Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af virkningen af ​​IW-1701 (Olinciguat), en stimulator af opløselig guanylatcyklase (sGC), på patienter med seglcellesygdom (SCD) (STRONG SCD)

19. juli 2023 opdateret af: Cyclerion Therapeutics

Et randomiseret, placebo-kontrolleret, fase 2-studie til evaluering af sikkerheden og farmakodynamikken af ​​oral IW-1701 én gang dagligt hos patienter med stabil seglcellesygdom

Det primære formål med 1701-202 STRONG SCD-studiet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​forskellige dosisniveauer af IW-1701 sammenlignet med placebo, når det administreres dagligt i ca. 12 uger til patienter med stabil SCD. Eksplorative mål inkluderer evaluering af farmakokinetisk (PK) samt evaluering af effekten af ​​IW-1701 på symptomer på SCD, sundhedsrelateret livskvalitet og biomarkører for farmakodynamisk (PD) aktivitet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

88

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Aventura, Florida, Forenede Stater, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 32117
        • Century Clinical Research, Inc.
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32810
        • Omega Research Maitland, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Flossmoor, Illinois, Forenede Stater, 60422
        • Healthcare Research Network II, LLC
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Forenede Stater, 70601
        • Clinical Trials of SWLA, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 33021
        • Children's Hospital of Michigan-Detroit
    • Missouri
      • Hazelwood, Missouri, Forenede Stater, 63042
        • Healthcare Research Network
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74105
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Jenkintown, Pennsylvania, Forenede Stater, 19046
        • The Clinical Trial Center LLC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Baytown, Texas, Forenede Stater, 77521
        • Accurate Clinical Research
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Mays Cancer Center UT Health San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)
  • Libanon
      • Sidon, Libanon
        • Hammoud Hospital University Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER

  1. Patienten er ambulant mand eller kvinde i alderen 16 til 70 år ved screeningsbesøget.
  2. Patienten har SCD, herunder homozygot hæmoglobin S (HbSS), hæmoglobin SC sygdom (HbSC), heterozygot hæmoglobin S-beta nul (HbSβ0)-thalassæmi eller heterozygot hæmoglobin S-beta plus (HbSβ+)-thalassæmi, dokumenteret i deres sygehistorie.
  3. Hvis patienten er på medicin(er) for SCD, såsom hydroxyurinstof (HU), er på et stabilt regime.
  4. I henhold til sygehistorie og/eller patienttilbagekaldelse har patienten haft mindst 1 og højst 10 seglcelle-relaterede smertekriser i de 12 måneder før screeningsbesøget og ingen, der er opstået i de 4 uger før randomiseringsbesøget.
  5. Patienten udfylder daglige e-dagbogsindtastninger i mindst 10 dage i løbet af de sidste 14 dage af indkøringsperioden som vurderet ved randomiseringsbesøget.
  6. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest før randomisering og skal acceptere at bruge protokolspecificeret prævention fra screeningsbesøget til 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  7. Mandlige patienter skal være kirurgisk sterile ved vasektomi (udført ≥60 dage før screeningsbesøget eller bekræftet via sædanalyse) eller skal acceptere at bruge protokolspecificeret prævention og acceptere at afstå fra sæddonation fra screeningsbesøget i 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

EXKLUSIONSKRITERIER

  1. Patienten har behov for et program med forudbestemt, regelmæssigt administreret kronisk blodtransfusionsterapi.
  2. Patienten har været indlagt for en SCD-relateret komplikation i de 4 uger før randomiseringsbesøget.
  3. Patienten har taget opioid(er) >200 morfinmg ækvivalent/dag inden for de 4 uger før randomiseringsbesøget.
  4. Patienten tager aspirin ≥325 mg dagligt, P2Y12-hæmmere, enhver antikoagulant medicin, specifikke hæmmere af phosphodiesterase 5 (PDE5), ikke-specifikke hæmmere af phosphodiesterase 5 (PDE5), moderat eller stærk cytochrom P450 3A (CYP3A, behandling af enhver dyctile-inhibitor, ercirio-inhibitorer, ercirio-inhibitorer, ercirio-hæmmere). nitrater eller nitrogenoxiddonorer i enhver form.
  5. Patienten har samtidig alvorlig sygdom eller medicinsk tilstand, som efter investigatorens opfattelse vil udelukke deltagelse i en klinisk undersøgelse.

BEMÆRK: Andre inklusions- og eksklusionskriterier gælder pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: IW-1701 (Olinciguat) 2 mg
Efter en enkelt-blind behandling med placebo én gang dagligt (QD) i 14 til 17 dage af screeningsperioden og før den første dosis af dobbelt-blindet studielægemiddel på dag 1, modtog deltagerne 1 mg olinciguat QD uge 1 og 2 mg olinciguat QD uge 2-12 i henhold til den oprindelige protokol, ændring 1, og ændringsforslag 2.
Medicin: IW-1701
Oral tablet
Andre navne:
  • Olinciguat
Eksperimentel: IW-1701 (Olinciguat) 4 mg
Efter en enkeltblind behandling med placebo QD i 14 til 17 dage af screeningsperioden og før den første dosis af dobbeltblindet studielægemiddel på dag 1, modtog deltagerne 2 mg olinciguat QD uge 1 og 4 mg olinciguat QD uge 2-12 i henhold til den originale protokol, ændring 1, ændring 3 og ændringsforslag 2.
Medicin: IW-1701
Oral tablet
Andre navne:
  • Olinciguat
Eksperimentel: IW-1701 (Olinciguat) 6 mg
Efter en enkelt-blind behandling med placebo QD i 14 til 17 dage af screeningsperioden og før den første dosis af dobbelt-blindet studielægemiddel på dag 1, modtog deltagerne 3 mg olinciguat QD uge 1 og 6 mg olinciguat QD uge 2-12 i henhold til den oprindelige protokol, ændring 1, ændring 2 og ændringsforslag 3.
Medicin: IW-1701
Oral tablet
Andre navne:
  • Olinciguat
Eksperimentel: IW-1701 (Olinciguat) 18 mg
Efter en enkelt-blind behandling med placebo QD i 14 til 17 dage af screeningsperioden og før den første dosis af dobbelt-blindet undersøgelseslægemiddel på dag 1, modtog deltagerne 6 mg olinciguat QD dag 1-7, 12 mg olinciguat QD uge 1-3 og 18 mg olinciguat QD 2 uger og senere protokol 4-1 ændring.
Medicin: IW-1701
Oral tablet
Andre navne:
  • Olinciguat
Placebo komparator: Placebo
Efter en enkelt-blind behandling med placebo QD i 14 til 17 dage af screeningsperioden og før den første dosis af dobbelt-blindet studielægemiddel på dag 1, modtog deltagerne placebo behandling QD i 12 uger.
Medicin: Placebo
Oral tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblind behandling: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Første dosis randomiseret lægemiddel gennem 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemiddel. Median antal ugers behandling var henholdsvis 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 og 12,10 for grupperne Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg og 18 mg.
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En alvorlig AE (SAE) er defineret som enhver AE, der forekommer ved enhver dosis, der resulterer i et af følgende: død; livstruende; hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt; anden vigtig medicinsk begivenhed. En TEAE er en hændelse, der opstår efter påbegyndelse af randomiseret studielægemiddel gennem 28 dage efter seponering af studielægemiddel. Hændelser blev kategoriseret efter grad: 1=mild, 2=moderat, 3=alvorlig, 4=livstruende, 5=død og som relateret eller ikke-relateret til studiemedicin. Bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) omfattede symptomatiske eller grad ≥2 hypotensive hændelser og/eller takykardi AE'er, blødningshændelser, lungeødem og knoglerelaterede hændelser, inklusive frakturer.
Første dosis randomiseret lægemiddel gennem 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemiddel. Median antal ugers behandling var henholdsvis 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 og 12,10 for grupperne Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg og 18 mg.
Dobbeltblind behandling: Antal TEAE-hændelser
Tidsramme: Første dosis randomiseret lægemiddel gennem 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemiddel. Median antal ugers behandling var henholdsvis 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 og 12,10 for grupperne Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg og 18 mg.
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En SAE er defineret som enhver AE, der forekommer ved enhver dosis, der resulterer i et af følgende: død; livstruende; hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt; anden vigtig medicinsk begivenhed. En TEAE er en hændelse, der opstår efter påbegyndelse af randomiseret studielægemiddel gennem 28 dage efter seponering af studielægemiddel. Hændelser blev kategoriseret efter grad: 1=mild, 2=moderat, 3=alvorlig, 4=livstruende, 5=død og som relateret eller ikke-relateret til studiemedicin. Hvis en deltager havde mere end 1 forekomst i samme begivenhedskategori, blev kun forekomsten med den nærmeste relation til undersøgelseslægemidlet talt.
Første dosis randomiseret lægemiddel gennem 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemiddel. Median antal ugers behandling var henholdsvis 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 og 12,10 for grupperne Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg og 18 mg.
Dobbeltblind behandling: Antal deltagere med ≥1 TEAE, efter maksimal sværhedsgrad
Tidsramme: Første dosis randomiseret lægemiddel gennem 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemiddel. Median antal ugers behandling var henholdsvis 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 og 12,10 for grupperne Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg og 18 mg.
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En SAE er defineret som enhver AE, der forekommer ved enhver dosis, der resulterer i et af følgende: død; livstruende; hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt; anden vigtig medicinsk begivenhed. En TEAE er en hændelse, der opstår efter påbegyndelse af randomiseret studielægemiddel gennem 28 dage efter seponering af studielægemiddel. Hændelser blev kategoriseret efter grad: 1=mild, 2=moderat, 3=alvorlig, 4=livstruende, 5=død og som relateret eller ikke-relateret til studiemedicin. Hvis en deltager havde mere end 1 hændelse i samme hændelseskategori, blev kun den mest alvorlige hændelse talt.
Første dosis randomiseret lægemiddel gennem 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemiddel. Median antal ugers behandling var henholdsvis 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 og 12,10 for grupperne Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg og 18 mg.
Dobbeltblind behandling: Antal deltagere med lægemiddelrelaterede TEAE'er
Tidsramme: Første dosis randomiseret lægemiddel gennem 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemiddel. Median antal ugers behandling var henholdsvis 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 og 12,10 for grupperne Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg og 18 mg.
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En SAE er defineret som enhver AE, der forekommer ved enhver dosis, der resulterer i et af følgende: død; livstruende; hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt; anden vigtig medicinsk begivenhed. En TEAE er en hændelse, der opstår efter påbegyndelse af randomiseret studielægemiddel gennem 28 dage efter seponering af studielægemiddel. Hændelser blev kategoriseret efter grad: 1=mild, 2=moderat, 3=alvorlig, 4=livstruende, 5=død og som relateret eller ikke-relateret til studiemedicin. Hvis en deltager havde mere end 1 forekomst i samme begivenhedskategori, blev kun forekomsten med den nærmeste relation til undersøgelseslægemidlet talt.
Første dosis randomiseret lægemiddel gennem 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemiddel. Median antal ugers behandling var henholdsvis 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 og 12,10 for grupperne Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg og 18 mg.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cyclerion Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

22. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. september 2017

Først opslået (Faktiske)

15. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C1701-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner