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Une étude de l'effet d'IW-1701 (Olinciguat), un stimulateur de guanylate cyclase soluble (sGC), sur des patients atteints de drépanocytose (SCD) (STRONG SCD)

19 juillet 2023 mis à jour par: Cyclerion Therapeutics

Une étude randomisée, contrôlée par placebo, de phase 2 pour évaluer l'innocuité et la pharmacodynamie de l'IW-1701 oral une fois par jour chez les patients atteints de drépanocytose stable

L'objectif principal de l'étude 1701-202 STRONG SCD est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de différents niveaux de dose d'IW-1701 par rapport à un placebo lorsqu'il est administré quotidiennement pendant environ 12 semaines à des patients atteints de SCD stable. Les objectifs exploratoires comprennent l'évaluation de la pharmacocinétique (PK) ainsi que l'évaluation de l'effet de l'IW-1701 sur les symptômes de la drépanocytose, la qualité de vie liée à la santé et les biomarqueurs de l'activité pharmacodynamique (PD).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

88

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Liban
      • Sidon, Liban
        • Hammoud Hospital University Medical Center
      • Tripoli, Liban
        • Nini Hospital
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Royaume-Uni, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital
      • London, Royaume-Uni, N19 5NF
        • Whittington Hospital
      • London, Royaume-Uni, E1 2ES
        • Royal London Hospital
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Guys and St Thomas NHS Foundation Trust - Evelina London Childrens Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • MedStar Health Research Institute, MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20060
        • Howard University Center for Sickle Cell Disease
    • Florida
      • Aventura, Florida, États-Unis, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
      • Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 32117
        • Century Clinical Research, Inc.
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32810
        • Omega Research Maitland, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Flossmoor, Illinois, États-Unis, 60422
        • Healthcare Research Network II, LLC
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, États-Unis, 70601
        • Clinical Trials of SWLA, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins School of Medicine Children's Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 33021
        • Children's Hospital of Michigan-Detroit
    • Missouri
      • Hazelwood, Missouri, États-Unis, 63042
        • Healthcare Research Network
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center, Pediatric Hematology and Oncology
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • East Carolina University - Leo W. Jenkins Cancer Center
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Hematology
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74105
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Jenkintown, Pennsylvania, États-Unis, 19046
        • The Clinical Trial Center LLC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Hillman Cancer Center
    • Texas
      • Baytown, Texas, États-Unis, 77521
        • Accurate Clinical Research
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • "UT Health Clinical Research Unit Center for Clinical and Translational Sciences
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Mays Cancer Center UT Health San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University - Clinical Research Unit
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 70 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

CRITÈRE D'INTÉGRATION

  1. Le patient est un homme ou une femme ambulatoire âgé de 16 à 70 ans lors de la visite de dépistage.
  2. Le patient est atteint de SCD, y compris l'hémoglobine S homozygote (HbSS), la maladie de l'hémoglobine SC (HbSC), l'hémoglobine S-bêta zéro hétérozygote (HbSβ0)-thalassémie ou l'hémoglobine S-bêta plus hétérozygote (HbSβ +)-thalassémie, documentée dans ses antécédents médicaux.
  3. Si le patient prend des médicaments pour la drépanocytose, comme l'hydroxyurée (HU), suivez un régime stable.
  4. Selon les antécédents médicaux et / ou le rappel du patient, le patient a eu au moins 1 et pas plus de 10 crises de douleur liées à la drépanocytose au cours des 12 mois précédant la visite de dépistage et aucune ne s'est produite dans les 4 semaines précédant la visite de randomisation.
  5. Le patient complète les entrées quotidiennes du journal électronique pendant au moins 10 jours au cours des 14 derniers jours de la période de rodage, tel qu'évalué lors de la visite de randomisation.
  6. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif avant la randomisation et doivent accepter d'utiliser une contraception spécifiée dans le protocole à partir de la visite de dépistage jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  7. Les patients de sexe masculin doivent être chirurgicalement stériles par vasectomie (réalisée ≥ 60 jours avant la visite de dépistage ou confirmée par analyse de sperme) ou doivent accepter d'utiliser une contraception spécifiée dans le protocole et accepter de s'abstenir de donner du sperme de la visite de dépistage jusqu'à 90 jours après la dose finale du médicament à l'étude.

CRITÈRE D'EXCLUSION

  1. Le patient a besoin d'un programme de transfusion sanguine chronique préprogrammée et administrée régulièrement.
  2. Le patient a été hospitalisé pour une complication liée à la drépanocytose dans les 4 semaines précédant la visite de randomisation.
  3. Le patient a pris des opioïdes > 200 équivalents mg de morphine/jour dans les 4 semaines précédant la visite de randomisation.
  4. Le patient prend de l'aspirine ≥ 325 mg par jour, des inhibiteurs de P2Y12, tout médicament anticoagulant, des inhibiteurs spécifiques de la phosphodiestérase 5 (PDE5), des inhibiteurs non spécifiques de la phosphodiestérase 5 (PDE5), des inhibiteurs modérés ou puissants du cytochrome P450 3A (CYP3A), tout supplément pour le traitement de la dysfonction érectile, du riociguat ou des nitrates ou des donneurs d'oxyde nitrique sous quelque forme que ce soit.
  5. Le patient a une maladie ou une condition médicale concomitante majeure qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à une étude clinique.

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion et d'exclusion s'appliquent, selon le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: IW-1701 (Olinciguat) 2 mg
Après un traitement en simple aveugle avec un placebo une fois par jour (QD) pendant 14 à 17 jours de la période de sélection et avant la première dose du médicament à l'étude en double aveugle le jour 1, les participants ont reçu 1 mg d'olinciguat QD la semaine 1 et 2 mg d'olinciguat QD les semaines 2 à 12 dans le cadre du protocole original, Amendement 1, Amendement 2 et Amendement 3.
Médicament: IW-1701
Comprimé oral
Autres noms:
  • Olinciguat
Expérimental: IW-1701 (Olinciguat) 4 mg
Après un traitement en simple aveugle avec un placebo QD pendant 14 à 17 jours de la période de sélection et avant la première dose du médicament à l'étude en double aveugle le jour 1, les participants ont reçu 2 mg d'olinciguat QD la semaine 1 et 4 mg d'olinciguat QD les semaines 2 à 12 selon le protocole original, l'amendement 1, l'amendement 2 et l'amendement 3.
Médicament: IW-1701
Comprimé oral
Autres noms:
  • Olinciguat
Expérimental: IW-1701 (Olinciguat) 6 mg
Après un traitement en simple aveugle avec un placebo QD pendant 14 à 17 jours de la période de sélection et avant la première dose du médicament à l'étude en double aveugle le jour 1, les participants ont reçu 3 mg d'olinciguat QD la semaine 1 et 6 mg d'olinciguat QD les semaines 2 à 12 selon le protocole original, l'amendement 1, l'amendement 2 et l'amendement 3.
Médicament: IW-1701
Comprimé oral
Autres noms:
  • Olinciguat
Expérimental: IW-1701 (Olinciguat) 18 mg
Après un traitement en simple aveugle avec un placebo QD pendant 14 à 17 jours de la période de sélection et avant la première dose du médicament à l'étude en double aveugle le jour 1, les participants ont reçu 6 mg d'olinciguat QD les jours 1 à 7, 12 mg d'olinciguat QD les semaines 1 à 3 et 18 mg d'olinciguat QD les semaines 4 à 12 conformément à l'amendement 4 du protocole et plus tard.
Médicament: IW-1701
Comprimé oral
Autres noms:
  • Olinciguat
Comparateur placebo: Placebo
Après un traitement en simple aveugle avec un placebo QD pendant 14 à 17 jours de la période de sélection et avant la première dose du médicament à l'étude en double aveugle le jour 1, les participants ont reçu un traitement placebo QD pendant 12 semaines.
Médicament: Placebo
Comprimé oral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Traitement en double aveugle : nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT)
Délai: Première dose du médicament randomisé pendant 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude. Le nombre médian de semaines de traitement était de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 et 12,10, respectivement, pour les groupes Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg et 18 mg.
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Un EI grave (EIG) est défini comme tout EI survenant à n'importe quelle dose et entraînant l'un des événements suivants : la mort ; mettant la vie en danger; hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante ; invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale/malformation congénitale ; autre événement médical important. Un TEAE est un événement qui se produit après le début du médicament à l'étude randomisé jusqu'à 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude. Les événements ont été classés par grade : 1 = léger, 2 = modéré, 3 = sévère, 4 = menaçant le pronostic vital, 5 = décès, et selon qu'ils étaient liés ou non au médicament à l'étude. Les événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) comprenaient les événements hypotensifs symptomatiques ou de grade ≥2 et/ou les événements indésirables de tachycardie, les événements hémorragiques, l'œdème pulmonaire et les événements liés aux os, y compris les fractures.
Première dose du médicament randomisé pendant 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude. Le nombre médian de semaines de traitement était de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 et 12,10, respectivement, pour les groupes Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg et 18 mg.
Traitement en double aveugle : nombre d'événements TEAE
Délai: Première dose du médicament randomisé pendant 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude. Le nombre médian de semaines de traitement était de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 et 12,10, respectivement, pour les groupes Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg et 18 mg.
Un EI est tout événement médical fâcheux qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement. Un EIG est défini comme tout EI survenant à n'importe quelle dose et entraînant l'un des événements suivants : la mort ; mettant la vie en danger; hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante ; invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale/malformation congénitale ; autre événement médical important. Un TEAE est un événement qui se produit après le début du médicament à l'étude randomisé jusqu'à 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude. Les événements ont été classés par grade : 1 = léger, 2 = modéré, 3 = sévère, 4 = menaçant le pronostic vital, 5 = décès, et selon qu'ils étaient liés ou non au médicament à l'étude. Si un participant avait plus d'un événement dans la même catégorie d'événements, seul l'événement ayant la relation la plus proche avec le médicament à l'étude était compté.
Première dose du médicament randomisé pendant 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude. Le nombre médian de semaines de traitement était de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 et 12,10, respectivement, pour les groupes Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg et 18 mg.
Traitement en double aveugle : nombre de participants avec ≥ 1 TEAE, par gravité maximale
Délai: Première dose du médicament randomisé pendant 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude. Le nombre médian de semaines de traitement était de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 et 12,10, respectivement, pour les groupes Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg et 18 mg.
Un EI est tout événement médical fâcheux qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement. Un EIG est défini comme tout EI survenant à n'importe quelle dose et entraînant l'un des événements suivants : la mort ; mettant la vie en danger; hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante ; invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale/malformation congénitale ; autre événement médical important. Un TEAE est un événement qui se produit après le début du médicament à l'étude randomisé jusqu'à 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude. Les événements ont été classés par grade : 1 = léger, 2 = modéré, 3 = sévère, 4 = menaçant le pronostic vital, 5 = décès, et selon qu'ils étaient liés ou non au médicament à l'étude. Si un participant avait plus d'un événement dans la même catégorie d'événement, seul l'événement le plus grave était compté.
Première dose du médicament randomisé pendant 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude. Le nombre médian de semaines de traitement était de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 et 12,10, respectivement, pour les groupes Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg et 18 mg.
Traitement en double aveugle : nombre de participants présentant des EIAT liés au médicament à l'étude
Délai: Première dose du médicament randomisé pendant 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude. Le nombre médian de semaines de traitement était de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 et 12,10, respectivement, pour les groupes Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg et 18 mg.
Un EI est tout événement médical fâcheux qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement. Un EIG est défini comme tout EI survenant à n'importe quelle dose et entraînant l'un des événements suivants : la mort ; mettant la vie en danger; hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante ; invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale/malformation congénitale ; autre événement médical important. Un TEAE est un événement qui se produit après le début du médicament à l'étude randomisé jusqu'à 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude. Les événements ont été classés par grade : 1 = léger, 2 = modéré, 3 = sévère, 4 = menaçant le pronostic vital, 5 = décès, et selon qu'ils étaient liés ou non au médicament à l'étude. Si un participant avait plus d'un événement dans la même catégorie d'événements, seul l'événement ayant la relation la plus proche avec le médicament à l'étude était compté.
Première dose du médicament randomisé pendant 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude. Le nombre médian de semaines de traitement était de 12,30, 11,85, 12,20, 12,20, 12,10 et 12,10, respectivement, pour les groupes Placebo 1, Placebo 2, Olinciguat 2 mg, 4 mg, 6 mg et 18 mg.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cyclerion Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 décembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

22 juillet 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

22 juillet 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 septembre 2017

Première publication (Réel)

15 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C1701-202

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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