Mométasone inhalée pour favoriser la réduction des événements vasoocclusifs 2 (IMPROVE2)

Justification de la dose : Le furoate de mométasone 220 mcg en poudre sèche pour inhalation est une dose faible à modérée de CSI qui peut être administrée une fois par jour. Des doses plus élevées peuvent avoir des effets systémiques et les glucocorticoïdes systémiques peuvent précipiter la douleur SCD de rebond lorsqu'ils sont arrêtés.

Randomisation adaptative équilibrée par covariable : Alors que la taille de l'échantillon de l'étude sera fixée à 80 participants, au lieu d'une randomisation bloquée ou stratifiée standard, l'équipe de l'étude utilisera une randomisation adaptative équilibrée par covariable pour minimiser le déséquilibre des covariables importantes. Cela réduira la nécessité d'utiliser des techniques multivariables (qui fonctionnent mal dans de petits échantillons) pour ajuster post hoc les différences entre les groupes de traitement. Les covariables incluront l'âge, l'utilisation de l'hydroxyurée, le taux antérieur d'utilisation des services d'urgence (SU) pour la douleur SCD et le site de recrutement.

Calendrier de suivi : Il y aura des visites en personne toutes les 8 semaines. De plus, un coordinateur de recherche en aveugle contactera les participants par téléphone 2 semaines et 4 semaines après l'inscription et 4 semaines après chaque suivi en personne pour encourager le respect du protocole et collecter des données sur les événements indésirables et l'utilisation des soins de santé.

Période d'observation post-protocole : L'étude sera terminée à 48 semaines. Une dernière visite de suivi aura lieu à 52 semaines (4 semaines après la fin du protocole d'étude) pour recueillir le journal de la douleur et les données sur les événements indésirables et pour identifier la proportion du groupe CSI qui souhaite poursuivre le CSI. Dans le cas où des personnes souhaitent poursuivre le CSI, le CP contactera le médecin traitant du participant pour en discuter.

Éléments de données : Un large éventail de données cliniques et translationnelles seront recueillies au cours de l'étude. Les données de base comprendront des variables démographiques et cliniques concernant la gravité de la drépanocytose, les complications antérieures et les enquêtes respiratoires. Le sang sera prélevé pour les laboratoires de soins standard et l'analyse des cytokines inflammatoires sériques. Des tests de la fonction pulmonaire, y compris la spirométrie et l'oxyde nitrique expiré (eNO), seront effectués. La qualité de vie liée à la santé sera recueillie via l'enquête ASCQ-Me. Les patients seront également suivis par des appels téléphoniques de suivi et un examen prospectif des dossiers pendant un an afin d'identifier les visites à l'hôpital et d'autres complications de la SCD.

Procédures de collecte des données cliniques et de laboratoire : Collecte et gestion des données : Les formulaires de rapport de cas sont fournis en annexe. Les données seront saisies dans une base de données REDCap, qui sera surveillée par l'équipe de coordination des données (DCT) (dirigée par Co-I Gelijns) pour l'achèvement et la rapidité.