Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Inhalert mometason for å fremme reduksjon i vasookklusive hendelser 2 (IMPROVE2)

14. juni 2023 oppdatert av: Jeffrey Glassberg
Studieteamet foreslår en trippelblind, placebokontrollert, fase II klinisk studie med inhalert mometason én gang daglig i 48 uker (med 4 ukers utvasking ved fullføring av studien) hos personer med sigdcellesykdom (SCD) som rapporterer episodisk hoste eller hvesing (ECW), men har ikke astma. Pasienter vil bli rekruttert fra og fulgt i SCD-klinikker på deltakende steder. Det primære endepunktet vil være en reduksjon i sVCAM-nivået på 20 % eller mer sammenlignet med placebo.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dosebegrunnelse: Mometasonfuroat 220mcg tørrpulverinhalasjon er en lav-moderat ICS-dose som kan gis én gang daglig. Høyere doser kan ha systemiske effekter og systemiske glukokortikoider kan utløse rebound SCD-smerter ved seponering.

Adaptiv, kovariatbalansert randomisering: Mens prøvestørrelsen på studien vil bli fastsatt til 80 deltakere, i stedet for standard blokkert eller stratifisert randomisering, vil studieteamet bruke adaptiv kovariatbalansert randomisering for å minimere ubalanse mellom viktige kovariater. Dette vil redusere behovet for å bruke multivariable teknikker (som fungerer dårlig i små prøver) for å justere post hoc for forskjeller mellom behandlingsgruppene. Kovariater vil inkludere alder, bruk av hydroksyurea, tidligere bruk av akuttmottaket (ED) for SCD-smerter og rekrutteringssted.

Oppfølgingsplan: Det vil være personlige besøk hver 8. uke. I tillegg vil en blindet forskningskoordinator kontakte deltakerne på telefon 2 uker og 4 uker etter påmelding og 4 uker etter hver personlig oppfølging for å oppmuntre til protokolloverholdelse og samle inn data om uønskede hendelser og bruk av helsetjenester.

Observasjonsperiode etter protokoll: Studien vil være fullført ved 48 uker. Et siste oppfølgingsbesøk vil finne sted ved 52 uker (4 uker etter at studieprotokollen er fullført) for å samle inn smertedagbok og data om bivirkninger og for å identifisere andelen av ICS-gruppen som ønsker å fortsette ICS. I tilfelle individer ønsker å fortsette ICS, vil PI kontakte deltakerens behandlende lege for å diskutere.

Dataelementer: Et bredt spekter av kliniske og translasjonsdata vil bli samlet inn i løpet av studien. Baselinedata vil inkludere demografiske og kliniske variabler angående alvorlighetsgrad av SCD, tidligere komplikasjoner og respirasjonsundersøkelser. Blod vil bli samlet inn for standard-of-care laboratorier og analyse av serum inflammatoriske cytokiner. Lungefunksjonstesting inkludert spirometri og utåndet nitrogenoksid (eNO) vil bli utført. Helserelatert livskvalitet vil bli samlet inn via ASCQ-Me-undersøkelse. Pasienter vil også bli fulgt med oppfølgende telefonsamtaler og prospektiv kartgjennomgang i ett år for å identifisere sykehusbesøk og andre SCD-komplikasjoner.

Prosedyrer for innhenting av kliniske og laboratoriedata: Datainnsamling og håndtering: Saksrapportskjema følger som vedlegg. Data vil bli lagt inn i en REDCap-database, som vil bli overvåket av Data Coordinating Team (DCT) (ledet av Co-I Gelijns) for fullføring og aktualitet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

80

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forente stater, 10025
        • Mount Sinai St Luke's

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere i alderen 18 år og eldre med alvorlige SCD-fenotyper (Hb SS og Sβthalassemi0):
  • Har ikke astma (se eksklusjonskriterier)
  • Har for øyeblikket ikke en smertefull krise (som definert av validerte smertedagbokspørsmål)
  • Har ikke akutte luftveissymptomer
  • Rapport fra nylig ECW (svarer "Ja" på alle spørsmål i boks 1)
  • Deltakeren er allerede medisinsk optimalisert (dvs. allerede på maksimal dose hydroksyurea med mindre det er kontraindisert og ikke gjennomgår medisintitrering).

Ekskluderingskriterier:

  • Deltaker screener positivt for mulig udiagnostisert astma (ramme 2)
  • Gravid eller planlegger å bli gravid
  • > 15 ED-besøk for SCD-smerter i løpet av de siste 12 månedene (på grunn av bekymring for multifaktorielle smerter som kan reagere mindre på SCD-behandlinger)
  • Har blitt skrevet ut fra sykehuset i løpet av de siste 7 dagene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
En gang daglig inhalert placebo
Legemiddel: Placebo
En gang daglig inhalert placebo i 48 uker
Aktiv komparator: Mometason
Inhalert mometasonfuroat 220 mcg DPI
Legemiddel: Mometason
Inhalert Mometason i 48 uker (med 4 ukers utvasking ved fullføring av studien)
Andre navn:
  • Inhalert mometason

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nivå av løselig vaskulær celleadhesjonsmolekyl (sVCAM).
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i sVCAM-nivå etter ett år sammenlignet med baseline. sVCAM er en biomarkør som brukes som et surrogat for adhesivitet av røde blodlegemer (RBC) og generell sykdomsgrad ved SCD.
Baseline og ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Retikulocytttellingsnivå
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i antall retikulocytter etter ett år sammenlignet med baseline. Antall retikulocytter er et sekundært mål på hemolyse. Ved SCD er det mer reflekterende av hemolytisk belastning enn noen annen klinisk tilgjengelig laboratorietest.
Baseline og ett år
Plasmafritt hemoglobinnivå
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i nivået av fritt hemoglobin etter ett år sammenlignet med baseline. Fri hemoglobin er et direkte mål på hemolyse. Det reflekterer mer hemolytisk belastning enn retikulocytttelling, men det er ikke tilgjengelig for klinisk bruk.
Baseline og ett år
LDH nivå
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i LDH-nivå etter ett år sammenlignet med baseline. LDH er en markør for hemolyse
Baseline og ett år
Bilirubin (direkte og indirekte) nivå
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i bilirubinnivå etter ett år sammenlignet med baseline. Bilirubin mål for hemolyse
Baseline og ett år
Hemoglobinnivå
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i hemoglobinnivå etter ett år sammenlignet med baseline. Hemoglobin er en klinisk laboratorietest
Baseline og ett år
Leukocytttellingsnivå
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i leukocyttnivå etter ett år sammenlignet med baseline. Leukocytt er en klinisk laboratorietest
Baseline og ett år
Antall blodplater
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i antall blodplater etter ett år sammenlignet med baseline. Antall blodplater er en klinisk laboratorietest
Baseline og ett år
Utåndet nitrogenoksid
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i eNO-nivå etter ett år sammenlignet med baseline. Nitrogenoksid er en markør for eosinofil lungebetennelse
Baseline og ett år
Voksen sigdcelle-kvalitetsmåling av livskvalitetsinformasjon (ASCQ-Me) undersøkelse
Tidsramme: Baseline og ett år
ASCQ-Me er et pasientrapportert resultatmålingssystem som evaluerer og overvåker det fysiske, mentale og sosiale velværet til voksne med sigdcellesykdom (SCD). ASCQ-Me bruker en T-score-metrikk der 50 er gjennomsnittet av referansepopulasjonen og 10 er standardavviket (SD) for den populasjonen.
Baseline og ett år
Egenrapporteringsskala for medisinoverholdelse for astma (MARS-A)
Tidsramme: På ett år
MARS-A er et 10-elements, selvrapportert mål for etterlevelse
På ett år
Hjerne natriuretisk peptid
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i hjernens natriuretiske peptid etter ett år sammenlignet med baseline. Hjerne natriuretisk peptid er et mål på atriestrekning.
Baseline og ett år
Spirometri
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i spirometri etter ett år sammenlignet med baseline. Spirometri er et mål på luftstrøm og lungefunksjon.
Baseline og ett år
Smertescore
Tidsramme: Inntil ett år
Smertescore på en null til ti-skala reflekterer «gårsdagens verste smerte».
Inntil ett år
Antall ED-besøk for SCD-smerte
Tidsramme: Ett år
Mål på sykelighet og helseutnyttelse
Ett år
Antall sykehusinnleggelser for SCD-smerte
Tidsramme: Ett år
Mål på sykelighet og helseutnyttelse
Ett år
Antall Observasjonsenhet Innlegg for SCD Smerte
Tidsramme: Ett år
Mål på sykelighet og helseutnyttelse
Ett år
Antall overnattinger for SCD-smerte
Tidsramme: Ett år
Mål på sykelighet og helseutnyttelse
Ett år
Antall polikliniske infusjonsbesøk for SCD-smerte
Tidsramme: Ett år
Mål på sykelighet og helseutnyttelse
Ett år
Antall lungebetennelsesepisoder
Tidsramme: Ett år
Mål på sykelighet og helseutnyttelse
Ett år
Antall ICU-innleggelser
Tidsramme: Ett år
Mål på sykelighet og helseutnyttelse
Ett år
Antall dødsfall
Tidsramme: Ett år
Mål på sykdommens alvorlighetsgrad
Ett år
O-Link Inflammation Panel Serum
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i O-Link Inflammation Panel Serum etter ett år sammenlignet med baseline. Et panel på 92 analytter av nøkkelmolekyler involvert i betennelse
Baseline og ett år
O-Link Inflammation Panel Sputum
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i O-Link Inflammation Panel Sputum etter ett år sammenlignet med baseline. Inflammasjonspanel utført på sputumsupernatant vil være et mål på lungeinflammatoriske signaturer
Baseline og ett år
Multiplex Cytokine Panel Serum
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i multipleks cytokinpanelserum etter ett år sammenlignet med baseline. Viktige inflammatoriske mediatorer inkludert interleukiner, selectiner, interferon og TNF.
Baseline og ett år
Sputumfrekvens av aktiverte monocytter CyTOF
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i sputumfrekvens for aktiverte monocytter CyTOF etter ett år sammenlignet med baseline. Mål for lungebetennelse
Baseline og ett år
Sputumfrekvens av gamle nøytrofiler CyTOF
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i sputumfrekvens av gamle nøytrofiler CyTOF etter ett år sammenlignet med baseline. Mål for lungebetennelse
Baseline og ett år
Sputum Immune Cell Subpopulations CyTOF
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i sputumimmuncelleunderpopulasjoner CyTOF etter ett år sammenlignet med baseline. Frekvenser av alle immunsubpopulasjoner vil bli beregnet for å identifisere lungebetennelsessignaturer.
Baseline og ett år
Sputum Immune Cell Subpopulations CyTOF
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i sputumimmuncelleunderpopulasjoner CyTOF etter ett år sammenlignet med baseline. Mål for lungebetennelse
Baseline og ett år
Fullblodsfrekvens av gamle nøytrofiler CyTOF
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i fullblodsfrekvens av gamle nøytrofiler CyTOF etter ett år sammenlignet med baseline. Mål for lungebetennelse
Baseline og ett år
Fullblods immuncelleunderpopulasjoner CyTOF
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i fullblods immuncellesubpopulasjoner CyTOF etter ett år sammenlignet med baseline. Frekvenser av alle immunsubpopulasjoner vil bli beregnet for å identifisere lungebetennelsessignaturer.
Baseline og ett år
6-minutters gangtest
Tidsramme: Baseline og ett år
Endring i 6-minutters gangtest etter ett år sammenlignet med baseline. Avstanden tilbakelagt over en tid på 6 minutter. Mål på kardiopulmonal treningsreserve.
Baseline og ett år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jeffrey Glassberg

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jeffrey Glassberg, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

31. mai 2023

Studiet fullført (Faktiske)

31. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. november 2018

Først lagt ut (Faktiske)

29. november 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

16. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GCO 17-1936
  • R01HL142671 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Moldova

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere