Uno studio per confrontare Creon commercializzato negli Stati Uniti prodotto con un processo modernizzato in un sito di produzione alternativo e prodotto con il processo di produzione approvato in un sito alternativo di ingredienti farmaceutici attivi, in partecipanti con insufficienza pancreatica esocrina dovuta a fibrosi cistica

Criterio di inclusione:

• Il partecipante ha una diagnosi documentata di fibrosi cistica (FC) confermata da:

  • un test del cloruro nel sudore >= 60 mmol/L, e/o
  • mutazioni documentate del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) e caratteristiche cliniche della fibrosi cistica.
• - Il partecipante ha una diagnosi di insufficienza pancreatica esocrina (EPI) da moderata a grave, come determinato dall'elastasi fecale 1 (FE-1) <15 μg / g allo screening.
• - Il partecipante ha un EPI attualmente clinicamente controllato (nessuna steatorrea o diarrea clinicamente manifesta) in trattamento con una terapia sostitutiva con enzimi pancreatici (PERT) disponibile in commercio, con un regime posologico stabilito individualmente per più di 3 mesi prima dello screening, con una dose giornaliera non superiore a 4.000 unità di lipasi (LU)/g grasso/giorno o 10.000 LU/kg/giorno.
• Il partecipante è disponibile per due (se partecipa a una delle parti) o quattro (se partecipa a entrambe le parti) periodi di ricovero/reclusione da 6 a 8 giorni ciascuno durante la finestra di studio prevista.
• Il partecipante è in grado di consumare una dieta con 100 g di grassi/giorno, un minimo di 1 g/kg di proteine/giorno e un contenuto di fibre da normale a basso.

Criteri di esclusione:

• Percentile BMI per età inferiore al 10% nei partecipanti di età inferiore a 18 anni.
• - Il partecipante ha una storia di uno dei seguenti disturbi gastrointestinali (pancreatite acuta entro 6 mesi prima della Visita 2, pancreatite cronica, colonpatia fibrosante, sindrome da ostruzione intestinale distale (DIOS) entro 6 mesi prima della Visita 2, infezione da C. difficile entro 6 mesi prima della Visita 2, malattia celiaca, bypass gastrico o gastrectomia parziale/totale, morbo di Crohn o altra malattia infiammatoria intestinale, chirurgia dell'intestino tenue (diversa dalla resezione minore dovuta a ileo da meconio senza conseguente sindrome da malassorbimento) o qualsiasi tipo di tumore maligno che coinvolga l'apparato digerente tratto negli ultimi 5 anni).
• - Il partecipante ha una storia di qualsiasi malattia o disturbo endocrino, respiratorio (tranne l'asma lieve o la malattia polmonare correlata alla FC) clinicamente significativo, neurologico, cardiaco, renale, epatico (inclusa l'epatite B o C), ematologico o psichiatrico o qualsiasi altra malattia medica non controllata che potrebbe limitare la partecipazione o il completamento dello studio.
• - Il partecipante richiede un trattamento concomitante con qualsiasi farmaco non consentito dal protocollo o si prevede che durante lo studio sia necessario un farmaco proibito.
• Il partecipante sta attualmente ricevendo un'integrazione nutrizionale tramite alimentazione tramite sondino (nasogastrico, gastrostomia, digiunostomia).
• - Il partecipante presenta anomalie clinicamente significative (secondo il giudizio dello sperimentatore) nella chimica clinica, nell'ematologia o nell'analisi delle urine (esclusi i risultati associati alla FC) come i livelli di aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) >= 3 volte il limite superiore di valori normali o aumento clinicamente significativo (opinione del ricercatore) di acido urico.