Un estudio del efecto de IW-1701 (Olinciguat), un estimulador de la guanilato ciclasa soluble (sGC), en pacientes con enfermedad de células falciformes (SCD) (STRONG SCD)
19 de julio de 2023 actualizado por: Cyclerion Therapeutics
Un estudio de fase 2 aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la farmacodinámica de IW-1701 oral una vez al día en pacientes con enfermedad de células falciformes estable
El objetivo principal del estudio 1701-202 STRONG SCD es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de diferentes niveles de dosis de IW-1701 en comparación con el placebo cuando se administra diariamente durante aproximadamente 12 semanas a pacientes con SCD estable.
Los objetivos exploratorios incluyen la evaluación de la farmacocinética (PK), así como la evaluación del efecto de IW-1701 sobre los síntomas de SCD, la calidad de vida relacionada con la salud y los biomarcadores de actividad farmacodinámica (PD).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
88
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
- Howard University Center for Sickle Cell Disease
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Florida
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Aventura, Florida, Estados Unidos, 33180
- Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
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Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 32117
- Century Clinical Research, Inc.
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32810
- Omega Research Maitland, LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
- Grady Memorial Hospital
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30331
- Atlanta Center for Medical Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Flossmoor, Illinois, Estados Unidos, 60422
- Healthcare Research Network II, LLC
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Louisiana
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Lake Charles, Louisiana, Estados Unidos, 70601
- Clinical Trials of SWLA, LLC
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland Medical Center
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 33021
- Children's Hospital of Michigan-Detroit
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Missouri
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Hazelwood, Missouri, Estados Unidos, 63042
- Healthcare Research Network
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Jacobi Medical Center
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Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74105
- Lynn Institute of Tulsa
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Pennsylvania
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Jenkintown, Pennsylvania, Estados Unidos, 19046
- The Clinical Trial Center LLC
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
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Texas
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Baytown, Texas, Estados Unidos, 77521
- Accurate Clinical Research
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Mays Cancer Center UT Health San Antonio
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
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Wisconsin
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Wauwatosa, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Blood Center of Wisconsin (BCW)
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Sidon, Líbano
- Hammoud Hospital University Medical Center
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Tripoli, Líbano
- Nini Hospital
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's Hospital
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London, Reino Unido, W12 0NN
- Hammersmith Hospital
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London, Reino Unido, N19 5NF
- Whittington Hospital
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London, Reino Unido, E1 2ES
- Royal London Hospital
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- El paciente es hombre o mujer ambulatorio de 16 a 70 años de edad en la visita de selección.
- El paciente tiene SCD, incluyendo hemoglobina S homocigota (HbSS), enfermedad de hemoglobina SC (HbSC), hemoglobina heterocigota S-beta cero (HbSβ0)-talasemia o hemoglobina heterocigota S-beta plus (HbSβ+)-talasemia, documentada en su historial médico.
- Si el paciente toma medicamentos para la SCD, como hidroxiurea (HU), debe seguir un régimen estable.
- Según el historial médico y/o el recuerdo del paciente, el paciente ha tenido al menos 1 y no más de 10 crisis de dolor relacionadas con células falciformes en los 12 meses anteriores a la visita de selección y ninguna en las 4 semanas anteriores a la visita de aleatorización.
- El paciente completa entradas diarias en el diario electrónico durante al menos 10 días durante los últimos 14 días del período de ejecución según lo evaluado en la visita de aleatorización.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa antes de la aleatorización y deben aceptar usar métodos anticonceptivos especificados en el protocolo desde la visita de selección hasta 90 días después de la dosis final del fármaco del estudio.
- Los pacientes masculinos deben estar esterilizados quirúrgicamente por vasectomía (realizada ≥60 días antes de la visita de selección o confirmada mediante análisis de esperma) o deben aceptar usar métodos anticonceptivos especificados en el protocolo y aceptar abstenerse de donar esperma de la visita de selección hasta 90 días después de la dosis final del fármaco del estudio.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN
- El paciente requiere un programa de terapia de transfusión de sangre crónica administrada regularmente y programada previamente.
- El paciente ha sido hospitalizado por una complicación relacionada con la SCD en las 4 semanas anteriores a la visita de aleatorización.
- El paciente ha tomado opioides >200 mg de morfina equivalente/día dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de aleatorización.
- El paciente está tomando aspirina ≥325 mg diarios, inhibidores de P2Y12, cualquier medicamento anticoagulante, inhibidores específicos de la fosfodiesterasa 5 (PDE5), inhibidores no específicos de la fosfodiesterasa 5 (PDE5), inhibidores moderados o fuertes del citocromo P450 3A (CYP3A), cualquier suplemento para el tratamiento de la disfunción eréctil, riociguat o nitratos u óxido nítrico en cualquier forma.
- El paciente tiene una enfermedad o condición médica importante concurrente que, en opinión del investigador, impediría la participación en un estudio clínico.
NOTA: Se aplican otros criterios de inclusión y exclusión, por protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: IW-1701 (Olinciguat) 2 mg
Después de un tratamiento simple ciego con placebo una vez al día (QD) durante 14 a 17 días del período de selección y antes de la primera dosis del fármaco del estudio doble ciego el día 1, los participantes recibieron 1 mg de olinciguat QD en la semana 1 y 2 mg de olinciguat QD en las semanas 2 a 12 según el protocolo original, Enmienda 1, Enmienda 2 y Enmienda 3.
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Tableta oral
Otros nombres:
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Experimental: IW-1701 (Olinciguat) 4 mg
Después de un tratamiento simple ciego con placebo QD durante 14 a 17 días del período de selección y antes de la primera dosis del fármaco del estudio doble ciego el día 1, los participantes recibieron 2 mg de olinciguat QD en la semana 1 y 4 mg de olinciguat QD en las semanas 2 a 12 según el protocolo original, Enmienda 1, Enmienda 2 y Enmienda 3.
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Tableta oral
Otros nombres:
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Experimental: IW-1701 (Olinciguat) 6 mg
Después de un tratamiento simple ciego con placebo QD durante 14 a 17 días del período de selección y antes de la primera dosis del fármaco del estudio doble ciego el día 1, los participantes recibieron 3 mg de olinciguat QD en la semana 1 y 6 mg de olinciguat QD en las semanas 2 a 12 según el protocolo original, Enmienda 1, Enmienda 2 y Enmienda 3.
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Tableta oral
Otros nombres:
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Experimental: IW-1701 (Olinciguat) 18 mg
Después de un tratamiento simple ciego con placebo QD durante 14 a 17 días del período de selección y antes de la primera dosis del fármaco del estudio doble ciego en el día 1, los participantes recibieron 6 mg de olinciguat QD los días 1 a 7, 12 mg de olinciguat QD en las semanas 1 a 3 y 18 mg de olinciguat QD en las semanas 4 a 12 según la Enmienda 4 del protocolo y posteriores.
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Tableta oral
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Después de un tratamiento simple ciego con placebo QD durante 14 a 17 días del período de selección y antes de la primera dosis del fármaco del estudio doble ciego el día 1, los participantes recibieron tratamiento con placebo QD durante 12 semanas.
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Tableta oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tratamiento doble ciego: número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Primera dosis del fármaco aleatorizado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco del estudio. La mediana del número de semanas de tratamiento fue 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 y 12,10, respectivamente, para los grupos de Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg y 18 mg.
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Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso que no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento.
Un EA grave (SAE) se define como cualquier EA que ocurra a cualquier dosis y que resulte en cualquiera de los siguientes: muerte; potencialmente mortal; hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento; otro evento médico importante.
Un TEAE es un evento que ocurre después del inicio del fármaco del estudio aleatorizado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco del estudio.
Los eventos se clasificaron por grado: 1=leve, 2=moderado, 3=grave, 4=potencialmente mortal, 5=muerte y relacionados o no con el fármaco del estudio.
Los eventos adversos de especial interés (AESI) incluyeron eventos hipotensivos sintomáticos o de grado ≥2 y/o AE de taquicardia, eventos hemorrágicos, edema pulmonar y eventos relacionados con los huesos, incluidas las fracturas.
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Primera dosis del fármaco aleatorizado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco del estudio. La mediana del número de semanas de tratamiento fue 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 y 12,10, respectivamente, para los grupos de Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg y 18 mg.
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Tratamiento doble ciego: número de eventos TEAE
Periodo de tiempo: Primera dosis del fármaco aleatorizado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco del estudio. La mediana del número de semanas de tratamiento fue 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 y 12,10, respectivamente, para los grupos de Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg y 18 mg.
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Un EA es cualquier evento médico adverso que no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento.
Un SAE se define como cualquier EA que ocurra a cualquier dosis y que resulte en cualquiera de los siguientes: muerte; potencialmente mortal; hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento; otro evento médico importante.
Un TEAE es un evento que ocurre después del inicio del fármaco del estudio aleatorizado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco del estudio.
Los eventos se clasificaron por grado: 1=leve, 2=moderado, 3=grave, 4=potencialmente mortal, 5=muerte y relacionados o no con el fármaco del estudio.
Si un participante tuvo más de 1 ocurrencia en la misma categoría de evento, solo se contó la ocurrencia con la relación más cercana con el fármaco del estudio.
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Primera dosis del fármaco aleatorizado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco del estudio. La mediana del número de semanas de tratamiento fue 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 y 12,10, respectivamente, para los grupos de Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg y 18 mg.
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Tratamiento doble ciego: número de participantes con ≥1 TEAE, por gravedad máxima
Periodo de tiempo: Primera dosis del fármaco aleatorizado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco del estudio. La mediana del número de semanas de tratamiento fue 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 y 12,10, respectivamente, para los grupos de Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg y 18 mg.
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Un EA es cualquier evento médico adverso que no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento.
Un SAE se define como cualquier EA que ocurra a cualquier dosis y que resulte en cualquiera de los siguientes: muerte; potencialmente mortal; hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento; otro evento médico importante.
Un TEAE es un evento que ocurre después del inicio del fármaco del estudio aleatorizado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco del estudio.
Los eventos se clasificaron por grado: 1=leve, 2=moderado, 3=grave, 4=potencialmente mortal, 5=muerte y relacionados o no con el fármaco del estudio.
Si un participante tuvo más de 1 ocurrencia en la misma categoría de evento, solo se contó la ocurrencia más grave.
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Primera dosis del fármaco aleatorizado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco del estudio. La mediana del número de semanas de tratamiento fue 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 y 12,10, respectivamente, para los grupos de Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg y 18 mg.
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Tratamiento doble ciego: número de participantes con TEAE relacionados con el fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Primera dosis del fármaco aleatorizado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco del estudio. La mediana del número de semanas de tratamiento fue 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 y 12,10, respectivamente, para los grupos de Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg y 18 mg.
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Un EA es cualquier evento médico adverso que no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento.
Un SAE se define como cualquier EA que ocurra a cualquier dosis y que resulte en cualquiera de los siguientes: muerte; potencialmente mortal; hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento; otro evento médico importante.
Un TEAE es un evento que ocurre después del inicio del fármaco del estudio aleatorizado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco del estudio.
Los eventos se clasificaron por grado: 1=leve, 2=moderado, 3=grave, 4=potencialmente mortal, 5=muerte y relacionados o no con el fármaco del estudio.
Si un participante tuvo más de 1 ocurrencia en la misma categoría de evento, solo se contó la ocurrencia con la relación más cercana con el fármaco del estudio.
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Primera dosis del fármaco aleatorizado hasta 28 días después de la interrupción del fármaco del estudio. La mediana del número de semanas de tratamiento fue 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 y 12,10, respectivamente, para los grupos de Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg y 18 mg.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de diciembre de 2017
Finalización primaria (Actual)
22 de julio de 2020
Finalización del estudio (Actual)
22 de julio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de septiembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de septiembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
15 de septiembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- C1701-202
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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