Studie srovnatelné účinnosti a bezpečnosti pulmozymu (Dornase Alfa) poskytovaného nebulizačním systémem eRapid u pacientů s cystickou fibrózou
31. března 2014 aktualizováno: Genentech, Inc.
Multicentrická, randomizovaná, otevřená, dvoudobá, zkřížená studie fáze IV u pacientů s cystickou fibrózou k vyhodnocení srovnatelné účinnosti a bezpečnosti pulmozymu poskytovaného systémem nebulizátoru eRapid
Tato multicentrická, randomizovaná, otevřená, dvoudobá zkřížená studie fáze IV bude hodnotit srovnatelnou účinnost a bezpečnost přípravku Pulmozyme (dornáza alfa) dodávaného systémem nebulizátoru eRapid u pacientů s cystickou fibrózou.
Pacienti, kteří dostávali Pulmozyme jednou denně chronicky po dobu alespoň 6 měsíců, budou i nadále dostávat Pulmozyme jednou denně po dobu 2 týdnů pomocí nebulizéru Pari LC Plus.
Pacienti budou poté randomizováni tak, aby dostávali přípravek Pulmozyme ve zkříženém provedení jednou denně po dvě léčebná období po 2 týdnech, každé s použitím buď nebulizéru Pari LC Plus nebo eRapid.
Předpokládaná doba studijní léčby je 6 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
99
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Spojené státy, 4102
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
-
-
New Jersey
-
Long Branch, New Jersey, Spojené státy, 07740
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14618
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57104
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-9119
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy, věk >/= 6 let
- Potvrzená diagnóza cystické fibrózy (CF)
- Podávání Pulmozymu jednou denně chronicky k léčbě CF po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem
- Procento předpokládané FEV1 >/= 40 % při screeningu na základě Wangových (muži < 18 let, ženy < 16 let) nebo Hankinsona (muži >/= 18 let, ženy >/= 16 let) standardizovaných rovnic
- Schopnost reprodukovatelně provádět spirometrické testování a vyhovět hodnocením studie
Kritéria vyloučení:
- Akutní respirační infekce nebo plicní exacerbace během 4 týdnů před randomizací
- Zahájení jakékoli nové chronické terapie (např. inhalační kortikosteroidy, inhalační perorální antibiotika, vysoké dávky ibuprofenu, hypertonický fyziologický roztok, ivakaftor) pro respirační onemocnění během 4 týdnů před randomizací
- Změny v plánu fyzioterapie hrudníku během 4 týdnů před randomizací
- Hospitalizace do 4 týdnů před randomizací
- Plánovaná hospitalizace během 6týdenní studie
- Historie transplantace orgánů
- Účast ve studii zkoumaného léku nebo zařízení do 30 dnů před screeningem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: CROSSOVER
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Nebulizér eRapid
Dornáza alfa (Pulmozyme®) inhalovaná jednou denně nebulizérem Pari eRapid po dobu 2 týdnů.
|
Inhaluje se jednou denně nebulizérem Pari eRapid.
Inhaluje se jednou denně tryskovým nebulizérem Pari LC Plus.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Tryskový nebulizér
Dornase alfa (Pulmozyme®) inhalované jednou denně tryskovým nebulizérem Pari LC Plus po dobu 2 týdnů.
|
Inhaluje se jednou denně nebulizérem Pari eRapid.
Inhaluje se jednou denně tryskovým nebulizérem Pari LC Plus.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stabilita funkce plic: Procento předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Na konci každého 2týdenního léčebného období
|
Spirometrie byla provedena podle standardů American Thoracic Society.
FEV1 je množství vzduchu, které je vytlačeno z plic za jednu sekundu a bylo měřeno na konci každého 2týdenního léčebného období.
Procento předpokládané FEV1 bylo vypočteno jako: Procento předpokládané FEV1 =FEV1 (L) / předpokládané FEV1 (L) x 100.
|
Na konci každého 2týdenního léčebného období
|
|
Bezpečnost: Počet účastníků s nežádoucími účinky během každého léčebného období
Časové okno: 4 týdny
|
Nežádoucí příhoda byla považována za jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc spojená s užíváním studovaného léku, ať už se považuje za související se studovaným lékem či nikoli.
Dříve existující stavy, které se zhoršily během studie, a laboratorní nebo klinické testy, které vedly ke změně léčby nebo přerušení léčby studovaným lékem, byly hlášeny jako nežádoucí účinky.
|
4 týdny
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Sawicki GS, Chou W, Raimundo K, Trzaskoma B, Konstan MW. Randomized trial of efficacy and safety of dornase alfa delivered by eRapid nebulizer in cystic fibrosis patients. J Cyst Fibros. 2015 Nov;14(6):777-83. doi: 10.1016/j.jcf.2015.04.003. Epub 2015 Apr 25.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2012
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. června 2013
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. června 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. října 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. října 2012
První zveřejněno (ODHAD)
23. října 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
1. května 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. března 2014
Naposledy ověřeno
1. března 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ML28249
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .