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Prospektive Kohortenstudie an Kindern mit GSD1b, die Empagliflozin erhalten

8. August 2021 aktualisiert von: Kwok Mei-kwun, Hong Kong Children's Hospital

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Empagliflozin bei Neutropenie und Neutrophilen-Dysfunktion bei Kindern mit Glykogenspeicherkrankheit Typ 1b (GSD1b)

Dies ist eine prospektive Kohortenstudie an Kindern mit GSD1b, um deren Ergebnisse nach der Anwendung von Empagliflozin bei Neutrophilendefekten zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Glykogenspeicherkrankheit Typ 1b (GSD1b) ist eine äußerst seltene angeborene Störung des Kohlenhydratstoffwechsels, die durch eine niedrige Neutrophilenzahl, eine Neutrophilendysfunktion und die damit verbundenen wiederkehrenden Infektionen und entzündlichen Darmerkrankungen gekennzeichnet ist.

Die derzeitige Standardbehandlung mit dem Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor (GCSF) erhöht nur die Neutrophilenzahl, verbessert jedoch nicht die Neutrophilenfunktion. Es wird nur ein teilweises klinisches Ansprechen erzielt. Fieber, wiederkehrende Infektionen und Magen-Darm-Beschwerden bleiben erhebliche Probleme. Eine regelmäßige GCSF-Injektion über einen längeren Zeitraum ist erforderlich, um die klinische Wirkung aufrechtzuerhalten, ist jedoch auch mit der Entwicklung schwerwiegender Komplikationen wie massiver Milzvergrößerung, akuter myeloischer Leukämie und myelodysplastischem Syndrom verbunden.

Kürzlich wurde die Anreicherung eines toxischen Metaboliten namens 1,5-Anhydroglucitol-6-phosphat (1,5AG6P) als Ursache für Neutrophilenprobleme bei GSD1b entdeckt. Empagliflozin, ein Natrium-Glucose-Co-Transporter-2 (SGLT2)-Hemmer, der häufig als Antidiabetikum eingesetzt wird, fördert bekanntermaßen die Ausscheidung von 1,5-Anhydroglucitol (1,5AG) in der Niere. Da 1,5AG die Vorstufe von 1,5AG6P ist, reduziert Empagliflozin auch die Akkumulation von 1,5AG6P. Dies wird durch Tierversuche bestätigt, die zeigen, dass Empagliflozin die Anzahl und Funktion von Neutrophilen im GSD1b-Mausmodell verbessert. Ähnliche Vorteile wurden kürzlich auch bei Menschen (drei Erwachsene und zwei Kinder mit GSD1b) gemeldet, sodass die GCSF-Dosis deutlich reduziert oder sogar gestoppt werden konnte.

Hierbei handelt es sich um eine prospektive Kohortenstudie an Kindern mit GSD1b, um deren Ergebnisse nach einer Empagliflozin-Behandlung zu untersuchen. Ziel ist es, die kurz- bis mittelfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Empagliflozin zu bewerten. Das ultimative Ziel besteht darin, zu beurteilen, ob der SGLT2-Inhibitor eine wirksame Alternative zu GCSF mit weniger Nebenwirkungen und Risiken sein könnte, und die klinischen Ergebnisse und die Lebensqualität für Patienten und Familien mit GSD1b zu verbessern.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

11

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: MEI KWUN KWOK, MB,BS
  • Telefonnummer: 852-57413216
  • E-Mail: kwokmk@ha.org.hk

Studienorte

  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Rekrutierung
        • Hong Kong Children's Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

GSD 1b-Patienten (im Alter von 6 Monaten bis 18 Jahren), deren Diagnose durch enzymatische und/oder genetische Analyse bestätigt wurde und die seit >= 1 Monat regelmäßig mit GCSF behandelt wurden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

- Beim Patienten (im Alter von 6 Monaten bis 18 Jahren) wurde enzymatisch/genetisch bestätigt, dass er GSD 1b hat und seit >= 1 Monat regelmäßig mit GCSF behandelt wird

Ausschlusskriterien:

  • Der Proband stellt keine relevanten medizinischen Hintergrundinformationen bereit, erfüllt nicht alle Anforderungen der klinischen Studie und unterschreibt keine Einverständniserklärung
  • Der Patient hat eine Komorbidität oder einen Zustand, der das Risiko einer Empagliflozin-Behandlung erhöhen könnte (z. B. Nierenversagen mit eGFR <30 ml/min/1,73 m2 oder dialysepflichtig, Diabetes, der Insulin und/oder orale Antidiabetika erfordert, Dyslipidämie, die eine pharmakologische Intervention erfordert)
  • Die Testperson ist schwanger oder eine sexuell aktive Frau, die einer wirksamen Empfängnisverhütung während der Studie nicht zustimmt
  • Eine Lebertransplantation in der Vorgeschichte ist KEIN Ausschlusskriterium

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von Empagliflozin – Verwendung des Granulozytenkolonie-stimulierenden Faktors (GCSF)
Zeitfenster: vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Dosierung und Häufigkeit der Verabreichung von GCSF
vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von Empagliflozin – Anzahl und Funktion der Neutrophilen
Zeitfenster: vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Durchschnittliche Neutrophilenzahl und oxidativer Ausbruch von Neutrophilen
vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Wirksamkeit von Empagliflozin – Darmmanifestationen
Zeitfenster: vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Schweregrad der Darmentzündung, Durchfall und Aphthen
vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Wirksamkeit von Empagliflozin – Häufigkeit von Infektionen
Zeitfenster: vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Anzahl der Infektionen, die einen Krankenhausaufenthalt und Antibiotika/chirurgischen Eingriff erfordern
vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Wirksamkeit von Empagliflozin – biochemische Verbesserung
Zeitfenster: vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
1,5-Anhydroglucitol-Blutspiegel und Glukoseausscheidung im Urin
vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Allgemeine Stoffwechselkontrolle – GSD1b-Stoffwechsel- und Bildgebungsprofil, begleitende Eingriffe
Zeitfenster: vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Stoffwechselprofil und begleitende Interventionen, die die Stoffwechselkontrolle von GSD1b widerspiegeln
vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Allgemeines Wohlbefinden – Lebensqualität
Zeitfenster: vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL™) – englische oder kantonesische/chinesische Versionen
vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Sicherheit von Empagliflozin – Vorhandensein oder Fehlen einer Hypoglykämie
Zeitfenster: vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Häufigkeit symptomatischer oder schwerer Hypoglykämie, durchschnittliche Glukosewerte
vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Sicherheit von Empagliflozin – Vorliegen oder Fehlen von Empagliflozin-bedingten Nebenwirkungen
Zeitfenster: vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung
Anzahl der Empagliflozin-bedingten unerwünschten Ereignisse
vom Beginn bis zur 52. Woche der Empagliflozin-Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hong Kong Children's Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Mei Kwun Kwok, Hong Kong Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. August 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. August 2021

Zuletzt verifiziert

1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KWOK-HKCH-GSD1-EMPA

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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