- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01372228
Pilotní studie fáze I/II smíšeného chimérismu k léčbě dědičných metabolických poruch
Přehled studie
Postavení
Podmínky
- Niemann-Pickova choroba
- Alfa-manosidóza
- Tay Sachsova nemoc
- Sandhoffova nemoc
- Metachromatická leukodystrofie (MLD)
- Hurler-Scheie syndrom
- Hurlerův syndrom (MPS I)
- Hunterův syndrom (MPS II)
- Sanfilippo syndrom (MPS III)
- Krabbeho nemoc (globoidní leukodystrofie)
- Adrenoleukodystrofie (ALD a AMN)
- Pelizaeus Merzbacher (PMD)
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Rozšířený přístup
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti musí mít potvrzenou diagnózu dědičné metabolické poruchy / vrozené poruchy metabolismu. Diagnóza by měla být potvrzena příslušným testem (testy) (analýza enzymů a/nebo mutací) před vstupem do studie. Pacienti nesmí být způsobilí pro myeloablativní chemoterapii jako přípravný režim pro transplantaci z důvodu věku, komorbidit nebo orgánové dysfunkce.
Vrozené poruchy metabolismu / dědičné metabolické poruchy (IMD) vhodné pro tuto studii zahrnují následující:
- Hurlerův syndrom (MPS I)
- Hurler-Scheie syndrom s časným neurologickým postižením a/nebo senzibilizací k ERT
- Hunterův syndrom (MPS II)
- Sanfilippo syndrom (MPS III)
- Krabbeho nemoc (globoidní leukodystrofie)
- Metachromatická leukodystrofie (MLD)
- Adrenoleukodystrofie (ALD a AMN)
- Sandhoffova nemoc
- Tay Sachsova nemoc
- Pelizaeus Merzbacher (PMD)
- Niemann-Pickova choroba
- Alfa-manosidóza
Pacienti musí mít odpovídající funkci jiných orgánových systémů, jak se měří:
- Kreatinin nižší nebo rovný 2,0 mg/dl a clearance kreatininu ≥60 cc/min/1,73 m2. Novorozenci musí mít clearance kreatininu ≥ 25 cc/min. U dětí mladších nebo rovných 3 měsícům musí být hrubá hodnota glomerulární filtrace (GFR) ≥ 1 cc/kg/min.
- Jaterní transaminázy (ALT/AST) 2,5 x normální, bilirubin < 2,0 mg/dl
- Normální srdeční funkce podle echokardiogramu nebo radionuklidového skenu (ejekční frakce nebo zkrácení > 80 % normální hodnoty pro věk)
- Funkční testy plic (PFT) prokazující usilovný výdechový objem za jednu sekundu (FEV1) ≥ 50 % předpokládaného věku. Pokud je dítě příliš malé nebo není schopno provést PFT, bude vyžadován výsledek vitální kapacity pláče > 50 % normální hodnoty pro věk nebo klidový pulzní oxymetr > 92 % na vzduchu v místnosti nebo propuštění pulmonologem.
- Pacient musí mít příbuzného dárce (stejného nebo neshodného pro 1, 2 nebo 3 lokusy lidského leukocytárního antigenu (HLA)-A, -B nebo -DR).
- Pacient a rodič nebo zákonný zástupce musí dát písemný informovaný souhlas podle pokynů FDA.
- Pacienti musí mít minimální očekávanou délku života alespoň 6 měsíců.
- Pacientky ve fertilním věku nemohou být těhotné nebo kojící/kojící a musí být buď chirurgicky sterilní, postmenopauzální (bez menstruace po dobu předchozích 12 měsíců) nebo musí používat účinnou metodu antikoncepce, jak určí zkoušející (např. perorální antikoncepce, metody dvojité bariéry, hormonální injekční nebo implantovaná antikoncepce, podvázání vejcovodů nebo partner s vazektomií).
- Pro tuto studii neexistuje žádná horní ani dolní věková hranice.
Kritéria vyloučení
- Pacienti s nekontrolovanými záchvaty, apnoe, známkami opakující se nebo nekontrolované aspirace nebo s potřebou chronické mechanické ventilace.
- Pacienti s alogenní transplantací kmenových buněk s cytoredukční terapií v posledních 6 měsících.
- Subjekty nesměly mít předchozí radiační terapii, která by vylučovala celkové ozáření těla (TBI) (jak určí radiační terapeut)
- Nekontrolovaná infekce nebo závažná doprovodná onemocnění, která podle úsudku hlavního zkoušejícího nemohla tolerovat transplantaci se sníženou intenzitou.
- Subjekty s pozitivním výsledkem testu na protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV).
- Subjekty, které jsou těhotné, jak je indikováno pozitivním sérovým testem na lidský choriový gonadotropin (HCG).
- Subjekty, jejichž jediná dárkyně je těhotná v době zamýšlené transplantace
- Subjekty ve fertilním věku, které nepraktikují adekvátní antikoncepci, jak je definováno zkoušejícím na místě
- Svědkové Jehovovi nejsou ochotni podstoupit transfuzi
- Pacienti s jakýmkoli přidruženým onemocněním, které podle názoru hlavních zkoušejících vystavuje pacienta příliš vysokému riziku komplikací léčby a morbidity/úmrtnosti související s režimem.
- Nedostatek příbuzných dárců
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Pacienti s dědičnou metabolickou poruchou
Příjemci jsou léčeni infuzí hematopoetických kmenových buněk od žijících dárců
|
Infuze obohacených hematopoetických kmenových buněk
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Produkce chybějícího enzymu v hladinách vyšších nebo rovných 10 % normálu
Časové okno: Den 180 po transplantaci až tři roky
|
Den 180 po transplantaci až tři roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Přihojení obohacených hematopoetických kmenových buněk
Časové okno: Jeden měsíc až tři roky
|
Jeden měsíc až tři roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Patologické procesy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Lymfatická onemocnění
- Demyelinizační onemocnění
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Neurokognitivní poruchy
- Onemocnění endokrinního systému
- Choroba
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pojivové tkáně
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Mucinózy
- Mentální retardace, X-Linked
- Intelektuální postižení
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Poruchy metabolismu lipidů
- Demence
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Frontotemporální lobární degenerace
- Leukoencefalopatie
- Histiocytóza, non-Langerhansovy buňky
- Histiocytóza
- Onemocnění nadledvinek
- Dědičná demyelinizační onemocnění centrálního nervového systému
- Peroxizomální poruchy
- Nedostatek adrenalinu
- Sulfatidóza
- Mukopolysacharidózy
- Frontotemporální demence
- Gangliosidózy, GM2
- Gangliosidózy
- Syndrom
- Mukopolysacharidóza II
- Mukopolysacharidóza I
- Vyberte si nemoc mozku
- Metabolické choroby
- Niemann-Pickovy choroby
- Niemann-Pickova choroba, typ A
- Niemann-Pickova choroba, typ C
- Mukopolysacharidóza III
- Adrenoleukodystrofie
- Leukodystrofie, metachromatická
- Leukodystrophy, Globoid Cell
- Onemocnění z nedostatku manosidázy
- alfa-mannosidóza
- Tay-Sachsova nemoc
- Sandhoffova nemoc
Další identifikační čísla studie
- ICT-14070-010611
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Niemann-Pickova choroba
-
National Eye Institute (NEI)DokončenoNiemann Pickovy chorobySpojené státy, Spojené království
-
Cyclo Therapeutics, Inc.NáborNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy, Španělsko, Izrael, Tchaj-wan, Brazílie, Německo, Austrálie, Polsko, Krocan, Itálie, Spojené království
-
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...NeznámýNiemann-Pickova choroba, typ C1Čína
-
Mandos LLCUkončenoNiemann-Pickova choroba typu CSpojené státy
-
ActelionDokončeno
-
Eline C. B. EskesNáborAsmd, viscerální typHolandsko
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...UkončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
-
Cyclo Therapeutics, Inc.DokončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Izrael, Švédsko, Spojené království
-
Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyDokončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Aktivní, ne náborNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
Klinické studie na infuze hematopoetických kmenových buněk
-
The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical UniversityNábor
-
University of RochesterDokončenoLymfom | Mnohočetný myelom | Myelofibróza | Solidní nádory | Hematologické onemocnění | Imunitní nedostatkySpojené státy
-
Stanford UniversityNational Cancer Institute (NCI); National Institutes of Health (NIH)PozastavenoAkutní myeloidní leukémie | Myelodysplastické syndromy | Akutní lymfoblastická leukémie | Chronická myeloidní leukémie | Akutní leukémieSpojené státy
-
M.D. Anderson Cancer CenterUkončenoNeuroblastomSpojené státy
-
St. Jude Children's Research HospitalDokončeno
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rho Federal Systems Division, Inc.UkončenoTransplantace jaterSpojené státy