Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie kombinovaného deferasiroxu, vitaminu D a azacytidinu u vysoce rizikového MDS (GFM-EXVD-AZA)

9. ledna 2018 aktualizováno: Groupe Francophone des Myelodysplasies

Studie fáze I-II asociace deferasiroxu, vitamínu D a azacytidinu jako léčby vysoce rizikového MDS (IPSS Int-2 a High)

Určete bezpečnost a míru odpovědi asociace Deferasirox -Vitamin D - Azacitidin v léčbě vysoce rizikového MDS

Deferasirox Exjade:

Dávka Deferasiroxu bude přidělena podle hladiny feritinu. Eskalace dávky je naplánována během fáze I s 5 dalšími pacienty na skupinu.

Pro fázi II studie bude vyžadována maximální tolerovaná dávka Deferasiroxu.

První dávka bude přidělena podle hladiny feritinu u pacienta v době zařazení:

5 mg/kg/den, pokud je feritin >300 ng/ml a < 1000 ng/ml ve skupině 1 10 mg/kg/den, pokud je feritin ≥1000 ng/ml) ve skupině 2

Skupina 1: Feritin 300 až 1000 ng/ml:

  • kohorta 1: 5 mg/kg/d
  • kohorta 2: 10 mg/kg/den
  • kohorta 3: 15 mg/kg/d

Skupina 2: Feritin > 1000 ng/ml:

  • kohorta 1: 10 mg/kg/d
  • kohorta 2: 15 mg/kg/den

  • kohorta 3: 20 mg/kg/den

    V kohortě bude léčeno 5 pacientů. V nepřítomnosti toxicity (extrahematologická toxicita 3. nebo 4. stupně nebo hematologická 4. stupeň) bude do další kohorty zařazeno 5 dalších pacientů.

Deferasirox bude podáván jednou denně během celého období studie. Uvedose bude podáván jednou týdně po celou dobu studie (100 000 UI P.O).

Azacitidin bude podáván subkutánně v dávce 75 mg/m²/d, během 7 dnů, J1 až J7 každého cyklu (jeden cyklus je 28 dní)

Během fáze I a II bude Deferasirox vždy spojen s vitamínem D a azacitidinem

Pacienti budou dostávat 6 cyklů léčby (s výjimkou případů, kdy došlo k progresi, nepřijatelné toxicitě nebo vysazení pacientů). Po 3 a 6 cyklech bude provedeno vyhodnocení, aby se vyhodnotila účinnost léčby.

Po 3 cyklech léčby nebude provedena žádná úprava dávky deferasiroxu s výjimkou případu progrese). Po 6 cyklech budou pacienti s CR, PR, CR nebo HI léčeni stejnou dávkou Deferasiroxu až do progrese.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Deferasirox se bude podávat jednou denně ráno nalačno, 30 minut před jídlem.

Deferasirox bude zastaven, pokud hladina feritinu klesne pod 100 ng/ml, a může být znovu zahájen, pokud hladina feritinu vzroste na 200 ng/ml

Dávku uvedose lze upravit podle parametrů fosfokalcikového metabolismu a plazmatické hladiny vitaminu D3.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

50

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • Gent
  • Francie
      • Bayonne, Francie, 64100
        • Centre Hospitalier de la Cote Basque
      • Bobigny, Francie, 93009
        • Hôpital Avicenne
      • Boulogne sur Mer, Francie
        • Centre Hospitalier de Boulogne Sur Mer
      • Le MANS, Francie
        • CHU Le Mans
      • Lille, Francie, 59020
        • Hôpital Saint Vincent de Paul
      • Limoges, Francie, 87042
        • CHU Limoges
      • Nancy, Francie, 54511
        • Chu Brabois
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU Nantes
      • Nantes, Francie
        • Centre Catherine de Sienne
      • Paris, Francie, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Francie, 75679
        • Hopital Cochin
      • Paris, Francie, 75743
        • Hopital Necker
      • Poitiers, Francie, 86021
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Francie
        • IUCT Oncopole Toulouse

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Vysoce rizikové MDS, podle klasifikace OMS
  • Vysoce rizikové CMML (WBC < 13 G/L)
  • AREBT klasifikace FAB s méně než 30 % výbuchů
  • IPSS>=1,5 (int-2 a vysoké riziko)
  • Věk >=18 let
  • Stav výkonu<=2 (ECOG)
  • Bilirubin a transamináza < 1,5 x ULN
  • Normální funkce ledvin
  • Pacient není způsobilý pro alogenní transplantaci kmenových buněk
  • Pacienti mužského a ženského pohlaví musí během studie a minimálně 3 měsíce po léčbě studiem používat účinnou metodu antikoncepce.
  • Souhlaste s nutností použití kondomu, pokud máte sexuální aktivitu s těhotnou ženou nebo ženou ve fertilním věku. po celou dobu léčby, i při přerušení léčby a 3 měsíce po jejím ukončení
  • Mužský pacient: Souhlasíte s tím, že nebudete otěhotnět během léčby a studované farmakoterapie (včetně přerušení podávání dávek) a po dobu 3 měsíců po ukončení studované farmakoterapie
  • Souhlasíte s tím, že nebudete darovat sperma během studijní medikamentózní terapie a jeden týden po ukončení studované farmakoterapie.
  • Souhlaste s tím, že se před zahájením léčby dozvíte o postupech pro uchování spermií
  • Pacient bude schopen dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní infekce nebo nekontrolované onemocnění
  • Použití cytotoxických chemoterapeutických činidel nebo experimentálních činidel (činidel, která nejsou komerčně dostupná) pro léčbu MDS během 28 dnů. V případě použití cytotoxických chemoterapeutik nebo hypomethylačních činidel je vyžadováno vymytí 3 měsíců.
  • Aktivní rakovina nebo rakovina do jednoho roku před zařazením
  • Předchozí vápenatá urinární litiáza
  • Předchozí hyperparathyroidní primitivní onemocnění nebo nekontrolované
  • Hyperkalcémie, hyperfosforémie, hypervitaminóza D
  • Pacient již zařazen do jiné experimentální studie
  • Aktivní infekce HIV, hepatitidy B nebo C
  • Březí nebo kojící samice
  • Pacient není schopen (lékařský/psychiatrický) porozumět a podepsat písemný souhlas
  • Pacienti s hladinou feritinu nižší než 300 ng/ml
  • Pacient způsobilý pro alogenní transplantaci kmenových buněk

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: hladina feritinu >300 ng/ml a < 1000 ng/ml

Pacienti budou zařazeni do 2 skupin podle hladiny feritinu v době zařazení.

Pacienti s hladinou feritinu >300 ng/ml a < 1000 ng/ml budou zařazeni do skupiny 1.

Intervence: Deferasirox, vitamín D (100 000/týden) a azacitidin (75 mg/kg/den 1. den dnes 7)

5 pacientů v každé kohortě: Kohorta 1: Deferasirox: 5 mg/kg/d Kohorta 2: Deferasirox: 10 mg/kg/d Kohorta 3: Deferasirox: 15 mg/kg/den
Lék: Deferasirox, vitamín D a azacitidin
spojení deferasiroxu (skupina 1: 5-10-15/mg/kg/den podle skupiny s úrovní dávky), vitaminu D (100 000 U/týden) a azacitidinu (75 mg/kg/den den1-den7)
Ostatní jména:
  • Vidaza
  • Exjade
  • Vitamín D
EXPERIMENTÁLNÍ: hladina feritinu > 1000 ng/ml

Pacienti budou zařazeni do 2 skupin podle hladiny feritinu v době zařazení.

Pacienti s hladinou feritinu > 1000 ng/ml budou zařazeni do skupiny 2. Intervence: Deferasirox, vitamín D (100 000/týden) a azacitidin (75 mg/kg/den 1. den dnes 7)

5 pacientů v každé kohortě: Kohorta 1: Deferasirox: 10 mg/kg/d Kohorta 2: Deferasirox: 15 mg/kg/d Kohorta 3: Deferasirox: 20 mg/kg/den
Lék: Deferasirox, vitamín D a azacitidin
spojení deferasiroxu (skupina 1: 5-10-15/mg/kg/den podle skupiny s úrovní dávky), vitaminu D (100 000 U/týden) a azacitidinu (75 mg/kg/den den1-den7)
Ostatní jména:
  • Vidaza
  • Exjade
  • Vitamín D

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro stanovení maximální tolerované dávky (MTD
Časové okno: 6 měsíců léčby
pacient bude hodnotitelný po alespoň jednom cyklu. Léčba bude podávána po dobu 6 měsíců a pacienti s odpovědí budou léčeni až do progrese nebo smrti
6 měsíců léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Groupe Francophone des Myelodysplasies

Spolupracovníci

Novartis

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Olivier Hermine, MD, Necker Hospital (Paris)
  • Ředitel studie: Pierre Fenaux, MD, Saint Louis Hospital (Paris)
  • Studijní židle: Felipe Suarez, MD, Necker Hospital (Paris)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. února 2013

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. února 2019

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. února 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. října 2012

První zveřejněno (ODHAD)

31. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

10. ledna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. ledna 2018

Naposledy ověřeno

1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GFM-EXVD-AZA-2011-005623-41

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MDS

Klinické studie na Deferasirox, vitamín D a azacitidin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit