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Mometasona inalada para promover a redução de eventos vaso-oclusivos 2 (IMPROVE2)

14 de junho de 2023 atualizado por: Jeffrey Glassberg
A equipe do estudo propõe um ensaio clínico de fase II, triplo-cego, controlado por placebo, de mometasona inalada uma vez ao dia por 48 semanas (com washout de 4 semanas na conclusão do estudo) em indivíduos com doença falciforme (SCD) que relatam tosse episódica ou sibilos (ECW), mas não tem asma. Os pacientes serão recrutados e acompanhados em clínicas de SCD nos locais participantes. O endpoint primário será uma redução no nível de sVCAM de 20% ou mais em comparação com o placebo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Justificativa da dose: Furoato de mometasona 220mcg de pó seco para inalação é uma dose de CI de baixa a moderada que pode ser administrada uma vez ao dia. Doses mais altas podem ter efeitos sistêmicos e os glicocorticóides sistêmicos podem precipitar a dor rebote da MSC quando descontinuados.

Randomização adaptativa e balanceada de covariáveis: Embora o tamanho da amostra do estudo seja fixado em 80 participantes, em vez da randomização padrão bloqueada ou estratificada, a equipe do estudo usará randomização adaptativa balanceada de covariáveis ​​para minimizar o desequilíbrio de covariáveis ​​importantes. Isso reduzirá a necessidade de usar técnicas multivariáveis ​​(que funcionam mal em amostras pequenas) para ajustar post hoc para diferenças entre grupos de tratamento. As covariáveis ​​incluirão idade, uso de hidroxiureia, taxa anterior de utilização do Departamento de Emergência (DE) para dor de SCD e local de recrutamento.

Cronograma de Acompanhamento: Haverá visitas presenciais a cada 8 semanas. Além disso, um coordenador de pesquisa cego entrará em contato com os participantes por telefone em 2 semanas e 4 semanas após a inscrição e 4 semanas após cada acompanhamento pessoal para incentivar a adesão ao protocolo e coletar dados sobre eventos adversos e utilização de cuidados de saúde.

Período de observação pós-protocolo: O estudo será concluído em 48 semanas. Uma visita final de acompanhamento ocorrerá em 52 semanas (4 semanas após a conclusão do protocolo do estudo) para coletar dados do diário de dor e eventos adversos e para identificar a proporção do grupo ICS que deseja continuar com ICS. Caso os indivíduos desejem continuar com o ICS, o PI entrará em contato com o médico assistente do participante para discutir.

Elementos de dados: Uma ampla gama de dados clínicos e translacionais será coletada durante o estudo. Os dados da linha de base incluirão variáveis ​​demográficas e clínicas relacionadas à gravidade da SCD, complicações anteriores e pesquisas respiratórias. O sangue será coletado para laboratórios de atendimento padrão e análise de citocinas inflamatórias séricas. Serão realizados testes de função pulmonar, incluindo espirometria e óxido nítrico exalado (eNO). A qualidade de vida relacionada à saúde será coletada por meio da pesquisa ASCQ-Me. Os pacientes também serão acompanhados com telefonemas de acompanhamento e revisão prospectiva de prontuários por um ano para identificar visitas hospitalares e outras complicações da SCD.

Procedimentos para coleta de dados clínicos e laboratoriais: Coleta e gerenciamento de dados: Os formulários de relato de caso são fornecidos como um apêndice. Os dados serão inseridos em um banco de dados REDCap, que será monitorado pela Equipe de Coordenação de Dados (DCT) (liderada por Co-I Gelijns) para conclusão e pontualidade.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

80

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Estados Unidos, 10025
        • Mount Sinai St Luke's

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes com 18 anos ou mais com fenótipos graves de SCD (Hb SS e Sβtalassemia0):
  • Não tem asma (ver critérios de exclusão)
  • Não está tendo uma crise dolorosa no momento (conforme definido por perguntas validadas do diário de dor)
  • Não tem sintomas respiratórios agudos
  • Relatório de ECW recente (resposta "Sim" a qualquer pergunta na Caixa 1)
  • O participante já está clinicamente otimizado (ou seja, já em dose máxima de hidroxiureia, a menos que contraindicado e sem titulação da medicação).

Critério de exclusão:

  • O participante faz uma triagem positiva para possível asma não diagnosticada (Caixa 2)
  • Grávida ou planejando engravidar
  • > 15 consultas de emergência para dor na SCD nos últimos 12 meses (devido à preocupação com dor multifatorial que pode ser menos responsiva às terapias para SCD)
  • Ter recebido alta hospitalar nos últimos 7 dias.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo inalado uma vez ao dia
Medicamento: Placebo
Placebo inalado uma vez ao dia por 48 semanas
Comparador Ativo: Mometasona
Furoato de mometasona inalatório 220 mcg DPI
Medicamento: Mometasona
Mometasona inalada por 48 semanas (com washout de 4 semanas na conclusão do estudo)
Outros nomes:
  • Mometasona inalada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Nível de Molécula de Adesão de Células Vasculares Solúvel (sVCAM)
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração no nível de sVCAM em um ano em comparação com a linha de base. sVCAM é um biomarcador usado como um substituto para a adesividade dos glóbulos vermelhos (RBC) e a gravidade geral da doença na SCD.
Linha de base e um ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Nível de contagem de reticulócitos
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração no nível de contagem de reticulócitos em um ano em comparação com a linha de base. A contagem de reticulócitos é uma medida secundária da hemólise. Na DF, reflete mais a carga hemolítica do que qualquer outro teste laboratorial disponível clinicamente.
Linha de base e um ano
Nível de hemoglobina livre no plasma
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração no nível de Hemoglobina Livre em um ano em comparação com a linha de base. A hemoglobina livre é uma medida direta da hemólise. Ele reflete mais a carga hemolítica do que a contagem de reticulócitos, mas não está disponível para uso clínico.
Linha de base e um ano
Nível LDH
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração no nível de LDH em um ano em comparação com a linha de base. LDH é um marcador de hemólise
Linha de base e um ano
Nível de bilirrubina (direta e indireta)
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração no nível de bilirrubina em um ano em comparação com a linha de base. Medida de bilirrubina de hemólise
Linha de base e um ano
Nível de hemoglobina
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração no nível de hemoglobina em um ano em comparação com a linha de base. A hemoglobina é um teste de laboratório clínico
Linha de base e um ano
Nível de contagem de leucócitos
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração no nível de leucócitos em um ano em comparação com a linha de base. Leucócito é um teste de laboratório clínico
Linha de base e um ano
Nível de contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração no nível de contagem de plaquetas em um ano em comparação com a linha de base. A contagem de plaquetas é um teste de laboratório clínico
Linha de base e um ano
Óxido nítrico exalado
Prazo: Linha de base e um ano
Mudança no nível de eNO em um ano em comparação com a linha de base. O óxido nítrico é um marcador de inflamação pulmonar eosinofílica
Linha de base e um ano
Inquérito do Sistema de Informação de Medição da Qualidade de Vida de Células Falciformes Adultos (ASCQ-Me)
Prazo: Linha de base e um ano
O ASCQ-Me é um sistema de medição de resultados relatados pelo paciente que avalia e monitora o bem-estar físico, mental e social de adultos com doença falciforme (SCD). ASCQ-Me usa uma métrica T-score na qual 50 é a média da população de referência e 10 é o desvio padrão (SD) dessa população.
Linha de base e um ano
Escala de autorrelato de adesão à medicação para asma (MARS-A)
Prazo: Com um ano
MARS-A é uma medida auto-relatada de 10 itens de adesão
Com um ano
Peptídeo Natriurético Cerebral
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração no peptídeo natriurético cerebral em um ano em comparação com a linha de base. O peptídeo natriurético cerebral é uma medida do estiramento atrial.
Linha de base e um ano
Espirometria
Prazo: Linha de base e um ano
Mudança na espirometria em um ano em comparação com a linha de base. A espirometria é a medida do fluxo de ar e da função pulmonar.
Linha de base e um ano
Pontuação de dor
Prazo: Até um ano
A pontuação da dor em uma escala de zero a dez reflete "a pior dor de ontem".
Até um ano
Número de consultas de emergência para dor na SCD
Prazo: Um ano
Medida de morbidade e utilização de cuidados de saúde
Um ano
Número de hospitalizações por dor na SCD
Prazo: Um ano
Medida de morbidade e utilização de cuidados de saúde
Um ano
Número de admissões na unidade de observação para dor na SCD
Prazo: Um ano
Medida de morbidade e utilização de cuidados de saúde
Um ano
Número de Pernoites para Dor SCD
Prazo: Um ano
Medida de morbidade e utilização de cuidados de saúde
Um ano
Número de consultas de infusão ambulatorial para dor na SCD
Prazo: Um ano
Medida de morbidade e utilização de cuidados de saúde
Um ano
Número de episódios de pneumonia
Prazo: Um ano
Medida de morbidade e utilização de cuidados de saúde
Um ano
Número de admissões na UTI
Prazo: Um ano
Medida de morbidade e utilização de cuidados de saúde
Um ano
Número de mortes
Prazo: Um ano
Medida da gravidade da doença
Um ano
O-Link Inflammation Panel Serum
Prazo: Linha de base e um ano
Mudança no O-Link Inflammation Panel Serum em um ano em comparação com a linha de base. Um painel de 92 analitos de moléculas-chave envolvidas na inflamação
Linha de base e um ano
Escarro do Painel de Inflamação O-Link
Prazo: Linha de base e um ano
Mudança no escarro do painel de inflamação O-Link em um ano em comparação com a linha de base. O painel de inflamação realizado no sobrenadante de escarro será uma medida das assinaturas inflamatórias pulmonares
Linha de base e um ano
Soro de Painel Multiplex de Citocinas
Prazo: Linha de base e um ano
Mudança no Multiplex Cytokine Panel Serum em um ano em comparação com a linha de base. Principais mediadores inflamatórios, incluindo interleucinas, selectinas, interferon e TNF.
Linha de base e um ano
Frequência de escarro de monócitos ativados CyTOF
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração na frequência de escarro de monócitos ativados CyTOF em um ano em comparação com a linha de base. Medida da inflamação pulmonar
Linha de base e um ano
Frequência de escarro de neutrófilos idosos CyTOF
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração na frequência de escarro de neutrófilos idosos CyTOF em um ano em comparação com a linha de base. Medida da inflamação pulmonar
Linha de base e um ano
Subpopulações de Células Imunes de Escarro CyTOF
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração nas subpopulações de células imunes do escarro CyTOF em um ano em comparação com a linha de base. As frequências de todas as subpopulações imunes serão calculadas para identificar assinaturas de inflamação pulmonar.
Linha de base e um ano
Subpopulações de Células Imunes de Escarro CyTOF
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração nas subpopulações de células imunes do escarro CyTOF em um ano em comparação com a linha de base. Medida da inflamação pulmonar
Linha de base e um ano
Frequência de sangue total de neutrófilos envelhecidos CyTOF
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração na frequência de sangue total de neutrófilos envelhecidos CyTOF em um ano em comparação com a linha de base. Medida da inflamação pulmonar
Linha de base e um ano
Subpopulações de células imunes do sangue total CyTOF
Prazo: Linha de base e um ano
Alteração nas subpopulações de células imunes do sangue total CyTOF em um ano em comparação com a linha de base. As frequências de todas as subpopulações imunes serão calculadas para identificar assinaturas de inflamação pulmonar.
Linha de base e um ano
Teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: Linha de base e um ano
Mudança no Teste de Caminhada de 6 Minutos em um ano em comparação com a linha de base. A distância percorrida em um tempo de 6 minutos. Medida da reserva de exercício cardiopulmonar.
Linha de base e um ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jeffrey Glassberg

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey Glassberg, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de novembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

31 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Real)

31 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de novembro de 2018

Primeira postagem (Real)

29 de novembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

16 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de junho de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GCO 17-1936
  • R01HL142671 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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