Budou vyneseny Kaplan-Meierovy křivky OS a podíl respondentů na indukční terapii bude uveden do tabulky.
Do 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Oncology Group

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Julie R Park, Children's Oncology Group

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

5. listopadu 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

27. února 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

31. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. prosince 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. prosince 2007

První zveřejněno (ODHAD)

5. prosince 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

28. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ANBL0532 (JINÝ: CTEP)
  • U10CA180886 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U10CA098543 (Grant/smlouva NIH USA)
  • NCI-2009-01065 (REGISTR: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • CDR0000576571
  • 08-524
  • COG-ANBL0532

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Recidivující neuroblastom

Klinické studie na Laboratorní analýza biomarkerů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit