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Eine Studie zur Wirkung von IW-1701 (Olinciguat), einem Stimulator der löslichen Guanylatcyclase (sGC), auf Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD) (STRONG SCD)

19. Juli 2023 aktualisiert von: Cyclerion Therapeutics

Eine randomisierte, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakodynamik von einmal täglich oral einzunehmendem IW-1701 bei Patienten mit stabiler Sichelzellanämie

Das Hauptziel der 1701-202 STRONG SCD-Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit unterschiedlicher Dosierungen von IW-1701 im Vergleich zu Placebo bei täglicher Verabreichung über etwa 12 Wochen an Patienten mit stabiler SCD. Zu den explorativen Zielen gehören die Bewertung der Pharmakokinetik (PK) sowie die Bewertung der Wirkung von IW-1701 auf die Symptome von SCD, die gesundheitsbezogene Lebensqualität und Biomarker der pharmakodynamischen (PD) Aktivität.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

88

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Libanon
      • Sidon, Libanon
        • Hammoud Hospital University Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20060
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Aventura, Florida, Vereinigte Staaten, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
      • Fort Lauderdale, Florida, Vereinigte Staaten, 32117
        • Century Clinical Research, Inc.
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32810
        • Omega Research Maitland, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Flossmoor, Illinois, Vereinigte Staaten, 60422
        • Healthcare Research Network II, LLC
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70601
        • Clinical Trials of SWLA, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 33021
        • Children's Hospital of Michigan-Detroit
    • Missouri
      • Hazelwood, Missouri, Vereinigte Staaten, 63042
        • Healthcare Research Network
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74105
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Jenkintown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19046
        • The Clinical Trial Center LLC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Baytown, Texas, Vereinigte Staaten, 77521
        • Accurate Clinical Research
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Mays Cancer Center UT Health San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN

  1. Der Patient ist zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs ein gehfähiger Mann oder eine gehfähige Frau im Alter von 16 bis 70 Jahren.
  2. Der Patient hat eine SCD, einschließlich homozygotem Hämoglobin S (HbSS), Hämoglobin-SC-Krankheit (HbSC), heterozygoter Hämoglobin-S-Beta-Null-Thalassämie (HbSβ0) oder heterozygoter Hämoglobin-S-Beta-Plus-Thalassämie (HbSβ+), die in der Krankengeschichte dokumentiert sind.
  3. Wenn der Patient Medikamente gegen SCD einnimmt, wie z. B. Hydroxyharnstoff (HU), muss die Therapie stabil sein.
  4. Laut Anamnese und/oder Patientenrückruf hatte der Patient in den 12 Monaten vor dem Screening-Besuch mindestens 1 und höchstens 10 Sichelzellanämie-bedingte Schmerzkrisen und in den 4 Wochen vor dem Randomisierungsbesuch trat keiner auf.
  5. Der Patient führt während der letzten 14 Tage der Einlaufphase, wie beim Randomisierungsbesuch beurteilt, tägliche eTagebucheinträge für mindestens 10 Tage aus.
  6. Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor der Randomisierung einen negativen Schwangerschaftstest haben und der Anwendung protokollspezifischer Verhütungsmittel ab dem Screening-Besuch bis 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zustimmen.
  7. Männliche Patienten müssen durch eine Vasektomie (durchgeführt ≥ 60 Tage vor dem Screening-Besuch oder durch Spermienanalyse bestätigt) chirurgisch steril sein oder müssen der Anwendung einer protokollspezifischen Empfängnisverhütung zustimmen und sich bereit erklären, ab dem Screening-Besuch bis 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auf eine Samenspende zu verzichten.

AUSSCHLUSSKRITERIEN

  1. Der Patient benötigt ein Programm zur vorab geplanten, regelmäßig verabreichten chronischen Bluttransfusionstherapie.
  2. Der Patient wurde in den 4 Wochen vor dem Randomisierungsbesuch wegen einer SCD-bedingten Komplikation ins Krankenhaus eingeliefert.
  3. Der Patient hat innerhalb der 4 Wochen vor dem Randomisierungsbesuch Opioid(e) >200 Morphin-mg-Äquivalent/Tag eingenommen.
  4. Der Patient nimmt Aspirin ≥325 mg täglich, P2Y12-Inhibitoren, gerinnungshemmende Medikamente, spezifische Inhibitoren der Phosphodiesterase 5 (PDE5), unspezifische Inhibitoren der Phosphodiesterase 5 (PDE5), mäßige oder starke Inhibitoren des Cytochrom P450 3A (CYP3A), jegliche Nahrungsergänzungsmittel zur Behandlung der erektilen Dysfunktion, Riociguat oder Nitrate oder Stickoxidspender in jeglicher Form.
  5. Der Patient leidet an einer schwerwiegenden Begleiterkrankung oder einem medizinischen Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an einer klinischen Studie ausschließen würde.

HINWEIS: Je nach Protokoll gelten andere Einschluss- und Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: IW-1701 (Olinciguat) 2 mg
Nach einer einfach verblindeten Behandlung mit Placebo einmal täglich (QD) für 14 bis 17 Tage des Screening-Zeitraums und vor der ersten Dosis des doppelblinden Studienmedikaments am ersten Tag erhielten die Teilnehmer 1 mg Olinciguat QD in Woche 1 und 2 mg Olinciguat QD in Woche 2–12 gemäß dem ursprünglichen Protokoll, Änderung 1, Änderung 2 und Änderung 3.
Arzneimittel: IW-1701
Orale Tablette
Andere Namen:
  • Olinciguat
Experimental: IW-1701 (Olinciguat) 4 mg
Nach einer einfach verblindeten Behandlung mit Placebo QD für 14 bis 17 Tage des Screening-Zeitraums und vor der ersten Dosis des doppelblinden Studienmedikaments am ersten Tag erhielten die Teilnehmer 2 mg Olinciguat QD in Woche 1 und 4 mg Olinciguat QD in Woche 2–12 gemäß dem ursprünglichen Protokoll, Änderung 1, Änderung 2 und Änderung 3.
Arzneimittel: IW-1701
Orale Tablette
Andere Namen:
  • Olinciguat
Experimental: IW-1701 (Olinciguat) 6 mg
Nach einer einfach verblindeten Behandlung mit Placebo QD für 14 bis 17 Tage des Screening-Zeitraums und vor der ersten Dosis des doppelblinden Studienmedikaments am ersten Tag erhielten die Teilnehmer 3 mg Olinciguat QD in Woche 1 und 6 mg Olinciguat QD in Woche 2–12 gemäß dem ursprünglichen Protokoll, Änderung 1, Änderung 2 und Änderung 3.
Arzneimittel: IW-1701
Orale Tablette
Andere Namen:
  • Olinciguat
Experimental: IW-1701 (Olinciguat) 18 mg
Nach einer einfach verblindeten Behandlung mit Placebo QD für 14 bis 17 Tage des Screening-Zeitraums und vor der ersten Dosis des doppelblinden Studienmedikaments am ersten Tag erhielten die Teilnehmer 6 mg Olinciguat QD an den Tagen 1–7, 12 mg Olinciguat QD in den Wochen 1–3 und 18 mg Olinciguat QD in den Wochen 4–12 gemäß Protokolländerung 4 und später.
Arzneimittel: IW-1701
Orale Tablette
Andere Namen:
  • Olinciguat
Placebo-Komparator: Placebo
Nach einer einfach verblindeten Behandlung mit Placebo QD für 14 bis 17 Tage des Screening-Zeitraums und vor der ersten Dosis des doppelblinden Studienmedikaments am ersten Tag erhielten die Teilnehmer 12 Wochen lang eine Placebo-Behandlung QD.
Arzneimittel: Placebo
Orale Tablette

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Doppelblindbehandlung: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Erste Dosis des randomisierten Arzneimittels bis 28 Tage nach Absetzen des Studienmedikaments. Die mittlere Anzahl der Behandlungswochen betrug jeweils 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 und 12,10 für die Gruppen Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg und 18 mg.
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein schwerwiegendes UE (SAE) ist definiert als jedes UE, das bei einer beliebigen Dosis auftritt und zu einem der folgenden Ereignisse führt: Tod; lebensbedrohlich; Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler; anderes wichtiges medizinisches Ereignis. Ein TEAE ist ein Ereignis, das nach Beginn der randomisierten Studienmedikation bis 28 Tage nach Absetzen der Studienmedikation auftritt. Die Ereignisse wurden nach Schweregrad kategorisiert: 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer, 4 = lebensbedrohlich, 5 = Tod und in Zusammenhang mit oder ohne Zusammenhang mit dem Studienmedikament. Zu den unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs) gehörten symptomatische oder blutdrucksenkende Ereignisse vom Grad ≥2 und/oder Tachykardie-UE, Blutungsereignisse, Lungenödeme und knochenbezogene Ereignisse, einschließlich Frakturen.
Erste Dosis des randomisierten Arzneimittels bis 28 Tage nach Absetzen des Studienmedikaments. Die mittlere Anzahl der Behandlungswochen betrug jeweils 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 und 12,10 für die Gruppen Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg und 18 mg.
Doppelblinde Behandlung: Anzahl der TEAE-Ereignisse
Zeitfenster: Erste Dosis des randomisierten Arzneimittels bis 28 Tage nach Absetzen des Studienmedikaments. Die mittlere Anzahl der Behandlungswochen betrug jeweils 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 und 12,10 für die Gruppen Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg und 18 mg.
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein SUE ist definiert als jedes UE, das bei jeder Dosis auftritt und zu einem der folgenden Ereignisse führt: Tod; lebensbedrohlich; Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler; anderes wichtiges medizinisches Ereignis. Ein TEAE ist ein Ereignis, das nach Beginn der randomisierten Studienmedikation bis 28 Tage nach Absetzen der Studienmedikation auftritt. Die Ereignisse wurden nach Schweregrad kategorisiert: 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer, 4 = lebensbedrohlich, 5 = Tod und in Zusammenhang mit oder ohne Zusammenhang mit dem Studienmedikament. Wenn bei einem Teilnehmer mehr als ein Ereignis in derselben Ereigniskategorie auftrat, wurde nur das Ereignis gezählt, das den engsten Zusammenhang mit dem Studienmedikament hatte.
Erste Dosis des randomisierten Arzneimittels bis 28 Tage nach Absetzen des Studienmedikaments. Die mittlere Anzahl der Behandlungswochen betrug jeweils 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 und 12,10 für die Gruppen Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg und 18 mg.
Doppelblinde Behandlung: Anzahl der Teilnehmer mit ≥1 TEAE, nach maximalem Schweregrad
Zeitfenster: Erste Dosis des randomisierten Arzneimittels bis 28 Tage nach Absetzen des Studienmedikaments. Die mittlere Anzahl der Behandlungswochen betrug jeweils 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 und 12,10 für die Gruppen Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg und 18 mg.
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein SUE ist definiert als jedes UE, das bei jeder Dosis auftritt und zu einem der folgenden Ereignisse führt: Tod; lebensbedrohlich; Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler; anderes wichtiges medizinisches Ereignis. Ein TEAE ist ein Ereignis, das nach Beginn der randomisierten Studienmedikation bis 28 Tage nach Absetzen der Studienmedikation auftritt. Die Ereignisse wurden nach Schweregrad kategorisiert: 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer, 4 = lebensbedrohlich, 5 = Tod und in Zusammenhang mit oder ohne Zusammenhang mit dem Studienmedikament. Wenn ein Teilnehmer mehr als ein Vorkommnis in der gleichen Ereigniskategorie hatte, wurde nur das schwerwiegendste Vorkommnis gezählt.
Erste Dosis des randomisierten Arzneimittels bis 28 Tage nach Absetzen des Studienmedikaments. Die mittlere Anzahl der Behandlungswochen betrug jeweils 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 und 12,10 für die Gruppen Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg und 18 mg.
Doppelblinde Behandlung: Anzahl der Teilnehmer mit studienmedikamentenbedingten TEAEs
Zeitfenster: Erste Dosis des randomisierten Arzneimittels bis 28 Tage nach Absetzen des Studienmedikaments. Die mittlere Anzahl der Behandlungswochen betrug jeweils 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 und 12,10 für die Gruppen Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg und 18 mg.
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein SUE ist definiert als jedes UE, das bei jeder Dosis auftritt und zu einem der folgenden Ereignisse führt: Tod; lebensbedrohlich; Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler; anderes wichtiges medizinisches Ereignis. Ein TEAE ist ein Ereignis, das nach Beginn der randomisierten Studienmedikation bis 28 Tage nach Absetzen der Studienmedikation auftritt. Die Ereignisse wurden nach Schweregrad kategorisiert: 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer, 4 = lebensbedrohlich, 5 = Tod und in Zusammenhang mit oder ohne Zusammenhang mit dem Studienmedikament. Wenn bei einem Teilnehmer mehr als ein Ereignis in derselben Ereigniskategorie auftrat, wurde nur das Ereignis gezählt, das den engsten Zusammenhang mit dem Studienmedikament hatte.
Erste Dosis des randomisierten Arzneimittels bis 28 Tage nach Absetzen des Studienmedikaments. Die mittlere Anzahl der Behandlungswochen betrug jeweils 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 und 12,10 für die Gruppen Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg und 18 mg.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cyclerion Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Juli 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C1701-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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