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Um estudo do efeito do IW-1701 (Olinciguat), um estimulador da guanilato ciclase solúvel (sGC), em pacientes com doença falciforme (SCD) (STRONG SCD)

19 de julho de 2023 atualizado por: Cyclerion Therapeutics

Um estudo de fase 2 randomizado, controlado por placebo para avaliar a segurança e a farmacodinâmica do IW-1701 oral uma vez ao dia em pacientes com doença falciforme estável

O objetivo principal do estudo 1701-202 STRONG SCD é avaliar a segurança e a tolerabilidade de diferentes níveis de dose de IW-1701 em comparação com placebo quando administrado diariamente por aproximadamente 12 semanas a pacientes com SCD estável. Os objetivos exploratórios incluem avaliação da farmacocinética (PK), bem como avaliação do efeito de IW-1701 nos sintomas de SCD, qualidade de vida relacionada à saúde e biomarcadores da atividade farmacodinâmica (PD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

88

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Aventura, Florida, Estados Unidos, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 32117
        • Century Clinical Research, Inc.
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32810
        • Omega Research Maitland, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Flossmoor, Illinois, Estados Unidos, 60422
        • Healthcare Research Network II, LLC
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Estados Unidos, 70601
        • Clinical Trials of SWLA, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 33021
        • Children's Hospital of Michigan-Detroit
    • Missouri
      • Hazelwood, Missouri, Estados Unidos, 63042
        • Healthcare Research Network
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74105
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Jenkintown, Pennsylvania, Estados Unidos, 19046
        • The Clinical Trial Center LLC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Baytown, Texas, Estados Unidos, 77521
        • Accurate Clinical Research
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Mays Cancer Center UT Health San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)
  • Líbano
      • Sidon, Líbano
        • Hammoud Hospital University Medical Center
      • Tripoli, Líbano
        • Nini Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Reino Unido, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London, Reino Unido, N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

CRITÉRIO DE INCLUSÃO

  1. O paciente é ambulatorial do sexo masculino ou feminino de 16 a 70 anos de idade na Visita de Triagem.
  2. O paciente tem anemia falciforme, incluindo hemoglobina S homozigótica (HbSS), doença da hemoglobina SC (HbSC), hemoglobina heterozigótica S-beta zero (HbSβ0)-talassemia ou hemoglobina heterozigótica S-beta mais (HbSβ+)-talassemia, documentada em seu histórico médico.
  3. Se o paciente estiver tomando medicação(ões) para SCD, como hidroxiureia (HU), está em um regime estável.
  4. De acordo com o histórico médico e/ou recordação do paciente, o paciente teve pelo menos 1 e não mais do que 10 crises de dor relacionadas à anemia falciforme nos 12 meses anteriores à visita de triagem e nenhuma ocorreu nas 4 semanas anteriores à visita de randomização.
  5. O paciente completa as entradas diárias do eDiary por pelo menos 10 dias durante os últimos 14 dias do período de execução conforme avaliado na visita de randomização.
  6. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo antes da randomização e devem concordar em usar contracepção especificada pelo protocolo desde a visita de triagem até 90 dias após a dose final do medicamento do estudo.
  7. Pacientes do sexo masculino devem ser cirurgicamente estéreis por vasectomia (conduzida ≥60 dias antes da visita de triagem ou confirmada por análise de esperma) ou devem concordar em usar contracepção especificada pelo protocolo e concordar em abster-se da doação de esperma da visita de triagem até 90 dias após a dose final do medicamento do estudo.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO

  1. O paciente requer um programa de terapia de transfusão sanguínea crônica pré-agendada e administrada regularmente.
  2. O paciente foi hospitalizado por uma complicação relacionada à SCD nas 4 semanas anteriores à Visita de Randomização.
  3. O paciente tomou opioide(s) >200 mg equivalente/dia de morfina nas 4 semanas anteriores à visita de randomização.
  4. O paciente está tomando aspirina ≥325 mg diariamente, inibidores P2Y12, qualquer medicação anticoagulante, inibidores específicos da fosfodiesterase 5 (PDE5), inibidores não específicos da fosfodiesterase 5 (PDE5), inibidores moderados ou fortes do citocromo P450 3A (CYP3A), quaisquer suplementos para o tratamento da disfunção erétil, riociguat ou doadores de nitratos ou óxido nítrico em qualquer forma.
  5. O paciente tem doença concomitante grave ou condição médica que, na opinião do investigador, impediria a participação em um estudo clínico.

NOTA: Aplicam-se outros critérios de inclusão e exclusão, de acordo com o protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: IW-1701 (Olinciguat) 2 mg
Após um tratamento duplo-cego com placebo uma vez ao dia (QD) por 14 a 17 dias do período de triagem e antes da primeira dose do medicamento do estudo duplo-cego no Dia 1, os participantes receberam 1 mg de olinciguat QD Semana 1 e 2 mg de olinciguat QD Semanas 2-12 sob o protocolo original, Emenda 1, Emenda 2 e Emenda 3.
Medicamento: IW-1701
Comprimido Oral
Outros nomes:
  • Olinciguate
Experimental: IW-1701 (Olinciguat) 4 mg
Após um tratamento duplo-cego com placebo QD por 14 a 17 dias do período de triagem e antes da primeira dose do medicamento duplo-cego do estudo no Dia 1, os participantes receberam 2 mg de olinciguat QD Semana 1 e 4 mg de olinciguat QD Semanas 2-12 sob o protocolo original, Emenda 1, Emenda 2 e Emenda 3.
Medicamento: IW-1701
Comprimido Oral
Outros nomes:
  • Olinciguate
Experimental: IW-1701 (Olinciguat) 6 mg
Após um tratamento simples-cego com placebo QD por 14 a 17 dias do período de triagem e antes da primeira dose do medicamento duplo-cego do estudo no Dia 1, os participantes receberam 3 mg de olinciguat QD Semana 1 e 6 mg de olinciguat QD Semanas 2-12 sob o protocolo original, Emenda 1, Emenda 2 e Emenda 3.
Medicamento: IW-1701
Comprimido Oral
Outros nomes:
  • Olinciguate
Experimental: IW-1701 (Olinciguat) 18 mg
Após um tratamento duplo-cego com placebo QD por 14 a 17 dias do período de triagem e antes da primeira dose do medicamento do estudo duplo-cego no Dia 1, os participantes receberam 6 mg de olinciguat QD Dias 1-7, 12 mg de olinciguat QD Semanas 1-3 e 18 mg de olinciguat QD Semanas 4-12 sob o protocolo Emenda 4 e posterior.
Medicamento: IW-1701
Comprimido Oral
Outros nomes:
  • Olinciguate
Comparador de Placebo: Placebo
Após um tratamento duplo-cego com placebo QD por 14 a 17 dias do período de triagem e antes da primeira dose do medicamento duplo-cego do estudo no Dia 1, os participantes receberam tratamento com placebo QD por 12 semanas.
Medicamento: Placebo
Comprimido Oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tratamento duplo-cego: número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Primeira dose do medicamento randomizado até 28 dias após a descontinuação do medicamento em estudo. O número médio de semanas de tratamento foi de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10, respectivamente, para os grupos Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável que não precisa necessariamente ter uma relação causal com este tratamento. Um EA grave (SAE) é definido como qualquer EA ocorrendo em qualquer dose que resulte em qualquer um dos seguintes: morte; risco de vida; internação ou prolongamento de internação já existente; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita/defeito congênito; outro evento médico importante. Um TEAE é um evento que ocorre após o início do medicamento do estudo randomizado até 28 dias após a descontinuação do medicamento do estudo. Os eventos foram categorizados por grau: 1=leve, 2=moderado, 3=grave, 4=com risco de vida, 5=morte e como relacionado ou não relacionado ao medicamento do estudo. Os eventos adversos de interesse especial (AESIs) incluíram eventos hipotensivos sintomáticos ou de grau ≥2 e/ou taquicardia, eventos hemorrágicos, edema pulmonar e eventos relacionados aos ossos, incluindo fraturas.
Primeira dose do medicamento randomizado até 28 dias após a descontinuação do medicamento em estudo. O número médio de semanas de tratamento foi de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10, respectivamente, para os grupos Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Tratamento duplo-cego: número de eventos TEAE
Prazo: Primeira dose do medicamento randomizado até 28 dias após a descontinuação do medicamento em estudo. O número médio de semanas de tratamento foi de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10, respectivamente, para os grupos Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável que não precisa necessariamente ter uma relação causal com este tratamento. Um SAE é definido como qualquer EA ocorrendo em qualquer dose que resulte em qualquer um dos seguintes: morte; risco de vida; internação ou prolongamento de internação já existente; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita/defeito congênito; outro evento médico importante. Um TEAE é um evento que ocorre após o início do medicamento do estudo randomizado até 28 dias após a descontinuação do medicamento do estudo. Os eventos foram categorizados por grau: 1=leve, 2=moderado, 3=grave, 4=com risco de vida, 5=morte e como relacionado ou não relacionado ao medicamento do estudo. Se um participante teve mais de 1 ocorrência na mesma categoria de evento, apenas a ocorrência com relação mais próxima com a droga do estudo foi contada.
Primeira dose do medicamento randomizado até 28 dias após a descontinuação do medicamento em estudo. O número médio de semanas de tratamento foi de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10, respectivamente, para os grupos Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Tratamento duplo-cego: número de participantes com ≥1 TEAE, por gravidade máxima
Prazo: Primeira dose do medicamento randomizado até 28 dias após a descontinuação do medicamento em estudo. O número médio de semanas de tratamento foi de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10, respectivamente, para os grupos Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável que não precisa necessariamente ter uma relação causal com este tratamento. Um SAE é definido como qualquer EA ocorrendo em qualquer dose que resulte em qualquer um dos seguintes: morte; risco de vida; internação ou prolongamento de internação já existente; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita/defeito congênito; outro evento médico importante. Um TEAE é um evento que ocorre após o início do medicamento do estudo randomizado até 28 dias após a descontinuação do medicamento do estudo. Os eventos foram categorizados por grau: 1=leve, 2=moderado, 3=grave, 4=com risco de vida, 5=morte e como relacionado ou não relacionado ao medicamento do estudo. Se um participante teve mais de 1 ocorrência na mesma categoria de evento, apenas a ocorrência mais grave foi contabilizada.
Primeira dose do medicamento randomizado até 28 dias após a descontinuação do medicamento em estudo. O número médio de semanas de tratamento foi de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10, respectivamente, para os grupos Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Tratamento duplo-cego: número de participantes com TEAEs relacionados ao medicamento do estudo
Prazo: Primeira dose do medicamento randomizado até 28 dias após a descontinuação do medicamento em estudo. O número médio de semanas de tratamento foi de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10, respectivamente, para os grupos Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável que não precisa necessariamente ter uma relação causal com este tratamento. Um SAE é definido como qualquer EA ocorrendo em qualquer dose que resulte em qualquer um dos seguintes: morte; risco de vida; internação ou prolongamento de internação já existente; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita/defeito congênito; outro evento médico importante. Um TEAE é um evento que ocorre após o início do medicamento do estudo randomizado até 28 dias após a descontinuação do medicamento do estudo. Os eventos foram categorizados por grau: 1=leve, 2=moderado, 3=grave, 4=com risco de vida, 5=morte e como relacionado ou não relacionado ao medicamento do estudo. Se um participante teve mais de 1 ocorrência na mesma categoria de evento, apenas a ocorrência com relação mais próxima com a droga do estudo foi contada.
Primeira dose do medicamento randomizado até 28 dias após a descontinuação do medicamento em estudo. O número médio de semanas de tratamento foi de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10, respectivamente, para os grupos Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Cyclerion Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

22 de julho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

22 de julho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de setembro de 2017

Primeira postagem (Real)

15 de setembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C1701-202

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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