Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinku IW-1701 (Olinciguat), stimulátoru rozpustné guanylátcyklázy (sGC), na pacienty se srpkovitou anémií (SCD) (STRONG SCD)

19. července 2023 aktualizováno: Cyclerion Therapeutics

Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a farmakodynamiky perorálního IW-1701 podávaného jednou denně u pacientů se stabilní srpkovitou anémií

Primárním cílem studie 1701-202 STRONG SCD je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost různých úrovní dávek IW-1701 ve srovnání s placebem při denním podávání po dobu přibližně 12 týdnů pacientům se stabilní SCD. Průzkumné cíle zahrnují hodnocení farmakokinetiky (PK) a také hodnocení účinku IW-1701 na symptomy SCD, kvalitu života související se zdravím a biomarkery farmakodynamické (PD) aktivity.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

88

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Libanon
      • Sidon, Libanon
        • Hammoud Hospital University Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Guy'S Hospital
      • London, Spojené království, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London, Spojené království, N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Aventura, Florida, Spojené státy, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 32117
        • Century Clinical Research, Inc.
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32810
        • Omega Research Maitland, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Flossmoor, Illinois, Spojené státy, 60422
        • Healthcare Research Network II, LLC
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Spojené státy, 70601
        • Clinical Trials of SWLA, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 33021
        • Children's Hospital of Michigan-Detroit
    • Missouri
      • Hazelwood, Missouri, Spojené státy, 63042
        • Healthcare Research Network
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74105
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Jenkintown, Pennsylvania, Spojené státy, 19046
        • The Clinical Trial Center LLC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Baytown, Texas, Spojené státy, 77521
        • Accurate Clinical Research
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Mays Cancer Center UT Health San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ

  1. Pacient je ambulantní muž nebo žena ve věku 16 až 70 let při screeningové návštěvě.
  2. Pacient má SCD, včetně homozygotního hemoglobinu S (HbSS), hemoglobin SC onemocnění (HbSC), heterozygotní hemoglobin S-beta nula (HbSβ0)-talasémie nebo heterozygotní hemoglobin S-beta plus (HbSβ+)-talasémie, dokumentované v jejich lékařské anamnéze.
  3. Pokud pacient užívá léky na SCD, jako je hydroxyurea (HU), je na stabilním režimu.
  4. Podle anamnézy a/nebo odvolání pacienta měl pacient alespoň 1 a ne více než 10 krizí bolesti souvisejících se srpkovitou anémií během 12 měsíců před screeningovou návštěvou a žádná se neobjevila během 4 týdnů před randomizační návštěvou.
  5. Pacient vyplňuje denní záznamy eDiary po dobu alespoň 10 dnů během posledních 14 dnů Run in Period, jak bylo hodnoceno při Randomizační návštěvě.
  6. Ženy ve fertilním věku musí mít před randomizací negativní těhotenský test a musí souhlasit s používáním protokolu specifikované antikoncepce od screeningové návštěvy do 90 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  7. Pacienti mužského pohlaví musí být chirurgicky sterilní vazektomií (provedenou ≥ 60 dní před screeningovou návštěvou nebo potvrzenou analýzou spermatu) nebo musí souhlasit s použitím protokolu specifikované antikoncepce a souhlasit s tím, že se zdrží dárcovství spermií od screeningové návštěvy do 90 dnů po poslední dávce studovaného léku.

VYLUČOVACÍ KRITÉRIA

  1. Pacient vyžaduje program předem naplánované, pravidelně podávané chronické krevní transfuzní terapie.
  2. Pacient byl hospitalizován pro komplikaci související s SCD během 4 týdnů před randomizační návštěvou.
  3. Pacient užíval opioid(y) > 200 mg ekvivalentu morfinu/den během 4 týdnů před randomizační návštěvou.
  4. Pacient užívá aspirin ≥325 mg denně, inhibitory P2Y12, jakékoli antikoagulační léky, specifické inhibitory fosfodiesterázy 5 (PDE5), nespecifické inhibitory fosfodiesterázy 5 (PDE5), středně silné nebo silné inhibitory cytochromu P450 3A (CYP3A), jakékoli doplňky k léčbě dysfunkce nebo erektilní nitrilové dysfunkce, erektilní oxid .
  5. Pacient má závažné souběžné onemocnění nebo zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího bránil účasti v klinické studii.

POZNÁMKA: U každého protokolu platí další kritéria pro zařazení a vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: IW-1701 (Olinciguat) 2 mg
Po jednoduše zaslepené léčbě placebem jednou denně (QD) po dobu 14 až 17 dnů období screeningu a před první dávkou dvojitě zaslepeného studijního léku v den 1 dostali účastníci 1 mg olinciguatu QD týden 1 a 2 mg olinciguatu QD týdny 2-12 podle původního protokolu, dodatku 1, dodatku 3 a dodatku.
Lék: IW-1701
Perorální tableta
Ostatní jména:
  • Olinciguat
Experimentální: IW-1701 (Olinciguat) 4 mg
Po jednoduše zaslepené léčbě placebem QD po dobu 14 až 17 dnů období screeningu a před první dávkou dvojitě zaslepeného studovaného léku v den 1 dostali účastníci 2 mg olinciguatu QD týden 1 a 4 mg olinciguatu QD týdny 2-12 podle původního protokolu, dodatku 1, dodatku 2 a dodatku 3.
Lék: IW-1701
Perorální tableta
Ostatní jména:
  • Olinciguat
Experimentální: IW-1701 (Olinciguat) 6 mg
Po jednoduše zaslepené léčbě placebem QD po dobu 14 až 17 dnů období screeningu a před první dávkou dvojitě zaslepeného studovaného léku v den 1 dostali účastníci 3 mg olinciguatu QD týden 1 a 6 mg olinciguatu QD týden 2-12 podle původního protokolu, dodatku 1, dodatku 2 a dodatku 3.
Lék: IW-1701
Perorální tableta
Ostatní jména:
  • Olinciguat
Experimentální: IW-1701 (Olinciguat) 18 mg
Po jednoduše zaslepené léčbě placebem QD po dobu 14 až 17 dnů období screeningu a před první dávkou dvojitě zaslepeného studovaného léku v den 1 účastníci dostali 6 mg olinciguátu QD 1. až 7. den, 12 mg olinciguatu QD 1. až 3. týden a 18 mg olinciguátu QD 4. týden a později 4.
Lék: IW-1701
Perorální tableta
Ostatní jména:
  • Olinciguat
Komparátor placeba: Placebo
Po jednoduše zaslepené léčbě placebem QD po dobu 14 až 17 dnů období screeningu a před první dávkou dvojitě zaslepeného studijního léku v den 1 dostávali účastníci placebo léčbu QD po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Perorální tableta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dvojitě zaslepená léčba: Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: První dávka randomizovaného léku do 28 dnů po vysazení studovaného léku. Střední počet týdnů léčby byl 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 a 12,10, v tomto pořadí, pro skupiny s placebem 1, placebem 2, olinciguatem 2 mg, 4 mg, 6 mg a 18 mg.
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která nemusí nutně mít příčinnou souvislost s touto léčbou. Závažná AE (SAE) je definována jako jakákoli AE vyskytující se při jakékoli dávce, která vede k některému z následujících: smrt; život ohrožující; hospitalizace nebo prodloužení stávající hospitalizace; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada; jiná důležitá lékařská událost. TEAE je událost, která nastane po zahájení randomizovaného studovaného léku do 28 dnů po ukončení studie léku. Události byly kategorizovány podle stupně: 1=mírné, 2=střední, 3=závažné, 4=život ohrožující, 5=smrt a související nebo nesouvisející se studovaným lékem. Nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI) zahrnovaly symptomatické příhody nebo hypotenzní příhody stupně ≥2 a/nebo tachykardii AE, krvácivé příhody, plicní edém a příhody související s kostmi, včetně zlomenin.
První dávka randomizovaného léku do 28 dnů po vysazení studovaného léku. Střední počet týdnů léčby byl 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 a 12,10, v tomto pořadí, pro skupiny s placebem 1, placebem 2, olinciguatem 2 mg, 4 mg, 6 mg a 18 mg.
Dvojitě zaslepená léčba: Počet událostí TEAE
Časové okno: První dávka randomizovaného léku do 28 dnů po vysazení studovaného léku. Střední počet týdnů léčby byl 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 a 12,10, v tomto pořadí, pro skupiny s placebem 1, placebem 2, olinciguatem 2 mg, 4 mg, 6 mg a 18 mg.
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. SAE je definována jako jakákoli AE vyskytující se při jakékoli dávce, která vede k některému z následujících: smrt; život ohrožující; hospitalizace nebo prodloužení stávající hospitalizace; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada; jiná důležitá lékařská událost. TEAE je událost, která nastane po zahájení randomizovaného studovaného léku do 28 dnů po ukončení studie léku. Události byly kategorizovány podle stupně: 1=mírné, 2=střední, 3=závažné, 4=život ohrožující, 5=smrt a související nebo nesouvisející se studovaným lékem. Pokud měl účastník více než 1 výskyt ve stejné kategorii události, započítával se pouze výskyt s nejbližším vztahem ke studovanému léku.
První dávka randomizovaného léku do 28 dnů po vysazení studovaného léku. Střední počet týdnů léčby byl 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 a 12,10, v tomto pořadí, pro skupiny s placebem 1, placebem 2, olinciguatem 2 mg, 4 mg, 6 mg a 18 mg.
Dvojitě zaslepená léčba: Počet účastníků s ≥1 TEAE podle maximální závažnosti
Časové okno: První dávka randomizovaného léku do 28 dnů po vysazení studovaného léku. Střední počet týdnů léčby byl 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 a 12,10, v tomto pořadí, pro skupiny s placebem 1, placebem 2, olinciguatem 2 mg, 4 mg, 6 mg a 18 mg.
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. SAE je definována jako jakákoli AE vyskytující se při jakékoli dávce, která vede k některému z následujících: smrt; život ohrožující; hospitalizace nebo prodloužení stávající hospitalizace; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada; jiná důležitá lékařská událost. TEAE je událost, která nastane po zahájení randomizovaného studovaného léku do 28 dnů po ukončení studie léku. Události byly kategorizovány podle stupně: 1=mírné, 2=střední, 3=závažné, 4=život ohrožující, 5=smrt a související nebo nesouvisející se studovaným lékem. Pokud měl účastník více než 1 výskyt ve stejné kategorii události, započítával se pouze nejzávažnější výskyt.
První dávka randomizovaného léku do 28 dnů po vysazení studovaného léku. Střední počet týdnů léčby byl 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 a 12,10, v tomto pořadí, pro skupiny s placebem 1, placebem 2, olinciguatem 2 mg, 4 mg, 6 mg a 18 mg.
Dvojitě zaslepená léčba: Počet účastníků se studovanými TEAE souvisejícími s léčivem
Časové okno: První dávka randomizovaného léku do 28 dnů po vysazení studovaného léku. Střední počet týdnů léčby byl 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 a 12,10, v tomto pořadí, pro skupiny s placebem 1, placebem 2, olinciguatem 2 mg, 4 mg, 6 mg a 18 mg.
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. SAE je definována jako jakákoli AE vyskytující se při jakékoli dávce, která vede k některému z následujících: smrt; život ohrožující; hospitalizace nebo prodloužení stávající hospitalizace; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada; jiná důležitá lékařská událost. TEAE je událost, která nastane po zahájení randomizovaného studovaného léku do 28 dnů po ukončení studie léku. Události byly kategorizovány podle stupně: 1=mírné, 2=střední, 3=závažné, 4=život ohrožující, 5=smrt a související nebo nesouvisející se studovaným lékem. Pokud měl účastník více než 1 výskyt ve stejné kategorii události, započítával se pouze výskyt s nejbližším vztahem ke studovanému léku.
První dávka randomizovaného léku do 28 dnů po vysazení studovaného léku. Střední počet týdnů léčby byl 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 a 12,10, v tomto pořadí, pro skupiny s placebem 1, placebem 2, olinciguatem 2 mg, 4 mg, 6 mg a 18 mg.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cyclerion Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

22. července 2020

Dokončení studie (Aktuální)

22. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

15. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C1701-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit