Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az oldható guanilát cikláz (sGC) stimulátora, az IW-1701 (Olinciguat) sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegekre gyakorolt ​​hatásának vizsgálata (STRONG SCD)

2023. július 19. frissítette: Cyclerion Therapeutics

Véletlenszerű, placebo-kontrollos, 2. fázisú vizsgálat a napi egyszeri orális IW-1701 biztonságosságának és farmakodinámiájának értékelésére stabil sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél

Az 1701-202 STRONG SCD vizsgálat elsődleges célja az IW-1701 különböző dózisszintjeinek biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a placebóval összehasonlítva, körülbelül 12 héten át naponta adva stabil SCD-ben szenvedő betegeknek. A feltáró célkitűzések közé tartozik a farmakokinetikai (PK) értékelés, valamint az IW-1701 hatásának értékelése az SCD tüneteire, az egészséggel összefüggő életminőségre és a farmakodinámiás (PD) aktivitás biomarkereire.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

88

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Egyesült Királyság, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London, Egyesült Királyság, N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London, Egyesült Királyság, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20060
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Aventura, Florida, Egyesült Államok, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
      • Fort Lauderdale, Florida, Egyesült Államok, 32117
        • Century Clinical Research, Inc.
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32810
        • Omega Research Maitland, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Flossmoor, Illinois, Egyesült Államok, 60422
        • Healthcare Research Network II, LLC
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Egyesült Államok, 70601
        • Clinical Trials of SWLA, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 33021
        • Children's Hospital of Michigan-Detroit
    • Missouri
      • Hazelwood, Missouri, Egyesült Államok, 63042
        • Healthcare Research Network
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74105
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Jenkintown, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19046
        • The Clinical Trial Center LLC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Baytown, Texas, Egyesült Államok, 77521
        • Accurate Clinical Research
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Mays Cancer Center UT Health San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)
  • Libanon
      • Sidon, Libanon
        • Hammoud Hospital University Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

BEVÉTELI KRITÉRIUMOK

  1. A szűrővizsgálaton járóbeteg 16-70 éves férfi vagy nő.
  2. A beteg SCD-ben szenved, beleértve a homozigóta hemoglobin S-t (HbSS), a hemoglobin SC-betegséget (HbSC), a heterozigóta hemoglobin S-béta zero (HbSβ0)-talaszémiát vagy a heterozigóta hemoglobin S-béta plusz (HbSβ+)-talaszémiát, amelyeket a kórtörténetében dokumentáltak.
  3. Ha a beteg SCD-re szedett gyógyszer(eke)t, például hidroxi-karbamidot (HU), akkor stabil kezelési rendet kap.
  4. A kórtörténet és/vagy a beteg visszaemlékezése szerint a betegnek legalább 1, de legfeljebb 10 sarlósejtes fájdalom-krízise volt a szűrővizsgálatot megelőző 12 hónapban, és egy sem fordult elő a randomizációs látogatást megelőző 4 hétben.
  5. A páciens legalább 10 napon keresztül napi bejegyzéseket tölt ki az eDiary-be a Run in Period utolsó 14 napján, a Randomizálási Látogatás alapján.
  6. A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a randomizálás előtt, és bele kell egyezniük a protokollban meghatározott fogamzásgátlás használatába a szűrővizsgálattól a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 90 napig.
  7. A férfi betegeknek sebészileg sterilnek kell lenniük vazektómiával (a szűrővizsgálat előtt legalább 60 nappal vagy spermaanalízissel megerősítve), vagy bele kell egyezniük a protokollban meghatározott fogamzásgátlás alkalmazásába, és bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 90 napig tartózkodnak a sperma adományozásától a szűrővizsgálaton.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK

  1. A betegnek egy előre tervezett, rendszeresen alkalmazott krónikus vérátömlesztési terápia programra van szüksége.
  2. A páciens SCD-vel összefüggő szövődmény miatt került kórházba a randomizációs vizit előtti 4 hétben.
  3. A páciens több mint 200 mg morfium-ekvivalens/nap opioid(oka)t vett be a randomizációs látogatást megelőző 4 héten belül.
  4. A beteg ≥325 mg aszpirint szed naponta, P2Y12 gátlót, bármilyen véralvadásgátló gyógyszert, specifikus foszfodiészteráz 5 (PDE5) inhibitorokat, foszfodiészteráz 5 nem specifikus inhibitorokat (PDE5), mérsékelt vagy erős citokróm P450 3A (CYP3A) gátlókat, dysfunkciós gátlókat tes vagy nitrogén-monoxid donorok bármilyen formában.
  5. A betegnek súlyos egyidejű betegsége vagy egészségügyi állapota van, amely a Vizsgáló véleménye szerint kizárná a klinikai vizsgálatban való részvételt.

MEGJEGYZÉS: Más felvételi és kizárási kritériumok érvényesek, protokollonként

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: IW-1701 (Olinciguat) 2 mg
A szűrési időszak 14-17 napján tartó, napi egyszeri placebóval végzett egyszeri vak kezelést követően és a kettős vak vizsgálati gyógyszer első adagja előtt az 1. napon a résztvevők 1 mg olinciguátot kaptak az 1. héten és 2 mg olinciguátot a 2-12. héten az eredeti protokoll szerint, az 1. módosítás, a 2. módosítás és a 3. módosítás szerint.
Drog: IW-1701
Orális tabletta
Más nevek:
  • Olinciguat
Kísérleti: IW-1701 (Olinciguat) 4 mg
A szűrési időszak 14-17 napján tartó, placebóval végzett egyszeri vak kezelést követően és a kettős vak vizsgálati gyógyszer első adagja előtt, az 1. napon a résztvevők 2 mg olinciguátot kaptak az 1. héten és 4 mg olinciguátot a 2-12. héten az eredeti protokoll szerint, az 1. módosítás, a 2. módosítás és a 3. módosítás szerint.
Drog: IW-1701
Orális tabletta
Más nevek:
  • Olinciguat
Kísérleti: IW-1701 (Olinciguat) 6 mg
A szűrési időszak 14-17 napján tartó, placebóval végzett egyszeri vak kezelést követően és a kettős vak vizsgálati gyógyszer első adagja előtt, az 1. napon a résztvevők 3 mg olinciguat QD 1. héten és 6 mg olinciguat QD 2-12. héten kaptak az eredeti protokoll 1. módosítása, 2. módosítása és 3. módosítása szerint.
Drog: IW-1701
Orális tabletta
Más nevek:
  • Olinciguat
Kísérleti: IW-1701 (Olinciguat) 18 mg
A szűrési periódus 14-17 napján tartó, placebóval végzett egyszeri vak kezelés után és a kettős vak vizsgálati gyógyszer első adagja előtt, az 1. napon a résztvevők 6 mg olinciguátot kaptak az 1-7. napon, 12 mg olinciguátot QD az 1-3. héten, és 18 mg olinciguátot QD QD-vel a 4-1. protokoll 4-es módosítása szerint.
Drog: IW-1701
Orális tabletta
Más nevek:
  • Olinciguat
Placebo Comparator: Placebo
A szűrési időszak 14-17 napján tartó, placebóval végzett egyszeri vak kezelést követően, valamint a kettős vak vizsgálati gyógyszer első adagja előtt, az 1. napon a résztvevők 12 hétig QD placebo kezelést kaptak.
Drog: Placebo
Orális tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kettős vak kezelés: A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedők száma
Időkeret: A randomizált gyógyszer első adagja a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 28 napig. A kezelési hetek medián száma 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 és 12,10 volt a Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg és 18 mg csoportjaiban.
A nemkívánatos esemény (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amelynek nem kell feltétlenül okozati összefüggésben lennie ezzel a kezeléssel. Súlyos mellékhatás (SAE) minden olyan nemkívánatos eseményként definiálható, amely bármely dózis mellett fellép, és az alábbiak bármelyikét okozza: halál; életveszélyes; kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség; egyéb fontos egészségügyi esemény. A TEAE olyan esemény, amely a randomizált vizsgálati gyógyszer kezelésének megkezdése után és a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 28 napig következik be. Az eseményeket fokozatok szerint osztályozták: 1 = enyhe, 2 = közepes, 3 = súlyos, 4 = életveszélyes, 5 = haláleset, és a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos vagy nem kapcsolódó. A különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI-k) közé tartoztak a tünetekkel járó vagy ≥2-es fokozatú hipotenzív események és/vagy a tachycardiás mellékhatások, a vérzéses események, a tüdőödéma és a csonttal kapcsolatos események, beleértve a töréseket is.
A randomizált gyógyszer első adagja a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 28 napig. A kezelési hetek medián száma 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 és 12,10 volt a Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg és 18 mg csoportjaiban.
Kettős vak kezelés: TEAE események száma
Időkeret: A randomizált gyógyszer első adagja a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 28 napig. A kezelési hetek medián száma 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 és 12,10 volt a Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg és 18 mg csoportjaiban.
Az AE bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amelynek nem kell feltétlenül okozati összefüggésben lennie ezzel a kezeléssel. SAE-nek minősül minden olyan nemkívánatos esemény, amely bármely dózis mellett fellép, és az alábbiak bármelyikét eredményezi: halál; életveszélyes; kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség; egyéb fontos egészségügyi esemény. A TEAE olyan esemény, amely a randomizált vizsgálati gyógyszer kezelésének megkezdése után és a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 28 napig következik be. Az eseményeket fokozatok szerint osztályozták: 1 = enyhe, 2 = közepes, 3 = súlyos, 4 = életveszélyes, 5 = haláleset, és a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos vagy nem kapcsolódó. Ha egy résztvevőnek egynél több előfordulása volt ugyanabban az eseménykategóriában, akkor csak azt az eseményt számoltuk, amely a legközelebbi kapcsolatban áll a vizsgált gyógyszerrel.
A randomizált gyógyszer első adagja a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 28 napig. A kezelési hetek medián száma 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 és 12,10 volt a Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg és 18 mg csoportjaiban.
Kettős vak kezelés: A ≥1 TEAE-vel rendelkező résztvevők száma maximális súlyosság szerint
Időkeret: A randomizált gyógyszer első adagja a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 28 napig. A kezelési hetek medián száma 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 és 12,10 volt a Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg és 18 mg csoportjaiban.
Az AE bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amelynek nem kell feltétlenül okozati összefüggésben lennie ezzel a kezeléssel. SAE-nek minősül minden olyan nemkívánatos esemény, amely bármely dózis mellett fellép, és az alábbiak bármelyikét eredményezi: halál; életveszélyes; kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség; egyéb fontos egészségügyi esemény. A TEAE olyan esemény, amely a randomizált vizsgálati gyógyszer kezelésének megkezdése után és a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 28 napig következik be. Az eseményeket fokozatok szerint osztályozták: 1 = enyhe, 2 = közepes, 3 = súlyos, 4 = életveszélyes, 5 = haláleset, és a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos vagy nem kapcsolódó. Ha egy résztvevőnek egynél több előfordulása volt ugyanabban az eseménykategóriában, akkor csak a legsúlyosabb eseményt vettük figyelembe.
A randomizált gyógyszer első adagja a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 28 napig. A kezelési hetek medián száma 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 és 12,10 volt a Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg és 18 mg csoportjaiban.
Kettős-vak kezelés: A vizsgálati kábítószerrel kapcsolatos TEAE-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A randomizált gyógyszer első adagja a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 28 napig. A kezelési hetek medián száma 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 és 12,10 volt a Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg és 18 mg csoportjaiban.
Az AE bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amelynek nem kell feltétlenül okozati összefüggésben lennie ezzel a kezeléssel. SAE-nek minősül minden olyan nemkívánatos esemény, amely bármely dózis mellett fellép, és az alábbiak bármelyikét eredményezi: halál; életveszélyes; kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség; egyéb fontos egészségügyi esemény. A TEAE olyan esemény, amely a randomizált vizsgálati gyógyszer kezelésének megkezdése után és a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 28 napig következik be. Az eseményeket fokozatok szerint osztályozták: 1 = enyhe, 2 = közepes, 3 = súlyos, 4 = életveszélyes, 5 = haláleset, és a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos vagy nem kapcsolódó. Ha egy résztvevőnek egynél több előfordulása volt ugyanabban az eseménykategóriában, akkor csak azt az eseményt számoltuk, amely a legközelebbi kapcsolatban áll a vizsgált gyógyszerrel.
A randomizált gyógyszer első adagja a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 28 napig. A kezelési hetek medián száma 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 és 12,10 volt a Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg és 18 mg csoportjaiban.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cyclerion Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. július 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. július 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 13.

Első közzététel (Tényleges)

2017. szeptember 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 19.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • C1701-202

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a Placebo

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel