Prospektivní observační studie pro hodnocení CGVHD (GITMO-GVCrOSy)

Chronické onemocnění štěpu proti hostiteli představuje první příčinu mortality související s transplantací a snížené kvality života po transplantaci (HSCT). Epidemiologie chronické reakce štěpu proti hostiteli je z velké části neznámá; navíc diagnózu chronického onemocnění štěpu proti hostiteli lze snadno přehlédnout, protože jeho nástup je často pozdní v potransplantačním období, vyžaduje specifické sledování a praktičtí lékaři tuto entitu obvykle neznají. Úspěšná léčba chronického onemocnění štěpu proti hostiteli představuje neuspokojenou klinickou potřebu v oblasti alogenní transplantace. Steroidy jsou standardní léčbou, ale až 60 % pacientů bude vyžadovat léčbu druhé linie, ale neexistuje žádná standardní léčba druhé linie chronické reakce štěpu proti hostiteli na steroidy refrakterní. S cílem pomoci standardizovat léčbu chronického onemocnění štěpu proti hostiteli navrhlo konsorcium NIH v roce 2006 konsensuální definice pro diagnózu, bodování a kritéria reakce revidované v roce 2015, které nabízí sdílený rámec pro studium tohoto vzácného onemocnění. Tato kritéria ještě nejsou validována, a proto nejsou vhodná pro klinické studie.

Tato studie je prospektivní, observační, multicentrická, spontánní, neintervenční studie, která bude hodnotit všechny po sobě jdoucí pacienty, u kterých se rozvine chronická reakce štěpu proti hostiteli, hlášená italskými centry GITMO podle standardizované webové platformy v reálném čase. sběr dat o webu. Platforma pro sběr dat bude založena na softwarovém prototypu vyvinutém transplantačním centrem v Anconě pro léčbu pacientů s chronickým onemocněním štěpu proti hostiteli. Tento software byl integrován s algoritmy, které automaticky určují: závažnost chronického onemocnění štěpu proti hostiteli a celkovou reakci podle konsenzuálních kritérií NIH 2015. K porovnání výskytu chronického onemocnění štěpu proti hostiteli, toxicity, míry odezvy a tvrdých výsledků budou použity historické kontroly.

Cílem tohoto projektu je prospektivně vyhodnotit dlouhodobou účinnost různých terapií pomocí tvrdého výsledku „přežití bez selhání“, běžně považovaného za nejspolehlivější. Přežití bez selhání je výsledkem řady faktorů, které ovlivňují selhání léčby a ukázalo se, že je spolehlivým prediktorem dlouhodobého přežití. Hlavní příčinou selhání je změna v imunosupresivní léčbě, ačkoli rekurentní onemocnění, toxicita léčby a mortalita na chronické onemocnění štěpu proti hostiteli (nebo jiné infekční komplikace) také přispívají k přežití bez selhání. Za druhé, naším cílem je vyhodnotit prognostickou schopnost nejnovějších kritérií odpovědi NIH předpovídat hlavní výsledky těžkého přežití a posoudit jejich vhodnost jako nástroje pro rozhodování, které nakonec vede ke změnám v léčbě. Nakonec je naším cílem zhodnotit proveditelnost využití elektronického nástroje pro sběr dat v každodenní klinické praxi.