Badanie mające na celu porównanie kreonu wprowadzonego na rynek w USA, wyprodukowanego w zmodernizowanym procesie w alternatywnym miejscu produkcji i wyprodukowanego w zatwierdzonym procesie w alternatywnym miejscu wytwarzania aktywnych składników farmaceutycznych, u uczestników z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki spowodowaną mukowiscydozą

Kryteria przyjęcia:

• Uczestnik ma udokumentowaną diagnozę mukowiscydozy (CF) potwierdzoną przez:

  • test chlorków w pocie >= 60 mmol/L i/lub
  • udokumentowane mutacje mukowiscydozy powodujące mukowiscydozę przezbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR) i cechy kliniczne mukowiscydozy.
• U uczestnika zdiagnozowano umiarkowaną lub ciężką zewnątrzwydzielniczą niewydolność trzustki (EPI), co określono na podstawie poziomu elastazy 1 w kale (FE-1) < 15 μg/g podczas badania przesiewowego.
• Uczestnik ma EPI, która jest obecnie klinicznie kontrolowana (brak klinicznie jawnego stolca tłuszczowego lub biegunki) w trakcie leczenia dostępną na rynku terapią zastępczą enzymami trzustkowymi (PERT), w indywidualnie ustalonym schemacie dawkowania przez ponad 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, z dzienną dawką nie przekraczające 4000 jednostek lipazy (LU)/g tłuszczu/dzień lub 10 000 LU/kg/dzień.
• Uczestnik jest dostępny przez dwa (w przypadku udziału w jednej z części) lub cztery (w przypadku udziału w obu częściach) okresy hospitalizacji/połogu trwające od 6 do 8 dni każdy w oczekiwanym oknie badania.
• Uczestnik jest w stanie spożywać dietę zawierającą 100 g tłuszczu/dzień, minimum 1 g/kg białka/dzień i zawartość błonnika od normalnej do niskiej.

Kryteria wyłączenia:

• percentyl BMI dla wieku poniżej 10% u uczestników w wieku poniżej 18 lat.
• U uczestnika występowały w przeszłości którekolwiek z następujących zaburzeń żołądkowo-jelitowych (ostre zapalenie trzustki w ciągu 6 miesięcy przed Wizytą 2, przewlekłe zapalenie trzustki, kolonopatia włókniejąca, zespół niedrożności dystalnego jelita (DIOS) w ciągu 6 miesięcy przed Wizytą 2, zakażenie C. difficile w ciągu 6 miesięcy przed Wizytą 2, celiakia, pomostowanie żołądka lub częściowa/całkowita resekcja żołądka, choroba Leśniowskiego-Crohna lub inna choroba zapalna jelit, operacja jelita cienkiego (inna niż niewielka resekcja z powodu niedrożności smółki bez wynikającego z tego zespołu złego wchłaniania) lub jakikolwiek rodzaj nowotworu obejmującego przewód pokarmowy trakt w ciągu ostatnich 5 lat).
• Uczestnik ma w wywiadzie jakąkolwiek klinicznie istotną chorobę lub zaburzenie endokrynologiczne, oddechowe (z wyjątkiem łagodnej astmy lub choroby płuc związanej z mukowiscydozą), neurologiczne, sercowe, nerkowe, wątrobowe (w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C), hematologiczne lub psychiatryczne lub jakąkolwiek inną niekontrolowaną chorobę które mogą ograniczać udział w badaniu lub jego ukończenie.
• Uczestnik wymaga jednoczesnego leczenia jakimkolwiek lekiem niedozwolonym w protokole lub oczekuje się, że podczas badania będzie potrzebny zabroniony lek.
• Uczestnik otrzymuje obecnie suplementację żywieniową przez zgłębnik (nosowo-żołądkowy, gastrostomijny, jejunostomijny).
• U uczestnika występują klinicznie istotne (według oceny badacza) nieprawidłowości w chemii klinicznej, hematologii lub analizie moczu (z wyłączeniem zmian związanych z mukowiscydozą), takie jak poziom aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) >= 3-krotność górnej granicy prawidłowe wartości lub klinicznie istotne (w opinii badacza) zwiększenie stężenia kwasu moczowego.