Inhalerat mometason för att främja minskning av vasoocklusiva händelser 2 (IMPROVE2)

Dosmotiv: Mometasonfuroat 220mcg torrpulverinhalation är en låg-måttlig ICS-dos som kan ges en gång dagligen. Högre doser kan ha systemiska effekter och systemiska glukokortikoider kan utlösa rebound SCD-smärta när behandlingen avbryts.

Adaptiv, kovariatbalanserad randomisering: Medan urvalsstorleken för studien kommer att fastställas till 80 deltagare, istället för standardblockerad eller stratifierad randomisering, kommer studiegruppen att använda adaptiv kovariatbalanserad randomisering för att minimera obalansen mellan viktiga kovariater. Detta kommer att minska behovet av att använda multivariabla tekniker (som fungerar dåligt i små prover) för att justera post hoc för skillnader mellan behandlingsgrupper. Kovariater kommer att inkludera ålder, användning av hydroxiurea, tidigare användning av akutmottagningen (ED) för SCD-smärta och rekryteringsställe.

Uppföljningsschema: Det kommer att vara personliga besök var 8:e vecka. Dessutom kommer en förblindad forskningskoordinator att kontakta deltagarna per telefon 2 veckor och 4 veckor efter inskrivningen och 4 veckor efter varje personlig uppföljning för att uppmuntra att protokollet följs och samla in data om biverkningar och sjukvårdsanvändning.

Observationsperiod efter protokoll: Studien kommer att vara avslutad vid 48 veckor. Ett sista uppföljningsbesök kommer att ske vid 52 veckor (4 veckor efter att studieprotokollet avslutats) för att samla in smärtdagbok och data om biverkningar och för att identifiera andelen av ICS-gruppen som vill fortsätta med ICS. I händelse av att individer önskar fortsätta ICS kommer PI att kontakta deltagarens behandlande läkare för att diskutera.

Dataelement: Ett brett utbud av kliniska och translationella data kommer att samlas in under studien. Baslinjedata kommer att inkludera demografiska och kliniska variabler avseende svårighetsgrad av SCD, tidigare komplikationer och respiratoriska undersökningar. Blod kommer att samlas in för standard-of-care laboratorier och analys av seruminflammatoriska cytokiner. Lungfunktionstestning inklusive spirometri och utandad kväveoxid (eNO) kommer att utföras. Hälsorelaterad livskvalitet kommer att samlas in via ASCQ-Me-undersökning. Patienterna kommer också att följas med uppföljande telefonsamtal och prospektiv kartgranskning under ett år för att identifiera sjukhusbesök och andra SCD-komplikationer.

Rutiner för insamling av kliniska data och laboratoriedata: Datainsamling och hantering: Fallrapportformulär finns som bilaga. Data kommer att föras in i en REDCap-databas, som kommer att övervakas av Data Coordinating Team (DCT) (ledd av Co-I Gelijns) för komplettering och aktualitet.