此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

吸入莫米松促进减少血管闭塞事件 2 (IMPROVE2)

2023年6月14日 更新者：Jeffrey Glassberg
研究小组建议对患有镰状细胞病 (SCD) 且报告发作性咳嗽或喘息 (ECW) 但没有哮喘。 患者将从参与地点的 SCD 诊所招募和随访。 主要终点是与安慰剂相比 sVCAM 水平降低 20% 或更多。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

剂量原理：糠酸莫米松 220mcg 干粉吸入剂是一种中低 ICS 剂量，可以每天给药一次。 较高剂量可产生全身效应，全身性糖皮质激素可在停药时引发反跳性 SCD 疼痛。

自适应协变量平衡随机化：虽然研究的样本量将固定为 80 名参与者，但研究团队将使用自适应协变量平衡随机化，而不是标准的区组或分层随机化，以最大限度地减少重要协变量的不平衡。 这将减少使用多变量技术（在小样本中表现不佳）来事后调整治疗组之间差异的需要。 协变量将包括年龄、羟基脲的使用、以前急诊科 (ED) 对 SCD 疼痛的使用率和招募地点。

跟进时间表：每 8 周将进行一次面对面访问。 此外，盲法研究协调员将在登记后 2 周和 4 周以及每次亲自跟进后 4 周通过电话联系参与者，以鼓励他们遵守协议并收集有关不良事件和医疗保健利用的数据。

方案后观察期：研究将在 48 周时完成。 最后一次随访将在 52 周（研究方案完成后 4 周）时进行，以收集疼痛日记和不良事件数据，并确定 ICS 组中想要继续 ICS 的比例。 如果个人希望继续 ICS，PI 将联系参与者的治疗医生进行讨论。

数据元素：研究期间将收集范围广泛的临床和转化数据。 基线数据将包括关于 SCD 严重程度、既往并发症和呼吸调查的人口统计和临床变量。 将收集血液用于标准护理实验室和血清炎性细胞因子分析。 将进行肺功能测试，包括肺活量测定和呼出气一氧化氮 (eNO)。 将通过 ASCQ-Me 调查收集与健康相关的生活质量。 还将通过随访电话和前瞻性图表审查对患者进行为期一年的随访，以确定医院就诊和其他 SCD 并发症。

收集临床和实验室数据的程序： 数据收集和管理：病例报告表作为附录提供。 数据将输入 REDCap 数据库，数据协调小组 (DCT)（由 Co-I Gelijns 领导）将监控该数据库的完成情况和及时性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

80

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、美国、10025
        • Mount Sinai St Luke's

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 具有严重 SCD 表型（Hb SS 和 Sβ地中海贫血 0）的 18 岁及以上参与者：
  • 没有哮喘（见排除标准）
  • 目前没有痛苦的危机（由经过验证的痛苦日记问题定义）
  • 没有急性呼吸道症状
  • 最近的 ECW 报告（对方框 1 中的任何问题回答“是”）
  • 参与者已经在医学上得到优化（即 已经服用最大剂量的羟基脲，除非有禁忌症并且没有进行药物滴定）。

排除标准：

  • 参与者筛查可能未确诊的哮喘呈阳性（方框 2）
  • 怀孕或计划怀孕
  • 在过去 12 个月内因 SCD 疼痛进行了 15 次急诊就诊（由于担心可能对 SCD 治疗反应较差的多因素疼痛）
  • 在过去 7 天内已经出院。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
每天一次吸入安慰剂
药品：安慰剂
每天一次吸入安慰剂，持续 48 周
有源比较器：莫米松
吸入糠酸莫米松 220 mcg DPI
药品：莫米松
吸入莫米松 48 周（研究完成后 4 周清除）
其他名称：
  • 吸入莫米松

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
可溶性血管细胞粘附分子 (sVCAM) 水平
大体时间：基线和一年
与基线相比，sVCAM 水平在一年内的变化。 sVCAM 是一种生物标志物，用作 SCD 中红细胞 (RBC) 粘附性和总体疾病严重程度的替代指标。
基线和一年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
网织红细胞计数水平
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时网织红细胞计数水平的变化。 网织红细胞计数是溶血的次要指标。 在 SCD 中，它比任何其他临床可用的实验室测试更能反映溶血负担。
基线和一年
血浆游离血红蛋白水平
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年内游离血红蛋白水平的变化。 游离血红蛋白是溶血的直接量度。 它比网织红细胞计数更能反映溶血负担，但不能用于临床。
基线和一年
乳酸脱氢酶水平
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时 LDH 水平的变化。 LDH是溶血的标志物
基线和一年
胆红素（直接和间接）水平
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年内胆红素水平的变化。 溶血的胆红素测量
基线和一年
血红蛋白水平
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年内血红蛋白水平的变化。 血红蛋白是临床实验室测试
基线和一年
白细胞计数水平
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时白细胞水平的变化。 白细胞是临床实验室测试
基线和一年
血小板计数水平
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时血小板计数水平的变化。 血小板计数是一项临床实验室测试
基线和一年
呼出的一氧化氮
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年内 eNO 水平的变化。 一氧化氮是嗜酸性粒细胞性肺部炎症的标志物
基线和一年
成人镰状细胞生活质量测量信息系统 (ASCQ-Me) 调查
大体时间：基线和一年
ASCQ-Me 是一种患者报告的结果测量系统，用于评估和监测患有镰状细胞病 (SCD) 的成年人的身体、心理和社会福祉。 ASCQ-Me 使用 T 分数指标，其中 50 是参考人群的平均值，10 是该人群的标准差 (SD)。
基线和一年
哮喘药物依从性自我报告量表 (MARS-A)
大体时间：在一年
MARS-A 是一个包含 10 个项目的自我报告的依从性衡量标准
在一年
脑利钠肽
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时脑利钠肽的变化。 脑利钠肽是心房舒张的量度。
基线和一年
肺量计
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时肺活量测定的变化。 肺量计是气流和肺功能的量度。
基线和一年
疼痛评分
大体时间：长达一年
零到十级的疼痛评分反映了“昨天最严重的疼痛”。
长达一年
SCD 疼痛的急诊就诊次数
大体时间：一年
发病率和医疗保健利用率的测量
一年
因 SCD 疼痛而住院的人数
大体时间：一年
发病率和医疗保健利用率的测量
一年
SCD 疼痛入院观察单位数
大体时间：一年
发病率和医疗保健利用率的测量
一年
SCD 疼痛的过夜数
大体时间：一年
发病率和医疗保健利用率的测量
一年
SCD 疼痛的门诊输液次数
大体时间：一年
发病率和医疗保健利用率的测量
一年
肺炎发作次数
大体时间：一年
发病率和医疗保健利用率的测量
一年
ICU入院人数
大体时间：一年
发病率和医疗保健利用率的测量
一年
死亡人数
大体时间：一年
疾病严重程度的测量
一年
O-Link 炎症面板血清
大体时间：基线和一年
与基线相比，O-Link Inflammation Panel Serum 在一年内的变化。 涉及炎症的关键分子的 92 种分析物组
基线和一年
O-Link 炎症面板痰液
大体时间：基线和一年
一年时 O-Link 炎症面板痰液与基线相比的变化。 对痰上清液进行的炎症检测将作为肺部炎症特征的衡量标准
基线和一年
多重细胞因子组合血清
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时多重细胞因子组血清的变化。 关键的炎症介质包括白细胞介素、选择素、干扰素和 TNF。
基线和一年
活化单核细胞的痰频率 CyTOF
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时活化单核细胞 CyTOF 的痰液频率发生变化。 肺部炎症的测量
基线和一年
老年中性粒细胞的痰频率 CyTOF
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时老年中性粒细胞 CyTOF 的痰频率变化。 肺部炎症的测量
基线和一年
痰免疫细胞亚群 CyTOF
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时痰免疫细胞亚群 CyTOF 的变化。 将计算所有免疫亚群的频率以识别肺部炎症特征。
基线和一年
痰免疫细胞亚群 CyTOF
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时痰免疫细胞亚群 CyTOF 的变化。 肺部炎症的测量
基线和一年
老年中性粒细胞 CyTOF 的全血频率
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时老年中性粒细胞 CyTOF 的全血频率变化。 肺部炎症的测量
基线和一年
全血免疫细胞亚群 CyTOF
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时全血免疫细胞亚群 CyTOF 的变化。 将计算所有免疫亚群的频率以识别肺部炎症特征。
基线和一年
6 分钟步行测试
大体时间：基线和一年
与基线相比，一年时 6 分钟步行测试的变化。 6 分钟内完成的距离。 心肺运动储备的测量。
基线和一年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Jeffrey Glassberg

合作者

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

调查人员

  • 首席研究员：Jeffrey Glassberg, MD、Icahn School of Medicine at Mount Sinai

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年11月29日

初级完成 (实际的)

2023年5月31日

研究完成 (实际的)

2023年5月31日

研究注册日期

首次提交

2018年11月28日

首先提交符合 QC 标准的

2018年11月28日

首次发布 (实际的)

2018年11月29日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年6月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月14日

最后验证

2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GCO 17-1936
  • R01HL142671 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

镰状细胞性贫血症的临床试验

安慰剂的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Liberia

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

订阅