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可溶性鸟苷酸环化酶 (sGC) 刺激剂 IW-1701 (Olinciguat) 对镰状细胞病 (SCD) 患者的影响研究 (STRONG SCD)

2023年7月19日 更新者：Cyclerion Therapeutics

一项随机、安慰剂对照、2 期研究，旨在评估每日一次口服 IW-1701 在稳定型镰状细胞病患者中的安全性和药效学

1701-202 STRONG SCD 研究的主要目的是评估稳定型 SCD 患者每日给药约 12 周时，与安慰剂相比，不同剂量水平的 IW-1701 的安全性和耐受性。 探索性目标包括评估药代动力学 (PK) 以及评估 IW-1701 对 SCD 症状、健康相关生活质量和药效 (PD) 活性生物标志物的影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

88

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
      • Washington、District of Columbia、美国、20060
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Aventura、Florida、美国、33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
      • Fort Lauderdale、Florida、美国、32117
        • Century Clinical Research, Inc.
      • Hollywood、Florida、美国、33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Orlando、Florida、美国、32810
        • Omega Research Maitland, LLC
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta、Georgia、美国、30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Flossmoor、Illinois、美国、60422
        • Healthcare Research Network II, LLC
    • Louisiana
      • Lake Charles、Louisiana、美国、70601
        • Clinical Trials of SWLA, LLC
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、33021
        • Children's Hospital of Michigan-Detroit
    • Missouri
      • Hazelwood、Missouri、美国、63042
        • Healthcare Research Network
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10461
        • Jacobi Medical Center
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、美国、74105
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Jenkintown、Pennsylvania、美国、19046
        • The Clinical Trial Center LLC
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Baytown、Texas、美国、77521
        • Accurate Clinical Research
      • Houston、Texas、美国、77030
        • "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Mays Cancer Center UT Health San Antonio
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
    • Wisconsin
      • Wauwatosa、Wisconsin、美国、53226
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)
  • 英国
      • London、英国、SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London、英国、W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London、英国、N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London、英国、E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London、英国、SE1 7EH
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital
  • 黎巴嫩
      • Sidon、黎巴嫩
        • Hammoud Hospital University Medical Center
      • Tripoli、黎巴嫩
        • Nini Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 70年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准

  1. 筛查访视时，患者为 16 至 70 岁的流动男性或女性。
  2. 患者患有 SCD，包括纯合血红蛋白 S (HbSS)、血红蛋白 SC 疾病 (HbSC)、杂合血红蛋白 S-β 零 (HbSβ0)-地中海贫血或杂合血红蛋白 S-β 加 (HbSβ+)-地中海贫血，这些都记录在其病史中。
  3. 如果患者正在服用治疗 SCD 的药物，例如羟基脲 (HU)，则应采用稳定的治疗方案。
  4. 根据病史和/或患者回忆，患者在筛选访视前 12 个月内至少发生过 1 次且不超过 10 次镰状细胞相关疼痛危象，并且在随机化访视前 4 周内没有发生过。
  5. 根据随机访视的评估，患者在磨合期的最后 14 天期间至少完成 10 天的每日电子日记条目。
  6. 有生育能力的女性在随机分组前必须进行妊娠试验阴性，并且必须同意从筛选访视到最终服用研究药物后 90 天内使用方案指定的避孕措施。
  7. 男性患者必须通过输精管结扎术进行绝育（在筛选访视前≥60天进行或通过精子分析确认），或者必须同意使用方案指定的避孕措施，并同意从筛选访视到最终服用研究药物后90天内不捐献精子。

排除标准

  1. 患者需要预先安排、定期进行的长期输血治疗。
  2. 患者在随机访视前 4 周内因 SCD 相关并发症住院。
  3. 患者在随机访视前 4 周内每天服用阿片类药物 >200 吗啡毫克当量。
  4. 患者每天服用阿司匹林≥325 mg、P2Y12抑制剂、任何抗凝药物、磷酸二酯酶 5 (PDE5) 特异性抑制剂、磷酸二酯酶 5 (PDE5) 非特异性抑制剂、中度或强效细胞色素 P450 3A (CYP3A) 抑制剂、任何治疗勃起功能障碍的补充剂、利奥西呱或任何形式的硝酸盐或一氧化氮供体。
  5. 患者患有严重的并发疾病或健康状况，研究者认为这些疾病或健康状况将妨碍参与临床研究。

注意：根据协议，其他纳入和排除标准适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：IW-1701（Olinciguat）2毫克
在筛选期的 14 至 17 天进行每日一次安慰剂 (QD) 单盲治疗后，以及在第 1 天第一剂双盲研究药物之前，参与者根据原始方案、修正案 1、修正案 2 和修正案 3，在第 1 周接受 1 mg olinciguat QD，在第 2-12 周接受 2 mg olinciguat QD。
药品：IW-1701
口服片剂
其他名称：
  • 奥林西瓜特
实验性的：IW-1701（Olinciguat）4毫克
在筛选期的 14 至 17 天接受安慰剂 QD 单盲治疗后，在第 1 天第一次服用双盲研究药物之前，参与者根据原始方案、修正案 1、修正案 2 和修正案 3，在第 1 周接受 2 mg olinciguat QD，在第 2-12 周接受 4 mg olinciguat QD。
药品：IW-1701
口服片剂
其他名称：
  • 奥林西瓜特
实验性的：IW-1701（Olinciguat）6毫克
在筛选期的 14 至 17 天接受安慰剂 QD 单盲治疗后，在第 1 天第一次服用双盲研究药物之前，参与者根据原始方案、修正案 1、修正案 2 和修正案 3，在第 1 周接受 3 mg olinciguat QD，在第 2-12 周接受 6 mg olinciguat QD。
药品：IW-1701
口服片剂
其他名称：
  • 奥林西瓜特
实验性的：IW-1701（Olinciguat）18毫克
在筛选期的 14 至 17 天接受安慰剂 QD 单盲治疗后，在第 1 天第一次服用双盲研究药物之前，参与者根据方案修正案 4 及以后的方案，在第 1-7 天接受 6 mg olinciguat QD，在第 1-3 周接受 12 mg olinciguat QD，在第 4-12 周接受 18 mg olinciguat QD。
药品：IW-1701
口服片剂
其他名称：
  • 奥林西瓜特
安慰剂比较：安慰剂
在筛选期的 14 至 17 天接受安慰剂 QD 单盲治疗后，在第一天服用第一剂双盲研究药物之前，参与者接受 QD 安慰剂治疗 12 周。
药品：安慰剂
口服片剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
双盲治疗：出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：研究药物停药后 28 天内首次服用随机药物。安慰剂 1、安慰剂 2、Olinciguat 2 mg、4 mg、6 mg 和 18 mg 组的中位治疗周数分别为 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10 和 12.10。
不良事件 (AE) 是指任何不良的医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。 严重 AE (SAE) 定义为任何剂量下发生的任何 AE，导致以下任何情况：死亡；危及生命；住院或延长现有住院时间；持续或严重残疾/无行为能力；先天性异常/出生缺陷；其他重要的医疗事件。 TEAE 是在开始随机研究药物后至研究药物停药后 28 天期间发生的事件。 事件按等级分类：1=轻度、2=中度、3=重度、4=危及生命、5=死亡，以及与研究药物相关或无关。 特别关注的不良事件 (AESI) 包括症状性或 ≥2 级低血压事件和/或心动过速 AE、出血事件、肺水肿和骨相关事件，包括骨折。
研究药物停药后 28 天内首次服用随机药物。安慰剂 1、安慰剂 2、Olinciguat 2 mg、4 mg、6 mg 和 18 mg 组的中位治疗周数分别为 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10 和 12.10。
双盲治疗：TEAE 事件数量
大体时间：研究药物停药后 28 天内首次服用随机药物。安慰剂 1、安慰剂 2、Olinciguat 2 mg、4 mg、6 mg 和 18 mg 组的中位治疗周数分别为 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10 和 12.10。
AE 是指任何不良的医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。 SAE 被定义为在任何剂量下发生的任何 AE，导致以下任何情况：死亡；危及生命；住院或延长现有住院时间；持续或严重残疾/无行为能力；先天性异常/出生缺陷；其他重要的医疗事件。 TEAE 是在开始随机研究药物后至研究药物停药后 28 天期间发生的事件。 事件按等级分类：1=轻度、2=中度、3=重度、4=危及生命、5=死亡，以及与研究药物相关或无关。 如果参与者在同一事件类别中发生超过 1 次，则仅计算与研究药物关系最密切的事件。
研究药物停药后 28 天内首次服用随机药物。安慰剂 1、安慰剂 2、Olinciguat 2 mg、4 mg、6 mg 和 18 mg 组的中位治疗周数分别为 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10 和 12.10。
双盲治疗：≥1 TEAE 的参与者人数（按最大严重程度）
大体时间：研究药物停药后 28 天内首次服用随机药物。安慰剂 1、安慰剂 2、Olinciguat 2 mg、4 mg、6 mg 和 18 mg 组的中位治疗周数分别为 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10 和 12.10。
AE 是指任何不良的医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。 SAE 被定义为在任何剂量下发生的任何 AE，导致以下任何情况：死亡；危及生命；住院或延长现有住院时间；持续或严重残疾/无行为能力；先天性异常/出生缺陷；其他重要的医疗事件。 TEAE 是在开始随机研究药物后至研究药物停药后 28 天期间发生的事件。 事件按等级分类：1=轻度、2=中度、3=重度、4=危及生命、5=死亡，以及与研究药物相关或无关。 如果参与者在同一事件类别中发生超过 1 次事件，则仅计算最严重的事件。
研究药物停药后 28 天内首次服用随机药物。安慰剂 1、安慰剂 2、Olinciguat 2 mg、4 mg、6 mg 和 18 mg 组的中位治疗周数分别为 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10 和 12.10。
双盲治疗：患有研究药物相关 TEAE 的参与者人数
大体时间：研究药物停药后 28 天内首次服用随机药物。安慰剂 1、安慰剂 2、Olinciguat 2 mg、4 mg、6 mg 和 18 mg 组的中位治疗周数分别为 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10 和 12.10。
AE 是指任何不良的医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。 SAE 被定义为在任何剂量下发生的任何 AE，导致以下任何情况：死亡；危及生命；住院或延长现有住院时间；持续或严重残疾/无行为能力；先天性异常/出生缺陷；其他重要的医疗事件。 TEAE 是在开始随机研究药物后至研究药物停药后 28 天期间发生的事件。 事件按等级分类：1=轻度、2=中度、3=重度、4=危及生命、5=死亡，以及与研究药物相关或无关。 如果参与者在同一事件类别中发生超过 1 次，则仅计算与研究药物关系最密切的事件。
研究药物停药后 28 天内首次服用随机药物。安慰剂 1、安慰剂 2、Olinciguat 2 mg、4 mg、6 mg 和 18 mg 组的中位治疗周数分别为 12.30、11.85、12.20、12.20、12.10 和 12.10。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Cyclerion Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年12月22日

初级完成 (实际的)

2020年7月22日

研究完成 (实际的)

2020年7月22日

研究注册日期

首次提交

2017年9月8日

首先提交符合 QC 标准的

2017年9月13日

首次发布 (实际的)

2017年9月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年7月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年7月19日

最后验证

2023年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • C1701-202

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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