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Inhaliertes Mometason zur Förderung der Reduzierung vasookklusiver Ereignisse 2 (IMPROVE2)

14. Juni 2023 aktualisiert von: Jeffrey Glassberg
Das Studienteam schlägt eine dreifach verblindete, placebokontrollierte klinische Phase-II-Studie mit einmal täglich inhaliertem Mometason über 48 Wochen (mit 4-wöchigem Auswaschen nach Abschluss der Studie) bei Personen mit Sichelzellenanämie (SCD) vor, die über episodischen Husten oder Husten berichten Keuchen (ECW), aber kein Asthma haben. Die Patienten werden in SCD-Kliniken an teilnehmenden Standorten rekrutiert und dort betreut. Der primäre Endpunkt wird eine Verringerung des sVCAM-Spiegels um 20 % oder mehr im Vergleich zu Placebo sein.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Begründung der Dosierung: Mometasonfuroat 220 µg Trockenpulver zur Inhalation ist eine niedrige bis moderate ICS-Dosis, die einmal täglich verabreicht werden kann. Höhere Dosen können systemische Wirkungen haben und systemische Glukokortikoide können bei Absetzen einen Rebound-SCD-Schmerz auslösen.

Adaptive, kovariatenbalancierte Randomisierung: Während die Stichprobengröße der Studie auf 80 Teilnehmer festgelegt wird, wird das Studienteam anstelle der standardmäßigen blockierten oder geschichteten Randomisierung eine adaptive kovariatenbalancierte Randomisierung verwenden, um das Ungleichgewicht wichtiger Kovariaten zu minimieren. Dadurch wird die Notwendigkeit reduziert, multivariate Techniken (die bei kleinen Stichproben schlecht funktionieren) zu verwenden, um Post-hoc-Anpassungen an Unterschiede zwischen Behandlungsgruppen vorzunehmen. Zu den Kovariaten gehören Alter, Verwendung von Hydroxyharnstoff, frühere Häufigkeit der Inanspruchnahme der Notaufnahme (ED) bei SCD-Schmerzen und Rekrutierungsstelle.

Nachsorgeplan: Alle 8 Wochen finden persönliche Besuche statt. Darüber hinaus wird ein verblindeter Forschungskoordinator die Teilnehmer 2 Wochen und 4 Wochen nach der Einschreibung sowie 4 Wochen nach jeder persönlichen Nachuntersuchung telefonisch kontaktieren, um die Einhaltung des Protokolls zu fördern und Daten über unerwünschte Ereignisse und die Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung zu sammeln.

Beobachtungszeitraum nach dem Protokoll: Die Studie wird nach 48 Wochen abgeschlossen sein. Ein letzter Nachuntersuchungsbesuch findet nach 52 Wochen statt (4 Wochen nach Abschluss des Studienprotokolls), um Daten aus dem Schmerztagebuch und zu unerwünschten Ereignissen zu sammeln und den Anteil der ICS-Gruppe zu ermitteln, die ICS fortsetzen möchten. Für den Fall, dass Einzelpersonen ICS fortsetzen möchten, wird der PI den behandelnden Arzt des Teilnehmers kontaktieren, um dies zu besprechen.

Datenelemente: Während der Studie wird eine breite Palette klinischer und translationaler Daten erhoben. Zu den Basisdaten gehören demografische und klinische Variablen zum Schweregrad des SCD, frühere Komplikationen und Atemwegsuntersuchungen. Für Standardlabore und die Analyse entzündlicher Zytokine im Serum wird Blut entnommen. Es werden Lungenfunktionstests einschließlich Spirometrie und ausgeatmetem Stickstoffmonoxid (eNO) durchgeführt. Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wird über die ASCQ-Me-Umfrage erhoben. Die Patienten werden außerdem ein Jahr lang durch weitere Telefonanrufe und eine mögliche Überprüfung der Krankenakten überwacht, um Krankenhausbesuche und andere SCD-Komplikationen zu identifizieren.

Verfahren zur Erfassung klinischer und Labordaten: Datenerfassung und -verwaltung: Fallberichtsformulare werden als Anhang bereitgestellt. Die Daten werden in eine REDCap-Datenbank eingegeben, die vom Data Coordinating Team (DCT) (unter der Leitung von Co-I Gelijns) auf Vollständigkeit und Aktualität überwacht wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

80

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10025
        • Mount Sinai St Luke's

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer ab 18 Jahren mit schweren SCD-Phänotypen (Hb SS und Sβthalassämie0):
  • Sie haben kein Asthma (siehe Ausschlusskriterien)
  • Sie befinden sich derzeit nicht in einer schmerzhaften Krise (wie durch validierte Fragen zum Schmerztagebuch definiert)
  • Keine akuten Atemwegsbeschwerden haben
  • Bericht über die aktuelle ECW (Antworten auf jede Frage in Kasten 1 mit „Ja“)
  • Der Teilnehmer ist bereits medizinisch optimiert (d. h. bereits die maximale Hydroxyharnstoffdosis erhalten, sofern keine Kontraindikation vorliegt und keine medikamentöse Titration durchgeführt wird).

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer testet positiv auf möglicherweise nicht diagnostiziertes Asthma (Kasten 2)
  • Sie sind schwanger oder planen schwanger zu werden
  • > 15 Notaufnahmebesuche wegen SCD-Schmerzen in den letzten 12 Monaten (aufgrund von Bedenken hinsichtlich multifaktorieller Schmerzen, die möglicherweise weniger auf SCD-Therapien ansprechen)
  • Sie wurden innerhalb der letzten 7 Tage aus dem Krankenhaus entlassen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Einmal täglich inhaliertes Placebo
Arzneimittel: Placebo
Einmal täglich inhaliertes Placebo über 48 Wochen
Aktiver Komparator: Mometason
Inhaliertes Mometasonfuroat 220 µg DPI
Arzneimittel: Mometason
Inhaliertes Mometason über 48 Wochen (mit 4-wöchigem Auswaschen nach Abschluss der Studie)
Andere Namen:
  • Inhaliertes Mometason

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ebene der löslichen vaskulären Zelladhäsionsmoleküle (sVCAM).
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Änderung des sVCAM-Levels nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. sVCAM ist ein Biomarker, der als Ersatz für die Adhäsion der roten Blutkörperchen (RBC) und die Gesamtschwere der Erkrankung bei SCD verwendet wird.
Baseline und ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Niveau der Retikulozytenzahl
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Änderung der Retikulozytenzahl nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Die Retikulozytenzahl ist ein sekundäres Maß für die Hämolyse. Bei SCD spiegelt es die hämolytische Belastung besser wider als jeder andere klinisch verfügbare Labortest.
Baseline und ein Jahr
Plasmafreier Hämoglobinspiegel
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung des freien Hämoglobinspiegels nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Freies Hämoglobin ist ein direktes Maß für die Hämolyse. Es spiegelt die hämolytische Belastung besser wider als die Retikulozytenzahl, steht jedoch nicht für den klinischen Einsatz zur Verfügung.
Baseline und ein Jahr
LDH-Wert
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Änderung des LDH-Spiegels nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. LDH ist ein Marker für Hämolyse
Baseline und ein Jahr
Bilirubinspiegel (direkt und indirekt).
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung des Bilirubinspiegels nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Bilirubin-Maß für die Hämolyse
Baseline und ein Jahr
Hämoglobinspiegel
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung des Hämoglobinspiegels nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Hämoglobin ist ein klinischer Labortest
Baseline und ein Jahr
Leukozytenzahlwert
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung des Leukozytenspiegels nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Leukozyten ist ein klinischer Labortest
Baseline und ein Jahr
Thrombozytenzahlniveau
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung der Thrombozytenzahl nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Die Thrombozytenzahl ist ein klinischer Labortest
Baseline und ein Jahr
Ausgeatmetes Stickoxid
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Änderung des eNO-Spiegels nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Stickstoffmonoxid ist ein Marker für eine eosinophile Lungenentzündung
Baseline und ein Jahr
Umfrage zum Informationssystem zur Messung der Lebensqualität von Sichelzellenanämie bei Erwachsenen (ASCQ-Me).
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
ASCQ-Me ist ein vom Patienten berichtetes Ergebnismesssystem, das das körperliche, geistige und soziale Wohlbefinden von Erwachsenen mit Sichelzellenanämie (SCD) bewertet und überwacht. ASCQ-Me verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert der Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist.
Baseline und ein Jahr
Selbstberichtsskala zur Medikamenteneinhaltung bei Asthma (MARS-A)
Zeitfenster: Mit einem Jahr
MARS-A ist ein 10 Punkte umfassendes, selbstberichtetes Maß für die Einhaltung
Mit einem Jahr
Natriuretisches Peptid des Gehirns
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung des natriuretischen Peptids im Gehirn nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Das natriuretische Peptid des Gehirns ist ein Maß für die Vorhofdehnung.
Baseline und ein Jahr
Spirometrie
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung der Spirometrie nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Spirometrie ist die Messung des Luftstroms und der Lungenfunktion.
Baseline und ein Jahr
Schmerzbewertung
Zeitfenster: Bis zu einem Jahr
Der Schmerzwert auf einer Skala von null bis zehn spiegelt den „stärksten Schmerz von gestern“ wider.
Bis zu einem Jahr
Anzahl der Notaufnahmebesuche wegen SCD-Schmerzen
Zeitfenster: Ein Jahr
Maß für Morbidität und Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung
Ein Jahr
Anzahl der Krankenhauseinweisungen wegen SCD-Schmerzen
Zeitfenster: Ein Jahr
Maß für Morbidität und Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung
Ein Jahr
Anzahl der in die Beobachtungseinheit aufgenommenen Patienten wegen SCD-Schmerzen
Zeitfenster: Ein Jahr
Maß für Morbidität und Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung
Ein Jahr
Anzahl der Übernachtungen wegen SCD-Schmerzen
Zeitfenster: Ein Jahr
Maß für Morbidität und Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung
Ein Jahr
Anzahl der ambulanten Infusionsbesuche wegen SCD-Schmerzen
Zeitfenster: Ein Jahr
Maß für Morbidität und Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung
Ein Jahr
Anzahl der Lungenentzündungsepisoden
Zeitfenster: Ein Jahr
Maß für Morbidität und Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung
Ein Jahr
Anzahl der Einweisungen auf die Intensivstation
Zeitfenster: Ein Jahr
Maß für Morbidität und Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung
Ein Jahr
Anzahl der Todesfälle
Zeitfenster: Ein Jahr
Maß für die Schwere der Erkrankung
Ein Jahr
O-Link Inflammation Panel Serum
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung des O-Link Inflammation Panel Serums nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Ein 92-Analyten-Panel von Schlüsselmolekülen, die an Entzündungen beteiligt sind
Baseline und ein Jahr
O-Link Entzündungspanel Sputum
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung des Sputums des O-Link Inflammation Panel nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Ein am Sputumüberstand durchgeführtes Entzündungspanel ist ein Maß für die pulmonalen Entzündungssignaturen
Baseline und ein Jahr
Multiplex-Zytokin-Panel-Serum
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung des Multiplex-Cytokine-Panel-Serums nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Wichtige Entzündungsmediatoren, darunter Interleukine, Selektine, Interferon und TNF.
Baseline und ein Jahr
Sputumfrequenz aktivierter Monozyten CyTOF
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Änderung der Sputumhäufigkeit aktivierter Monozyten (CyTOF) nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Maß für eine Lungenentzündung
Baseline und ein Jahr
Sputumhäufigkeit gealterter Neutrophiler CyTOF
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung der Sputumhäufigkeit gealterter Neutrophilen (CyTOF) nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Maß für eine Lungenentzündung
Baseline und ein Jahr
Sputum-Immunzell-Subpopulationen CyTOF
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung der Sputum-Immunzell-Subpopulationen CyTOF nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Die Häufigkeiten aller Immunsubpopulationen werden berechnet, um pulmonale Entzündungssignaturen zu identifizieren.
Baseline und ein Jahr
Sputum-Immunzell-Subpopulationen CyTOF
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung der Sputum-Immunzell-Subpopulationen CyTOF nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Maß für eine Lungenentzündung
Baseline und ein Jahr
Vollbluthäufigkeit gealterter Neutrophiler CyTOF
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung der Vollbluthäufigkeit von gealterten Neutrophilen (CyTOF) nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Maß für eine Lungenentzündung
Baseline und ein Jahr
Vollblut-Immunzell-Subpopulationen CyTOF
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung der CyTOF-Subpopulationen von Vollblut-Immunzellen nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Die Häufigkeiten aller Immunsubpopulationen werden berechnet, um pulmonale Entzündungssignaturen zu identifizieren.
Baseline und ein Jahr
6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Baseline und ein Jahr
Veränderung des 6-Minuten-Gehtests nach einem Jahr im Vergleich zum Ausgangswert. Die zurückgelegte Strecke wurde in einer Zeit von 6 Minuten zurückgelegt. Maß für die kardiopulmonale Belastungsreserve.
Baseline und ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jeffrey Glassberg

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Jeffrey Glassberg, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

16. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GCO 17-1936
  • R01HL142671 (US NIH Stipendium/Vertrag)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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