Mometasona inhalada para promover la reducción de eventos vasooclusivos 2 (IMPROVE2)

Justificación de la dosis: la inhalación de polvo seco de 220 mcg de furoato de mometasona es una dosis baja a moderada de ICS que se puede administrar una vez al día. Las dosis más altas pueden tener efectos sistémicos y los glucocorticoides sistémicos pueden precipitar el dolor de rebote de la SCD cuando se interrumpen.

Aleatorización adaptativa y equilibrada de covariables: si bien el tamaño de la muestra del estudio se fijará en 80 participantes, en lugar de la aleatorización estándar en bloque o estratificada, el equipo del estudio utilizará la aleatorización adaptativa equilibrada de covariables para minimizar el desequilibrio de covariables importantes. Esto reducirá la necesidad de utilizar técnicas multivariables (que funcionan mal en muestras pequeñas) para ajustar post hoc las diferencias entre los grupos de tratamiento. Las covariables incluirán la edad, el uso de hidroxiurea, la tasa previa de utilización del departamento de emergencias (ED) para el dolor de SCD y el sitio de reclutamiento.

Horario de Seguimiento: Habrá visitas presenciales cada 8 semanas. Además, un coordinador de investigación ciego se comunicará con los participantes por teléfono a las 2 semanas y 4 semanas después de la inscripción y 4 semanas después de cada seguimiento en persona para fomentar el cumplimiento del protocolo y recopilar datos sobre eventos adversos y utilización de la atención médica.

Período de observación posterior al protocolo: El estudio estará completo a las 48 semanas. Se realizará una visita de seguimiento final a las 52 semanas (4 semanas después de que se complete el protocolo del estudio) para recopilar datos del diario de dolor y eventos adversos e identificar la proporción del grupo de ICS que desea continuar con ICS. En el caso de que las personas deseen continuar con ICS, el PI se comunicará con el médico tratante del participante para discutirlo.

Elementos de datos: se recopilará una amplia gama de datos clínicos y traslacionales durante el estudio. Los datos de referencia incluirán variables demográficas y clínicas relacionadas con la gravedad de la MSC, las complicaciones previas y las encuestas respiratorias. Se recolectará sangre para laboratorios estándar de atención y análisis de citocinas inflamatorias séricas. Se realizarán pruebas de función pulmonar que incluyen espirometría y óxido nítrico exhalado (eNO). La calidad de vida relacionada con la salud se recopilará a través de la encuesta ASCQ-Me. También se hará un seguimiento de los pacientes con llamadas telefónicas de seguimiento y una revisión prospectiva de las historias clínicas durante un año para identificar las visitas al hospital y otras complicaciones de la SCD.

Procedimientos para la recolección de datos clínicos y de laboratorio: Recolección y manejo de datos: Los formularios de reporte de casos se proporcionan como un apéndice. Los datos se ingresarán en una base de datos de REDCap, que será monitoreada por el Equipo de Coordinación de Datos (DCT) (dirigido por Co-I Gelijns) para verificar su finalización y puntualidad.