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Soluble Guanylate Cyclase (sGC) 자극제 IW-1701 (Olinciguat)의 낫적혈구병(SCD) 환자에 대한 효과 연구 (STRONG SCD)

2023년 7월 19일 업데이트: Cyclerion Therapeutics

안정 겸상 적혈구 질환 환자에서 1일 1회 경구 IW-1701의 안전성 및 약력학을 평가하기 위한 무작위 위약 대조 2상 연구

1701-202 STRONG SCD 연구의 주요 목적은 안정적인 SCD 환자에게 약 12주 동안 매일 투여했을 때 위약과 비교하여 다양한 용량 수준의 IW-1701의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 탐색적 목적에는 SCD 증상, 건강 관련 삶의 질 및 약력학(PD) 활동의 바이오마커에 대한 IW-1701의 효과 평가뿐만 아니라 약동학(PK) 평가가 포함됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

88

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 레바논
      • Sidon, 레바논
        • Hammoud Hospital University Medical Center
      • Tripoli, 레바논
        • Nini Hospital
  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20060
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Aventura, Florida, 미국, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
      • Fort Lauderdale, Florida, 미국, 32117
        • Century Clinical Research, Inc.
      • Hollywood, Florida, 미국, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Orlando, Florida, 미국, 32810
        • Omega Research Maitland, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Flossmoor, Illinois, 미국, 60422
        • Healthcare Research Network II, LLC
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, 미국, 70601
        • Clinical Trials of SWLA, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 33021
        • Children's Hospital of Michigan-Detroit
    • Missouri
      • Hazelwood, Missouri, 미국, 63042
        • Healthcare Research Network
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Valhalla, New York, 미국, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, 미국, 74105
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Jenkintown, Pennsylvania, 미국, 19046
        • The Clinical Trial Center LLC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Baytown, Texas, 미국, 77521
        • Accurate Clinical Research
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • Mays Cancer Center UT Health San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, 미국, 53226
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)
  • 영국
      • London, 영국, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, 영국, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London, 영국, N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London, 영국, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, 영국, SE1 7EH
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  1. 환자는 스크리닝 방문 시 16세 내지 70세의 걸을 수 있는 남성 또는 여성입니다.
  2. 환자는 병력에 기록된 동형접합 헤모글로빈 S(HbSS), 헤모글로빈 SC 질환(HbSC), 이형접합 헤모글로빈 S-베타 제로(HbSβ0)-지중해빈혈 또는 이형접합 헤모글로빈 S-베타 플러스(HbSβ+)-지중해빈혈을 포함한 SCD를 가지고 있습니다.
  3. 환자가 하이드록시우레아(HU)와 같은 SCD에 대한 약물을 복용 중인 경우 안정적인 요법을 받고 있습니다.
  4. 병력 및/또는 환자 회상에 따라, 환자는 스크리닝 방문 전 12개월 동안 겸상적혈구 관련 통증 위기가 1회 이상 10회 이하였으며 무작위 방문 전 4주 동안에는 전혀 발생하지 않았습니다.
  5. 환자는 무작위화 방문에서 평가된 준비 기간의 마지막 14일 동안 적어도 10일 동안 매일 eDiary 항목을 작성합니다.
  6. 가임 여성은 무작위 배정 전에 임신 테스트 결과 음성이어야 하며 선별 검사 방문부터 연구 약물의 최종 투여 후 90일까지 프로토콜 지정 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  7. 남성 환자는 정관 절제술(스크리닝 방문 전 60일 이상 수행하거나 정자 분석을 통해 확인됨)에 의해 외과적으로 불임이 되거나 프로토콜 지정 피임법을 사용하는 데 동의하고 스크리닝 방문부터 연구 약물의 최종 투여 후 90일까지 정자 기증을 삼가는 데 동의해야 합니다.

제외 기준

  1. 환자는 미리 계획되고 정기적으로 관리되는 만성 수혈 요법 프로그램이 필요합니다.
  2. 환자는 무작위 방문 전 4주 동안 SCD 관련 합병증으로 입원했습니다.
  3. 환자는 무작위 방문 전 4주 이내에 오피오이드 >200 모르핀 mg 등가물/일을 복용했습니다.
  4. 환자는 매일 325mg 이상의 아스피린, P2Y12 억제제, 모든 항응고제, 포스포디에스테라아제 5(PDE5)의 특정 억제제, 포스포디에스테라아제 5(PDE5)의 비특이적 억제제, 중등도 또는 강한 시토크롬 P450 3A(CYP3A) 억제제, 발기 부전 치료용 보조제, 리오시구아트, 질산염 또는 모든 형태의 산화질소 기증자를 복용하고 있습니다.
  5. 환자는 연구자가 임상 연구 참여를 배제할 것이라고 생각하는 주요 동시 질병 또는 의학적 상태를 가집니다.

참고: 프로토콜에 따라 기타 포함 및 제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: IW-1701(올린시구아트) 2mg
스크리닝 기간의 14~17일 동안 1일 1회(QD) 위약으로 단일 맹검 치료를 받은 후, 그리고 1일에 이중 맹검 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 참가자는 원래 프로토콜인 수정안 1, 수정안 2 및 수정안 3에 따라 1주차 QD 1mg과 2~12주차 QD 2mg을 받았습니다.
의약품: IW-1701
구강 정제
다른 이름들:
  • 올린시구아트
실험적: IW-1701(올린시구아트) 4mg
스크리닝 기간의 14~17일 동안 위약 QD로 단일 맹검 치료를 받은 후 그리고 1일에 이중 맹검 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 참가자는 원래 프로토콜, 수정안 1, 수정안 2 및 수정안 3에 따라 1주차에 ​​2mg 올린시구아트 QD 및 2~12주차에 4mg 올리니구아트 QD를 받았습니다.
의약품: IW-1701
구강 정제
다른 이름들:
  • 올린시구아트
실험적: IW-1701(올린시구아트) 6mg
스크리닝 기간의 14~17일 동안 위약 QD로 단일 맹검 치료를 받은 후 1일에 이중 맹검 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 참가자는 원래 프로토콜, 수정안 1, 수정안 2 및 수정안 3에 따라 1주차에 ​​3mg 올린시구아트 QD 및 2~12주차에 6mg 올리니구아트 QD를 받았습니다.
의약품: IW-1701
구강 정제
다른 이름들:
  • 올린시구아트
실험적: IW-1701(올린시구아트) 18mg
스크리닝 기간의 14~17일 동안 위약 QD로 단일 맹검 치료를 받은 후 그리고 1일에 이중 맹검 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 참가자는 프로토콜 수정안 4 및 이후에 1-7일 동안 6mg 올린시구아트 QD, 1-3주차 12mg 올린시구아트 QD, 4-12주차 18mg 올린시구아트 QD를 받았습니다.
의약품: IW-1701
구강 정제
다른 이름들:
  • 올린시구아트
위약 비교기: 위약
스크리닝 기간의 14~17일 동안 위약 QD로 단일 맹검 치료를 받은 후 1일에 이중 맹검 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 참가자는 12주 동안 위약 치료 QD를 받았습니다.
의약품: 위약
구강 정제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이중 맹검 치료: 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 약물 중단 후 28일 동안 첫 번째 무작위 약물 투여. 위약 1, 위약 2, Olinciguat 2mg, 4mg, 6mg 및 18mg 그룹의 치료 기간 중앙값은 각각 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 및 12.10이었습니다.
부작용(AE)은 이 치료와 반드시 인과 관계가 있을 필요는 없는 뜻밖의 의학적 사건입니다. 심각한 AE(SAE)는 다음 중 임의의 결과를 초래하는 임의의 용량에서 발생하는 임의의 AE로 정의된다: 사망; 생명을 위협하는; 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형/출생 결함; 다른 중요한 의료 행사. TEAE는 무작위 연구 약물 시작 후 연구 약물 중단 후 28일까지 발생하는 사건입니다. 사건은 등급별로 분류되었습니다: 1=경증, 2=중등도, 3=심각, 4=생명 위협, 5=사망 및 연구 약물과 관련 또는 관련 없음. 특별 관심 부작용(AESI)에는 증상 또는 2등급 이상의 저혈압 사건 및/또는 빈맥 AE, 출혈 사건, 폐부종 및 골절을 포함한 뼈 관련 사건이 포함되었습니다.
연구 약물 중단 후 28일 동안 첫 번째 무작위 약물 투여. 위약 1, 위약 2, Olinciguat 2mg, 4mg, 6mg 및 18mg 그룹의 치료 기간 중앙값은 각각 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 및 12.10이었습니다.
이중 맹검 치료: TEAE 사건의 수
기간: 연구 약물 중단 후 28일 동안 첫 번째 무작위 약물 투여. 위약 1, 위약 2, Olinciguat 2mg, 4mg, 6mg 및 18mg 그룹의 치료 기간 중앙값은 각각 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 및 12.10이었습니다.
AE는 이 치료와 반드시 인과 관계를 가질 필요가 없는 뜻밖의 의학적 사건입니다. SAE는 다음 중 하나를 초래하는 임의의 용량에서 발생하는 임의의 AE로 정의됩니다: 사망; 생명을 위협하는; 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형/출생 결함; 다른 중요한 의료 행사. TEAE는 무작위 연구 약물 시작 후 연구 약물 중단 후 28일까지 발생하는 사건입니다. 사건은 등급별로 분류되었습니다: 1=경증, 2=중등도, 3=심각, 4=생명 위협, 5=사망 및 연구 약물과 관련 또는 관련 없음. 참가자가 동일한 사건 범주에서 1회 이상 발생한 경우, 연구 약물과 가장 가까운 관계가 있는 사건만 계산했습니다.
연구 약물 중단 후 28일 동안 첫 번째 무작위 약물 투여. 위약 1, 위약 2, Olinciguat 2mg, 4mg, 6mg 및 18mg 그룹의 치료 기간 중앙값은 각각 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 및 12.10이었습니다.
이중 맹검 치료: 최대 심각도에 따른 1 TEAE 이상의 참가자 수
기간: 연구 약물 중단 후 28일 동안 첫 번째 무작위 약물 투여. 위약 1, 위약 2, Olinciguat 2mg, 4mg, 6mg 및 18mg 그룹의 치료 기간 중앙값은 각각 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 및 12.10이었습니다.
AE는 이 치료와 반드시 인과 관계를 가질 필요가 없는 뜻밖의 의학적 사건입니다. SAE는 다음 중 하나를 초래하는 임의의 용량에서 발생하는 임의의 AE로 정의됩니다: 사망; 생명을 위협하는; 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형/출생 결함; 다른 중요한 의료 행사. TEAE는 무작위 연구 약물 시작 후 연구 약물 중단 후 28일까지 발생하는 사건입니다. 사건은 등급별로 분류되었습니다: 1=경증, 2=중등도, 3=심각, 4=생명 위협, 5=사망 및 연구 약물과 관련 또는 관련 없음. 참가자가 동일한 이벤트 범주에서 1회 이상 발생한 경우 가장 심각한 발생만 계산되었습니다.
연구 약물 중단 후 28일 동안 첫 번째 무작위 약물 투여. 위약 1, 위약 2, Olinciguat 2mg, 4mg, 6mg 및 18mg 그룹의 치료 기간 중앙값은 각각 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 및 12.10이었습니다.
이중 맹검 치료: 연구 약물 관련 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 연구 약물 중단 후 28일 동안 첫 번째 무작위 약물 투여. 위약 1, 위약 2, Olinciguat 2mg, 4mg, 6mg 및 18mg 그룹의 치료 기간 중앙값은 각각 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 및 12.10이었습니다.
AE는 이 치료와 반드시 인과 관계를 가질 필요가 없는 뜻밖의 의학적 사건입니다. SAE는 다음 중 하나를 초래하는 임의의 용량에서 발생하는 임의의 AE로 정의됩니다: 사망; 생명을 위협하는; 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형/출생 결함; 다른 중요한 의료 행사. TEAE는 무작위 연구 약물 시작 후 연구 약물 중단 후 28일까지 발생하는 사건입니다. 사건은 등급별로 분류되었습니다: 1=경증, 2=중등도, 3=심각, 4=생명 위협, 5=사망 및 연구 약물과 관련 또는 관련 없음. 참가자가 동일한 사건 범주에서 1회 이상 발생한 경우, 연구 약물과 가장 가까운 관계가 있는 사건만 계산했습니다.
연구 약물 중단 후 28일 동안 첫 번째 무작위 약물 투여. 위약 1, 위약 2, Olinciguat 2mg, 4mg, 6mg 및 18mg 그룹의 치료 기간 중앙값은 각각 12.30, 11.85, 12.20, 12.20, 12.10 및 12.10이었습니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Cyclerion Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 12월 22일

기본 완료 (실제)

2020년 7월 22일

연구 완료 (실제)

2020년 7월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 9월 13일

처음 게시됨 (실제)

2017년 9월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 7월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 7월 19일

마지막으로 확인됨

2023년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C1701-202

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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