- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02795052
Studie léčby neurologickými kmenovými buňkami (NEST)
Neurologická studie léčby kmenovými buňkami odvozenými z kostní dřeně
Přehled studie
Postavení
Podmínky
- Mrtvice
- Nemoci nervového systému
- Diabetické neuropatie
- Neurodegenerativní onemocnění
- Kognitivní porucha
- Amyotrofní laterální skleróza
- Demence
- Neurologické poruchy
- Alzheimerova nemoc
- ALS
- Traumatické zranění mozku
- Mozkový infarkt
- Nemoc Lewyho tělíska
- Mozkové krvácení
- Frontotemporální demence
- Progresivní supranukleární obrna
- Parkinson
- Neuropatie
- Mozková mrtvice
- Mozková ischemie
- Lewyho tělesná varianta Alzheimerovy choroby
- Neurologické poruchy
- Cadasil
- MSA - Multiple System Atrophy
- Chronická traumatická encefalopatie
- Multisystémová degenerace
Intervence / Léčba
Detailní popis
U National Institutes of Health (NIH) byly zaregistrovány různé klinické studie ke studiu neurologických onemocnění a poškození. Existuje také řada zpráv v časopisech o výhodách léčby pomocí BMSC u nemocí a poškození nervové tkáně. Vyšetřovatelé doufají, že doplní objem literatury týkající se použití BMSC u těch neurologických onemocnění a stavů, u nichž je pravděpodobné, že budou reagovat na tuto léčbu.
Intravenózní podávání BMSC je dobře zavedený přístup k neurologickým onemocněním a poraněním s velkou podporou pro jeho účinnost v preklinické a klinické literatuře. BMSC a související frakce kostní dřeně mají řadu různých mechanismů, kterými mohou potenciálně zlepšit neurologické funkce. Pokud jde o jejich schopnost pronikat hematoencefalickou bariérou pro potenciální neuronální transdiferenciaci a přímý dopad na neurony a gliální tkáň v mozku, je třeba mít na paměti, že v diencefalu existují specifické cirkumventrikulární orgány, které leží ve stěně třetí komory. . Ty jsou pozoruhodné pro výrazně sníženou hematoencefalickou bariéru a gliové limity, což usnadňuje jejich funkci koordinace homeostatických mechanismů endokrinního a nervového systému. Proto se vyšetřovatelé domnívají, že vstup BMSC může být v této oblasti mozku usnadněn.
Studie NEST poskytuje léčebné rameno 1, které kombinuje intravenózní BMSC s topickou aplikací BMSC do dolní 1/3 nosních cest jako prostředek k zavedení BMSC do centrálního nervového systému (CNS). To se aplikuje oboustranně na dolní nosní lastury a meatuses. Trojklaný nerv nebo 5. kraniální nerv je párový, velký senzorický a motorický nerv s více větvemi. Poskytuje pocit povrchové a vnitřní struktury obličeje včetně nosní sliznice, která vystýlá nos. Nervy trigeminálního nervu poskytující pocit této oblasti se sbíhají a vstupují do mozku na úrovni mostu. Ve vědecké literatuře existuje dokumentace, že intranazální podávání BMSC umožňuje BMSC sledovat dráhy trigeminálního nervu, což usnadňuje vstup do parenchymu a mozkomíšního moku (CSF) pro účinky na CNS.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Steven Levy, MD
- Telefonní číslo: 203-423-9494
- E-mail: stevenlevy@mdstemcells.com
Studijní místa
-
-
-
Dubai, Spojené arabské emiráty
- Nábor
- Medcare Orthopaedics & Spine Hospital
-
Kontakt:
- Steven Levy, MD
- Telefonní číslo: (001) 2034239494
- E-mail: stevenlevy@mdstemcells.com
-
-
-
-
Connecticut
-
Westport, Connecticut, Spojené státy, 06880
- Nábor
- MD Stem Cells
-
Kontakt:
- Steven Levy, MD
- Telefonní číslo: 203-423-9494
- E-mail: stevenlevy@mdstemcells.com
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 203-423-9494
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
- Nábor
- MD Stem Cells
-
Kontakt:
- Steven Levy, MD
- Telefonní číslo: 203-423-9494
- E-mail: stevenlevy@mdstemcells.com
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 203-423-9494
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Steven Levy, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jeffrey Weiss, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mají zdokumentované funkční poškození centrálního nebo periferního nervového systému, které se při současné standardní péči pravděpodobně nezlepší.
- Být alespoň 6 měsíců po propuknutí onemocnění.
- Pokud je při současné medikamentózní terapii (farmakologická nebo chirurgická léčba) stav považován za stabilní při této léčbě a je nepravděpodobné, že by došlo ke zvrácení souvisejícího neurologického funkčního poškození v důsledku probíhající farmakologické nebo chirurgické léčby.
- Podle odhadu Dr. Weisse a neurologů mají potenciál ke zlepšení s léčbou BMSC a jsou vystaveni minimálnímu riziku jakékoli potenciální újmy způsobené tímto postupem.
- Být starší 18 let a být schopen poskytnout informovaný souhlas.
- Být zdravotně stabilní a mít možnost nechat se zdravotně prověřit svým lékařem primární péče nebo licencovaným lékařem primární péče pro daný postup. Lékařská prověrka znamená, že podle odhadu praktického lékaře primární péče lze důvodně očekávat, že pacient podstoupí zákrok bez významného zdravotního rizika pro zdraví.
Kritéria vyloučení:
- Všichni pacienti musí být schopni adekvátního neurologického vyšetření a vyhodnocení k dokumentaci patologie. To bude zahrnovat schopnost spolupracovat při zkoušce.
- Pacienti musí být schopni a ochotni podstoupit následná neurologická vyšetření u dílčích vyšetřovatelů nebo u svých vlastních neurologů, jak je uvedeno v protokolu.
- Pacienti musí být schopni poskytnout informovaný souhlas.
- Podle Dr. Weisse nebude odběr a léčba BMSC představovat významné riziko poškození celkového zdraví pacienta nebo jeho neurologické funkce. .
- Pacienti, kteří nejsou zdravotně stabilní nebo kteří mohou být při zákroku významně ohroženi svým zdravím, nebudou způsobilí.
- Ženy ve fertilním věku nesmějí být v době léčby těhotné a měly by se zdržet otěhotnění po dobu 3 měsíců po léčbě.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Jiný: Rameno 1 – Intravenózní a intranazální BMSC
Intervence – Autologní aspirace kostní dřeně a separace frakce kmenových buněk odvozených z kostní dřeně (BMSC) pak byla poskytnuta intravenózně a intranazálně (dolní 1/3 nosních pasáží).
|
Autologní kmenové buňky z kostní dřeně podávané intravenózně a intranazálně (dolní 1/3 nosu)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změna neurologické funkce
Časové okno: 0,1,3,6 a 12 měsíců
|
Neurologická funkce před léčbou (0 měsíců) a změna neurologické funkce 1, 3, 6 a 12 měsíců po léčbě budou srovnány s předléčbou pomocí dotazníku Neuro-QOL (Neurology Quality of Life).
Škály Neuro-QOL hodnotí následující výstupní měřítka: komunikace, sociální role a aktivity, úzkost, deprese, emoční a behaviorální dyskontrola, funkce dolních končetin (mobilita), pozitivní vliv a pohoda, poruchy spánku, funkce horních končetin ( Jemná motorika, ADL/Aktivity denního života), Stigma, Spokojenost se sociálními rolemi a aktivitami, Kognitivní funkce.
Škála pro každou otázku se pohybuje od 1 do 5, přičemž 1 znamená největší poškození a 5 žádné poškození; vyšší čísla jsou lepší.
Stupnice se může pohybovat od 5 indikujících žádné poškození až 45 pro významné poškození.
Každá stupnice bude zaznamenána a prezentována jako samostatná měření výsledků.
|
0,1,3,6 a 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Steven Levy, MD, MD Stem Cells
- Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey Weiss, MD, Coral Springs
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Chapman CD, Frey WH 2nd, Craft S, Danielyan L, Hallschmid M, Schioth HB, Benedict C. Intranasal treatment of central nervous system dysfunction in humans. Pharm Res. 2013 Oct;30(10):2475-84. doi: 10.1007/s11095-012-0915-1. Epub 2012 Nov 8.
- Jiang Y, Zhu J, Xu G, Liu X. Intranasal delivery of stem cells to the brain. Expert Opin Drug Deliv. 2011 May;8(5):623-32. doi: 10.1517/17425247.2011.566267. Epub 2011 Mar 19.
- Bhasin A, Srivastava M, Bhatia R, Mohanty S, Kumaran S, Bose S. Autologous intravenous mononuclear stem cell therapy in chronic ischemic stroke. J Stem Cells Regen Med. 2012 Nov 26;8(3):181-9. doi: 10.46582/jsrm.0803011. eCollection 2012.
- Teixeira FG, Carvalho MM, Sousa N, Salgado AJ. Mesenchymal stem cells secretome: a new paradigm for central nervous system regeneration? Cell Mol Life Sci. 2013 Oct;70(20):3871-82. doi: 10.1007/s00018-013-1290-8. Epub 2013 Mar 1.
- Lescaudron L, Naveilhan P, Neveu I. The use of stem cells in regenerative medicine for Parkinson's and Huntington's Diseases. Curr Med Chem. 2012;19(35):6018-35.
- Laroni A, de Rosbo NK, Uccelli A. Mesenchymal stem cells for the treatment of neurological diseases: Immunoregulation beyond neuroprotection. Immunol Lett. 2015 Dec;168(2):183-90. doi: 10.1016/j.imlet.2015.08.007. Epub 2015 Aug 18.
- Anbari F, Khalili MA, Bahrami AR, Khoradmehr A, Sadeghian F, Fesahat F, Nabi A. Intravenous transplantation of bone marrow mesenchymal stem cells promotes neural regeneration after traumatic brain injury. Neural Regen Res. 2014 May 1;9(9):919-23. doi: 10.4103/1673-5374.133133.
- Weiss JN, Levy S. Neurologic Stem Cell Treatment Study (NEST) using bone marrow derived stem cells for the treatment of neurological disorders and injuries: study protocol for a nonrandomized efficacy trial. Clin Trials Degener Dis. 2016 [cited 2019 Jun 18];1:176-80.
- Cella D, Lai JS, Nowinski CJ, Victorson D, Peterman A, Miller D, Bethoux F, Heinemann A, Rubin S, Cavazos JE, Reder AT, Sufit R, Simuni T, Holmes GL, Siderowf A, Wojna V, Bode R, McKinney N, Podrabsky T, Wortman K, Choi S, Gershon R, Rothrock N, Moy C. Neuro-QOL: brief measures of health-related quality of life for clinical research in neurology. Neurology. 2012 Jun 5;78(23):1860-7. doi: 10.1212/WNL.0b013e318258f744. Epub 2012 May 9.
- Cella D, Nowinski C, Peterman A, Victorson D, Miller D, Lai JS, Moy C. The neurology quality-of-life measurement initiative. Arch Phys Med Rehabil. 2011 Oct;92(10 Suppl):S28-36. doi: 10.1016/j.apmr.2011.01.025.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Patologické procesy
- Nekróza
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Oční nemoci
- Neurologické projevy
- Rány a zranění
- Neurobehaviorální projevy
- Neurokognitivní poruchy
- Onemocnění endokrinního systému
- Atributy nemoci
- Poškození mozku, chronické
- Komplikace diabetu
- Diabetes Mellitus
- Genetické choroby, vrozené
- Neuromuskulární onemocnění
- Parkinsonské poruchy
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Synukleinopatie
- Kraniocerebrální trauma
- Trauma, nervový systém
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Tauopatie
- Poruchy kognice
- Onemocnění kraniálních nervů
- Onemocnění autonomního nervového systému
- Poruchy oční motility
- Infarkt
- Infarkt mozku
- Poruchy jazyka
- Poruchy komunikace
- Choroby mozkových tepen
- Intrakraniální arteriální onemocnění
- Intrakraniální krvácení
- Onemocnění malých cév mozku
- Ochrnutí
- Poruchy řeči
- Primární dysautonomie
- Hypotenze
- Frontotemporální lobární degenerace
- Oftalmoplegie
- Afázie
- Demence, Cévní
- Chronické onemocnění
- Poranění mozku, chronické
- Mrtvice
- Skleróza
- Ischemie mozku
- Ischemie
- Poranění mozku
- Onemocnění periferního nervového systému
- Krvácení
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Demence
- Poranění mozku, traumatické
- Nemoci nervového systému
- Alzheimerova nemoc
- Kognitivní dysfunkce
- Onemocnění mozku
- Mozkový infarkt
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoc Lewyho tělíska
- Mozkové krvácení
- Diabetické neuropatie
- Mnohonásobná systémová atrofie
- Syndrom Shy-Drager
- Frontotemporální demence
- Afázie, primární progresivní
- Vyberte si nemoc mozku
- Supranukleární obrna, progresivní
- CADASIL
- Chronická traumatická encefalopatie
Další identifikační čísla studie
- MDSC-NEST
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Studijní data/dokumenty
-
Zpráva o klinické studii
Komentáře k informacím: http://mdstemcells.com/nest/
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .