Zkoumat účinnost a bezpečnost karisbamátu jako doplňkové léčby záchvatů spojených s LGS u dětí a dospělých
21. listopadu 2023 aktualizováno: SK Life Science, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti karisbamátu (YKP509) jako doplňkové léčby záchvatů spojených s Lennox-Gastautovým syndromem u dětí a dospělých, s volitelným otevřeným rozšířením
Primárním cílem je vyhodnotit účinnost karisbamátu (YKP509) jako doplňkové léčby při snižování počtu kapkových záchvatů (tonických, atonických a tonicko-klonických) ve srovnání s placebem u pediatrických a dospělých subjektů (ve věku 4–55 let) s diagnózou Lennox Gastautův syndrom (LGS).
Přehled studie
Detailní popis
Sekundární cíle jsou:
- Vyhodnotit účinnost karisbamátu (YKP509) jako doplňkové léčby při snižování celkového počtu záchvatů ve srovnání s placebem u pediatrických a dospělých subjektů s diagnostikovaným Lennox Gastautovým syndromem (LGS)
- Posoudit kvalitu života subjektu (QOL)
- Zhodnoťte bezpečnost, snášenlivost karisbamátu v populaci LGS
- Vyhodnoťte farmakokinetiku karisbamátu v ustáleném stavu u subjektů s Lennox Gastaut.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
252
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Barbara Remes
- Telefonní číslo: 201-421-3810
- E-mail: bremes@sklsi.com
Studijní místa
-
-
-
Mendoza, Argentina
- Nábor
- Resolution Psychopharmacology Research Institute
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Eugenio Velasco, MD
-
-
Cordoba
-
Córdoba, Cordoba, Argentina
- Nábor
- Hospital de Ninos de La Santisma Trinidad
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hector Ariel Martinez, MD
-
-
-
-
-
Verona, Itálie
- Nábor
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Di Verona
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Francesca Darra, MD
-
-
Liguria
-
Genova, Liguria, Itálie
- Nábor
- Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Pasquale Striano, MD
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Itálie
- Nábor
- ASST Fatebenefratelli Sacco - Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Monica Lodi, MD
-
Milano, Lombardia, Itálie
- Nábor
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Instituto
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elena Freri, MD
-
-
-
-
-
Be'er Sheva, Izrael
- Nábor
- Soroka University Medical Centre
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Iris Noyman, MD
-
Jerusalem, Izrael, 91220
- Nábor
- Hadassah Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tal Gilboa, MD
-
Ramat Gan, Izrael
- Nábor
- Sheba Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Bruria Ben Zeev, MD
-
-
Tel Aviv
-
Tel Aviv Yafo, Tel Aviv, Izrael
- Nábor
- Tela Viv Sourlasky Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Shimrit Uliel-Syboni, MD
-
-
-
-
-
Barranquilla, Kolumbie
- Zatím nenabíráme
- Fundación Hospital Universidad del Norte
-
Kontakt:
- Silvia Aguilera
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Lilia Sanchez Anquilar
-
Cali, Kolumbie
- Zatím nenabíráme
- Fundacion Valle del Lili/Clinic - Outpatient
-
Kontakt:
- Revelo Castro
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Juan Fernando Gomez Castro
-
Envigado, Kolumbie
- Nábor
- CliniSalud del Sur S.A.S - Centro de Investigación
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Orlando Carreno
-
Medellín, Kolumbie
- Zatím nenabíráme
- Hospital Pabloe Tubon Uribe
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Isabel Camacho Orondez
-
Medellín, Kolumbie
- Nábor
- Institutio Neurologico de Colombia
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Maria Jiminez, MD
-
-
-
-
-
Daegu, Korejská republika
- Nábor
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Soonhak Kwon, MD
-
Seoul, Korejská republika
- Nábor
- Seoul National University Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Byung Chan Lim, MD
-
Seoul, Korejská republika
- Nábor
- Samsung Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jee Hun S. Lee, MD
-
-
-
-
-
Culiacán, Mexiko
- Nábor
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elmer Lopez Meza, MD
-
Mexico City, Mexiko, 06700
- Nábor
- Clinstile, S.A. de C.V.
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sandra Quinones, MD
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Mexiko
- Nábor
- Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hugo Ceja Moreno, MD
-
-
-
-
Bayern
-
Erlangen, Bayern, Německo
- Nábor
- Universitatsklinikum Erangen
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hajo Martinus Hamer, MD
-
-
Sachsen
-
Radeberg, Sachsen, Německo
- Nábor
- Kleinwachau Sächsisches Epilepsiezentrum
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nils Holert, MD
-
-
-
-
-
Kraków, Polsko
- Nábor
- Centrum Medyczne Plejady
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marta Zolnowska, MD
-
-
Wielkopolskie
-
Poznan, Wielkopolskie, Polsko
- Nábor
- Szpital Kliniczny im.H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im.K.Marcinkowskiego w Poznaniu-Dluga1/2
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Barbara Steinborn, MD
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugalsko
- Nábor
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte, EPE
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sofia Quintas, MD
-
Lisboa, Portugalsko
- Nábor
- Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital São Francisco Xavier
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jose Carlos Ferreira, MD
-
Porto, Portugalsko
- Nábor
- Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Raquel Sousa, MD
-
-
Setubal
-
Almada, Setubal, Portugalsko
- Nábor
- Hospital Garcia de Orta
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jose Paulo Monteiro, MD
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Nábor
- Stanford University Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Brenda Porter, MD
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
- Nábor
- University of Florida Health Science Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ramon Bautista, MD
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
- Nábor
- University of South Florida
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Salim Benbadis, MD
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33609
- Nábor
- Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jose Ferreira, MD
-
Wellington, Florida, Spojené státy, 33414
- Nábor
- Axcess Medical Research
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Bernardo Flasterstein, MD
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83702
- Nábor
- Consultants in Epilepsy and Neurology PLLC
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Robert Wechsler, MD
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40504
- Nábor
- Bluegrass Epilepsy Research, LLC
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Toufic Fakhoury, MD
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Nábor
- University Medical Center New Orleans
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Piotr Olejniczak, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Nábor
- Johns Hopkins Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Joon Yi Kang, MD
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
- Nábor
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
Kontakt:
- Arkady Barber
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Pavel Klein, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Mayo Clinic
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elaine Wirrell, MD
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65211
- Nábor
- University of Missouri School of Medicine
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Paul Carney, MD
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Nábor
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Eric Segal, MD
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Nábor
- St. Peters Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Carlos Lastra, MD
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Nábor
- Montefiore
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alexis Boro, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27713
- Nábor
- Duke University Clinical Research at Pickett Road
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Muhammad Zafar, MD
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27101
- Nábor
- Wake Forest University - School of Medicine
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Gautam Popli, MD
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78758
- Nábor
- Austin Epilepsy Care Center - Clinic/Outpatient Facility
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sami Mohamad Aboumatar, MD
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Nábor
- Neurology Consultants of Dallas, PA - Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Fonda Chan, MD
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Spojené státy, 22601
- Nábor
- Virginia Epilepsy and Neurodevelopmental Clinic at WNC
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Paul Lyons
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko
- Nábor
- Childrens University Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dimitrije Nikolic, MD
-
Kragujevac, Srbsko
- Nábor
- University Clinical Center Kragujevac
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Aleksandar Gavrilovic, MD
-
Niš, Srbsko
- Nábor
- University Clinical Center Nis
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tatjana Tosic, MD
-
-
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan
- Nábor
- Taipei Veterans General Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ting-Rong Hsu, MD
-
Taipei, Tchaj-wan
- Nábor
- National Taiwan University Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Wang-Tso Lee, MD
-
Taoyuan, Tchaj-wan
- Nábor
- Chang Gung memorial hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Yu Li Wu, MD
-
-
-
-
Attiki
-
Maroúsi, Attiki, Řecko
- Nábor
- IASO Children's Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Antigoni Papavasileiou, MD
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko
- Nábor
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus - PIN
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Victor Soto Insuga, MD
-
Madrid, Španělsko
- Nábor
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Antonio Gil-Nigel, MD
-
-
Barcelona
-
Esplugues De Llobregat, Barcelona, Španělsko
- Nábor
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Javier Aparicio Calvo, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 55 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Subjekt musí mít zdokumentovanou anamnézu Lennox-Gastautova syndromu:
- Důkaz o více než jednom typu záchvatu, z nichž alespoň jeden by měl být atonický nebo tonický záchvat
- Anamnéza elektroencefalogramu (EEG) uvádějícího diagnostická kritéria pro LGS (abnormální aktivita na pozadí doprovázená pomalým, vrcholovým a vlnovým vzorem
- Historie vývojového zpoždění
- Mužské nebo ženské subjekty
- Subjekty musí být v době udělení souhlasu/souhlasu ve věku 4–55 let
- Musel být
- Subjekty musely zažít alespoň 2 kapkové záchvaty s potenciálem k pádu (tonické, atonické, tonicko-klonické) každý týden během 4týdenního základního období předcházejícího randomizaci. Drop záchvaty jsou definovány jako záchvat zahrnující celé tělo, trup nebo hlavu, který vedl nebo mohl vést k pádu, zranění, pádu na židli nebo zasažení hlavy subjektu o povrch. Pro záchvaty, které se vyskytují v klastrech: pokud jsou spočítatelné, měl by se použít přesný počet záchvatů; pokud to nelze spočítat, měl by počet záchvatů odhadnout pečovatel.
- Subjekty musely dostávat 1 až 4 souběžné léky proti záchvatům (ASM) ve stabilní dávce po dobu alespoň 4 týdnů před návštěvou 1
- Pokud neužívají Epidiolex, mohou subjekty užívat jiný schválený kanabidiol nebo volně prodejné kanabidiolové produkty. Pokud užíváte kanabidiol jiný než Epidiolex, poraďte se s Medical Monitor, abyste zjistili, zda se počítá jako průvodní ASM.
- Dietní terapie a jakékoli nastavení stimulátoru CNS musí být stabilní po dobu 4 týdnů před výchozí hodnotou a musí udržovat stabilní režim po celou dobu studie. Dietní terapie a stimulátory CNS nejsou počítány jako ASM.
- Rodiče nebo pečovatelé musí být schopni vést přesné deníky záchvatů
- Subjekt buď nemá potenciál otěhotnět, je definován jako premenarchální, postmenopauzální po dobu alespoň 1 roku nebo chirurgicky sterilní (bilaterální podvázání vejcovodů, bilaterální ooforektomie nebo hysterektomie), pokud je ve fertilním věku, musí během studie dodržovat přijatelnou metodu antikoncepce po dobu alespoň 4 týdnů před vstupem do studie a po dobu 4 týdnů po dokončení studie, je-li to možné.
- Subjekt a/nebo rodič (rodiče)/zákonný zástupce musí být ochoten a schopen dát informovaný souhlas/souhlas s účastí ve studii
- Subjekt a jeho pečovatel musí být ochotni a schopni (podle názoru zkoušejícího) vyhovět všem požadavkům studie
- Historie očkování proti COVID-19 je povolena
Kritéria vyloučení:
- Etiologie záchvatů u subjektu je progresivní neurologické onemocnění. Subjekty s tuberózní sklerózou nebudou vyloučeny z účasti ve studii, pokud nedojde k progresivnímu nádoru mozku
- Důkazy o klinicky významném onemocnění (např. srdeční, respirační, gastrointestinální, ledvinové, jaterní onemocnění), které by podle názoru zkoušejícího (zkoušejících) mohlo ovlivnit bezpečnost subjektu nebo provádění studie
- Jedinci, kteří byli na léčbě adrenokortikotropním hormonem (ACTH) během 6 měsíců před výchozím stavem
- Subjekt na dietní terapii po dobu kratší než 4 týdny před screeningovou návštěvou (návštěva 1) nebo trpí častou stolicí
- Současné užívání felbamátu s nepřetržitou expozicí kratší než 18 měsíců
- Současné užívání vigabatrinu: jedinci, kteří v minulosti užívali vigabatrin, musí být vysazeni alespoň 5 měsíců před návštěvou 1 a musí mít dokumentaci neprokazující žádné známky klinicky významné abnormality spojené s vigabatrinem v automatizovaném testu zrakové perimetrie, pokud je to možné.
- Subjekt, který měl v anamnéze hypoxii, která vyžadovala neodkladnou resuscitaci během 12 měsíců před výchozí hodnotou
- Status epilepticus do 12 týdnů od návštěvy 1
- Jakékoli klinicky významné onemocnění (včetně COVID-19) během 4 týdnů před návštěvou 1, jak určí zkoušející
- Subjekt má klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty, podle názoru výzkumníka, při návštěvě 1 nebo v době randomizace (návštěva 2)
- Subjekt měl v anamnéze jakoukoli závažnou přecitlivělost způsobenou léky, např. toxickou epidermální nekrolýzu nebo lékovou reakci s eozinofilií a systémovými příznaky [DRESS]) nebo jakoukoli vyrážku související s léky vyžadující hospitalizaci
- stimulace vagusových nervů (VNS), hluboká mozková stimulace (DBS), citlivý neurostimulační systém (RNS) nebo jiná neurostimulace pro implantované nebo aktivované epileptické zařízení
- Subjekt je těhotná, může být těhotná, kojit nebo těhotenství plánuje
- Jakékoli úmyslné sebevražedné úmysly, s plánem nebo bez něj, během 6 měsíců před návštěvou 2 (tj. odpověď „Ano“ na otázky 4 nebo 5 v části Sebevražedné myšlenky ve věkově specifické stupnici Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)) u subjektů ve věku 6 a více let, které mohou být hodnoceny
- Jakékoli sebevražedné chování během 2 let před návštěvou 2 (tj. odpověď ANO na jakoukoli otázku v části Sebevražedné chování ve věkově specifické stupnici Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) u subjektů ve věku 6 let a starších, kteří mohou být hodnoceni .
- Důkaz významného aktivního onemocnění jater. Stabilní zvýšení jaterních enzymů (alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST)) v důsledku souběžné medikace (léků) bude povoleno, pokud
- Subjekt s celkovým bilirubinem [TBL] >2 x ULN (kromě Gilbertova syndromu).
- Aktivní virová hepatitida (B nebo C) prokázaná pozitivní sérologií při screeningové návštěvě (návštěva 1)
- Anamnéza pozitivního testu na protilátky/antigen na virus lidské imunodeficience (HIV)
- Pokud užíváte Epidiolex, subjekt nesmí používat jiný schválený kanabidiol nebo volně prodejné kanabidiolové produkty
- Naplánováno pro operaci související s epilepsií, zavedení VNS nebo jakékoli jiné stimulátory/operaci během plánovaného průběhu studie
- Subjekt, který během 4 týdnů před screeningovou návštěvou užil nebo použil jakýkoli zkoumaný lék nebo zařízení (1. návštěva)
- Současné užívání léků, o kterých je známo, že jsou silnými induktory cytochromu P450 (CYP3A), včetně, ale bez omezení na: fenobarbital, fenytoin, karbamazepin, primidon, rifampin, troglitazon, třezalka tečkovaná, efavirenz, nevirapin, glukokortikoidy (jiné než lokální použití) modafinil, pioglitazon a rifabutin
- Důkazy o srdečním onemocnění, včetně nestabilní anginy pectoris, infarktu myokardu, během posledních 2 let, nekontrolované srdeční selhání, velké arytmie, vrozený syndrom krátkého QT
- Subjekt s krátkým QTc intervalem (460 ms) potvrzeným opakovaným elektrokardiogramem (EKG)
- Benzodiazepinová záchrana podávaná v průměru více než jednou týdně v měsíci před návštěvou 1
- Předchozí expozice karisbamátu nebo citlivost/alergie na složky perorální suspenze.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Karisbamát 200 mg BID rameno
Věk: 4 až Věk: ≥12 let Titrace: 100 mg BID Udržování: 200 mg BID |
Dospívající subjekty ve věku 12 až 18 let dostanou stejnou dávku jako dospělí. Jedinci ve věku 4 až < 12 let v rameni s karisbamátem 200 mg BID dostanou 4 mg/kg (nepřekročit celkovou dávku 400 mg za den). Jedinci ve věku 4 až < 12 let v rameni s karisbamátem 300 mg BID dostanou 5,5 mg/kg (nepřekročit celkovou dávku 600 mg za den). |
|
Experimentální: Karisbamát 300 mg BID rameno
Věk: 4 až Věk: ≥12 let Titrace: 150 mg BID Udržování: 300 mg BID |
Dospívající subjekty ve věku 12 až 18 let dostanou stejnou dávku jako dospělí. Jedinci ve věku 4 až < 12 let v rameni s karisbamátem 200 mg BID dostanou 4 mg/kg (nepřekročit celkovou dávku 400 mg za den). Jedinci ve věku 4 až < 12 let v rameni s karisbamátem 300 mg BID dostanou 5,5 mg/kg (nepřekročit celkovou dávku 600 mg za den). |
|
Komparátor placeba: Placebo odpovídalo rameni 200 mg BID
Věk: 4 až Věk: ≥12 let Titrace: Objem ekvivalentní 100 mg BID Udržování: Objem ekvivalentní 200 mg BID |
Dospívající subjekty ve věku 12 až 18 let dostanou stejnou dávku jako dospělí. Jedinci ve věku 4 až < 12 let v rameni s karisbamátem 200 mg BID dostanou 4 mg/kg (nepřekročit celkovou dávku 400 mg za den). Jedinci ve věku 4 až < 12 let v rameni s karisbamátem 300 mg BID dostanou 5,5 mg/kg (nepřekročit celkovou dávku 600 mg za den). |
|
Komparátor placeba: Placebo odpovídalo rameni 300 mg BID
Věk: 4 až Věk: ≥12 let Titrace: Objem ekvivalentní 150 mg BID Udržování: Objem ekvivalentní 300 mg BID |
Dospívající subjekty ve věku 12 až 18 let dostanou stejnou dávku jako dospělí. Jedinci ve věku 4 až < 12 let v rameni s karisbamátem 200 mg BID dostanou 4 mg/kg (nepřekročit celkovou dávku 400 mg za den). Jedinci ve věku 4 až < 12 let v rameni s karisbamátem 300 mg BID dostanou 5,5 mg/kg (nepřekročit celkovou dávku 600 mg za den). |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primárním výsledkem bude procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové frekvenci (průměr za 28 dní) kapkových záchvatů s potenciálem padat (tonické, atonické, tonicko-klonické) záchvaty během dvojitě zaslepeného léčebného období.
Časové okno: 3 roky
|
Účinnost karisbamátu YKP509
|
3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Globální dojem změny subjektu/pečovatele (S/CGIC) v celkovém skóre stavu při poslední návštěvě.
Časové okno: 3 roky
|
Účinnost Carisbamate YKP509 – skóre bude od 1 do 7 s 1 (velmi výrazně lepší) až 7 (velmi mnohem horší)
|
3 roky
|
|
Procento subjektů s alespoň 50% snížením od výchozí hodnoty v celkové frekvenci kapkových záchvatů (tonických, atonických, tonicko-klonických) během dvojitě zaslepeného léčebného období.
Časové okno: 3 roky
|
Účinnost karisbamátu YKP509
|
3 roky
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve frekvenci všech typů záchvatů (celkové záchvaty) během dvojitě zaslepeného léčebného období.
Časové okno: 3 roky
|
Účinnost karisbamátu YKP509
|
3 roky
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento subjektů s alespoň 50% snížením od výchozí hodnoty v celkové frekvenci kapkových záchvatů (tonických, atonických, tonicko-klonických) během udržovací fáze dvojitě zaslepeného léčebného období.
Časové okno: 3 roky
|
Účinnost karisbamátu YKP509
|
3 roky
|
|
Kvalita života (QOL) založená na standardizovaných měřítcích, jako jsou: Vineland & BRIEF Scale, pro pediatrické a dospělé subjekty, pokud lze hodnotit a pouze v angličtině.
Časové okno: 3 roky
|
Účinnost karisbamátu YKP509
|
3 roky
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve 28denní frekvenci: kapkové záchvaty (tonické, atonické, tonicko-klonické); non-drop záchvaty (myoklonické záchvaty, atypická absence); celkové záchvaty během udržovací fáze dvojitě zaslepeného léčebného období.
Časové okno: 3 roky
|
Účinnost karisbamátu YKP509
|
3 roky
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve frekvenci non-drop záchvatů (myoklonické záchvaty, atypická nepřítomnost) za 28 dní během dvojitě zaslepeného léčebného období.
Časové okno: 3 roky
|
Účinnost karisbamátu YKP509
|
3 roky
|
|
Podíl subjektů se 75%, 90% a 100% mírou odezvy na kapkové záchvaty (tonické, atonické, tonicko-klonické), záchvaty bez kapky a celkové záchvaty během dvojitě zaslepeného léčebného období.
Časové okno: 3 roky
|
Účinnost karisbamátu YKP509
|
3 roky
|
|
5. Podíl subjektů se 75%, 90% a 100% mírou odezvy na kapkové záchvaty (tonické, atonické, tonicko-klonické), záchvaty bez kapky a celkové záchvaty během udržovací fáze dvojitě zaslepeného léčebného období.
Časové okno: 3 roky
|
Účinnost karisbamátu YKP509
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Marc Kamin, MD, SK Life Science, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. dubna 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. ledna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. ledna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
2. února 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
22. listopadu 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. listopadu 2023
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- YKP509C003
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .