Studie ke srovnání v USA prodávaného kreonu vyrobeného modernizovaným procesem v alternativním výrobním závodě a vyrobeného schváleným výrobním procesem v alternativním závodě aktivních farmaceutických přísad u účastníků s exokrinní pankreatickou insuficiencí v důsledku cystické fibrózy

Kritéria pro zařazení:

• Účastník má zdokumentovanou diagnózu cystické fibrózy (CF) potvrzenou:

  • test chloridů v potu >= 60 mmol/l a/nebo
  • dokumentované mutace regulátoru transmembránové vodivosti (CFTR) způsobující cystickou fibrózu a klinické rysy CF.
• Účastník má diagnózu středně těžké až těžké exokrinní pankreatické insuficience (EPI), stanovenou pomocí fekální elastázy 1 (FE-1) < 15 μg/g při screeningu.
• Účastník má EPI, který je v současné době klinicky kontrolován (žádná klinicky zjevná steatorea nebo průjem) při léčbě komerčně dostupnou pankreatickou enzymatickou substituční terapií (PERT), v individuálně stanoveném dávkovacím režimu déle než 3 měsíce před screeningem, přičemž denní dávka není překračující 4 000 jednotek lipázy (LU)/g tuku/den nebo 10 000 LU/kg/den.
• Účastník je k dispozici pro dvě (pokud se účastní jedné z částí) nebo čtyři (pokud se účastní obou částí) hospitalizaci/uzavření v trvání 6 až 8 dnů, každé během očekávaného okna studie.
• Účastník je schopen konzumovat stravu se 100 g tuku/den, minimálně 1 g/kg bílkovin/den a normálním až nízkým obsahem vlákniny.

Kritéria vyloučení:

• Percentil BMI pro věk nižší než 10 % u účastníků mladších 18 let.
• Účastník má v anamnéze některou z následujících gastrointestinálních poruch (akutní pankreatitida během 6 měsíců před návštěvou 2, chronická pankreatitida, fibrotizující kolonopatie, syndrom distální střevní obstrukce (DIOS) během 6 měsíců před návštěvou 2, infekce C. difficile během 6 měsíců před návštěvou 2, celiakie, žaludeční bypass nebo částečná/totální gastrektomie, Crohnova choroba nebo jiné zánětlivé onemocnění střev, operace tenkého střeva (jiná než malá resekce způsobená mekoniovým ileem bez výsledného malabsorpčního syndromu) nebo jakýkoli typ malignity zahrnující trávicí systém traktu za posledních 5 let).
• Účastník má v anamnéze jakékoli klinicky významné endokrinní, respirační (kromě mírného astmatu nebo plicního onemocnění souvisejícího s CF), neurologické, srdeční, ledvinové, jaterní (včetně hepatitidy B nebo C), hematologické nebo psychiatrické onemocnění nebo poruchu nebo jakékoli jiné nekontrolované lékařské onemocnění což by mohlo omezit účast nebo dokončení studie.
• Účastník vyžaduje souběžnou léčbu jakoukoli medikací nepovolenou protokolem nebo se očekává, že během studie bude potřeba zakázaná medikace.
• Účastnice v současné době dostává nutriční doplňky prostřednictvím sondové výživy (nasogastrická, gastrostomie, jejunostomie).
• Účastník má klinicky významné (podle úsudku zkoušejícího) abnormality v klinické chemii, hematologii nebo analýze moči (s výjimkou nálezů, které jsou spojeny s CF), jako jsou hladiny aspartátaminotransferázy (AST) nebo alaninaminotransferázy (ALT) >= 3násobek horní hranice normální hodnoty nebo klinicky významné (názor výzkumníka) zvýšení kyseliny močové.