Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wpływu IW-1701 (Olinciguat), stymulatora rozpuszczalnej cyklazy guanylanowej (sGC), na pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) (STRONG SCD)

19 lipca 2023 zaktualizowane przez: Cyclerion Therapeutics

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i farmakodynamikę doustnego IW-1701 podawanego raz dziennie u pacjentów ze stabilną niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Głównym celem badania 1701-202 STRONG SCD jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji różnych poziomów dawek IW-1701 w porównaniu z placebo przy podawaniu codziennie przez około 12 tygodni pacjentom ze stabilnym SCD. Cele eksploracyjne obejmują ocenę farmakokinetyki (PK), jak również ocenę wpływu IW-1701 na objawy SCD, jakość życia związaną ze zdrowiem oraz biomarkery aktywności farmakodynamicznej (PD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

88

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Liban
      • Sidon, Liban
        • Hammoud Hospital University Medical Center
      • Tripoli, Liban
        • Nini Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Aventura, Florida, Stany Zjednoczone, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 32117
        • Century Clinical Research, Inc.
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32810
        • Omega Research Maitland, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Flossmoor, Illinois, Stany Zjednoczone, 60422
        • Healthcare Research Network II, LLC
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70601
        • Clinical Trials of SWLA, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 33021
        • Children's Hospital of Michigan-Detroit
    • Missouri
      • Hazelwood, Missouri, Stany Zjednoczone, 63042
        • Healthcare Research Network
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74105
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Jenkintown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19046
        • The Clinical Trial Center LLC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Baytown, Texas, Stany Zjednoczone, 77521
        • Accurate Clinical Research
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Mays Cancer Center UT Health San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA

  1. Pacjent jest ambulatoryjnym mężczyzną lub kobietą w wieku od 16 do 70 lat podczas wizyty przesiewowej.
  2. Pacjent ma SCD, w tym homozygotyczną hemoglobinę S (HbSS), chorobę SC hemoglobiny (HbSC), heterozygotyczną hemoglobinę S-beta zero (HbSβ0)-talasemię lub heterozygotyczną hemoglobinę S-beta plus (HbSβ+)-talasemię, udokumentowaną w historii choroby.
  3. Jeśli pacjent przyjmuje leki na SCD, takie jak hydroksymocznik (HU), należy stosować stały schemat leczenia.
  4. Zgodnie z historią medyczną i/lub historią pacjenta, pacjent miał co najmniej 1 i nie więcej niż 10 kryzysów bólu związanych z anemią sierpowatą w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową i żaden nie wystąpił w ciągu 4 tygodni przed wizytą randomizacyjną.
  5. Pacjent wypełnia codzienne wpisy w eDzienniczku przez co najmniej 10 dni w ciągu ostatnich 14 dni okresu wstępnego, zgodnie z oceną podczas wizyty randomizacyjnej.
  6. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed randomizacją i muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji określonej w protokole od wizyty przesiewowej do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  7. Pacjenci płci męskiej muszą być sterylni chirurgicznie przez wazektomię (przeprowadzoną ≥60 dni przed wizytą przesiewową lub potwierdzoną badaniem nasienia) lub muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji określonej w protokole oraz wyrazić zgodę na powstrzymanie się od dawstwa nasienia z wizyty przesiewowej przez 90 dni po ostatniej dawce badanego leku.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA

  1. Pacjent wymaga programu zaplanowanej, regularnie podawanej przewlekłej transfuzji krwi.
  2. Pacjent był hospitalizowany z powodu powikłań związanych z SCD w ciągu 4 tygodni przed wizytą randomizacyjną.
  3. Pacjent przyjmował opioidy w dawce >200 mg morfiny dziennie w ciągu 4 tygodni przed wizytą randomizacyjną.
  4. Pacjent przyjmuje aspirynę ≥325 mg dziennie, inhibitory P2Y12, wszelkie leki przeciwzakrzepowe, swoiste inhibitory fosfodiesterazy 5 (PDE5), niespecyficzne inhibitory fosfodiesterazy 5 (PDE5), umiarkowane lub silne inhibitory cytochromu P450 3A (CYP3A), wszelkie suplementy stosowane w leczeniu zaburzeń erekcji, riocyguat, azotany lub donory tlenku azotu w dowolnej postaci.
  5. Pacjent ma współistniejącą poważną chorobę lub stan chorobowy, który w opinii Badacza wyklucza udział w badaniu klinicznym.

UWAGA: Obowiązują inne kryteria włączenia i wyłączenia, zgodnie z protokołem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: IW-1701 (Olinciguat) 2 mg
Po pojedynczym ślepym leczeniu placebo raz dziennie (QD) przez 14 do 17 dni okresu przesiewowego i przed pierwszą dawką podwójnie ślepego badanego leku w dniu 1, uczestnicy otrzymywali 1 mg olinciguatu QD tydzień 1 i 2 mg olinciguatu QD tydzień 2-12 zgodnie z oryginalnym protokołem, poprawką 1, poprawką 2 i poprawką 3.
Lek: IW-1701
Tabletka doustna
Inne nazwy:
  • Olincziguat
Eksperymentalny: IW-1701 (Olinciguat) 4 mg
Po pojedynczym zaślepionym leczeniu placebo QD przez 14 do 17 dni okresu przesiewowego i przed pierwszą dawką podwójnie ślepego badanego leku w Dniu 1, uczestnicy otrzymywali 2 mg olinciguatu QD Tydzień 1 i 4 mg olinciguatu QD Tydzień 2-12 zgodnie z oryginalnym protokołem, Poprawką 1, Poprawką 2 i Poprawką 3.
Lek: IW-1701
Tabletka doustna
Inne nazwy:
  • Olincziguat
Eksperymentalny: IW-1701 (Olinciguat) 6 mg
Po pojedynczym zaślepionym leczeniu placebo QD przez 14 do 17 dni okresu przesiewowego i przed pierwszą dawką podwójnie zaślepionego badanego leku w Dniu 1, uczestnicy otrzymywali 3 mg olinciguatu QD Tydzień 1 i 6 mg olinciguatu QD Tydzień 2-12 zgodnie z oryginalnym protokołem, Poprawką 1, Poprawką 2 i Poprawką 3.
Lek: IW-1701
Tabletka doustna
Inne nazwy:
  • Olincziguat
Eksperymentalny: IW-1701 (Olinciguat) 18 mg
Po pojedynczej ślepej próbie leczenia placebo QD przez 14 do 17 dni okresu przesiewowego i przed pierwszą dawką podwójnie ślepej próby badanego leku w dniu 1, uczestnicy otrzymywali 6 mg olinciguatu QD w dniach 1-7, 12 mg olinciguatu QD w tygodniach 1-3 i 18 mg olinciguatu QD w tygodniach 4-12 zgodnie z poprawką do protokołu nr 4 i późniejszymi.
Lek: IW-1701
Tabletka doustna
Inne nazwy:
  • Olincziguat
Komparator placebo: Placebo
Po pojedynczej ślepej próbie leczenia placebo QD przez 14 do 17 dni okresu przesiewowego i przed pierwszą dawką podwójnie ślepej próby badanego leku w Dniu 1, uczestnicy otrzymywali placebo QD przez 12 tygodni.
Lek: Placebo
Tabletka doustna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Leczenie metodą podwójnie ślepej próby: liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Pierwsza dawka randomizowanego leku przez 28 dni po odstawieniu badanego leku. Mediana liczby tygodni leczenia wyniosła odpowiednio 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 i 12,10 dla grup otrzymujących placebo 1, placebo 2, olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg i 18 mg.
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. Poważne AE (SAE) definiuje się jako każde AE ​​występujące po dowolnej dawce, które powoduje którekolwiek z poniższych: śmierć; zagrażający życiu; hospitalizacja lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia/wada wrodzona; inne ważne zdarzenie medyczne. TEAE to zdarzenie, które ma miejsce po rozpoczęciu randomizowanego badania leku w ciągu 28 dni po odstawieniu badanego leku. Zdarzenia podzielono na kategorie według stopnia: 1=łagodne, 2=umiarkowane, 3=ciężkie, 4=zagrażające życiu, 5=śmierć oraz jako związane lub niezwiązane z badanym lekiem. Zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) obejmowały epizody objawowe lub epizody niedociśnienia stopnia ≥2 i (lub) tachykardię AE, krwawienia, obrzęk płuc i zdarzenia związane z kośćmi, w tym złamania.
Pierwsza dawka randomizowanego leku przez 28 dni po odstawieniu badanego leku. Mediana liczby tygodni leczenia wyniosła odpowiednio 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 i 12,10 dla grup otrzymujących placebo 1, placebo 2, olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg i 18 mg.
Leczenie metodą podwójnie ślepej próby: liczba zdarzeń TEAE
Ramy czasowe: Pierwsza dawka randomizowanego leku przez 28 dni po odstawieniu badanego leku. Mediana liczby tygodni leczenia wyniosła odpowiednio 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 i 12,10 dla grup otrzymujących placebo 1, placebo 2, olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg i 18 mg.
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. SAE definiuje się jako każde AE ​​występujące przy dowolnej dawce, które powoduje którekolwiek z poniższych: śmierć; zagrażający życiu; hospitalizacja lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia/wada wrodzona; inne ważne zdarzenie medyczne. TEAE to zdarzenie, które ma miejsce po rozpoczęciu randomizowanego badania leku w ciągu 28 dni po odstawieniu badanego leku. Zdarzenia podzielono na kategorie według stopnia: 1=łagodne, 2=umiarkowane, 3=ciężkie, 4=zagrażające życiu, 5=śmierć oraz jako związane lub niezwiązane z badanym lekiem. Jeśli uczestnik miał więcej niż 1 wystąpienie w tej samej kategorii zdarzenia, liczone było tylko zdarzenie o najbliższym związku z badanym lekiem.
Pierwsza dawka randomizowanego leku przez 28 dni po odstawieniu badanego leku. Mediana liczby tygodni leczenia wyniosła odpowiednio 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 i 12,10 dla grup otrzymujących placebo 1, placebo 2, olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg i 18 mg.
Leczenie metodą podwójnie ślepej próby: liczba uczestników z ≥1 TEAE według maksymalnej ciężkości
Ramy czasowe: Pierwsza dawka randomizowanego leku przez 28 dni po odstawieniu badanego leku. Mediana liczby tygodni leczenia wyniosła odpowiednio 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 i 12,10 dla grup otrzymujących placebo 1, placebo 2, olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg i 18 mg.
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. SAE definiuje się jako każde AE ​​występujące przy dowolnej dawce, które powoduje którekolwiek z poniższych: śmierć; zagrażający życiu; hospitalizacja lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia/wada wrodzona; inne ważne zdarzenie medyczne. TEAE to zdarzenie, które ma miejsce po rozpoczęciu randomizowanego badania leku w ciągu 28 dni po odstawieniu badanego leku. Zdarzenia podzielono na kategorie według stopnia: 1=łagodne, 2=umiarkowane, 3=ciężkie, 4=zagrażające życiu, 5=śmierć oraz jako związane lub niezwiązane z badanym lekiem. Jeśli uczestnik miał więcej niż 1 zdarzenie w tej samej kategorii zdarzenia, policzono tylko najpoważniejsze zdarzenie.
Pierwsza dawka randomizowanego leku przez 28 dni po odstawieniu badanego leku. Mediana liczby tygodni leczenia wyniosła odpowiednio 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 i 12,10 dla grup otrzymujących placebo 1, placebo 2, olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg i 18 mg.
Leczenie metodą podwójnie ślepej próby: liczba uczestników z TEAE związanymi z badanym lekiem
Ramy czasowe: Pierwsza dawka randomizowanego leku przez 28 dni po odstawieniu badanego leku. Mediana liczby tygodni leczenia wyniosła odpowiednio 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 i 12,10 dla grup otrzymujących placebo 1, placebo 2, olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg i 18 mg.
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. SAE definiuje się jako każde AE ​​występujące przy dowolnej dawce, które powoduje którekolwiek z poniższych: śmierć; zagrażający życiu; hospitalizacja lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia/wada wrodzona; inne ważne zdarzenie medyczne. TEAE to zdarzenie, które ma miejsce po rozpoczęciu randomizowanego badania leku w ciągu 28 dni po odstawieniu badanego leku. Zdarzenia podzielono na kategorie według stopnia: 1=łagodne, 2=umiarkowane, 3=ciężkie, 4=zagrażające życiu, 5=śmierć oraz jako związane lub niezwiązane z badanym lekiem. Jeśli uczestnik miał więcej niż 1 wystąpienie w tej samej kategorii zdarzenia, liczone było tylko zdarzenie o najbliższym związku z badanym lekiem.
Pierwsza dawka randomizowanego leku przez 28 dni po odstawieniu badanego leku. Mediana liczby tygodni leczenia wyniosła odpowiednio 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 i 12,10 dla grup otrzymujących placebo 1, placebo 2, olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg i 18 mg.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cyclerion Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C1701-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj