Uno studio osservazionale prospettico per la valutazione della CGVHD (GITMO-GVCrOSy)

La malattia cronica del trapianto contro l'ospite rappresenta la prima causa di mortalità correlata al trapianto e di ridotta qualità della vita dopo il trapianto (HSCT). L'epidemiologia della malattia cronica del trapianto contro l'ospite è in gran parte sconosciuta; inoltre, la diagnosi di malattia cronica del trapianto contro l'ospite può essere facilmente persa perché la sua insorgenza è spesso tardiva nel periodo post-trapianto, richiede un follow-up specifico e i medici generici di solito non hanno familiarità con questa entità. Il successo del trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite rappresenta un'esigenza clinica insoddisfatta nel campo del trapianto allogenico. Gli steroidi sono un trattamento standard, ma fino al 60% dei pazienti richiederà un trattamento di seconda linea, ma non esiste un trattamento standard di seconda linea per la malattia cronica del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi. Per aiutare a standardizzare la gestione della malattia cronica del trapianto contro l'ospite, il Consorzio NIH ha proposto definizioni di consenso per la diagnosi, il punteggio e i criteri di risposta nel 2006 rivisto nel 2015 che offre un quadro condiviso per studiare questa malattia rara. Questi criteri non sono ancora stati convalidati e quindi non adatti per studi clinici.

Questo studio è uno studio prospettico, osservazionale, multicentrico, spontaneo, non interventistico che valuterà tutti i pazienti consecutivi che sviluppano malattia cronica del trapianto contro l'ospite, segnalati dai centri GITMO italiani secondo una piattaforma Web standardizzata in tempo reale, on- raccolta dei dati del sito. La piattaforma per la raccolta dei dati si baserà su un prototipo software sviluppato dal Centro Trapianti di Ancona per la gestione dei pazienti affetti da malattia cronica del trapianto contro l'ospite. Questo software è stato integrato con algoritmi che determinano automaticamente: la gravità della malattia cronica del trapianto contro l'ospite e la risposta complessiva in base ai criteri di consenso NIH 2015. Verranno utilizzati controlli storici per confrontare l'incidenza, la tossicità, il tasso di risposta e gli esiti della malattia cronica del trapianto contro l'ospite.

Lo scopo di questo progetto è quello di valutare in modo prospettico l'efficacia a lungo termine di diverse terapie attraverso l'esito difficile "sopravvivenza libera da fallimento" comunemente considerato il più affidabile. La sopravvivenza libera da fallimento è il risultato di una serie di fattori che influenzano il fallimento del trattamento e si è dimostrata un affidabile predittore della sopravvivenza a lungo termine. La principale causa di fallimento è il cambiamento nel trattamento immunosoppressivo, anche se la malattia ricorrente, la tossicità del trattamento e la mortalità per malattia cronica del trapianto contro l'ospite (o altre complicanze infettive) contribuiscono anche alla sopravvivenza libera da fallimento. In secondo luogo, miriamo a valutare la capacità prognostica degli ultimi criteri di risposta NIH per prevedere i principali esiti di sopravvivenza difficile e per valutare la loro idoneità come strumento per il processo decisionale che alla fine porta a cambiamenti di trattamento. Infine, ci proponiamo di valutare la fattibilità dell'uso di uno strumento elettronico per la raccolta dei dati nella pratica clinica quotidiana.