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Uno studio sull'effetto di IW-1701 (Olinciguat), uno stimolatore della guanilato ciclasi solubile (sGC), su pazienti con anemia falciforme (SCD) (STRONG SCD)

19 luglio 2023 aggiornato da: Cyclerion Therapeutics

Uno studio di fase 2 randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e la farmacodinamica dell'IW-1701 orale una volta al giorno in pazienti con anemia falciforme stabile

L'obiettivo primario dello studio 1701-202 STRONG SCD è valutare la sicurezza e la tollerabilità di diversi livelli di dose di IW-1701 rispetto al placebo quando somministrato giornalmente per circa 12 settimane a pazienti con SCD stabile. Gli obiettivi esplorativi includono la valutazione della farmacocinetica (PK) e la valutazione dell'effetto dell'IW-1701 sui sintomi della SCD, sulla qualità della vita correlata alla salute e sui biomarcatori dell'attività farmacodinamica (PD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

88

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Libano
      • Sidon, Libano
        • Hammoud Hospital University Medical Center
      • Tripoli, Libano
        • Nini Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Regno Unito, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London, Regno Unito, N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London, Regno Unito, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20060
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Aventura, Florida, Stati Uniti, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
      • Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 32117
        • Century Clinical Research, Inc.
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32810
        • Omega Research Maitland, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Flossmoor, Illinois, Stati Uniti, 60422
        • Healthcare Research Network II, LLC
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Stati Uniti, 70601
        • Clinical Trials of SWLA, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 33021
        • Children's Hospital of Michigan-Detroit
    • Missouri
      • Hazelwood, Missouri, Stati Uniti, 63042
        • Healthcare Research Network
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74105
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Jenkintown, Pennsylvania, Stati Uniti, 19046
        • The Clinical Trial Center LLC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Baytown, Texas, Stati Uniti, 77521
        • Accurate Clinical Research
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Mays Cancer Center UT Health San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE

  1. Il paziente è ambulante maschio o femmina di età compresa tra 16 e 70 anni alla visita di screening.
  2. Il paziente ha SCD, inclusa l'emoglobina omozigote S (HbSS), la malattia dell'emoglobina SC (HbSC), l'emoglobina eterozigote S-beta zero (HbSβ0)-talassemia o l'emoglobina eterozigote S-beta plus (HbSβ+)-talassemia, documentata nella loro anamnesi.
  3. Se il paziente sta assumendo farmaci per SCD, come l'idrossiurea (HU), sono in un regime stabile.
  4. Per anamnesi e/o richiamo del paziente, il paziente ha avuto almeno 1 e non più di 10 crisi dolorose correlate all'anemia falciforme nei 12 mesi precedenti la visita di screening e nessuna nelle 4 settimane precedenti la visita di randomizzazione.
  5. Il paziente completa le voci quotidiane del diario elettronico per almeno 10 giorni durante gli ultimi 14 giorni del periodo di esecuzione come valutato alla visita di randomizzazione.
  6. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima della randomizzazione e devono accettare di utilizzare la contraccezione specificata dal protocollo dalla visita di screening fino a 90 giorni dopo la dose finale del farmaco in studio.
  7. I pazienti di sesso maschile devono essere chirurgicamente sterili mediante vasectomia (condotta ≥60 giorni prima della visita di screening o confermata tramite analisi dello sperma) o devono accettare di utilizzare la contraccezione specificata dal protocollo e accettare di astenersi dalla donazione di sperma dalla visita di screening fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

CRITERI DI ESCLUSIONE

  1. Il paziente richiede un programma di terapia trasfusionale cronica programmata e regolarmente somministrata.
  2. Il paziente è stato ricoverato in ospedale per una complicazione correlata a SCD nelle 4 settimane precedenti la visita di randomizzazione.
  3. Il paziente ha assunto oppioidi > 200 mg di morfina equivalenti/giorno nelle 4 settimane precedenti la visita di randomizzazione.
  4. Il paziente sta assumendo aspirina ≥325 mg al giorno, inibitori P2Y12, qualsiasi farmaco anticoagulante, inibitori specifici della fosfodiesterasi 5 (PDE5), inibitori non specifici della fosfodiesterasi 5 (PDE5), inibitori moderati o forti del citocromo P450 3A (CYP3A), eventuali integratori per il trattamento della disfunzione erettile, riociguat o nitrati o donatori di ossido nitrico in qualsiasi forma.
  5. - Il paziente ha una grave malattia o condizione medica concomitante che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, precluderebbe la partecipazione a uno studio clinico.

NOTA: si applicano altri criteri di inclusione ed esclusione, per protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: IW-1701 (Olinciguat) 2 mg
Dopo un trattamento in singolo cieco con placebo una volta al giorno (QD) per 14-17 giorni del periodo di screening e prima della prima dose del farmaco in studio in doppio cieco il giorno 1, i partecipanti hanno ricevuto 1 mg di olinciguat QD settimana 1 e 2 mg di olinciguat QD settimane 2-12 secondo il protocollo originale, emendamento 1, emendamento 2 e emendamento 3.
Droga: IW-1701
Tavoletta orale
Altri nomi:
  • Olinciguat
Sperimentale: IW-1701 (Olinciguat) 4 mg
Dopo un trattamento in singolo cieco con placebo una volta al giorno per 14-17 giorni del periodo di screening e prima della prima dose del farmaco in studio in doppio cieco il giorno 1, i partecipanti hanno ricevuto 2 mg di olinciguat una volta al giorno alla settimana 1 e 4 mg di olinciguat una volta al giorno nelle settimane 2-12 secondo il protocollo originale, emendamento 1, emendamento 2 e emendamento 3.
Droga: IW-1701
Tavoletta orale
Altri nomi:
  • Olinciguat
Sperimentale: IW-1701 (Olinciguat) 6 mg
Dopo un trattamento in singolo cieco con placebo una volta al giorno per 14-17 giorni del periodo di screening e prima della prima dose del farmaco in studio in doppio cieco il giorno 1, i partecipanti hanno ricevuto 3 mg di olinciguat una volta al giorno alla settimana 1 e 6 mg di olinciguat una volta al giorno nelle settimane 2-12 secondo il protocollo originale, emendamento 1, emendamento 2 e emendamento 3.
Droga: IW-1701
Tavoletta orale
Altri nomi:
  • Olinciguat
Sperimentale: IW-1701 (Olinciguat) 18 mg
Dopo un trattamento in singolo cieco con placebo una volta al giorno per 14-17 giorni del periodo di screening e prima della prima dose del farmaco in studio in doppio cieco il giorno 1, i partecipanti hanno ricevuto 6 mg di olinciguat una volta al giorno nei giorni 1-7, 12 mg di olinciguat una volta al giorno nelle settimane 1-3 e 18 mg di olinciguat una volta al giorno nelle settimane 4-12 in base all'emendamento 4 del protocollo e successivi.
Droga: IW-1701
Tavoletta orale
Altri nomi:
  • Olinciguat
Comparatore placebo: Placebo
Dopo un trattamento in singolo cieco con placebo QD per 14-17 giorni del periodo di screening e prima della prima dose del farmaco in studio in doppio cieco il giorno 1, i partecipanti hanno ricevuto il trattamento placebo QD per 12 settimane.
Droga: Placebo
Tavoletta orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Trattamento in doppio cieco: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Prima dose del farmaco randomizzato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Il numero mediano di settimane di trattamento è stato rispettivamente di 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10 per i gruppi Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento avverso che si verifica a qualsiasi dose e che risulta in uno dei seguenti eventi: morte; in pericolo di vita; ricovero o prolungamento del ricovero esistente; invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto alla nascita; altro importante evento medico. Un TEAE è un evento che si verifica dopo l'inizio del farmaco in studio randomizzato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Gli eventi sono stati classificati in base al grado: 1=lieve, 2=moderato, 3=grave, 4=pericoloso per la vita, 5=morte e come correlato o non correlato al farmaco oggetto dello studio. Gli eventi avversi di interesse speciale (AESI) includevano eventi ipotensivi sintomatici o di grado ≥2 e/o eventi avversi di tachicardia, eventi di sanguinamento, edema polmonare ed eventi correlati alle ossa, comprese le fratture.
Prima dose del farmaco randomizzato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Il numero mediano di settimane di trattamento è stato rispettivamente di 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10 per i gruppi Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Trattamento in doppio cieco: numero di eventi TEAE
Lasso di tempo: Prima dose del farmaco randomizzato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Il numero mediano di settimane di trattamento è stato rispettivamente di 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10 per i gruppi Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un SAE è definito come qualsiasi evento avverso che si verifica a qualsiasi dose e che risulta in uno dei seguenti eventi: morte; in pericolo di vita; ricovero o prolungamento del ricovero esistente; invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto alla nascita; altro importante evento medico. Un TEAE è un evento che si verifica dopo l'inizio del farmaco in studio randomizzato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Gli eventi sono stati classificati in base al grado: 1=lieve, 2=moderato, 3=grave, 4=pericoloso per la vita, 5=morte e come correlato o non correlato al farmaco oggetto dello studio. Se un partecipante ha avuto più di 1 occorrenza nella stessa categoria di eventi, è stata conteggiata solo l'occorrenza con la relazione più stretta con il farmaco oggetto dello studio.
Prima dose del farmaco randomizzato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Il numero mediano di settimane di trattamento è stato rispettivamente di 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10 per i gruppi Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Trattamento in doppio cieco: numero di partecipanti con ≥1 TEAE, per gravità massima
Lasso di tempo: Prima dose del farmaco randomizzato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Il numero mediano di settimane di trattamento è stato rispettivamente di 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10 per i gruppi Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un SAE è definito come qualsiasi evento avverso che si verifica a qualsiasi dose e che risulta in uno dei seguenti eventi: morte; in pericolo di vita; ricovero o prolungamento del ricovero esistente; invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto alla nascita; altro importante evento medico. Un TEAE è un evento che si verifica dopo l'inizio del farmaco in studio randomizzato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Gli eventi sono stati classificati in base al grado: 1=lieve, 2=moderato, 3=grave, 4=pericoloso per la vita, 5=morte e come correlato o non correlato al farmaco oggetto dello studio. Se un partecipante ha avuto più di 1 evento nella stessa categoria di eventi, è stato conteggiato solo l'evento più grave.
Prima dose del farmaco randomizzato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Il numero mediano di settimane di trattamento è stato rispettivamente di 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10 per i gruppi Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Trattamento in doppio cieco: numero di partecipanti con TEAE correlati al farmaco in studio
Lasso di tempo: Prima dose del farmaco randomizzato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Il numero mediano di settimane di trattamento è stato rispettivamente di 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10 per i gruppi Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un SAE è definito come qualsiasi evento avverso che si verifica a qualsiasi dose e che risulta in uno dei seguenti eventi: morte; in pericolo di vita; ricovero o prolungamento del ricovero esistente; invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto alla nascita; altro importante evento medico. Un TEAE è un evento che si verifica dopo l'inizio del farmaco in studio randomizzato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Gli eventi sono stati classificati in base al grado: 1=lieve, 2=moderato, 3=grave, 4=pericoloso per la vita, 5=morte e come correlato o non correlato al farmaco oggetto dello studio. Se un partecipante ha avuto più di 1 occorrenza nella stessa categoria di eventi, è stata conteggiata solo l'occorrenza con la relazione più stretta con il farmaco oggetto dello studio.
Prima dose del farmaco randomizzato fino a 28 giorni dopo l'interruzione del farmaco in studio. Il numero mediano di settimane di trattamento è stato rispettivamente di 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 e 12,10 per i gruppi Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg e 18 mg.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cyclerion Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

22 luglio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

22 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

15 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C1701-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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