Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie VX-809 samotného a v kombinaci s VX-770 u pacientů s cystickou fibrózou (CF) homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR

2. září 2015 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 2, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s více dávkami k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky monoterapie lumakaftorem a kombinované terapie lumakaftorem a ivakaftorem u pacientů s cystickou fibrózou, homozygotními nebo homozygotními mutace F508del-CFTR

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, účinnost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamické (PD) účinky samotného lumakaftoru (VX-809) a při současném podávání s ivakaftorem (VX-770) u účastníků s cystickou fibrózou, homozygotními nebo heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

312

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
      • Brisbane, Austrálie
      • Chermside, Austrálie
      • Nedlands, Austrálie
      • Parkville Victoria, Austrálie
      • Westmead, Austrálie
  • Belgie
      • Leuven, Belgie
  • Francie
      • Paris, Francie
    • Rhone
      • Pierre Benite Cedex, Rhone, Francie
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland
  • Německo
      • Berlin, Německo
      • Bochum, Německo
      • Essen, Německo
      • Koeln, Německo
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Německo
  • Spojené království
      • London, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy
      • Long Beach, California, Spojené státy
      • Palo Alto, California, Spojené státy
      • Sacramento, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy
      • Orlando, Florida, Spojené státy
      • Tampa, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy
      • New York, New York, Spojené státy
      • Rochester, New York, Spojené státy
      • Syracuse, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
      • Columbus, Ohio, Spojené státy
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburg, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci mužského nebo ženského pohlaví s potvrzenou diagnózou CF
  • Musí mít mutaci F508del-CFTR alespoň na 1 alele.
  • FEV1 větší než rovno (>=) 40 % předpokládané normální hodnoty pro věk, pohlaví a výšku (Knudsonovy standardy) (Kohorta 1, 2 a 3); FEV1 40–90 % předpokládaného normálu pro věk, pohlaví a výšku (Hankinsonovy standardy (Kohorta 4)
  • Účastnice ve fertilním věku a osoby, které jsou sexuálně aktivní, musí splňovat požadavky na antikoncepci

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli nemoci nebo stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku účastníkovi (např. cirhóza s portální hypertenzí).
  • Akutní onemocnění včetně akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, exacerbace plic nebo změny v léčbě (včetně antibiotik) plicního onemocnění během 14 dnů (Kohorta 1, 2 a 3) nebo 28 dnů (Kohorta 4) před podáním první dávky studie lék.
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací.
  • Historie zneužívání alkoholu nebo drogové závislosti v posledním roce, včetně konopí, kokainu a opiátů.
  • Průběžná účast v jiné terapeutické klinické studii nebo předchozí účast ve studii zkoumaného léčiva bez vhodného vymývání
  • Těhotné nebo kojící ženy; ženy ve fertilním věku, které nechtějí nebo nemohou používat přijatelnou metodu nehormonální antikoncepce
  • Účastníci zapsaní do kohorty 1 nebo kohorty 2 nebudou mít nárok na kohortu 3
  • Průběžná nebo předchozí účast ve zkoumané lékové studii do 30 dnů od screeningové návštěvy
  • Heterozygotní účastníci, kteří se zúčastnili kohorty 2 a splňují kritéria způsobilosti pro kohortu 4, se mohou zúčastnit kohorty 4
  • Důkaz zákalu čočky nebo šedého zákalu podle oftalmologického vyšetření (pouze kohorta 4)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Faktorové přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Kohorta 1: Placebo
Účastníci homozygotní (HO) pro mutaci genu regulátoru transmembránové vodivosti F508del-CF (CFTR) dostávali placebo odpovídající lumakaftoru jednou denně (qd) (den 1 až den 14), následované placebem odpovídajícím lumakaftoru qd v kombinaci s placebem odpovídajícím ivakaftoru každých 12 hodin (q12h) (den 15 až den 21).
Lék: Lumacaftor Placebo
Odpovídající placebo tableta.
Lék: Ivacaftor Placebo
Odpovídající placebo tableta.
Experimentální: Kohorta 1: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 150 mg qd 12h
Účastníci homozygotní pro mutaci F508del-CFTR dostávali 200 miligramů (mg) lumakaftoru (LUM) qd (1. den až 14. den), následně 200 mg lumakaftoru qd v kombinaci se 150 mg ivakaftoru (IVA) q12h (den 15) Den 21).
Lék: Lumacaftor
Tableta
Ostatní jména:
  • VX-809, LUM
Lék: Ivacaftor
Tableta.
Ostatní jména:
  • VX-770, IVA
Experimentální: Kohorta 1: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 250 mg qd 12h
Účastníci homozygotní pro mutaci F508del-CFTR dostávali 200 mg samotného lumakaftoru qd (1. den až 14. den), následně 200 mg lumakaftoru qd v kombinaci s 250 mg ivakaftoru q12h (den 15 až den 21).
Lék: Lumacaftor
Tableta
Ostatní jména:
  • VX-809, LUM
Lék: Ivacaftor
Tableta.
Ostatní jména:
  • VX-770, IVA
Komparátor placeba: Kohorta 2 a 3: Placebo (HO a HE)
Účastníci homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR dostávali placebo odpovídající lumakaftoru qd (den 1 až den 28), následované placebem odpovídajícím lumakaftoru v kombinaci s placebem odpovídajícím ivakaftoru q12h (den 29 až den 56).
Lék: Lumacaftor Placebo
Odpovídající placebo tableta.
Lék: Ivacaftor Placebo
Odpovídající placebo tableta.
Experimentální: Kohorta 2: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 250 mg qd 12h (HO)
Účastníci homozygotní pro mutaci F508del-CFTR dostávali 200 mg samotného lumakaftoru qd (1. den až 28. den), následně 200 mg lumakaftoru qd v kombinaci s 250 mg ivakaftoru q12h (29. den až 56. den).
Lék: Lumacaftor
Tableta
Ostatní jména:
  • VX-809, LUM
Lék: Ivacaftor
Tableta.
Ostatní jména:
  • VX-770, IVA
Experimentální: Kohorta 2: LUM 400 mg qd/LUM 400 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO)
Účastníci homozygotní pro mutaci F508del-CFTR dostávali 400 mg samotného lumakaftoru qd (1. den až 28. den), následně 400 mg lumakaftoru qd v kombinaci s 250 mg ivakaftoru q12h (29. den až 56. den).
Lék: Lumacaftor
Tableta
Ostatní jména:
  • VX-809, LUM
Lék: Ivacaftor
Tableta.
Ostatní jména:
  • VX-770, IVA
Experimentální: Kohorta 2: LUM 600 mg qd/LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO&HE)
Účastníci homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR dostávali 600 mg samotného lumakaftoru qd (1. den až 28. den), následně 600 mg lumakaftoru qd v kombinaci s 250 mg ivakaftoru q12h (den 29 až den 56).
Lék: Lumacaftor
Tableta
Ostatní jména:
  • VX-809, LUM
Lék: Ivacaftor
Tableta.
Ostatní jména:
  • VX-770, IVA
Experimentální: Kohorta 3: LUM 400 mg každých 12 hodin/LUM 400 mg každých 12 hodin + IVA 250 mg každých 12 hodin (HO)
Účastníci homozygotní pro mutaci F508del-CFTR dostávali 400 mg samotného lumakaftoru každých 12 hodin (1. den až 28. den), následně 400 mg lumakaftoru každých 12 hodin v kombinaci s 250 mg ivakaftoru každých 12 hodin (29. den až 56. den).
Lék: Lumacaftor
Tableta
Ostatní jména:
  • VX-809, LUM
Lék: Ivacaftor
Tableta.
Ostatní jména:
  • VX-770, IVA
Komparátor placeba: Kohorta 4: Placebo
Účastníci heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR dostávali placebo odpovídající lumakaftoru v kombinaci s placebem odpovídajícím ivakaftoru každých 12 hodin (den 1 až den 56).
Lék: Lumacaftor Placebo
Odpovídající placebo tableta.
Lék: Ivacaftor Placebo
Odpovídající placebo tableta.
Experimentální: Kohorta 4: LUM 400 mg každých 12 hodin + IVA 250 mg každých 12 hodin
Účastníci heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR dostávali 400 mg lumakaftoru každých 12 hodin v kombinaci s 250 mg ivakaftoru každých 12 hodin (den 1 až den 56).
Lék: Lumacaftor
Tableta
Ostatní jména:
  • VX-809, LUM
Lék: Ivacaftor
Tableta.
Ostatní jména:
  • VX-770, IVA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kohorta 1: Bezpečnost a snášenlivost na základě nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Kohorta 1: 1. den až 28 dní po poslední dávce (poslední dávka = 21. den)
AE: jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka během studie; bez ohledu na vztah k léčbě. To zahrnuje jakoukoli nově se vyskytující událost nebo předchozí stav, který se po informovaném souhlasu zvýšil na závažnosti nebo frekvenci. AE zahrnuje závažné AE (SAE) i non-SAE. SAE (podskupina AE): zdravotní událost nebo stav, který spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nepříznivá zkušenost, hospitalizace/prodloužení hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita nebo neschopnost, vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost. Uvádí se počet účastníků s AE a SAE. AE, která začala při/po počáteční dávce studovaného léčiva, nebo se její závažnost zvýšila po počáteční dávce studovaného léčiva, se považuje za naléhavou léčbu. Výsledky jsou uvedeny samostatně pro období monoterapie (období 1: den 1 až den 14) a období kombinované terapie (období 2: den 15 až den 21).
Kohorta 1: 1. den až 28 dní po poslední dávce (poslední dávka = 21. den)
Kohorta 2 a 3: Bezpečnost a snášenlivost na základě nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Kohorta 2 a 3: 1. den až 28 dní po poslední dávce (poslední dávka = 56. den)
Podrobný popis je uveden v Outcome Measure 1. Výsledky jsou uvedeny samostatně pro období monoterapie (období 1: den 1 až den 28) a období kombinované terapie (období 2: den 29 až den 56).
Kohorta 2 a 3: 1. den až 28 dní po poslední dávce (poslední dávka = 56. den)
Kohorta 4: Bezpečnost a snášenlivost posuzována podle počtu účastníků s AE a SAE
Časové okno: Kohorta 4: 1. den až 28 dní po poslední dávce (poslední dávka = 56. den)
AE a SAE jsou definovány v Outcome Measure 1.
Kohorta 4: 1. den až 28 dní po poslední dávce (poslední dávka = 56. den)
Kohorta 1: Absolutní změna od 14. dne v chloridu potu v den 21
Časové okno: Kohorta 1: den 14, den 21
Kohorta 1: den 14, den 21
Kohorta 2 a 3: Absolutní změna od 28. dne v chloridu potu v 56. dnu
Časové okno: Kohorta 2 a 3: den 28, den 56
Kohorta 2 a 3: den 28, den 56
Kohorta 4: Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) v den 56
Časové okno: Kohorta 4: základní stav, den 56
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. ppFEV1 (předpovězený pro věk, pohlaví a výšku) byl vypočten pomocí Hankinsonovy metody.
Kohorta 4: základní stav, den 56

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kohorta 1: Absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu v den 14
Časové okno: Kohorta 1: základní stav, den 14
Kohorta 1: základní stav, den 14
2. a 3. kohorta: Absolutní změna oproti výchozí hodnotě v množství chloridu potu v den 14
Časové okno: Kohorta 2: základní stav, den 14
Kohorta 2: základní stav, den 14
Kohorta 4: Absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu v den 56
Časové okno: Kohorta 4: základní stav, den 56
Kohorta 4: základní stav, den 56
Kohorta 1: Absolutní změna od 14. dne v FEV1 v den 21
Časové okno: Kohorta 1: den 14, den 21
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Kohorta 1: den 14, den 21
Kohorta 1: Absolutní změna od 14. dne v ppFEV1 v den 21
Časové okno: Kohorta 1: den 14, den 21
FEV1 a ppFEV1 jsou definovány v Outcome Measure 6.
Kohorta 1: den 14, den 21
Kohorta 2 a 3: Absolutní změna od 28. dne v ppFEV1 v 56. den
Časové okno: Kohorta 2 a 3: den 28, den 56
FEV1 a ppFEV1 jsou definovány v Outcome Measure 6.
Kohorta 2 a 3: den 28, den 56
Kohorta 2 a 3: Relativní změna ode dne 28 v ppFEV1 v den 56
Časové okno: Kohorta 2 a 3: den 28, den 56
FEV1 a ppFEV1 jsou definovány v Outcome Measure 6.
Kohorta 2 a 3: den 28, den 56
Kohorta 2 a 3: Absolutní změna od výchozí hodnoty v ppFEV1 v den 28 a 56
Časové okno: Kohorta 2 a 3: základní stav, den 28 a 56
FEV1 a ppFEV1 jsou definovány v Outcome Measure 6.
Kohorta 2 a 3: základní stav, den 28 a 56
Kohorta 2 a 3: Relativní změna od výchozí hodnoty v FEV1 v den 28 a 56
Časové okno: Kohorta 2 a 3: základní stav, den 28 a 56
FEV1 a ppFEV1 jsou definovány v Outcome Measure 6.
Kohorta 2 a 3: základní stav, den 28 a 56
Kohorta 4: Relativní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného FEV1 v den 56
Časové okno: Kohorta 4: základní stav, den 56
FEV1 a ppFEV1 jsou definovány v Outcome Measure 6.
Kohorta 4: základní stav, den 56
Kohorta 2 a 3: Absolutní změna skóre respirační domény revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) od 28. dne v den 56
Časové okno: Kohorta 2 a 3: den 28, den 56
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím u subjektů s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy (například kašel, kongesce, sípání), rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Kohorta 2 a 3: den 28, den 56
Kohorta 4: Absolutní změna od výchozí hodnoty ve skóre respirační domény CFQ-R v den 56
Časové okno: Kohorta 4: základní stav, den 56
Respirační doména CFQ-R je definována ve výstupním opatření 17.
Kohorta 4: základní stav, den 56
Kohorta 4: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty v den 56
Časové okno: Kohorta 4: základní stav, den 56
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou*výška v metrech čtverečních (m^2).
Kohorta 4: základní stav, den 56
Kohorta 4: Absolutní změna hmotnosti od výchozí hodnoty v den 56
Časové okno: Kohorta 4: základní stav, den 56
Kohorta 4: základní stav, den 56

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. října 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. října 2010

První zveřejněno (Odhad)

20. října 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. října 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. září 2015

Naposledy ověřeno

1. září 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX09-809-102
  • 2010-020413-90 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lumacaftor Placebo

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit