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血管閉塞イベントの軽減を促進する吸入モメタゾン 2 (IMPROVE2)

2023年6月14日 更新者：Jeffrey Glassberg
研究チームは、一時的な咳や症状を訴える鎌状赤血球症（SCD）患者を対象に、1日1回吸入モメタゾンを48週間投与する三重盲検プラセボ対照第II相臨床試験を提案している（研究完了時に4週間の休薬あり）。喘鳴（ECW）はありますが、喘息はありません。 患者は参加施設の SCD クリニックから募集され、そこで追跡されます。 主要エンドポイントは、プラセボと比較して 20% 以上の sVCAM レベルの低下となります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

用量の根拠: フランカルボン酸モメタゾン 220mcg 乾燥粉末吸入は、1 日 1 回投与できる低中程度の ICS 用量です。 高用量では全身に影響を与える可能性があり、全身性グルココルチコイドは中止するとリバウンドによる SCD 疼痛を引き起こす可能性があります。

適応型共変量バランス型ランダム化: 研究のサンプルサイズは参加者 80 名に固定されますが、研究チームは標準的なブロック化または層化ランダム化の代わりに、適応型共変量バランス型ランダム化を使用して、重要な共変量の不均衡を最小限に抑えます。 これにより、治療グループ間の差異を事後的に調整するために多変量技術 (サンプルが小さい場合にはあまり効果がありません) を使用する必要性が減ります。 共変量には、年齢、ヒドロキシ尿素の使用、SCD 疼痛に対する救急科 (ED) の以前の利用率、および募集サイトが含まれます。

フォローアップのスケジュール: 8 週間ごとに直接訪問が行われます。 さらに、盲検化された研究コーディネーターが、登録後 2 週間と 4 週間、および各対面フォローアップの 4 週間後に参加者に電話で連絡し、プロトコル遵守を促進し、有害事象と医療利用に関するデータを収集します。

プロトコール後の観察期間: 研究は 48 週間で完了します。 最終フォローアップ訪問は、痛み日記と有害事象データを収集し、ICS の継続を希望する ICS グループの割合を特定するために、52 週目 (研究プロトコール完了後 4 週間後) に行われます。 個人がICSの継続を希望する場合、PIは参加者の主治医に連絡して話し合います。

データ要素: 研究中に幅広い臨床データと翻訳データが収集されます。 ベースライン データには、SCD の重症度、以前の合併症、呼吸器調査に関する人口統計学的変数と臨床変数が含まれます。 血液は、標準治療の検査室および血清炎症性サイトカインの分析のために収集されます。 肺活量測定や呼気一酸化窒素 (eNO) などの肺機能検査が行われます。 健康関連の生活の質は、ASCQ-Me 調査を通じて収集されます。 患者はまた、通院やその他の SCD 合併症を特定するために、1 年間フォローアップ電話と前向きカルテ検査で追跡調査されます。

臨床および検査データの収集手順: データの収集と管理: 症例報告書は付録として提供されます。 データは REDCap データベースに入力され、データ調整チーム (DCT) (Co-I Gelijns 率いる) によって完了と適時性が監視されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

80

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、アメリカ、10025
        • Mount Sinai St Luke's

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 重度のSCD表現型（Hb SSおよびSβサラセミア0）を持つ18歳以上の参加者：
  • 喘息がないこと（除外基準を参照）
  • 現在、痛みを伴う危機に陥っていない（検証済みの痛み日記の質問によって定義される）
  • 急性呼吸器症状がないこと
  • 最近の ECW の報告書 (ボックス 1 の質問に「はい」と回答)
  • 参加者はすでに医学的に最適化されています（すなわち、 禁忌で薬物滴定を受けていない限り、すでに最大用量のヒドロキシ尿素を服用している）。

除外基準:

  • 参加者は未診断の喘息の可能性について陽性をスクリーニングします (ボックス 2)
  • 妊娠中または妊娠を計画している
  • 過去 12 か月間で SCD の痛みのため救急外来を 15 回以上受診した（SCD 治療の反応が鈍い可能性のある多因子性疼痛への懸念のため）
  • 過去 7 日以内に退院している。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
1日1回吸入プラセボ
薬：プラセボ
1日1回プラセボを48週間吸入
アクティブコンパレータ：モメタゾン
吸入モメタゾンフランカルボン酸エステル 220 mcg DPI
薬：モメタゾン
モメタゾンを48週間吸入（研究完了時に4週間の休薬あり）
他の名前：
  • 吸入モメタゾン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
可溶性血管細胞接着分子 (sVCAM) レベル
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した 1 年後の sVCAM レベルの変化。 sVCAM は、SCD における赤血球 (RBC) の接着性と全体的な疾患の重症度の代用として使用されるバイオマーカーです。
ベースラインと 1 年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
網赤血球数レベル
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後の網赤血球数レベルの変化。 網赤血球数は溶血の二次的な尺度です。 SCD では、臨床的に利用可能な他の臨床検査よりも溶血負荷をより反映します。
ベースラインと 1 年
血漿遊離ヘモグロビンレベル
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後の遊離ヘモグロビンレベルの変化。 遊離ヘモグロビンは溶血の直接的な尺度です。 網赤血球数よりも溶血負荷をより反映しますが、臨床使用はできません。
ベースラインと 1 年
LDHレベル
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後のLDHレベルの変化。 LDHは溶血のマーカーです
ベースラインと 1 年
ビリルビン (直接および間接) レベル
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後のビリルビンレベルの変化。 溶血のビリルビン測定
ベースラインと 1 年
ヘモグロビンレベル
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後のヘモグロビンレベルの変化。 ヘモグロビンは臨床検査です
ベースラインと 1 年
白血球数レベル
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後の白血球レベルの変化。 白血球は臨床検査です
ベースラインと 1 年
血小板数レベル
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後の血小板数レベルの変化。 血小板数は臨床検査です
ベースラインと 1 年
呼気された一酸化窒素
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後のeNOレベルの変化。 一酸化窒素は好酸球性肺炎症のマーカーです
ベースラインと 1 年
成人鎌状赤血球生活の質測定情報システム (ASCQ-Me) 調査
時間枠：ベースラインと 1 年
ASCQ-Me は、鎌状赤血球症 (SCD) の成人の身体的、精神的、社会的健康状態を評価および監視する、患者報告型の転帰測定システムです。 ASCQ-Me は、50 が参照母集団の平均、10 がその母集団の標準偏差 (SD) である T スコア メトリックを使用します。
ベースラインと 1 年
喘息の服薬アドヒアランス自己報告スケール (MARS-A)
時間枠：1年で
MARS-A は、10 項目からなる自己申告による遵守度の尺度です。
1年で
脳ナトリウム利尿ペプチド
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後の脳ナトリウム利尿ペプチドの変化。 脳ナトリウム利尿ペプチドは心房伸展の尺度です。
ベースラインと 1 年
肺活量測定
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後のスパイロメトリーの変化。 スパイロメトリーは、気流と肺機能を測定するものです。
ベースラインと 1 年
痛みのスコア
時間枠：最長1年
0 から 10 のスケールで表される痛みのスコアは、「昨日の最悪の痛み」を反映します。
最長1年
SCD 疼痛のための救急外来受診回数
時間枠：1年
罹患率と医療利用の測定
1年
SCDの痛みによる入院者数
時間枠：1年
罹患率と医療利用の測定
1年
SCD疼痛のための観察ユニット入院数
時間枠：1年
罹患率と医療利用の測定
1年
SCD疼痛のための宿泊日数
時間枠：1年
罹患率と医療利用の測定
1年
SCD 疼痛のための外来点滴来院回数
時間枠：1年
罹患率と医療利用の測定
1年
肺炎のエピソード数
時間枠：1年
罹患率と医療利用の測定
1年
ICU入学者数
時間枠：1年
罹患率と医療利用の測定
1年
死亡者数
時間枠：1年
病気の重症度の尺度
1年
O-Link 炎症パネル血清
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後のO-Link炎症パネル血清の変化。 炎症に関与する重要な分子の 92 種類の分析物パネル
ベースラインと 1 年
O-Link 炎症パネル 喀痰
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後のO-Link炎症パネル喀痰の変化。 喀痰上清に対して行われる炎症パネルは、肺の炎症サインの尺度となる
ベースラインと 1 年
マルチプレックスサイトカインパネル血清
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後のマルチプレックスサイトカインパネル血清の変化。 インターロイキン、セレクチン、インターフェロン、TNF などの主要な炎症メディエーター。
ベースラインと 1 年
活性化単球の喀痰頻度 CyTOF
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した、1 年後の活性化単球 CyTOF の喀痰頻度の変化。 肺炎症の測定
ベースラインと 1 年
老化した好中球の喀痰頻度 CyTOF
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した、1 年後の老化好中球 CyTOF の喀痰頻度の変化。 肺炎症の測定
ベースラインと 1 年
喀痰免疫細胞亜集団 CyTOF
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後の喀痰免疫細胞亜集団CyTOFの変化。 すべての免疫亜集団の頻度を計算して、肺炎症の兆候を特定します。
ベースラインと 1 年
喀痰免疫細胞亜集団 CyTOF
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後の喀痰免疫細胞亜集団CyTOFの変化。 肺炎症の測定
ベースラインと 1 年
老化した好中球の全血頻度 CyTOF
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した、1 年後の老化好中球 CyTOF の全血頻度の変化。 肺炎症の測定
ベースラインと 1 年
全血免疫細胞亜集団 CyTOF
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後の全血免疫細胞亜集団CyTOFの変化。 すべての免疫亜集団の頻度を計算して、肺炎症の兆候を特定します。
ベースラインと 1 年
6分間の歩行テスト
時間枠：ベースラインと 1 年
ベースラインと比較した1年後の6分間歩行テストの変化。 6分間で移動した距離。 心肺運動予備力の測定。
ベースラインと 1 年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Jeffrey Glassberg

協力者

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

捜査官

  • 主任研究者：Jeffrey Glassberg, MD、Icahn School of Medicine at Mount Sinai

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年11月29日

一次修了 (実際)

2023年5月31日

研究の完了 (実際)

2023年5月31日

試験登録日

最初に提出

2018年11月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年11月28日

最初の投稿 (実際)

2018年11月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年6月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年6月14日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GCO 17-1936
  • R01HL142671 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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