Inhalált mometazon a vazookkluzív események csökkentésére 2 (IMPROVE2)

Az adagolás indoklása: A mometazon-furoát 220 mcg száraz por inhaláció alacsony, közepes intenzitású ICS adag, amely naponta egyszer adható. A nagyobb dózisok szisztémás hatásokat fejthetnek ki, a szisztémás glükokortikoidok pedig kiválthatják a rebound SCD fájdalmat, ha abbahagyják.

Adaptív, kovariáns-kiegyensúlyozott randomizálás: Míg a vizsgálat mintamérete 80 résztvevő lesz, a standard blokkolt vagy rétegzett randomizálás helyett a kutatócsoport adaptív kovariáns-kiegyensúlyozott randomizálást alkalmaz a fontos kovariánsok egyensúlyhiányának minimalizálása érdekében. Ez csökkenti a többváltozós technikák alkalmazásának szükségességét (amelyek kis mintákban rosszul teljesítenek) a kezelési csoportok közötti különbségek utólagos kiigazítására. A kovariánsok közé tartozik az életkor, a hidroxi-karbamid használata, a Sürgősségi Osztály (ED) korábbi felhasználási aránya SCD-fájdalom esetén, valamint a felvétel helye.

Nyomon követési ütemterv: Személyes látogatások 8 hetente lesznek. Ezenkívül egy vak kutatási koordinátor telefonon felveszi a kapcsolatot a résztvevőkkel a beiratkozás után 2 és 4 héttel, valamint 4 héttel minden személyes nyomon követést követően, hogy ösztönözze a protokollok betartását, és adatokat gyűjtsön a nemkívánatos eseményekről és az egészségügyi ellátásról.

A protokoll utáni megfigyelési időszak: A vizsgálat a 48. héten fejeződik be. Az 52. héten (4 héttel a vizsgálati protokoll befejezése után) egy utolsó utánkövetési látogatásra kerül sor, hogy összegyűjtsék a fájdalomnaplót és a mellékhatásokkal kapcsolatos adatokat, és meghatározzák az ICS-csoport azon arányát, akik folytatni kívánják az ICS-t. Abban az esetben, ha az egyének folytatni kívánják az ICS-t, a PI felveszi a kapcsolatot a résztvevő kezelőorvosával, hogy megbeszéljék.

Adatelemek: A vizsgálat során klinikai és transzlációs adatok széles skáláját gyűjtik össze. Az alapadatok demográfiai és klinikai változókat tartalmaznak az SCD súlyosságára, a korábbi szövődményekre és a légúti felmérésekre vonatkozóan. Vért gyűjtenek a standard gondozási laboratóriumok és a szérum gyulladásos citokinek elemzése céljából. Tüdőfunkciós vizsgálatokat végeznek, beleértve a spirometriát és a kilégzett nitrogén-oxidot (eNO). Az egészséggel kapcsolatos életminőséget az ASCQ-Me felmérés segítségével gyűjtik össze. A betegeket utólagos telefonhívásokkal és egy éven át leendő diagramok áttekintésével is követik a kórházi látogatások és egyéb SCD szövődmények azonosítása érdekében.

A klinikai és laboratóriumi adatok gyűjtésének eljárásai: Adatgyűjtés és -kezelés: Az esetjelentés nyomtatványok mellékletként találhatók. Az adatok egy REDCap adatbázisba kerülnek, amelyet a Data Coordinating Team (DCT) (a Co-I Gelijns vezetésével) felügyel a kitöltés és az időszerűség szempontjából.