Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Geïnhaleerde mometason om vermindering van vasoocclusieve gebeurtenissen te bevorderen 2 (IMPROVE2)

14 juni 2023 bijgewerkt door: Jeffrey Glassberg
Het onderzoeksteam stelt een drievoudig blinde, placebo-gecontroleerde, fase II klinische studie voor van eenmaal daags geïnhaleerd mometason gedurende 48 weken (met een wash-outperiode van 4 weken bij voltooiing van de studie) bij personen met sikkelcelziekte (SCD) die episodische hoest of piepende ademhaling (ECW) maar geen astma heeft. Patiënten zullen worden gerekruteerd uit en gevolgd in SCD-klinieken op deelnemende locaties. Het primaire eindpunt is een verlaging van het sVCAM-niveau met 20% of meer in vergelijking met placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Doseringsredenering: mometasonfuroaat 220mcg droog poeder inhalatie is een laag-matige ICS-dosis die eenmaal daags kan worden gegeven. Hogere doses kunnen systemische effecten hebben en systemische glucocorticoïden kunnen rebound-scd-pijn versnellen wanneer ze worden stopgezet.

Adaptieve, covariaat-gebalanceerde randomisatie: hoewel de steekproefomvang van het onderzoek zal worden vastgesteld op 80 deelnemers, zal het onderzoeksteam in plaats van standaard geblokkeerde of gestratificeerde randomisatie adaptieve covariaat-gebalanceerde randomisatie gebruiken om de onbalans van belangrijke covariaten te minimaliseren. Dit vermindert de noodzaak om multivariabele technieken te gebruiken (die slecht presteren in kleine steekproeven) om post hoc te corrigeren voor verschillen tussen behandelingsgroepen. Covariaten omvatten leeftijd, gebruik van hydroxyurea, eerder gebruik van de afdeling spoedeisende hulp (ED) voor SCD-pijn en wervingssite.

Vervolgschema: er zullen om de 8 weken persoonlijke bezoeken plaatsvinden. Bovendien zal een geblindeerde onderzoekscoördinator 2 weken en 4 weken na inschrijving en 4 weken na elke persoonlijke follow-up telefonisch contact opnemen met de deelnemers om naleving van het protocol aan te moedigen en gegevens te verzamelen over bijwerkingen en gebruik van de gezondheidszorg.

Observatieperiode na protocol: het onderzoek is na 48 weken voltooid. Een laatste follow-upbezoek vindt plaats na 52 weken (4 weken na voltooiing van het studieprotocol) om pijndagboek en gegevens over bijwerkingen te verzamelen en om vast te stellen welk deel van de ICS-groep ICS wil voortzetten. In het geval dat individuen ICS willen voortzetten, zal de PI contact opnemen met de behandelend arts van de deelnemer om dit te bespreken.

Gegevenselementen: tijdens het onderzoek zal een breed scala aan klinische en translationele gegevens worden verzameld. Basisgegevens omvatten demografische en klinische variabelen met betrekking tot de ernst van SCZ, eerdere complicaties en respiratoire onderzoeken. Er zal bloed worden verzameld voor standaard-of-care-laboratoria en analyse van serum-inflammatoire cytokines. Longfunctietesten inclusief spirometrie en uitgeademd stikstofmonoxide (eNO) zullen worden uitgevoerd. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zal worden verzameld via de ASCQ-Me-enquête. Patiënten zullen ook gedurende een jaar worden gevolgd met vervolgtelefoontjes en prospectieve kaartbeoordeling om ziekenhuisbezoeken en andere SCD-complicaties te identificeren.

Procedures voor het verzamelen van klinische en laboratoriumgegevens: Gegevensverzameling en -beheer: Casusrapportformulieren zijn als bijlage beschikbaar. Gegevens worden ingevoerd in een REDCap-database, die door het Data Coordinating Team (DCT) (onder leiding van Co-I Gelijns) wordt gecontroleerd op voltooiing en tijdigheid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

80

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10025
        • Mount Sinai St Luke's

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers van 18 jaar en ouder met ernstige SCD-fenotypes (Hb SS en Sβthalassemie0):
  • Geen astma hebben (zie uitsluitingscriteria)
  • Momenteel geen pijnlijke crisis hebben (zoals gedefinieerd door gevalideerde pijndagboekvragen)
  • Geen acute ademhalingssymptomen hebben
  • Verslag van recent ECW (antwoord met "Ja" op elke vraag in vak 1)
  • Deelnemer is al medisch geoptimaliseerd (d.w.z. al op de maximale dosis hydroxyurea tenzij gecontra-indiceerd en geen medicatietitratie ondergaat).

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer screent positief op mogelijk niet-gediagnosticeerd astma (Box 2)
  • Zwanger of van plan om zwanger te worden
  • > 15 SEH-bezoeken voor SCD-pijn in de afgelopen 12 maanden (vanwege bezorgdheid over multifactoriële pijn die mogelijk minder goed reageert op SCD-therapieën)
  • U bent in de afgelopen 7 dagen uit het ziekenhuis ontslagen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Eenmaal daags geïnhaleerde placebo
Geneesmiddel: Placebo
Eenmaal daags geïnhaleerde placebo gedurende 48 weken
Actieve vergelijker: Mometason
Mometasonfuroaat geïnhaleerd 220 mcg DPI
Geneesmiddel: Mometason
Mometason geïnhaleerd gedurende 48 weken (met 4 weken wash-out bij voltooiing van de studie)
Andere namen:
  • Mometason ingeademd

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Oplosbaar vasculair celadhesiemolecuul (sVCAM) niveau
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in sVCAM-niveau na één jaar vergeleken met baseline. sVCAM is een biomarker die wordt gebruikt als surrogaat voor de adhesiviteit van rode bloedcellen (RBC) en de algehele ernst van de ziekte bij SCD.
Basislijn en een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Niveau van het aantal reticulocyten
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in het aantal reticulocyten na één jaar vergeleken met de uitgangswaarde. Het aantal reticulocyten is een secundaire maatstaf voor hemolyse. Bij SCD weerspiegelt het meer de hemolytische belasting dan enige andere klinisch beschikbare laboratoriumtest.
Basislijn en een jaar
Plasmavrij hemoglobinegehalte
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in vrij hemoglobinegehalte na één jaar in vergelijking met baseline. Vrij hemoglobine is een directe maatstaf voor hemolyse. Het weerspiegelt meer de hemolytische belasting dan het aantal reticulocyten, maar het is niet beschikbaar voor klinisch gebruik.
Basislijn en een jaar
LDH-niveau
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in LDH-niveau na één jaar in vergelijking met baseline. LDH is een marker van hemolyse
Basislijn en een jaar
Bilirubine (direct en indirect) niveau
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in bilirubinespiegel na één jaar vergeleken met baseline. Bilirubine maat voor hemolyse
Basislijn en een jaar
Hemoglobine niveau
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in hemoglobinegehalte na één jaar in vergelijking met baseline. Hemoglobine is een klinische laboratoriumtest
Basislijn en een jaar
Niveau leukocytentelling
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in leukocytenniveau na één jaar in vergelijking met baseline. Leukocyten is een klinische laboratoriumtest
Basislijn en een jaar
Niveau van het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in het aantal bloedplaatjes na één jaar in vergelijking met de uitgangswaarde. Het aantal bloedplaatjes is een klinische laboratoriumtest
Basislijn en een jaar
Uitgeademde stikstofmonoxide
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in eNO-niveau na één jaar in vergelijking met baseline. Stikstofmonoxide is een marker van eosinofiele longontsteking
Basislijn en een jaar
Volwassen sikkelcel Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-Me) onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
ASCQ-Me is een door de patiënt gerapporteerd resultaatmeetsysteem dat het fysieke, mentale en sociale welzijn van volwassenen met sikkelcelziekte (SCD) evalueert en bewaakt. ASCQ-Me gebruikt een T-score-metriek waarin 50 het gemiddelde is van de referentiepopulatie en 10 de standaarddeviatie (SD) van die populatie.
Basislijn en een jaar
Zelfrapportageschaal voor medicatietrouw voor astma (MARS-A)
Tijdsspanne: Op een jaar
MARS-A is een 10-item, zelfgerapporteerde maatstaf voor therapietrouw
Op een jaar
Brain Natriuretisch Peptide
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in natriuretisch peptide in de hersenen na één jaar in vergelijking met de uitgangswaarde. Hersennatriuretisch peptide is een maat voor atriale uitrekking.
Basislijn en een jaar
Spirometrie
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in spirometrie na één jaar vergeleken met baseline. Spirometrie is de maat voor luchtstroom en longfunctie.
Basislijn en een jaar
Pijn Score
Tijdsspanne: Tot een jaar
Pijnscore op een schaal van nul tot tien weerspiegelt "ergste pijn van gisteren".
Tot een jaar
Aantal ED-bezoeken voor SCD-pijn
Tijdsspanne: Een jaar
Maat voor morbiditeit en zorggebruik
Een jaar
Aantal ziekenhuisopnames voor SCD-pijn
Tijdsspanne: Een jaar
Maat voor morbiditeit en zorggebruik
Een jaar
Aantal opnames van observatie-eenheden voor SCD-pijn
Tijdsspanne: Een jaar
Maat voor morbiditeit en zorggebruik
Een jaar
Aantal overnachtingen voor SCZ-pijn
Tijdsspanne: Een jaar
Maat voor morbiditeit en zorggebruik
Een jaar
Aantal poliklinische infusiebezoeken voor SCD-pijn
Tijdsspanne: Een jaar
Maat voor morbiditeit en zorggebruik
Een jaar
Aantal afleveringen van longontsteking
Tijdsspanne: Een jaar
Maat voor morbiditeit en zorggebruik
Een jaar
Aantal IC-opnames
Tijdsspanne: Een jaar
Maat voor morbiditeit en zorggebruik
Een jaar
Aantal doden
Tijdsspanne: Een jaar
Maatstaf voor de ernst van de ziekte
Een jaar
O-Link Ontsteking Paneel Serum
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in O-Link Inflammation Panel Serum na één jaar in vergelijking met baseline. Een panel van 92 analyten van sleutelmoleculen die betrokken zijn bij ontstekingen
Basislijn en een jaar
O-Link Ontsteking Paneel Sputum
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in O-Link Inflammation Panel Sputum na één jaar in vergelijking met baseline. Ontstekingspanel uitgevoerd op sputumsupernatant zal een maat zijn voor pulmonaire inflammatoire handtekeningen
Basislijn en een jaar
Multiplex Cytokine Panel-serum
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in Multiplex Cytokine Panel Serum na één jaar in vergelijking met baseline. Belangrijke ontstekingsmediatoren, waaronder interleukinen, selectinen, interferon en TNF.
Basislijn en een jaar
Sputumfrequentie van geactiveerde monocyten CyTOF
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in sputumfrequentie van geactiveerde monocyten CyTOF na één jaar vergeleken met baseline. Meten van longontsteking
Basislijn en een jaar
Sputumfrequentie van verouderde neutrofielen CyTOF
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in sputumfrequentie van verouderde neutrofielen CyTOF na één jaar vergeleken met baseline. Meten van longontsteking
Basislijn en een jaar
Sputum immuuncelsubpopulaties CyTOF
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in sputum-immuuncelsubpopulaties CyTOF na één jaar vergeleken met baseline. Frequenties van alle immuunsubpopulaties zullen worden berekend om longontstekingssignaturen te identificeren.
Basislijn en een jaar
Sputum immuuncelsubpopulaties CyTOF
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in sputum-immuuncelsubpopulaties CyTOF na één jaar vergeleken met baseline. Meten van longontsteking
Basislijn en een jaar
Volbloedfrequentie van oude neutrofielen CyTOF
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in volbloedfrequentie van verouderde neutrofielen CyTOF na één jaar in vergelijking met baseline. Meten van longontsteking
Basislijn en een jaar
Immuuncelsubpopulaties volbloed CyTOF
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in CyTOF-subpopulaties van volbloed-immuuncellen na één jaar vergeleken met baseline. Frequenties van alle immuunsubpopulaties zullen worden berekend om longontstekingssignaturen te identificeren.
Basislijn en een jaar
6 minuten looptest
Tijdsspanne: Basislijn en een jaar
Verandering in 6-minuten looptest na één jaar in vergelijking met baseline. De afstand afgelegd in een tijd van 6 minuten. Maatregel van cardiopulmonale inspanningsreserve.
Basislijn en een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jeffrey Glassberg

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeffrey Glassberg, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

16 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GCO 17-1936
  • R01HL142671 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jamaica

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren