Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av effekten av IW-1701 (Olinciguat), en stimulator av lösligt guanylatcyklas (sGC), på patienter med sicklecellssjukdom (SCD) (STRONG SCD)

19 juli 2023 uppdaterad av: Cyclerion Therapeutics

En randomiserad, placebokontrollerad, fas 2-studie för att utvärdera säkerheten och farmakodynamiken för oral IW-1701 en gång dagligen hos patienter med stabil sicklecellssjukdom

Det primära syftet med 1701-202 STRONG SCD-studien är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för olika dosnivåer av IW-1701 jämfört med placebo när de administreras dagligen i cirka 12 veckor till patienter med stabil SCD. Explorativa mål inkluderar utvärdering av farmakokinetik (PK) samt utvärdering av effekten av IW-1701 på symtom på SCD, hälsorelaterad livskvalitet och biomarkörer för farmakodynamisk (PD) aktivitet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

88

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20060
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Aventura, Florida, Förenta staterna, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
      • Fort Lauderdale, Florida, Förenta staterna, 32117
        • Century Clinical Research, Inc.
      • Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32810
        • Omega Research Maitland, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Flossmoor, Illinois, Förenta staterna, 60422
        • Healthcare Research Network II, LLC
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Förenta staterna, 70601
        • Clinical Trials of SWLA, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 33021
        • Children's Hospital of Michigan-Detroit
    • Missouri
      • Hazelwood, Missouri, Förenta staterna, 63042
        • Healthcare Research Network
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74105
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Jenkintown, Pennsylvania, Förenta staterna, 19046
        • The Clinical Trial Center LLC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Baytown, Texas, Förenta staterna, 77521
        • Accurate Clinical Research
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Mays Cancer Center UT Health San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)
  • Libanon
      • Sidon, Libanon
        • Hammoud Hospital University Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Storbritannien, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London, Storbritannien, N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London, Storbritannien, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 70 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

INKLUSIONSKRITERIER

  1. Patienten är ambulerande man eller kvinna i åldern 16 till 70 år vid screeningbesöket.
  2. Patienten har SCD, inklusive homozygot hemoglobin S (HbSS), hemoglobin SC-sjukdom (HbSC), heterozygot hemoglobin S-beta noll (HbSβ0)-talassemi, eller heterozygot hemoglobin S-beta plus (HbSβ+)-talassemi, dokumenterad i sin medicinska historia.
  3. Om patienten är på medicin(er) för SCD, såsom hydroxiurea (HU), är på en stabil regim.
  4. Enligt medicinsk historia och/eller återkallelse från patienten har patienten haft minst 1 och högst 10 sicklecellrelaterade smärtkriser under de 12 månaderna före screeningbesöket och ingen inträffade under de 4 veckorna före randomiseringsbesöket.
  5. Patienten fyller i dagliga e-dagboken under minst 10 dagar under de sista 14 dagarna av inkörningsperioden enligt bedömningen vid randomiseringsbesöket.
  6. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest före randomisering och måste gå med på att använda protokollspecificerad preventivmedel från screeningbesöket till 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  7. Manliga patienter måste vara kirurgiskt sterila genom vasektomi (genomfört ≥ 60 dagar före screeningbesöket eller bekräftat via spermieanalys) eller måste gå med på att använda protokollspecificerad preventivmetod och samtycka till att avstå från spermiedonation från screeningbesöket under 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.

EXKLUSIONS KRITERIER

  1. Patienten behöver ett program med förschemalagd, regelbundet administrerad kronisk blodtransfusionsterapi.
  2. Patienten har lagts in på sjukhus för en SCD-relaterad komplikation under de fyra veckorna före randomiseringsbesöket.
  3. Patienten har tagit opioid(er) >200 morfinmg ekvivalent/dag inom 4 veckor före randomiseringsbesöket.
  4. Patienten tar acetylsalicylsyra ≥325 mg dagligen, P2Y12-hämmare, någon antikoagulant medicinering, specifika hämmare av fosfodiesteras 5 (PDE5), ospecifika hämmare av fosfodiesteras 5 (PDE5), måttlig eller stark cytokrom P450 3A (CYP3A, behandling av dyktilitetshämmare, tillskott av dyciriots, tillskott av dyciriots, behandling eller erciriot) nitrater eller kväveoxiddonatorer i någon form.
  5. Patienten har en allvarlig samtidig sjukdom eller ett medicinskt tillstånd som enligt utredaren skulle utesluta deltagande i en klinisk studie.

OBS: Andra inkluderings- och uteslutningskriterier gäller, per protokoll

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: IW-1701 (Olinciguat) 2 mg
Efter en enkelblind behandling med placebo en gång dagligen (QD) under 14 till 17 dagar av screeningperioden och före den första dosen av dubbelblind studieläkemedel på dag 1, fick deltagarna 1 mg olinciguat QD vecka 1 och 2 mg olinciguat QD vecka 2-12 enligt det ursprungliga protokollet, ändringsförslag 1, och ändringsförslag 2.
Läkemedel: IW-1701
Oral tablett
Andra namn:
  • Olinciguat
Experimentell: IW-1701 (Olinciguat) 4 mg
Efter en enkelblind behandling med placebo QD under 14 till 17 dagar av screeningsperioden och före den första dosen av dubbelblind studieläkemedel på dag 1, fick deltagarna 2 mg olinciguat QD vecka 1 och 4 mg olinciguat QD vecka 2-12 enligt det ursprungliga protokollet, ändring 1, ändring 2 och ändringsförslag 2.
Läkemedel: IW-1701
Oral tablett
Andra namn:
  • Olinciguat
Experimentell: IW-1701 (Olinciguat) 6 mg
Efter en enkelblind behandling med placebo QD under 14 till 17 dagar av screeningperioden och före den första dosen av dubbelblind studieläkemedel på dag 1, fick deltagarna 3 mg olinciguat QD vecka 1 och 6 mg olinciguat QD vecka 2-12 enligt det ursprungliga protokollet, ändring 1, ändring 2 och ändringsförslag 3.
Läkemedel: IW-1701
Oral tablett
Andra namn:
  • Olinciguat
Experimentell: IW-1701 (Olinciguat) 18 mg
Efter en enkelblind behandling med placebo QD under 14 till 17 dagar av screeningperioden och före den första dosen av dubbelblind studieläkemedel på dag 1, fick deltagarna 6 mg olinciguat QD dag 1-7, 12 mg olinciguat QD vecka 1-3 och 18 mg olinciguat QD 2 veckor 4 och senare protokoll 4-1.
Läkemedel: IW-1701
Oral tablett
Andra namn:
  • Olinciguat
Placebo-jämförare: Placebo
Efter en enkelblind behandling med placebo QD under 14 till 17 dagar av screeningperioden och före den första dosen av dubbelblind studieläkemedel på dag 1, fick deltagarna placebobehandling QD i 12 veckor.
Läkemedel: Placebo
Oral tablett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dubbelblind behandling: Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Första dosen av randomiserat läkemedel till och med 28 dagar efter att studieläkemedlet avbrutits. Medianantal behandlingsveckor var 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 respektive 12.10 för grupperna Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg och 18 mg.
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling. En allvarlig AE (SAE) definieras som varje AE som inträffar vid vilken dos som helst som resulterar i något av följande: död; livshotande; sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali/födelsedefekt; annan viktig medicinsk händelse. En TEAE är en händelse som inträffar efter start av randomiserat studieläkemedel under 28 dagar efter att studieläkemedlet avbrutits. Händelserna kategoriserades efter grad: 1=lindrig, 2=måttlig, 3=svår, 4=livshotande, 5=död och som relaterade eller orelaterade till studieläkemedlet. Biverkningar av särskilt intresse (AESI) inkluderade symtomatiska eller grad ≥2 hypotensiva händelser och/eller takykardi AE, blödningshändelser, lungödem och benrelaterade händelser, inklusive frakturer.
Första dosen av randomiserat läkemedel till och med 28 dagar efter att studieläkemedlet avbrutits. Medianantal behandlingsveckor var 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 respektive 12.10 för grupperna Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg och 18 mg.
Dubbelblindbehandling: Antal TEAE-händelser
Tidsram: Första dosen av randomiserat läkemedel till och med 28 dagar efter att studieläkemedlet avbrutits. Medianantal behandlingsveckor var 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 respektive 12.10 för grupperna Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg och 18 mg.
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling. En SAE definieras som alla biverkningar som inträffar vid vilken dos som helst som resulterar i något av följande: död; livshotande; sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali/födelsedefekt; annan viktig medicinsk händelse. En TEAE är en händelse som inträffar efter start av randomiserat studieläkemedel under 28 dagar efter att studieläkemedlet avbrutits. Händelserna kategoriserades efter grad: 1=lindrig, 2=måttlig, 3=svår, 4=livshotande, 5=död och som relaterade eller orelaterade till studieläkemedlet. Om en deltagare hade mer än 1 förekomst i samma händelsekategori, räknades endast förekomsten med närmast släktskap med studieläkemedlet.
Första dosen av randomiserat läkemedel till och med 28 dagar efter att studieläkemedlet avbrutits. Medianantal behandlingsveckor var 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 respektive 12.10 för grupperna Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg och 18 mg.
Dubbelblindbehandling: Antal deltagare med ≥1 TEAE, efter maximal svårighetsgrad
Tidsram: Första dosen av randomiserat läkemedel till och med 28 dagar efter att studieläkemedlet avbrutits. Medianantal behandlingsveckor var 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 respektive 12.10 för grupperna Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg och 18 mg.
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling. En SAE definieras som alla biverkningar som inträffar vid vilken dos som helst som resulterar i något av följande: död; livshotande; sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali/födelsedefekt; annan viktig medicinsk händelse. En TEAE är en händelse som inträffar efter start av randomiserat studieläkemedel under 28 dagar efter att studieläkemedlet avbrutits. Händelserna kategoriserades efter grad: 1=lindrig, 2=måttlig, 3=svår, 4=livshotande, 5=död och som relaterade eller orelaterade till studieläkemedlet. Om en deltagare hade mer än 1 händelse i samma händelsekategori, räknades endast den allvarligaste händelsen.
Första dosen av randomiserat läkemedel till och med 28 dagar efter att studieläkemedlet avbrutits. Medianantal behandlingsveckor var 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 respektive 12.10 för grupperna Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg och 18 mg.
Dubbelblind behandling: Antal deltagare med studieläkemedelsrelaterade TEAE
Tidsram: Första dosen av randomiserat läkemedel till och med 28 dagar efter att studieläkemedlet avbrutits. Medianantal behandlingsveckor var 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 respektive 12.10 för grupperna Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg och 18 mg.
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling. En SAE definieras som alla biverkningar som inträffar vid vilken dos som helst som resulterar i något av följande: död; livshotande; sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali/födelsedefekt; annan viktig medicinsk händelse. En TEAE är en händelse som inträffar efter start av randomiserat studieläkemedel under 28 dagar efter att studieläkemedlet avbrutits. Händelserna kategoriserades efter grad: 1=lindrig, 2=måttlig, 3=svår, 4=livshotande, 5=död och som relaterade eller orelaterade till studieläkemedlet. Om en deltagare hade mer än 1 förekomst i samma händelsekategori, räknades endast förekomsten med närmast släktskap med studieläkemedlet.
Första dosen av randomiserat läkemedel till och med 28 dagar efter att studieläkemedlet avbrutits. Medianantal behandlingsveckor var 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 respektive 12.10 för grupperna Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg och 18 mg.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cyclerion Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 december 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

22 juli 2020

Avslutad studie (Faktisk)

22 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 september 2017

Första postat (Faktisk)

15 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C1701-202

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera