Mometasone inalato per favorire la riduzione degli eventi vasoocclusivi 2 (IMPROVE2)

Razionale della dose: mometasone furoato 220 mcg polvere secca per inalazione è una dose di ICS da bassa a moderata che può essere somministrata una volta al giorno. Dosi più elevate possono avere effetti sistemici e i glucocorticoidi sistemici possono precipitare il dolore da SCD di rimbalzo quando interrotti.

Randomizzazione adattiva bilanciata per covariate: mentre la dimensione del campione dello studio sarà fissata a 80 partecipanti, invece della randomizzazione standard bloccata o stratificata, il team dello studio utilizzerà la randomizzazione adattiva bilanciata per covariate per ridurre al minimo lo squilibrio di importanti covariate. Ciò ridurrà la necessità di utilizzare tecniche multivariabili (che si comportano male in piccoli campioni) per regolare post hoc le differenze tra i gruppi di trattamento. Le covariate includeranno l'età, l'uso di idrossiurea, il tasso precedente di utilizzo del pronto soccorso (DE) per il dolore SCD e il sito di reclutamento.

Programma di follow-up: ci saranno visite di persona ogni 8 settimane. Inoltre, un coordinatore della ricerca in cieco contatterà i partecipanti telefonicamente a 2 settimane e 4 settimane dopo l'arruolamento e 4 settimane dopo ogni follow-up di persona per incoraggiare l'aderenza al protocollo e raccogliere dati sugli eventi avversi e sull'utilizzo dell'assistenza sanitaria.

Periodo di osservazione post-protocollo: lo studio sarà completo a 48 settimane. Una visita di follow-up finale avverrà a 52 settimane (4 settimane dopo il completamento del protocollo di studio) per raccogliere il diario del dolore e i dati sugli eventi avversi e per identificare la percentuale del gruppo ICS che desidera continuare ICS. Nel caso in cui le persone desiderino continuare l'ICS, il PI contatterà il medico curante del partecipante per discutere.

Elementi dei dati: durante lo studio sarà raccolta un'ampia gamma di dati clinici e traslazionali. I dati di riferimento includeranno variabili demografiche e cliniche riguardanti la gravità della SCD, le complicanze precedenti e le indagini respiratorie. Il sangue verrà raccolto per i laboratori standard di cura e l'analisi delle citochine infiammatorie sieriche. Verranno eseguiti test di funzionalità polmonare inclusa la spirometria e l'ossido nitrico esalato (eNO). La qualità della vita correlata alla salute sarà raccolta tramite il sondaggio ASCQ-Me. I pazienti saranno inoltre seguiti con telefonate di follow-up e revisione prospettica della cartella clinica per un anno per identificare le visite ospedaliere e altre complicazioni di SCD.

Procedure per la raccolta dei dati clinici e di laboratorio: Raccolta e gestione dei dati: i moduli di segnalazione dei casi sono forniti in appendice. I dati verranno inseriti in un database REDCap, che sarà monitorato dal Data Coordinating Team (DCT) (guidato da Co-I Gelijns) per il completamento e la tempestività.