Un estudio para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de SPR720 en comparación con un placebo para el tratamiento de participantes con enfermedad pulmonar por el complejo Mycobacterium Avium (MAC)
11 de abril de 2024 actualizado por: Spero Therapeutics
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, de fase 2, de rango de dosis para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de SPR720 en comparación con placebo para el tratamiento de pacientes con Mycobacterium Avium Complex (MAC) pulmonar Enfermedad
El propósito del estudio es evaluar
- La respuesta microbiológica y la eficacia clínica de SPR720 en comparación con el placebo en participantes con enfermedad pulmonar por micobacterias no tuberculosas (NTM-PD).
- La seguridad y tolerabilidad de SPR720 en una población de participantes con NTM-PD
- La farmacocinética (PK) de SPR719, fracción activa, luego de la administración oral (po) del profármaco SPR720 en una población participante con NTM-PD.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
35
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Manoj Jivani
- Número de teléfono: 8572421591
- Correo electrónico: MJivani@sperotherapeutics.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
California
-
Fresno, California, Estados Unidos, 93701
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
Northridge, California, Estados Unidos, 91324
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
Santa Clarita, California, Estados Unidos, 91355
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34746-4654
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
Loxahatchee Groves, Florida, Estados Unidos, 33470
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
Sebring, Florida, Estados Unidos, 33870
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
Massachusetts
-
New Bedford, Massachusetts, Estados Unidos, 02740
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
Texas
-
Denison, Texas, Estados Unidos, 75020
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
Sherman, Texas, Estados Unidos, 75090
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- Reclutamiento
- Medical Facility
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tiene un diagnóstico previo de NTM-PD por MAC
- Tiene al menos un cultivo previo positivo (esputo o lavado broncoalveolar) para MAC en los últimos 6 meses
- Tiene un cultivo de esputo inducido en la detección positiva para MAC por al menos uno de los siguientes métodos realizados por el laboratorio microbiológico: cultivo cuantitativo en agar sólido o crecimiento en medios líquidos utilizando tubos indicadores de crecimiento de micobacterias (MGIT)
No ha recibido tratamiento previo y no ha recibido ningún tratamiento previo para MAC, O si recibió tratamiento previo para MAC y cumple con todos los siguientes criterios:
- Tiene un historial de tratamiento exitoso con conversión de cultivo.
- Tiene evidencia de cultivo reciente de enfermedad persistente, recurrente o recidivante y
- Ha estado fuera de la terapia durante al menos 3 meses.
- Tiene signos y síntomas clínicos dentro de las 6 semanas anteriores al consentimiento que son consistentes con NTM-PD
- Tiene un volumen espiratorio forzado medido en 1 segundo (% del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo [FEV1]) ≥30 % en la prueba de función pulmonar dentro de los 3 meses anteriores al consentimiento
Criterio de exclusión:
- En opinión del Investigador, no es candidato para un retraso de 4 meses en el inicio de la terapia multifarmacológica estándar para participar en un ensayo clínico u observación controlado con placebo (p. ej., síntomas graves, carga de enfermedad extensa).
- Tiene MNT diseminada o extrapulmonar.
- Tiene NTM-PD en etapa terminal o NTM-PD refractario al tratamiento.
- Tiene aislamiento en cultivos de esputo de cualquier especie de Mycobacterium que no sea una especie incluida en MAC en los últimos 6 meses.
- Tiene cualquier otra afección o tratamiento previo que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para este estudio, incluido el cumplimiento de todas las evaluaciones del estudio y el cumplimiento del programa del protocolo.
Exposición previa a SPR720. Los participantes que no puedan cumplir con los requisitos del estudio o que, en opinión del Investigador, no deberían participar en el estudio no son elegibles.
- Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión según el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: Doble ciego: placebo
Los participantes recibirán 4 cápsulas de placebo correspondientes, por vía oral una vez al día (QD) durante 56 días.
|
Las cápsulas de combinación de placebo se administrarán por vía oral.
|
|
Experimental: Doble ciego: SPR720 500 mg
Los participantes recibirán SPR720 500 miligramos (mg) [250 mg × 2 cápsulas y 2 cápsulas de placebo correspondientes, por vía oral una vez al día durante 56 días.
|
SPR720 500 mg (250 mg × 2 cápsulas) se administrará por vía oral.
|
|
Experimental: Doble ciego: SPR720 1000 mg
Los participantes recibirán SPR720 1000 mg [250 mg × 4 cápsulas], por vía oral una vez al día durante 56 días.
|
SPR720 500 mg (250 mg × 4 cápsulas) se administrará por vía oral.
|
|
Experimental: Etiqueta abierta: SPR720 1000 mg
Los participantes recibirán SPR720 1000 mg [250 mg × 4 cápsulas], por vía oral una vez al día durante 56 días.
|
SPR720 500 mg (250 mg × 4 cápsulas) se administrará por vía oral.
|
|
Experimental: Etiqueta abierta: SPR720 500 mg
Los participantes recibirán SPR720 500 mg [250 mg × 2 cápsulas], por vía oral dos veces al día (BID) durante 56 días.
|
SPR720 500 mg (250 mg × 2 cápsulas) se administrará por vía oral.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Pendiente del registro semanal de esputo10 Unidades formadoras de colonias por mililitro (UFC/mL) Cambio desde el día 1 hasta el 56 en población con microintención de tratar (m-ITT)
Periodo de tiempo: Días 1 a 56 (fin del tratamiento [EOT])
|
Días 1 a 56 (fin del tratamiento [EOT])
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Pendiente del cambio semanal de esputo Log10 CFU/mL desde los días 1 al 28 en población micro-ITT
Periodo de tiempo: Días 1 a 28
|
Días 1 a 28
|
|
|
Pendiente del tiempo hasta la positividad (TTP) usando MGIT en muestras de esputo inducido desde los días 1 a 56 (EOT) en población micro-ITT
Periodo de tiempo: Días 1 a 56 (EOT)
|
Días 1 a 56 (EOT)
|
|
|
Cambio desde el inicio en el esputo Log10 CFU/mL en la población micro-ITT
Periodo de tiempo: Días 1 a 56 (EOT)
|
Días 1 a 56 (EOT)
|
|
|
Cambio desde el inicio en el TTP de esputo usando MGIT en población micro-ITT
Periodo de tiempo: Días 1 a 56 (EOT)
|
Días 1 a 56 (EOT)
|
|
|
Tiempo hasta cultivo de esputo negativo en población micro-ITT
Periodo de tiempo: Días 1 a 56 (EOT)
|
Días 1 a 56 (EOT)
|
|
|
Porcentaje con cultivo de esputo negativo en población micro-ITT
Periodo de tiempo: Días 14 a 84 (FU)
|
Días 14 a 84 (FU)
|
|
|
Cambios en la susceptibilidad en SPR719 desde el día 1 hasta el 56 (EOT) en la población micro-ITT
Periodo de tiempo: Días 1 a 56 (EOT)
|
La susceptibilidad es un aumento de ≥4 veces en la concentración inhibitoria mínima para el mismo patógeno identificado al inicio.
|
Días 1 a 56 (EOT)
|
|
Respuesta clínica en la población micro-ITT
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 84 (FU)
|
El investigador indicó su evaluación de la respuesta clínica general de los participantes como resuelta, mejorada, sin cambios o empeorada.
|
Línea de base hasta el día 84 (FU)
|
|
Respuesta clínica en las poblaciones clínicamente evaluables (CE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 84 (FU)
|
El investigador indicó su evaluación de la respuesta clínica general de los participantes como resuelta, mejorada, sin cambios o empeorada.
|
Línea de base hasta el día 84 (FU)
|
|
Cambio desde el inicio en la escala de impacto y síntomas de la enfermedad pulmonar por micobacterias no tuberculosas (NTM-PD) de 11 puntos para las evaluaciones de la calidad de vida (QOL)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta FU Día 84
|
La Escala de síntomas e impacto de NTM-PD de 11 puntos evaluará signos y síntomas clínicos específicos y mejoras en la calidad de vida e incluirá síntomas de tos crónica, fatiga, carraspeo frecuente, disnea, hemoptisis, producción excesiva de moco (esputo), escalofríos, sudores nocturnos. , pérdida de apetito, pérdida de peso involuntaria, sibilancias y dolor en el pecho.
|
Línea de base hasta FU Día 84
|
|
Cambio desde el inicio en la escala de impresión global de gravedad del paciente (PGI-S) de 6 puntos para evaluaciones de calidad de vida (QOL)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta FU Día 84
|
La escala PGI-S se compone de una escala de descripción verbal de 6 puntos para determinar el cambio significativo informado para las calificaciones de otros síntomas en participantes con NTM-PD.
|
Línea de base hasta FU Día 84
|
|
Cambio desde el inicio en la escala de impresión global del cambio del paciente (PGI-C) de 7 puntos para evaluaciones de calidad de vida (QOL)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta FU Día 84
|
La escala PGI-C es una calificación de mejora informada por el paciente en una escala de descripción verbal de 7 puntos.
|
Línea de base hasta FU Día 84
|
|
Cambio desde el inicio en el cuestionario sobre la gripe, COVID-19 u otras enfermedades (2 preguntas) para evaluaciones de calidad de vida (QOL)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta FU Día 84
|
Este formulario de 2 preguntas evaluará el estado de gripe, COVID-19 u otra enfermedad de los participantes y cómo estas enfermedades han afectado a la enfermedad NTM-PD de los participantes durante los últimos 7 días.
|
Línea de base hasta FU Día 84
|
|
Cambio desde el inicio en PROMIS® V1.0 Fatique Shortform 7a scale for Quality of Life (QOL) Assessments
Periodo de tiempo: Línea de base hasta FU Día 84
|
La escala PROMIS® evaluará la experiencia de fatiga de los participantes (frecuencia, duración e intensidad) y el impacto de la fatiga en las actividades físicas, mentales y sociales utilizando una escala Likert validada de 5 puntos.
|
Línea de base hasta FU Día 84
|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio (día 1) hasta el día 84 de seguimiento
|
Un evento adverso es cualquier evento médico adverso en un participante o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico, el cual no necesariamente tiene que tener una relación causal con el tratamiento.
Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación/experimental), ya sea relacionado con este producto o no.
|
Desde la primera dosis del fármaco del estudio (día 1) hasta el día 84 de seguimiento
|
|
Concentración plasmática máxima (Cmax) (solo grupo PK intensivo)
Periodo de tiempo: Predosis y postdosis los días 1 y 14
|
Predosis y postdosis los días 1 y 14
|
|
|
Tiempo para alcanzar Cmax (Tmax) (solo grupo PK intensivo)
Periodo de tiempo: Predosis y postdosis los días 1 y 14
|
Predosis y postdosis los días 1 y 14
|
|
|
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC0-τ) (solo grupo PK intensivo)
Periodo de tiempo: Predosis y postdosis los días 1 y 14
|
Predosis y postdosis los días 1 y 14
|
|
|
Relación de acumulación de SPR719 Cmax en el día 14 en comparación con el día 1 (solo grupo PK intensivo)
Periodo de tiempo: Predosis y postdosis los días 1 y 14
|
Predosis y postdosis los días 1 y 14
|
|
|
Relación de acumulación de SPR719 AUC0-τ el día 14 en comparación con el día 1 (solo grupo PK intensivo)
Periodo de tiempo: Predosis y postdosis los días 1 y 14
|
Predosis y postdosis los días 1 y 14
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Kamal Hamed, MD, Spero Therapeutics Inc
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de agosto de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de agosto de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
11 de agosto de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Infecciones
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Infecciones bacterianas
- Infecciones bacterianas y micosis
- Infecciones por bacterias grampositivas
- Infecciones por Actinomycetales
- Infecciones por Mycobacterium, no tuberculosas
- Enfermedades pulmonares
- Infecciones por micobacterias
- Infección por Mycobacterium avium-intracelulare
Otros números de identificación del estudio
- SPR720-202
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .