Inhalovaný mometason na podporu redukce vazookluzivních příhod 2 (IMPROVE2)

Zdůvodnění dávkování: Inhalace suchého prášku mometason furoát 220 mcg je nízká střední dávka IKS, kterou lze podávat jednou denně. Vyšší dávky mohou mít systémové účinky a systémové glukokortikoidy mohou po vysazení urychlit rebound SCD bolest.

Adaptivní, kovariátně vyvážená randomizace: Zatímco velikost vzorku studie bude pevně stanovena na 80 účastníků, namísto standardní blokované nebo stratifikované randomizace bude studijní tým používat adaptivní kovariátně vyváženou randomizaci, aby se minimalizovala nerovnováha důležitých kovariát. Tím se sníží potřeba použití vícerozměrných technik (které fungují špatně v malých vzorcích) k úpravě post hoc na rozdíly mezi léčebnými skupinami. Kovarianty budou zahrnovat věk, použití hydroxymočoviny, předchozí míru využití pohotovostního oddělení (ED) pro bolest SCD a místo náboru.

Následný plán: Osobní návštěvy budou probíhat každých 8 týdnů. Kromě toho bude zaslepený koordinátor výzkumu kontaktovat účastníky telefonicky 2 týdny a 4 týdny po zápisu a 4 týdny po každém osobním sledování, aby podpořil dodržování protokolu a shromáždil údaje o nežádoucích příhodách a využití zdravotní péče.

Období pozorování po protokolu: Studie bude dokončena za 48 týdnů. Poslední následná návštěva se uskuteční po 52 týdnech (4 týdny po dokončení protokolu studie), aby se shromáždily údaje z deníku bolesti a nežádoucích příhod a aby se určil podíl skupiny IKS, která chce pokračovat v IKS. V případě, že si jednotlivci přejí pokračovat v IKS, PI se spojí s ošetřujícím lékařem účastníka a probere to.

Datové prvky: Během studie bude shromážděno široké spektrum klinických a translačních údajů. Základní údaje budou zahrnovat demografické a klinické proměnné týkající se závažnosti SCD, předchozích komplikací a respiračních průzkumů. Krev bude odebrána pro standardní laboratorní laboratoře a analýzu sérových zánětlivých cytokinů. Bude provedeno vyšetření funkce plic včetně spirometrie a vydechovaného oxidu dusnatého (eNO). Kvalita života související se zdravím bude shromažďována prostřednictvím průzkumu ASCQ-Me. Pacienti budou také sledováni následnými telefonními hovory a prospektivní revizí diagramu po dobu jednoho roku, aby bylo možné identifikovat návštěvy nemocnice a další komplikace SCD.

Postupy pro sběr klinických a laboratorních dat: Sběr a správa dat: Formuláře kazuistiky jsou uvedeny jako příloha. Data budou vložena do databáze REDCap, která bude monitorována týmem pro koordinaci dat (DCT) (vedený Co-I Gelijnsem) z hlediska dokončení a včasnosti.