Studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky SPR720 ve srovnání s placebem při léčbě pacientů s plicním onemocněním komplexu Mycobacterium Avium (MAC)
11. dubna 2024 aktualizováno: Spero Therapeutics
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 2 s rozsahem dávek k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky SPR720 ve srovnání s placebem pro léčbu pacientů s plicním komplexem Mycobacterium Avium (MAC) Choroba
Účelem studie je zhodnotit
- Mikrobiologická odpověď a klinická účinnost SPR720 ve srovnání s placebem u účastníků s netuberkulózním mykobakteriálním plicním onemocněním (NTM-PD).
- Bezpečnost a snášenlivost SPR720 v populaci účastníků s NTM-PD
- Farmakokinetika (PK) SPR719, aktivní skupiny, po perorálním (po) podání proléčiva SPR720 v populaci účastníků s NTM-PD.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
35
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Manoj Jivani
- Telefonní číslo: 8572421591
- E-mail: MJivani@sperotherapeutics.com
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Nábor
- Medical Facility
-
-
California
-
Fresno, California, Spojené státy, 93701
- Nábor
- Medical Facility
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Nábor
- Medical Facility
-
Newport Beach, California, Spojené státy, 92663
- Nábor
- Medical Facility
-
Northridge, California, Spojené státy, 91324
- Nábor
- Medical Facility
-
Santa Clarita, California, Spojené státy, 91355
- Nábor
- Medical Facility
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Nábor
- Medical Facility
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Spojené státy, 34746-4654
- Nábor
- Medical Facility
-
Loxahatchee Groves, Florida, Spojené státy, 33470
- Nábor
- Medical Facility
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Nábor
- Medical Facility
-
Sebring, Florida, Spojené státy, 33870
- Nábor
- Medical Facility
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- Nábor
- Medical Facility
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Nábor
- Medical Facility
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
- Nábor
- Medical Facility
-
-
Massachusetts
-
New Bedford, Massachusetts, Spojené státy, 02740
- Nábor
- Medical Facility
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Medical Facility
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
- Nábor
- Medical Facility
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
- Nábor
- Medical Facility
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- Nábor
- Medical Facility
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27103
- Nábor
- Medical Facility
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Nábor
- Medical Facility
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Medical Facility
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Nábor
- Medical Facility
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Nábor
- Medical Facility
-
-
Texas
-
Denison, Texas, Spojené státy, 75020
- Nábor
- Medical Facility
-
Sherman, Texas, Spojené státy, 75090
- Nábor
- Medical Facility
-
Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
- Nábor
- Medical Facility
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Má předchozí diagnózu NTM-PD kvůli MAC
- Má alespoň jednu předchozí pozitivní kultivaci (sputum nebo bronchoalveolární laváž) na MAC v předchozích 6 měsících
- Má indukovanou kultivaci sputa při screeningu pozitivní na MAC alespoň jednou z následujících metod provedených mikrobiologickou laboratoří: kvantitativní kultivace na pevném agaru nebo růst na kapalném médiu s použitím indikačních zkumavek pro růst mykobakterií (MGIT)
Je buď léčba naivní a nepodstoupila žádnou předchozí léčbu pro MAC, NEBO pokud byla dříve léčena pro MAC a splňuje všechna následující kritéria:
- Má za sebou historii úspěšné léčby konverzí kultury
- Má nedávný kultivační důkaz perzistujícího, recidivujícího nebo recidivujícího onemocnění a
- Byl bez terapie po dobu nejméně 3 měsíců
- Má klinické známky a symptomy během 6 týdnů před souhlasem, které jsou v souladu s NTM-PD
- Má naměřený objem usilovného výdechu za 1 sekundu (% předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu [FEV1]) ≥30 % při testu funkce plic během 3 měsíců před udělením souhlasu
Kritéria vyloučení:
- Podle názoru zkoušejícího není kandidátem na 4měsíční zpoždění zahájení standardní vícelékové terapie za účelem účasti na placebem kontrolované klinické studii nebo pozorování (např. závažné příznaky, rozsáhlá nemoc).
- Má diseminovaný nebo mimoplicní NTM.
- Má NTM-PD v konečném stádiu nebo NTM-PD refrakterní na léčbu.
- Má izolaci na kulturách sputa jakéhokoli druhu Mycobacterium jiného než druhu zahrnutého v MAC během posledních 6 měsíců.
- Má jakýkoli jiný stav nebo předchozí terapii, které by podle názoru zkoušejícího způsobily, že by účastník nebyl pro tuto studii vhodný, včetně dodržování všech hodnocení studie a dodržování harmonogramu protokolu.
Před vystavením SPR720. Účastníci, kteří nejsou schopni splnit požadavky studie nebo kteří by se podle názoru zkoušejícího neměli studie zúčastnit, nejsou způsobilí.
- Mohou platit další kritéria pro zařazení a vyloučení podle protokolu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Double Blind: Placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo 4 tobolky, perorálně jednou denně (QD) po dobu 56 dnů.
|
Tobolky odpovídající placebu budou podávány perorálně.
|
|
Experimentální: Dvojité zaslepení: SPR720 500 mg
Účastníci obdrží SPR720 500 miligramů (mg) [250 mg × 2 tobolky a 2 odpovídající tobolky placeba, perorálně QD po dobu 56 dnů.
|
SPR720 500 mg (250 mg × 2 tobolky) bude podáván perorálně.
|
|
Experimentální: Dvojité zaslepení: SPR720 1000 mg
Účastníci obdrží SPR720 1000 mg [250 mg × 4 tobolky], perorálně QD po dobu 56 dnů.
|
SPR720 500 mg (250 mg × 4 tobolky) bude podáván perorálně.
|
|
Experimentální: Otevřená: SPR720 1000 mg
Účastníci obdrží SPR720 1000 mg [250 mg × 4 tobolky], perorálně QD po dobu 56 dnů.
|
SPR720 500 mg (250 mg × 4 tobolky) bude podáván perorálně.
|
|
Experimentální: Otevřená etiketa: SPR720 500 mg
Účastníci dostanou SPR720 500 mg [250 mg × 2 tobolky] perorálně dvakrát denně (BID) po dobu 56 dnů.
|
SPR720 500 mg (250 mg × 2 tobolky) bude podáván perorálně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Sklon týdenní změny sputa Log10 jednotek tvořících kolonie na mililitr (CFU/ml) od 1. do 56. dne v populaci s mikroúmyslem k léčbě (m-ITT)
Časové okno: Dny 1 až 56 (konec léčby [EOT])
|
Dny 1 až 56 (konec léčby [EOT])
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sklon týdenní změny sputa Log10 CFU/ml od 1. do 28. dne v populaci mikro-ITT
Časové okno: Dny 1 až 28
|
Dny 1 až 28
|
|
|
Sklon doby do pozitivity (TTP) pomocí MGIT na vzorcích indukovaného sputa od 1. do 56. dne (EOT) v populaci mikro-ITT
Časové okno: Dny 1 až 56 (EOT)
|
Dny 1 až 56 (EOT)
|
|
|
Změna od základní hodnoty v log10 CFU/ml sputa v populaci mikro-ITT
Časové okno: Dny 1 až 56 (EOT)
|
Dny 1 až 56 (EOT)
|
|
|
Změna od základní hodnoty v TTP sputa pomocí MGIT v populaci mikro-ITT
Časové okno: Dny 1 až 56 (EOT)
|
Dny 1 až 56 (EOT)
|
|
|
Doba do negativní kultivace sputa v populaci mikro-ITT
Časové okno: Dny 1 až 56 (EOT)
|
Dny 1 až 56 (EOT)
|
|
|
Procento s negativní kulturou sputa v populaci mikro-ITT
Časové okno: Dny 14 až den 84 (FU)
|
Dny 14 až den 84 (FU)
|
|
|
Změny citlivosti u SPR719 od 1. do 56. dne (EOT) v populaci mikro-ITT
Časové okno: Dny 1 až 56 (EOT)
|
Citlivost je ≥4násobné zvýšení minimální inhibiční koncentrace pro stejný patogen identifikovaný na začátku.
|
Dny 1 až 56 (EOT)
|
|
Klinická odezva v populaci mikro-ITT
Časové okno: Výchozí stav do 84. dne (FU)
|
Zkoušející uvedl, že hodnocení celkové klinické odpovědi účastníků bylo vyřešeno, zlepšeno, nezměněno nebo zhoršeno.
|
Výchozí stav do 84. dne (FU)
|
|
Klinická odezva u klinicky hodnotitelných (CE) populací
Časové okno: Výchozí stav do 84. dne (FU)
|
Zkoušející uvedl, že hodnocení celkové klinické odpovědi účastníků bylo vyřešeno, zlepšeno, nezměněno nebo zhoršeno.
|
Výchozí stav do 84. dne (FU)
|
|
Změna od výchozího stavu u 11bodových symptomů plicního onemocnění netuberkulózních mykobakterií (NTM-PD) a škály dopadu na hodnocení kvality života (QOL)
Časové okno: Základní stav do FU dne 84
|
11bodová škála symptomů a dopadu NTM-PD vyhodnotí specifické klinické příznaky a symptomy a zlepšení kvality života a bude zahrnovat příznaky chronického kašle, únavy, častého pročištění hrdla, dušnosti, hemoptýzy, nadměrné produkce hlenu (sputa), zimnice, nočního pocení , ztráta chuti k jídlu, nechtěná ztráta hmotnosti, sípání a bolest na hrudi.
|
Základní stav do FU dne 84
|
|
Změna od výchozího stavu v 6bodové škále pacientů s globálním dojmem závažnosti (PGI-S) pro hodnocení kvality života (QOL)
Časové okno: Základní stav do FU dne 84
|
Škála PGI-S se skládá z 6bodové škály slovního deskriptoru k určení smysluplné změny hlášené u ostatních hodnocení symptomů u účastníků s NTM-PD.
|
Základní stav do FU dne 84
|
|
Změna od výchozího stavu v 7bodové škále pacientského globálního dojmu změny (PGI-C) pro hodnocení kvality života (QOL)
Časové okno: Základní stav do FU dne 84
|
Škála PGI-C je pacientem hlášené hodnocení zlepšení na 7bodové stupnici slovního deskriptoru.
|
Základní stav do FU dne 84
|
|
Dotazník změny od výchozí hodnoty u chřipky, COVID-19 nebo jiné nemoci (2 otázky) pro hodnocení kvality života (QOL)
Časové okno: Základní stav do FU dne 84
|
Tento formulář se 2 otázkami posoudí stav účastníků chřipky, COVID-19 nebo jiného onemocnění a jak tato onemocnění ovlivnila účastníky onemocnění NTM-PD za posledních 7 dní.
|
Základní stav do FU dne 84
|
|
Změna oproti výchozímu stavu ve škále PROMIS® V1.0 Fatique Shortform 7a pro hodnocení kvality života (QOL)
Časové okno: Základní stav do FU dne 84
|
Škála PROMIS® bude hodnotit zkušenost účastníků s únavou (frekvenci, trvání a intenzitu) a dopad únavy na fyzické, duševní a sociální aktivity pomocí ověřené 5bodové Likertovy škály.
|
Základní stav do FU dne 84
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku (1. den) až po následný den 84
|
Nežádoucí příhoda je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický přípravek, která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (zkušebního/experimentálního) přípravku, ať už s tímto přípravkem souvisí či nikoli.
|
Od první dávky studovaného léku (1. den) až po následný den 84
|
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) (pouze intenzivní PK skupina)
Časové okno: Před a po dávce ve dnech 1 a 14
|
Před a po dávce ve dnech 1 a 14
|
|
|
Čas k dosažení Cmax (Tmax) (pouze intenzivní PK skupina)
Časové okno: Před a po dávce ve dnech 1 a 14
|
Před a po dávce ve dnech 1 a 14
|
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC0-τ) (pouze skupina intenzivní PK)
Časové okno: Před a po dávce ve dnech 1 a 14
|
Před a po dávce ve dnech 1 a 14
|
|
|
Poměr akumulace Cmax SPR719 v den 14 ve srovnání se dnem 1 (pouze skupina s intenzivní PK)
Časové okno: Před a po dávce ve dnech 1 a 14
|
Před a po dávce ve dnech 1 a 14
|
|
|
Poměr akumulace SPR719 AUC0-τ 14. den ve srovnání se dnem 1 (pouze skupina s intenzivní PK)
Časové okno: Před a po dávce ve dnech 1 a 14
|
Před a po dávce ve dnech 1 a 14
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Kamal Hamed, MD, Spero Therapeutics Inc
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. prosince 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. října 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. srpna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
11. srpna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SPR720-202
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .