Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sulfasalazin pro léčbu primární sklerotizující cholangitidy (SHIP)

19. dubna 2024 aktualizováno: Joshua Korzenik, Brigham and Women's Hospital

Randomizovaná, placebem kontrolovaná pilotní studie sulfasalazinu pro léčbu primární sklerotizující cholangitidy (PSC)

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení přínosu sulfasalazinu v léčbě PSC. Specifickými cíli této studie je určit, zda léčba sulfasalazinem 1) vede ke snížení sérové ​​ALP a dalších biomarkerů poškození jater u PSC; 2) zlepšuje symptomy pacientů s PSC; a 3) je bezpečný u pacientů s PSC.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Protože existuje silná souvislost mezi PSC a IBD, je rozumné předpokládat, že terapie s prokázaným přínosem pro UC se může ukázat jako účinná také pro PSC. Bohužel několik terapií, které jsou indikovány pro léčbu UC, nebylo u PSC účinných, včetně anti-TNF terapií a dalších protizánětlivých léků. Sulfasalazin a mesalamin, léky běžně používané k léčbě UC, mohou být výjimkou z tohoto trendu. I když tato terapie nebyla nikdy formálně testována v PSC, některé retrospektivní zprávy naznačují možný přínos. Naše současné chápání mechanismu účinku těchto léků naznačuje, že lze důvodně věřit, že mohou být účinné také u PSC.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

42

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Spojené státy, 02467

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

15 let až 80 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 15-80 let
  2. Diagnóza PSC po dobu nejméně 6 měsíců na základě cholangiografie (ERCP nebo MRCP) prokazující intrahepatální a/nebo extrahepatální biliární striktury, korálky nebo nepravidelnosti v souladu s PSC.
  3. ALP > 1,67násobek horní hranice normálu (ULN) při screeningu
  4. Zánětlivé onemocnění střev
  5. Subjekt musí být buď na stabilní dávce kyseliny ursodeoxycholové po dobu > 6 měsíců před screeningem, nebo musí být vysazen > 4 týdny před screeningem (zápis pacientů, kteří jsou na UDCA, bude omezen na 50 % všech zařazených pacientů).

Kritéria vyloučení:

  1. Předpokládaná potřeba transplantace jater do jednoho roku, jak bylo stanoveno léčbou podle skóre rizika Mayo PSC
  2. Důkazy o dekompenzovaném onemocnění jater, jako je krvácení z varixů, ascites nebo jaterní encefalopatie.
  3. Důkaz pokročilého onemocnění jater včetně skóre MELD > 10, bilirubinu > 3,0, počtu krevních destiček < 100 000; nebo INR > 1,4
  4. Souběžné chronické onemocnění jater včetně onemocnění jater souvisejících s alkoholem, chronická infekce hepatitidy B nebo C, hemochromatóza, Wilsonova choroba, deficit alfa1-antitrypsinu, nealkoholická steatohepatitida, autoimunitní hepatitida nebo primární biliární cholangitida
  5. Sekundární příčiny sklerotizující cholangitidy
  6. Známá intolerance sulfasalazinu (včetně, ale bez omezení na alergii na sulfa nebo mesalamin) nebo kyseliny listové
  7. Anamnéza cholangiokarcinomu nebo rakoviny tlustého střeva do 5 let
  8. Kolektomie v anamnéze s resekcí > 1/3 střeva
  9. Léčba jakýmikoli hodnocenými látkami během dvou měsíců nebo 5 poločasů hodnoceného přípravku, podle toho, co je delší.
  10. Aktivní zneužívání nelegálních drog nebo alkoholu
  11. Současné nebo minulé užívání sulfasalazinu do 6 měsíců od zařazení.
  12. Potřeba chronického užívání antibiotik
  13. Důkaz bakteriální cholangitidy do 6 měsíců od zařazení
  14. U pacientů s ulcerózní kolitidou je jednoduchý index klinické kolitidy > 4 nebo, pokud jde o Crohnovu chorobu, Harvey-Bradshawův index > 5
  15. Chronické poškození ledvin (eGFR < 59)
  16. Těhotenství nebo kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Pacienti budou zahajováni 1 tabletou placeba dvakrát denně (bid). Dávkování se bude během studie zvyšovat.
Aktivní komparátor: Aktivní léčivo (sulfasalazin)
Lék: Sulfasalazin
Pacienti budou zahajováni nízkou dávkou sulfasalazinu (500 mg) dvakrát denně (bid). Dávkování se bude během studie zvyšovat.
Ostatní jména:
  • Azulfidin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení průměrné alkalické fosfatázy (ALP)
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Podíl pacientů se snížením průměrné ALP < 1,5 x ULN na konci léčby
Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Normalizace ALP pod horní hranicí normálu
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Stanovení počtu pacientů, jejichž ALP se normalizuje
Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové změny hladin ALP
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Podíl pacientů s ALP > nebo < 1,5 x ULN na konci léčby
Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Změny v krevních testech
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Změna průměrné hodnoty jaterních funkčních testů (např. Aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT), celkový bilirubin a C-reaktivní protein
Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Nežádoucí příhody
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Neočekávané a závažné nežádoucí příhody budou vyšetřeny
Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Změny ve skóre rizika Mayo PSC
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Počet pacientů se změnami ve skóre rizika Mayo PSC
Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Změny v Modified Fatigue Scale (MFS)
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Počet pacientů se změnami ve skóre MFS
Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Změny ve vizuální analogové stupnici pruritu (VAS)
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22
Počet pacientů se změnami ve VAS skóre
Výchozí stav až do konce studie v týdnu 22

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Brigham and Women's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joshua R Korzenik, MD, Brigham and Women's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

19. června 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2018P000019

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit