Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BMN 111 u dětí s achondroplázií

4. února 2022 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BMN 111 u dětí s achondroplázií

Záměrem a návrhem této studie fáze 3 je posoudit BMN 111 jako terapeutickou možnost pro léčbu dětí s achondroplázií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená multicentrická studie fáze 3 s přibližně 110 subjekty ve věku 5 až < 18 let. Subjekty s dokumentovanou achondroplázií potvrzenou genetickým testováním budou zařazeny do studie 111-901 po dobu alespoň 6 měsíců bezprostředně před vstupem do studie 111-301. Vhodní jedinci budou náhodně rozděleni do jedné ze dvou léčebných skupin: placebo nebo BMN 111 v dávce 15 ug/kg. Způsob podání je subkutánní injekce a frekvence je denně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

121

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japonsko
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japonsko
        • Tokushima University Hospital
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Německo
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Německo, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Spojené státy, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Španělsko, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Souhlas rodičů nebo opatrovníků
  • 5 až < 18 let
  • ACH, dokumentovaný a potvrzený genetickým testováním
  • Alespoň 6měsíční období hodnocení růstu před léčbou ve studii 111-901 před vstupem do studie
  • Pokud je sexuálně aktivní, ochotný používat vysoce účinnou metodu antikoncepce
  • Chodící a schopný stát bez pomoci

Kritéria vyloučení:

  • Hypochondroplazie nebo stav malého vzrůstu jiný než ACH

  • Máte některou z následujících možností:

    • Hypotyreóza nebo hypertyreóza
    • Diabetes mellitus vyžadující inzulín
    • Autoimunitní zánětlivé onemocnění
    • Zánětlivé onemocnění střev
    • Autonomní neuropatie

  • Historie některého z následujících:

    • Renální insuficience definovaná jako sérový kreatinin > 2 mg/dl
    • Chronická anémie
    • Výchozí systolický krevní tlak (TK) < 70 milimetrů rtuťového sloupce (mm Hg) nebo recidivující symptomatická hypotenze (definovaná jako epizody nízkého TK obecně doprovázené symptomy, tj. závratě, mdloby) nebo recidivující symptomatická ortostatická hypotenze

    • Srdeční nebo cévní onemocnění

      • Mít klinicky významný nález nebo arytmii na screeningovém elektrokardiogramu (EKG), který indikuje abnormální srdeční funkci nebo vedení nebo Fridericias korigovaný QTc-F > 450 ms
  • Máte nestabilní stav, který bude pravděpodobně vyžadovat chirurgický zákrok během studie (včetně progresivní cervikální medulární komprese nebo těžké neléčené spánkové apnoe)
  • Snížení rychlosti růstu (< 1,5 cm/rok) po dobu 6 měsíců nebo známky uzavření růstové ploténky (proximální tibie, distální femur)
  • Léčba růstovým hormonem, inzulinu podobným růstovým faktorem 1 (IGF-1) nebo anabolickými steroidy v předchozích 6 měsících nebo léčba delší než 6 měsíců kdykoli
  • Léčba perorálními kortikosteroidy delší než 1 měsíc (přijatelné jsou nízké dávky průběžného inhalačního steroidu pro astma nebo intranazální steroidy) v předchozích 12 měsících
  • Plánovaná nebo očekávaná operace na prodloužení končetiny během období studie. Subjekty s předchozí operací na prodloužení končetiny se mohou zapsat, pokud k operaci došlo alespoň 18 měsíců před studií a hojení je úplné bez následků.
  • Plánovaná nebo očekávaná operace související s kostí (tj. operace zahrnující narušení kostní kůry, s výjimkou extrakce zubu), během období studie. Subjekty s předchozím chirurgickým zákrokem souvisejícím s kostí se mohou zapsat, pokud k operaci došlo alespoň 6 měsíců před studií a hojení je úplné bez následků.
  • Měl zlomeninu dlouhých kostí nebo páteře během 6 měsíců před screeningem
  • Těžká neléčená spánková apnoe v anamnéze
  • Nové zahájení léčby spánkové apnoe (např. CPAP nebo operace zmírňující spánkovou apnoe) v předchozích 2 měsících před screeningem
  • Historie operace kyčle nebo dysplazie kyčelního kloubu atypické pro achondroplastické subjekty
  • Anamnéza klinicky významného poranění kyčle během 30 dnů před screeningem
  • Anamnéza sklouznutí hlavní epifýzy femuru nebo avaskulární nekróza hlavice femuru
  • Abnormální nálezy při základním klinickém vyšetření kyčle nebo zobrazovacích vyšetřeních, které jsou určeny jako klinicky významné
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by z jakéhokoli důvodu narušoval účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti
  • Stav nebo okolnost, která vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Denní subkutánní injekce placeba
Lék: Placebo
Subkutánní injekce 15 μg/kg placeba denně
Experimentální: Aktivní BMN 111
Denní subkutánní injekce 15 mikrogramů na kilogram BMN111
Lék: BMN 111
Subkutánní injekce 15 μg/kg BMN 111 denně
Ostatní jména:
  • Vosoritid
  • Modifikovaný rekombinantní lidský natriuretický peptid typu C

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v roční rychlosti růstu (AGV) v 52. týdnu
Časové okno: Ve výchozím stavu a v týdnu 52

AGV při návštěvě po výchozím stavu je definováno jako [(výška po základní návštěvě – výška při výchozím stavu)/(datum návštěvy po základním stavu – datum základního hodnocení)] x 365,25

AGV na základní linii je definováno jako [(výška na základní úrovni – poslední měření výšky ve studii 111-901 alespoň 6 měsíců před výchozí hodnotou)/(Datum hodnocení základní linie – datum posledního měření výšky ve studii 111-901 alespoň 6 měsíců před k základní linii)] x 365,25
Ve výchozím stavu a v týdnu 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie ve výškovém Z-skóre v 52. týdnu
Časové okno: Ve výchozím stavu a v týdnu 52

Z-skóre byla odvozena pomocí referenčních údajů specifických pro věk a pohlaví (průměry a SDS) pro děti průměrného vzrůstu podle Centra pro kontrolu a prevenci nemocí.

Výška Z skóre 0 by indikovala, že výška subjektu je rovna průměrné výšce pro populaci průměrné postavy stejného pohlaví a věku.

Kladné skóre Z pro výšku znamená, že výška subjektu je vyšší než průměrná výška pro populaci průměrné postavy stejného pohlaví a věku, zatímco negativní skóre Z pro výšku znamená, že výška subjektu je nižší než průměrná výška pro populaci průměrné postavy stejného pohlaví a věku.

Abychom uzavřeli, že pokud se skóre výšky Z zvýší, znamená to, že se deficit výšky snížil.
Ve výchozím stavu a v týdnu 52
Změna poměru těla horního k dolnímu segmentu ze základní linie v 52. týdnu
Časové okno: Ve výchozím stavu a v týdnu 52
Vyhodnoťte změnu od výchozí hodnoty v průměrném poměru horní: dolní část těla u subjektů léčených BMN 111 ve srovnání s kontrolními subjekty ve skupině s placebem po 52 týdnech
Ve výchozím stavu a v týdnu 52
Souhrn subjektů, u kterých se během léčby vyskytly nežádoucí příhody (AE).
Časové okno: Až do týdne 56

Byly zahrnuty nežádoucí účinky s nástupem nebo zhoršením po zahájení podávání studovaného léku a do 30 dnů po vysazení studovaného léku.

závažná nežádoucí příhoda (SAE)
Až do týdne 56

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

30. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

30. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

23. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 111-301
  • 2015-003836-11 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BMN 111

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit