Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní kohortová studie dětí s GSD1b, které dostávají empagliflozin

8. srpna 2021 aktualizováno: Kwok Mei-kwun, Hong Kong Children's Hospital

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti empagliflozinu na neutropenii a dysfunkci neutrofilů u dětí s onemocněním z kumulace glykogenu typu 1b (GSD1b)

Toto je prospektivní kohortová studie dětí s GSD1b k vyhodnocení jejich výsledků po použití empagliflozinu pro defekty neutrofilů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Glycogen Storage Disease Type 1b (GSD1b) je velmi vzácná vrozená chyba metabolismu sacharidů, charakterizovaná nízkým počtem neutrofilů, dysfunkcí neutrofilů a souvisejícími opakujícími se infekcemi a zánětlivými stavy střev.

Současná standardní léčba faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (GCSF) pouze zvyšuje počet neutrofilů, ale nezlepšuje funkci neutrofilů. Dosahuje pouze částečné klinické odpovědi. Významnými problémy zůstávají horečka, opakující se infekce a gastrointestinální potíže. K udržení klinického účinku je nutná dlouhodobá pravidelná injekce GCSF, ale je také spojena s rozvojem závažných komplikací včetně masivního zvětšení sleziny, akutní myeloidní leukémie a myelodysplastického syndromu.

Akumulace toxického metabolitu zvaného 1,5-anhydroglucitol-6-fosfát (1,5AG6P) byla nedávno objevena jako příčina problémů s neutrofily u GSD1b. Empagliflozin, inhibitor kotransportéru sodíku a glukózy 2 (SGLT2), široce používaný jako antidiabetikum, je známý tím, že podporuje vylučování 1,5-anhydroglucitolu (1,5AG) ledvinami. Protože 1,5AG je prekurzorem 1,5AG6P, empagliflozin také snižuje akumulaci 1,5AG6P. To potvrzují studie na zvířatech, že empagliflozin prokazatelně zlepšuje počet a funkci neutrofilů v myším modelu GSD1b. Podobné přínosy byly také nedávno hlášeny u lidí (3 dospělí a 2 děti s GSD1b), že dávka GCSF by mohla být významně snížena nebo dokonce zastavena.

Toto je prospektivní kohortová studie dětí s GSD1b ke zkoumání jejich výsledků po léčbě empagliflozinem. Cílem je vyhodnotit krátkodobou až střednědobou bezpečnost a účinnost empagliflozinu. Konečným cílem je posoudit, zda by inhibitor SGLT2 mohl být účinnou alternativou GCSF s menšími vedlejšími účinky a riziky, a zlepšit klinické výsledky a kvalitu života pacientů a rodin s GSD1b.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

11

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: MEI KWUN KWOK, MB,BS
  • Telefonní číslo: 852-57413216
  • E-mail: kwokmk@ha.org.hk

Studijní místa

  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Nábor
        • Hong Kong Children's Hospital
        • Kontakt:
          • MEI KWUN KWOK, MB,BS
          • Telefonní číslo: 852-57413216
          • E-mail: kwokmk@ha.org.hk

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s GSD 1b (ve věku 6 měsíců až 18 let) s diagnózou potvrzenou enzymatickou a/nebo genetickou analýzou, kteří jsou na pravidelné léčbě GCSF po dobu >= 1 měsíce

Popis

Kritéria pro zařazení:

- U subjektu (ve věku 6 měsíců až 18 let) je enzymaticky/geneticky potvrzeno, že má GSD 1b a byl na pravidelné léčbě GCSF po dobu >= 1 měsíce

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt neposkytne relevantní základní lékařské informace nebo nesplní všechny požadavky klinického hodnocení nebo nepodepíše informovaný souhlas
  • Subjekt má jakoukoli komorbiditu nebo stav, který by mohl zvýšit riziko léčby empagliflozinem (např. selhání ledvin s eGFR <30 ml/min/1,73 m2 nebo vyžadující dialýzu, diabetes vyžadující inzulín a/nebo perorální hypoglykemická činidla, dyslipidémie vyžadující farmakologickou intervenci)
  • Subjekt je těhotná nebo sexuálně aktivní žena, která nesouhlasí s používáním účinné antikoncepce během studie
  • Transplantace jater v anamnéze NENÍ vylučovacím kritériem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost empagliflozinu - využití faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (GCSF)
Časové okno: od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Dávkování a frekvence podávání GCSF
od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost empagliflozinu - počet a funkce neutrofilů
Časové okno: od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Průměrný počet neutrofilů a oxidativní vzplanutí neutrofilů
od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Účinnost empagliflozinu - střevní projevy
Časové okno: od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Závažnost zánětu střev, průjem a afty
od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Účinnost empagliflozinu - frekvence infekcí
Časové okno: od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Počet infekcí vyžadujících hospitalizaci a antibiotika/chirurgický zákrok
od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Účinnost empagliflozinu - biochemické zlepšení
Časové okno: od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Hladina 1,5-anhydroglucitolu v krvi a vylučování glukózy močí
od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Obecná metabolická kontrola - GSD1b metabolický & zobrazovací profil, doprovodné intervence
Časové okno: od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Metabolický profil a doprovodné intervence, které odrážejí metabolickou kontrolu GSD1b
od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Obecná pohoda – kvalita života
Časové okno: od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL™) – anglická nebo kantonská/čínská verze
od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Bezpečnost empagliflozinu - přítomnost nebo nepřítomnost hypoglykémie
Časové okno: od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Frekvence symptomatické nebo těžké hypoglykémie, průměrné hladiny glukózy
od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
Bezpečnost empagliflozinu - presence absence vedlejších účinků souvisejících s empagliflozinem
Časové okno: od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem
počet nežádoucích účinků souvisejících s empagliflozinem
od zahájení do 52. týdne léčby empagliflozinem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hong Kong Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mei Kwun Kwok, Hong Kong Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. srpna 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

31. prosince 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

31. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

3. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KWOK-HKCH-GSD1-EMPA

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu typu IB

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit