Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ингаляционный мометазон способствует уменьшению вазоокклюзионных явлений 2 (IMPROVE2)

14 июня 2023 г. обновлено: Jeffrey Glassberg
Исследовательская группа предлагает провести тройное слепое плацебо-контролируемое клиническое испытание фазы II ингаляционного мометазона один раз в день в течение 48 недель (с 4-недельным вымыванием по завершении исследования) у пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD), которые сообщают об эпизодическом кашле или хрипы (ECW), но не имеют астмы. Пациенты будут набираться и наблюдаться в клиниках SCD в участвующих центрах. Первичной конечной точкой будет снижение уровня sVCAM на 20% и более по сравнению с плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Обоснование дозы: Мометазона фуроат 220 мкг в виде сухого порошка для ингаляций представляет собой низко-умеренную дозу ИКС, которую можно вводить один раз в день. Более высокие дозы могут иметь системные эффекты, а системные глюкокортикоиды могут спровоцировать рецидив боли при внезапной сердечной смерти при прекращении приема.

Адаптивная, сбалансированная по ковариациям рандомизация: несмотря на то, что размер выборки исследования будет зафиксирован на уровне 80 участников, вместо стандартной блочной или стратифицированной рандомизации исследовательская группа будет использовать адаптивную сбалансированную по ковариациям рандомизацию, чтобы свести к минимуму дисбаланс важных ковариат. Это уменьшит необходимость использования многомерных методов (которые плохо работают в небольших выборках) для корректировки постфактум различий между группами лечения. Коварианты будут включать возраст, использование гидроксимочевины, предыдущую частоту использования отделения неотложной помощи (ED) для лечения боли SCD и место набора.

График последующего наблюдения: личные визиты будут проводиться каждые 8 ​​недель. Кроме того, координатор слепого исследования свяжется с участниками по телефону через 2 недели и 4 недели после регистрации и через 4 недели после каждого личного наблюдения, чтобы поощрять соблюдение протокола и собирать данные о нежелательных явлениях и использовании медицинских услуг.

Постпротокольный период наблюдения: исследование будет завершено через 48 недель. Последний контрольный визит состоится через 52 недели (через 4 недели после завершения протокола исследования) для сбора данных дневника боли и нежелательных явлений, а также для определения доли группы ICS, которые хотят продолжить ICS. В случае, если люди хотят продолжить ICS, PI свяжется с лечащим врачом участника для обсуждения.

Элементы данных: В ходе исследования будет собран широкий спектр клинических и трансляционных данных. Исходные данные будут включать демографические и клинические переменные, касающиеся тяжести ВСС, предыдущих осложнений и респираторных обследований. Кровь будет собираться для стандартных лабораторий и анализа сывороточных воспалительных цитокинов. Будет проведено исследование функции легких, включая спирометрию и определение выдыхаемого оксида азота (eNO). Качество жизни, связанное со здоровьем, будет собираться с помощью опроса ASCQ-Me. Пациенты также будут сопровождаться последующими телефонными звонками и проспективным обзором карт в течение одного года для выявления посещений больницы и других осложнений ВСС.

Процедуры сбора клинических и лабораторных данных: Сбор и управление данными: Формы истории болезни представлены в приложении. Данные будут вводиться в базу данных REDCap, которая будет контролироваться Группой по координации данных (DCT) (во главе с Co-I Gelijns) на предмет полноты и своевременности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

80

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10025
        • Mount Sinai St Luke's

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники в возрасте 18 лет и старше с тяжелыми фенотипами ВСС (Hb SS и Sβ-талассемия0):
  • Отсутствие астмы (см. критерии исключения)
  • В настоящее время у вас нет болезненного кризиса (согласно утвержденным вопросам дневника боли)
  • Отсутствие острых респираторных симптомов
  • Отчет о недавнем ECW (ответы «Да» на любой вопрос в поле 1)
  • Участник уже оптимизирован с медицинской точки зрения (т. уже на максимальной дозе гидроксимочевины, если нет противопоказаний и не проводится титрование лекарств).

Критерий исключения:

  • Положительный результат скрининга участника на возможную невыявленную астму (вставка 2)
  • Беременность или планирование беременности
  • > 15 посещений отделения неотложной помощи по поводу боли при ВСС за предыдущие 12 месяцев (из-за беспокойства по поводу многофакторной боли, которая может быть менее чувствительна к терапии ВСС)
  • Были выписаны из больницы в течение предыдущих 7 дней.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Ингаляционное плацебо один раз в день
Лекарство: Плацебо
Ингаляционное плацебо один раз в день в течение 48 недель.
Активный компаратор: Мометазон
Ингаляционный мометазона фуроат 220 мкг DPI
Лекарство: Мометазон
Ингаляционный мометазон в течение 48 недель (с 4-недельным вымыванием по завершении исследования)
Другие имена:
  • Ингаляционный мометазон

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень растворимой молекулы адгезии сосудистых клеток (sVCAM)
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение уровня sVCAM через год по сравнению с исходным уровнем. sVCAM представляет собой биомаркер, используемый в качестве суррогатного показателя адгезии эритроцитов (эритроцитов) и общей тяжести заболевания при ВСС.
Исходный уровень и один год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень ретикулоцитов
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение уровня ретикулоцитов через год по сравнению с исходным уровнем. Количество ретикулоцитов является вторичным показателем гемолиза. При ВСС он больше отражает гемолитическую нагрузку, чем любой другой клинически доступный лабораторный тест.
Исходный уровень и один год
Уровень свободного гемоглобина в плазме
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение уровня свободного гемоглобина через год по сравнению с исходным уровнем. Свободный гемоглобин является прямым показателем гемолиза. Он больше отражает гемолитическую нагрузку, чем количество ретикулоцитов, но он недоступен для клинического использования.
Исходный уровень и один год
Уровень ЛДГ
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение уровня ЛДГ через год по сравнению с исходным уровнем. ЛДГ является маркером гемолиза
Исходный уровень и один год
Билирубин (прямой и непрямой) уровень
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение уровня билирубина через год по сравнению с исходным уровнем. Билирубиновый показатель гемолиза
Исходный уровень и один год
Уровень гемоглобина
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение уровня гемоглобина через год по сравнению с исходным уровнем. Гемоглобин – клинический лабораторный тест.
Исходный уровень и один год
Уровень лейкоцитов
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение уровня лейкоцитов через год по сравнению с исходным уровнем. Лейкоциты – клинический лабораторный тест
Исходный уровень и один год
Уровень тромбоцитов
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение уровня тромбоцитов через год по сравнению с исходным уровнем. Подсчет тромбоцитов является клиническим лабораторным тестом.
Исходный уровень и один год
Выдыхаемый оксид азота
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение уровня eNO через год по сравнению с исходным. Оксид азота является маркером эозинофильного воспаления легких.
Исходный уровень и один год
Опрос Информационной системы измерения качества жизни серповидноклеточной анемии взрослых (ASCQ-Me)
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
ASCQ-Me — это система измерения исходов, сообщаемая пациентами, которая оценивает и контролирует физическое, психическое и социальное благополучие взрослых с серповидно-клеточной анемией (SCD). ASCQ-Me использует показатель T-score, в котором 50 — это среднее значение эталонной совокупности, а 10 — стандартное отклонение (SD) этой совокупности.
Исходный уровень и один год
Шкала самоотчета о приверженности лечению при астме (MARS-A)
Временное ограничение: В один год
MARS-A — это самооценка приверженности, состоящая из 10 пунктов.
В один год
Мозговой натрийуретический пептид
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение уровня натрийуретического пептида в головном мозге через год по сравнению с исходным уровнем. Мозговой натрийуретический пептид является мерой растяжения предсердий.
Исходный уровень и один год
Спирометрия
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение спирометрии через год по сравнению с исходным уровнем. Спирометрия — это измерение воздушного потока и функции легких.
Исходный уровень и один год
Оценка боли
Временное ограничение: До одного года
Оценка боли по шкале от нуля до десяти отражает «самую сильную вчерашнюю боль».
До одного года
Количество посещений отделения неотложной помощи по поводу боли при ВСС
Временное ограничение: Один год
Мера заболеваемости и использования здравоохранения
Один год
Количество госпитализаций по поводу боли при ВСС
Временное ограничение: Один год
Мера заболеваемости и использования здравоохранения
Один год
Количество поступлений в наблюдательное отделение по поводу боли при ВСС
Временное ограничение: Один год
Мера заболеваемости и использования здравоохранения
Один год
Количество ночевок при SCD Pain
Временное ограничение: Один год
Мера заболеваемости и использования здравоохранения
Один год
Количество амбулаторных инфузионных посещений по поводу боли при ВСС
Временное ограничение: Один год
Мера заболеваемости и использования здравоохранения
Один год
Количество эпизодов пневмонии
Временное ограничение: Один год
Мера заболеваемости и использования здравоохранения
Один год
Количество госпитализаций в отделение интенсивной терапии
Временное ограничение: Один год
Мера заболеваемости и использования здравоохранения
Один год
Количество смертей
Временное ограничение: Один год
Мера тяжести заболевания
Один год
Сыворотка против воспалений O-Link
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение сыворотки O-Link Inflammation Panel через год по сравнению с исходным уровнем. Панель из 92 аналитов ключевых молекул, участвующих в воспалении
Исходный уровень и один год
Панель воспаления O-Link для анализа мокроты
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение мокроты в панели воспаления O-Link через год по сравнению с исходным уровнем. Панель воспаления, выполненная на супернатанте мокроты, будет мерой признаков воспаления легких.
Исходный уровень и один год
Мультиплексная сыворотка с цитокиновой панелью
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение сыворотки Multiplex Cytokine Panel через год по сравнению с исходным уровнем. Ключевые медиаторы воспаления, включая интерлейкины, селектины, интерферон и ФНО.
Исходный уровень и один год
Частота активированных моноцитов CyTOF в мокроте
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение частоты активированных моноцитов CyTOF в мокроте через год по сравнению с исходным уровнем. Мера воспаления легких
Исходный уровень и один год
Частота стареющих нейтрофилов CyTOF в мокроте
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение частоты старения нейтрофилов CyTOF в мокроте через год по сравнению с исходным уровнем. Мера воспаления легких
Исходный уровень и один год
Субпопуляции иммунных клеток мокроты CyTOF
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение субпопуляций иммунных клеток мокроты CyTOF через один год по сравнению с исходным уровнем. Частоты всех иммунных субпопуляций будут рассчитаны для выявления признаков воспаления легких.
Исходный уровень и один год
Субпопуляции иммунных клеток мокроты CyTOF
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение субпопуляций иммунных клеток мокроты CyTOF через один год по сравнению с исходным уровнем. Мера воспаления легких
Исходный уровень и один год
Частота стареющих нейтрофилов в цельной крови CyTOF
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение частоты стареющих нейтрофилов CyTOF в цельной крови через год по сравнению с исходным уровнем. Мера воспаления легких
Исходный уровень и один год
Субпопуляции иммунных клеток цельной крови CyTOF
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение субпопуляций иммунных клеток цельной крови CyTOF через год по сравнению с исходным уровнем. Частоты всех иммунных субпопуляций будут рассчитаны для выявления признаков воспаления легких.
Исходный уровень и один год
Тест 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: Исходный уровень и один год
Изменение теста 6-минутной ходьбы через год по сравнению с исходным уровнем. Расстояние, пройденное за время 6 минут. Измерение резерва сердечно-легочной нагрузки.
Исходный уровень и один год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jeffrey Glassberg

Соавторы

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Следователи

  • Главный следователь: Jeffrey Glassberg, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 ноября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 мая 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 ноября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 ноября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 ноября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

16 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GCO 17-1936
  • R01HL142671 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Moldova

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться