Inhaloitava mometasoni edistää vasookklusiivisten tapahtumien vähentämistä 2 (IMPROVE2)
keskiviikko 14. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Jeffrey Glassberg
Tutkimusryhmä ehdottaa kolmoissokkoutettua, lumekontrolloitua, vaiheen II kliinistä tutkimusta kerran päivässä hengitettävällä mometasonilla 48 viikon ajan (4 viikon huuhtoutumisella tutkimuksen päätyttyä) henkilöillä, joilla on sirppisolutauti (SCD) ja jotka raportoivat episodisesta yskästä tai vinkua (ECW), mutta sinulla ei ole astmaa.
Potilaat rekrytoidaan ja seurataan osallistuvien laitosten SCD-klinikoilla.
Ensisijainen päätetapahtuma on sVCAM-tason lasku 20 % tai enemmän lumelääkkeeseen verrattuna.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Annoksen perustelut: Mometasonifuroaatti 220 mikrogramman kuivajauheinhalaatio on pieni, kohtalainen ICS-annos, joka voidaan antaa kerran päivässä. Suuremmilla annoksilla voi olla systeemisiä vaikutuksia, ja systeemiset glukokortikoidit voivat aiheuttaa SCD-kipua, kun ne lopetetaan.
Mukautuva, kovariaattitasapainoinen satunnaistaminen: Vaikka tutkimuksen otoskoko vahvistetaan 80 osallistujalle, normaalin estetyn tai ositetun satunnaistamisen sijaan tutkimusryhmä käyttää adaptiivista kovariaattitasapainoista satunnaistamista minimoimaan tärkeiden kovariaattien epätasapainon. Tämä vähentää tarvetta käyttää monimuuttujatekniikoita (jotka toimivat huonosti pienissä näytteissä) mukauttamaan jälkikäteen hoitoryhmien välisiä eroja. Kovariaatteja ovat ikä, hydroksiurean käyttö, aiempi päivystysosaston (ED) käyttöaste SCD-kipujen hoitoon ja rekrytointipaikka.
Seurantaaikataulu: Henkilökohtaisia käyntejä tehdään 8 viikon välein. Lisäksi sokeutunut tutkimuskoordinaattori ottaa osallistujiin yhteyttä puhelimitse 2 ja 4 viikon kuluttua ilmoittautumisesta ja 4 viikon kuluttua jokaisen henkilökohtaisen seurannan jälkeen edistääkseen protokollan noudattamista ja kerätäkseen tietoja haittatapahtumista ja terveydenhuollon käytöstä.
Protokollan jälkeinen tarkkailujakso: Tutkimus valmistuu viikon 48 kohdalla. Viimeinen seurantakäynti tehdään viikolla 52 (4 viikkoa tutkimusprotokollan valmistumisen jälkeen) kipupäiväkirjan ja haittatapahtumien tietojen keräämiseksi ja ICS-ryhmän osuuden tunnistamiseksi, jotka haluavat jatkaa ICS:ää. Mikäli henkilö haluaa jatkaa ICS:ää, PI ottaa yhteyttä osallistujan hoitavaan lääkäriin keskustellakseen asiasta.
Tietoelementit: Tutkimuksen aikana kerätään laaja valikoima kliinisiä ja translaatiotietoja. Perustiedot sisältävät demografisia ja kliinisiä muuttujia SCD:n vaikeusasteesta, aiemmista komplikaatioista ja hengitystietutkimuksista. Veri kerätään tavallisia hoitolaboratorioita ja seerumin tulehdussytokiinien analysointia varten. Suoritetaan keuhkojen toimintatestit, mukaan lukien spirometria ja uloshengitetty typpioksidi (eNO). Terveyteen liittyvää elämänlaatua kerätään ASCQ-Me-kyselyn avulla. Potilaita seurataan myös jatkopuheluilla ja mahdollisilla kaaviotarkastuksilla yhden vuoden ajan sairaalakäyntien ja muiden SCD-komplikaatioiden tunnistamiseksi.
Kliinisen ja laboratoriotietojen keruumenettelyt: Tiedonkeruu ja hallinta: Tapausraporttilomakkeet toimitetaan liitteenä. Tiedot syötetään REDCap-tietokantaan, jonka valmistumista ja ajantasaisuutta valvoo Data Coordinating Team (DCT) (johti Co-I Gelijns).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
80
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10025
- Mount Sinai St Luke's
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat osallistujat, joilla on vakavia SCD-fenotyyppejä (Hb SS ja Sβthalassemia0):
- Sinulla ei ole astmaa (katso poissulkemiskriteerit)
- Ei tällä hetkellä tuskallista kriisiä (määritelty validoiduissa kipupäiväkirjan kysymyksissä)
- Ei akuutteja hengitystieoireita
- Viimeaikaisen ECW:n raportti (vastaa "kyllä" mihin tahansa laatikon 1 kysymykseen)
- Osallistuja on jo lääketieteellisesti optimoitu (ts. jo maksimiannoksella hydroksiureaa, ellei se ole vasta-aiheista eikä lääkitystä titrata).
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja seuloa positiivisesti mahdollisen diagnosoimattoman astman varalta (laatikko 2)
- Raskaana tai suunnittelee raskautta
- > 15 ED-käyntiä SCD-kivun vuoksi viimeisten 12 kuukauden aikana (johtuen monista tekijöistä johtuvasta kivusta, joka saattaa olla vähemmän vastetta SCD-hoidoissa)
- On kotiutettu sairaalasta viimeisen 7 päivän aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Kerran päivässä hengitettynä lumelääke
|
Kerran vuorokaudessa inhaloitava lumelääke 48 viikon ajan
|
|
Active Comparator: Mometasoni
Inhaloitava mometasonifuroaatti 220 mcg DPI
|
Inhaloitu mometasoni 48 viikon ajan (4 viikon huuhtoutumisella tutkimuksen päätyttyä)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Liukoisten vaskulaaristen solujen adheesiomolekyylien (sVCAM) taso
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos sVCAM-tasossa yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
sVCAM on biomarkkeri, jota käytetään punasolujen (RBC) tarttuvuuden ja taudin yleisen vakavuuden korvikkeena SCD:ssä.
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Retikulosyyttien määrän taso
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos retikulosyyttien määrässä yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Retikulosyyttien määrä on hemolyysin toissijainen mitta.
SCD:ssä se heijastaa enemmän hemolyyttistä rasitusta kuin mikään muu kliinisesti saatavilla oleva laboratoriotesti.
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Plasma vapaa hemoglobiinitaso
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos vapaassa hemoglobiinitasossa yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Vapaa hemoglobiini on suora hemolyysin mitta.
Se heijastaa enemmän hemolyyttistä taakkaa kuin retikulosyyttien määrää, mutta se ei ole saatavilla kliiniseen käyttöön.
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
LDH-taso
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
LDH-tason muutos yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
LDH on hemolyysin merkki
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Bilirubiinitaso (suora ja epäsuora).
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Bilirubiinitason muutos yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Hemolyysin bilirubiinimitta
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Hemoglobiinin taso
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Hemoglobiinitason muutos yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Hemoglobiini on kliininen laboratoriotesti
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Leukosyyttien taso
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Leukosyyttitason muutos yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Leukosyytti on kliininen laboratoriotesti
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Verihiutaleiden määrän taso
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos verihiutaleiden määrässä yhden vuoden aikana verrattuna lähtötasoon.
Verihiutalemäärä on kliininen laboratoriotesti
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Uloshengitettyä typpioksidia
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos eNO-tasossa yhden vuoden aikana verrattuna lähtötasoon.
Typpioksidi on eosinofiilisen keuhkotulehduksen merkki
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Aikuisten sirppisolujen elämänlaadun mittaustietojärjestelmän (ASCQ-Me) tutkimus
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
ASCQ-Me on potilaiden raportoima tulosmittausjärjestelmä, joka arvioi ja seuraa sirppisolusairautta (SCD) sairastavien aikuisten fyysistä, henkistä ja sosiaalista hyvinvointia.
ASCQ-Me käyttää T-pistemäärää, jossa 50 on vertailujoukon keskiarvo ja 10 on kyseisen populaation keskihajonta (SD).
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Lääkehoitoon sitoutumisen itseraportointiasteikko astmalle (MARS-A)
Aikaikkuna: Yhden vuoden kohdalla
|
MARS-A on 10 kohdan itseraportoitu sitoutumisen mitta
|
Yhden vuoden kohdalla
|
|
Aivojen natriureettinen peptidi
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos aivojen natriureettisessa peptidissä yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Aivojen natriureettinen peptidi on eteisen venymisen mitta.
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Spirometria
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Spirometrian muutos yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Spirometria on ilmavirran ja keuhkojen toiminnan mitta.
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Kipupisteet
Aikaikkuna: Jopa yksi vuosi
|
Kipupistemäärä nollasta kymmeneen heijastaa "eilisen pahinta kipua".
|
Jopa yksi vuosi
|
|
SCD-kivun vuoksi tehtyjen ED-käyntien määrä
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Sairastavuuden ja terveydenhuollon käytön mitta
|
Yksi vuosi
|
|
Sairaalahoitojen määrä SCD-kivun vuoksi
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Sairastavuuden ja terveydenhuollon käytön mitta
|
Yksi vuosi
|
|
SCD-kivun havainnointiyksikköön pääsyn määrä
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Sairastavuuden ja terveydenhuollon käytön mitta
|
Yksi vuosi
|
|
SCD-kipujen yöpymisten määrä
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Sairastavuuden ja terveydenhuollon käytön mitta
|
Yksi vuosi
|
|
Avohoidon infuusiokäyntien määrä SCD-kivun vuoksi
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Sairastavuuden ja terveydenhuollon käytön mitta
|
Yksi vuosi
|
|
Keuhkokuumejaksojen määrä
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Sairastavuuden ja terveydenhuollon käytön mitta
|
Yksi vuosi
|
|
ICU-vastaanottojen määrä
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Sairastavuuden ja terveydenhuollon käytön mitta
|
Yksi vuosi
|
|
Kuolemien määrä
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Taudin vakavuuden mitta
|
Yksi vuosi
|
|
O-Link Inflammation Panel -seerumi
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos O-Link Inflammation Panel -seerumissa yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
92 analyytin paneeli tulehdukseen osallistuvista keskeisistä molekyyleistä
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
O-Link tulehduspaneeli yskös
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos O-Link Inflammation Panel -ysköksessä yhden vuoden kuluttua lähtötilanteeseen verrattuna.
Ysköksen supernatantille tehty tulehduspaneeli mittaa keuhkojen tulehdusmerkkejä
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Multiplex Cytokine Panel Serum
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos Multiplex Cytokine Panel -seerumissa yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Tärkeimmät tulehdusvälittäjät, mukaan lukien interleukiinit, selektiinit, interferoni ja TNF.
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Aktivoituneiden monosyyttien ysköstaajuus CyTOF
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos aktivoituneiden monosyyttien CyTOF ysköksessä yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Keuhkotulehduksen mittaus
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Ikääntyneiden neutrofiilien ysköstaajuus CyTOF
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos ikääntyneiden neutrofiilien CyTOF ysköksessä yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Keuhkotulehduksen mittaus
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Ysköksen immuunisolujen alapopulaatiot CyTOF
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos ysköksen immuunisolualapopulaatioissa CyTOF yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Kaikkien immuunialapopulaatioiden esiintymistiheydet lasketaan keuhkotulehduksen tunnusmerkkien tunnistamiseksi.
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Ysköksen immuunisolujen alapopulaatiot CyTOF
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos ysköksen immuunisolualapopulaatioissa CyTOF yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Keuhkotulehduksen mittaus
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Ikääntyneiden neutrofiilien kokoveritaajuus CyTOF
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos ikääntyneiden neutrofiilien CyTOF:n kokoveritiheydessä yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Keuhkotulehduksen mittaus
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
Kokoveren immuunisolujen alapopulaatiot CyTOF
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Kokoveren immuunisolualapopulaatioiden CyTOF muutos yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Kaikkien immuunialapopulaatioiden esiintymistiheydet lasketaan keuhkotulehduksen tunnusmerkkien tunnistamiseksi.
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
|
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: Perustaso ja yksi vuosi
|
Muutos 6 minuutin kävelytestissä yhden vuoden kuluttua lähtötasoon verrattuna.
Matkaa kuljettiin 6 minuutin aikana.
Kardiopulmonaalisen harjoitusreservin mittaus.
|
Perustaso ja yksi vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jeffrey Glassberg, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 29. marraskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 28. marraskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. marraskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 29. marraskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 16. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GCO 17-1936
- R01HL142671 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio
Kliiniset tutkimukset Plasebo
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyValmisMiespotilaat, joilla on tyypin II diabetes (T2DM)Saksa
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ValmisKannabiksen käyttöYhdysvallat
-
Beijing Inno Medicine Co., Ltd.The TIMI Study GroupEi vielä rekrytointiaSepelvaltimotauti | AteroskleroosiKiina
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisAstmaYhdistynyt kuningaskunta
-
Central Jutland Regional HospitalAarhus University Hospital; University of AarhusAktiivinen, ei rekrytointiTyypin 2 diabetes mellitus | Suun glukoositoleranssitesti | Jatkuva glukoosin seuranta | Ulosteen mikrobiston siirto (FMT)Tanska
-
MedImmune LLCValmis
-
CHIA-HUI MAMackay Memorial HospitalValmisTerminaalisesti sairaat potilaatTaiwan
-
Universidad Miguel Hernandez de ElcheEi vielä rekrytointiaSupraspinatus tendinopatiaEspanja
-
Eli Lilly and CompanyLopetettuNivelreumaYhdysvallat, Saksa, Taiwan, Ranska, Japani, Meksiko, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Kolumbia, Argentiina, Kreikka, Uusi Seelanti, Etelä-Afrikka, Australia, Korean tasavalta, Brasilia, Italia, Malesia
-
Chonbuk National University HospitalValmisToiminnallinen ummetusKorean tasavalta