Sulfassalazina para o Tratamento da Colangite Esclerosante Primária (SHIP)
19 de abril de 2024 atualizado por: Joshua Korzenik, Brigham and Women's Hospital
Um estudo piloto randomizado e controlado por placebo de sulfassalazina para o tratamento de colangite esclerosante primária (PSC)
Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego controlado por placebo para avaliar o benefício da sulfassalazina no tratamento da CEP.
Os objetivos específicos deste estudo são determinar se o tratamento com sulfasalazina 1) resulta em redução da ALP sérica e outros biomarcadores de lesão hepática na CEP; 2) melhora os sintomas do paciente com CEP; e 3) é seguro em pacientes com CEP.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Como existe uma forte associação entre CEP e DII, é razoável levantar a hipótese de que uma terapia de benefício comprovado para CU pode se mostrar eficaz também para CEP.
Infelizmente, várias terapias indicadas para o tratamento da CU não foram eficazes na CEP, incluindo terapias anti-TNF e outros medicamentos anti-inflamatórios.
Sulfassalazina e mesalamina, medicamentos comumente usados para o tratamento da CU, podem ser exceções a essa tendência.
Embora esta terapia nunca tenha sido formalmente testada na CEP, alguns relatórios retrospectivos sugerem um possível benefício.
Nossa compreensão atual do mecanismo de ação desses medicamentos sugere que é razoável acreditar que eles também podem ser eficazes na CEP.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
42
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Charu Madhwani Jain, MD, MPH
- Número de telefone: 617-732-9119
- E-mail: cmjain@bwh.harvard.edu
Estude backup de contato
- Nome: Marin Waddington, BS, BS
- Número de telefone: 6177329451
- E-mail: mwaddington@bwh.harvard.edu
Locais de estudo
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-
Massachusetts
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Chestnut Hill, Massachusetts, Estados Unidos, 02467
- Recrutamento
- Brigham and Women's Hospital
-
Investigador principal:
- Joshua Korzenik, MD
-
Contato:
- Marin Waddington
- Número de telefone: 6177329451
- E-mail: mwaddington@bwh.harvard.edu
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Contato:
- Sophie Mitchell
- Número de telefone: 617-732-9451
- E-mail: smitchell22@bwh.harvard.edu
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
15 anos a 80 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 15-80
- Um diagnóstico de CEP por pelo menos 6 meses com base em colangiografia (CPRE ou MRCP) demonstrando estenoses biliares intra-hepáticas e/ou extra-hepáticas, bolhas ou irregularidades consistentes com CEP.
- ALP > 1,67 vezes o limite superior do normal (ULN) na triagem
- Doença inflamatória intestinal
- O indivíduo deve estar em uma dose estável de ácido ursodesoxicólico por > 6 meses antes da triagem ou ter sido descontinuado > 4 semanas antes da triagem (a inscrição de pacientes que estão em UDCA será limitada a 50% de todos os pacientes inscritos).
Critério de exclusão:
- Necessidade antecipada de transplante de fígado dentro de um ano, conforme determinado pelo tratamento de pontuação de risco Mayo PSC
- Evidência de doença hepática descompensada, como sangramento varicoso, ascite ou encefalopatia hepática.
- Evidência de doença hepática avançada, incluindo pontuação MELD > 10, bilirrubina > 3,0, contagem de plaquetas < 100.000; ou RNI > 1,4
- Doença hepática crônica concomitante, incluindo doença hepática relacionada ao álcool, infecção crônica por hepatite B ou C, hemocromatose, doença de Wilson, deficiência de alfa1-antitripsina, esteato-hepatite não alcoólica, hepatite autoimune ou colangite biliar primária
- Causas secundárias de colangite esclerosante
- Intolerância conhecida à sulfasalazina (incluindo mas não limitada a alergia à sulfa ou mesalamina) ou ácido fólico
- História de colangiocarcinoma ou câncer de cólon nos últimos 5 anos
- História de colectomia com > 1/3 do intestino ressecado
- Tratamento com qualquer agente experimental, dentro de dois meses ou 5 meias-vidas do produto experimental, o que for mais longo.
- Abuso ativo de drogas ilícitas ou álcool
- Uso atual ou passado de sulfasalazina dentro de 6 meses após a inscrição.
- Necessidade de uso crônico de antibióticos
- Evidência de colangite bacteriana dentro de 6 meses após a inscrição
- Em pacientes com colite ulcerosa, índice de atividade de colite clínica simples > 4 ou, se doença de Crohn, índice de Harvey-Bradshaw > 5
- Lesão renal crônica (eGFR < 59)
- Gravidez ou lactação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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Os pacientes serão iniciados em 1 comprimido de placebo duas vezes ao dia (bid).
A dosagem será aumentada ao longo do estudo.
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Comparador Ativo: Droga ativa (sulfasalazina)
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Os pacientes serão iniciados com uma dose baixa de sulfassalazina (500 mg) duas vezes ao dia (bid).
A dosagem será aumentada ao longo do estudo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Redução na Fosfatase Alcalina Média (ALP)
Prazo: Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Proporção de pacientes com redução da ALP média < 1,5 x LSN no final do tratamento
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Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Normalização de ALP abaixo do limite superior do normal
Prazo: Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Avaliação em número de pacientes cuja ALP normaliza
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Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudanças gerais nos níveis de ALP
Prazo: Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Proporção de pacientes com ALP > ou < 1,5 x LSN no final do tratamento
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Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Alterações nos exames de sangue
Prazo: Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Alteração na média dos Testes de Função Hepática (p.
Aspartato Aminotransferase (AST), Alanina Aminotransferase (ALT), bilirrubina total) e Proteína C reativa
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Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Eventos adversos
Prazo: Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Eventos adversos inesperados e graves serão examinados
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Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Alterações na pontuação de risco do Mayo PSC
Prazo: Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Número de pacientes com alterações no escore de risco Mayo PSC
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Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Alterações na Escala de Fadiga Modificada (MFS)
Prazo: Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Número de pacientes com alterações no escore MFS
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Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Alterações na escala visual analógica (EVA) de prurido
Prazo: Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Número de pacientes com alterações no escore VAS
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Linha de base até o final do Estudo na Semana 22
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Joshua R Korzenik, MD, Brigham and Women's Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de julho de 2018
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de maio de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de junho de 2018
Primeira postagem (Real)
19 de junho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de abril de 2024
Última verificação
1 de dezembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças das vias biliares
- Doenças das vias biliares
- Colangite
- Colangite Esclerosante
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Analgésicos
- Agentes do Sistema Sensorial
- Agentes anti-inflamatórios não esteróides
- Analgésicos, Não Narcóticos
- Antiinflamatórios
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes gastrointestinais
- Sulfassalazina
Outros números de identificação do estudo
- 2018P000019
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .