Um estudo para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética do SPR720 em comparação com o placebo para o tratamento de participantes com doença pulmonar do complexo Mycobacterium Avium (MAC)
11 de abril de 2024 atualizado por: Spero Therapeutics
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, fase 2, estudo de variação de dose para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética de SPR720 em comparação com placebo para o tratamento de pacientes com Mycobacterium Avium Complex (MAC) pulmonar Doença
O objetivo do estudo é avaliar
- A resposta microbiológica e a eficácia clínica de SPR720 em comparação com placebo em participantes com doença pulmonar por micobactérias não tuberculosas (NTM-PD).
- A segurança e tolerabilidade do SPR720 em uma população de participantes com NTM-PD
- A farmacocinética (PK) de SPR719, fração ativa, após pró-droga SPR720 administrada por via oral (po) em uma população participante com NTM-PD.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
35
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Manoj Jivani
- Número de telefone: 8572421591
- E-mail: MJivani@sperotherapeutics.com
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Recrutamento
- Medical Facility
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California
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Fresno, California, Estados Unidos, 93701
- Recrutamento
- Medical Facility
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Recrutamento
- Medical Facility
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Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
- Recrutamento
- Medical Facility
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Northridge, California, Estados Unidos, 91324
- Recrutamento
- Medical Facility
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Santa Clarita, California, Estados Unidos, 91355
- Recrutamento
- Medical Facility
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Recrutamento
- Medical Facility
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Florida
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Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34746-4654
- Recrutamento
- Medical Facility
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Loxahatchee Groves, Florida, Estados Unidos, 33470
- Recrutamento
- Medical Facility
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Recrutamento
- Medical Facility
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Sebring, Florida, Estados Unidos, 33870
- Recrutamento
- Medical Facility
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Recrutamento
- Medical Facility
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Recrutamento
- Medical Facility
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
- Recrutamento
- Medical Facility
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Massachusetts
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New Bedford, Massachusetts, Estados Unidos, 02740
- Recrutamento
- Medical Facility
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Medical Facility
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Recrutamento
- Medical Facility
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Recrutamento
- Medical Facility
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Recrutamento
- Medical Facility
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
- Recrutamento
- Medical Facility
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Recrutamento
- Medical Facility
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Medical Facility
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Recrutamento
- Medical Facility
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Recrutamento
- Medical Facility
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Texas
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Denison, Texas, Estados Unidos, 75020
- Recrutamento
- Medical Facility
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Sherman, Texas, Estados Unidos, 75090
- Recrutamento
- Medical Facility
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- Recrutamento
- Medical Facility
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Tem diagnóstico prévio de MNT-PD devido a MAC
- Tem pelo menos uma cultura positiva prévia (escarro ou lavado broncoalveolar) para MAC nos últimos 6 meses
- Tem uma cultura de escarro induzida na triagem positiva para MAC por pelo menos um dos seguintes métodos realizados pelo laboratório microbiológico: cultura quantitativa em ágar sólido ou crescimento em meio líquido usando Mycobacteria Growth Indicator Tubes (MGIT)
É virgem de tratamento e não recebeu nenhum tratamento anterior para MAC, OU se foi tratado anteriormente para MAC e atende a todos os seguintes critérios:
- Tem um histórico de tratamento bem-sucedido com conversão de cultura
- Tem evidência cultural recente de doença persistente, recorrente ou recidivante e
- Esteve fora da terapia por pelo menos 3 meses
- Tem sinais e sintomas clínicos nas 6 semanas anteriores ao consentimento que são consistentes com MNT-PD
- Tem um volume expiratório forçado medido em 1 segundo (% do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo [FEV1]) ≥30% no teste de função pulmonar dentro de 3 meses antes do consentimento
Critério de exclusão:
- Na opinião do investigador, não é candidato a um atraso de 4 meses no início da terapia multimedicamentosa padrão para participar de um ensaio clínico controlado por placebo ou observação (por exemplo, sintomas graves, extensa carga de doença).
- Tem MNT disseminada ou extrapulmonar.
- Tem NTM-PD em estágio terminal ou NTM-PD refratária ao tratamento.
- Tem isolamento em culturas de escarro de qualquer espécie de Mycobacterium que não seja uma espécie incluída no MAC nos últimos 6 meses.
- Tem qualquer outra condição ou terapia anterior que, na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para este estudo, incluindo o cumprimento de todas as avaliações do estudo e adesão ao cronograma do protocolo.
Exposição prévia ao SPR720. Os participantes que não puderem cumprir os requisitos do estudo ou que, na opinião do Investigador, não devam participar do estudo não são elegíveis.
- Outros critérios de inclusão e exclusão de acordo com o protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Duplo-cego: Placebo
Os participantes receberão placebo correspondente 4 cápsulas, por via oral uma vez ao dia (QD) por 56 dias.
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As cápsulas correspondentes ao placebo serão administradas por via oral.
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Experimental: Duplo Cego: SPR720 500 mg
Os participantes receberão SPR720 500 miligramas (mg) [250 mg × 2 cápsulas e 2 cápsulas de placebo correspondentes, por via oral QD por 56 dias.
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SPR720 500 mg (250 mg × 2 cápsulas) será administrado por via oral.
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Experimental: Duplo Cego: SPR720 1000 mg
Os participantes receberão SPR720 1000 mg [250 mg × 4 cápsulas], por via oral QD por 56 dias.
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SPR720 500 mg (250 mg × 4 cápsulas) será administrado por via oral.
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Experimental: Rótulo aberto: SPR720 1000 mg
Os participantes receberão SPR720 1000 mg [250 mg × 4 cápsulas], por via oral QD por 56 dias.
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SPR720 500 mg (250 mg × 4 cápsulas) será administrado por via oral.
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Experimental: Rótulo aberto: SPR720 500 mg
Os participantes receberão SPR720 500 mg [250 mg × 2 cápsulas], por via oral duas vezes ao dia (BID) durante 56 dias.
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SPR720 500 mg (250 mg × 2 cápsulas) será administrado por via oral.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Inclinação do log de escarro semanal 10 unidades formadoras de colônia por mililitro (CFU/mL) alteração do dia 1 ao 56 na população de microintenção de tratar (m-ITT)
Prazo: Dias 1 a 56 (fim do tratamento [EOT])
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Dias 1 a 56 (fim do tratamento [EOT])
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Inclinação do Log de Escarro Semanal 10 CFU/mL Alteração dos Dias 1 a 28 na População micro-ITT
Prazo: Dias 1 a 28
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Dias 1 a 28
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Inclinação do tempo para positividade (TTP) usando MGIT em amostras de escarro induzido dos dias 1 a 56 (EOT) na população micro-ITT
Prazo: Dias 1 a 56 (EOT)
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Dias 1 a 56 (EOT)
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Mudança da linha de base no escarro Log10 CFU/mL na população micro-ITT
Prazo: Dias 1 a 56 (EOT)
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Dias 1 a 56 (EOT)
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Mudança da linha de base no escarro TTP usando MGIT na população micro-ITT
Prazo: Dias 1 a 56 (EOT)
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Dias 1 a 56 (EOT)
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Tempo para cultura de escarro negativa na população micro-ITT
Prazo: Dias 1 a 56 (EOT)
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Dias 1 a 56 (EOT)
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Porcentagem com cultura de escarro negativa na população micro-ITT
Prazo: Dias 14 até o dia 84 (FU)
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Dias 14 até o dia 84 (FU)
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Alterações na suscetibilidade em SPR719 dos dias 1 a 56 (EOT) na população micro-ITT
Prazo: Dias 1 a 56 (EOT)
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A suscetibilidade é um aumento ≥4 vezes na concentração inibitória mínima para o mesmo patógeno identificado na linha de base.
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Dias 1 a 56 (EOT)
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Resposta clínica na população micro-ITT
Prazo: Linha de base até o dia 84 (FU)
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O investigador indicou sua avaliação da resposta clínica geral dos participantes como resolvida, melhorada, inalterada ou piorada.
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Linha de base até o dia 84 (FU)
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Resposta clínica nas populações clinicamente avaliáveis (CE)
Prazo: Linha de base até o dia 84 (FU)
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O investigador indicou sua avaliação da resposta clínica geral dos participantes como resolvida, melhorada, inalterada ou piorada.
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Linha de base até o dia 84 (FU)
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Alteração desde a linha de base em sintomas de doença pulmonar por micobactérias não tuberculosas (DPNTM-PD) de 11 pontos e escala de impacto para avaliações de qualidade de vida (QOL)
Prazo: Linha de base até FU Dia 84
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A Escala de Sintomas e Impacto NTM-PD de 11 pontos avaliará sinais e sintomas clínicos específicos e melhorias na qualidade de vida e incluirá sintomas de tosse crônica, fadiga, pigarro frequente, dispneia, hemoptise, produção excessiva de muco (escarro), calafrios, suores noturnos , perda de apetite, perda de peso não intencional, respiração ofegante e dor no peito.
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Linha de base até FU Dia 84
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Mudança da linha de base na escala de impressão global de gravidade (PGI-S) de 6 pontos para avaliações de qualidade de vida (QOL)
Prazo: Linha de base até FU Dia 84
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A escala PGI-S é composta por uma escala de descrição verbal de 6 pontos para determinar mudanças significativas relatadas para as outras classificações de sintomas em participantes com MNT-PD.
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Linha de base até FU Dia 84
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Alteração desde a linha de base na escala de impressão global de mudança (PGI-C) do paciente de 7 pontos para avaliações de qualidade de vida (QOL)
Prazo: Linha de base até FU Dia 84
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A escala PGI-C é uma classificação de melhora relatada pelo paciente em uma escala de descrição verbal de 7 pontos.
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Linha de base até FU Dia 84
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Mudança da linha de base no questionário de gripe, COVID-19 ou outra doença (2 perguntas) para avaliações de qualidade de vida (QOL)
Prazo: Linha de base até FU Dia 84
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Este formulário de 2 perguntas avaliará o status de gripe, COVID-19 ou outra doença dos participantes e como essas doenças afetaram a doença NTM-PD dos participantes nos últimos 7 dias.
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Linha de base até FU Dia 84
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Alteração da linha de base na escala PROMIS® V1.0 Fatique Shortform 7a para avaliações de qualidade de vida (QOL)
Prazo: Linha de base até FU Dia 84
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A escala PROMIS® avaliará a experiência de fadiga dos participantes (frequência, duração e intensidade) e o impacto da fadiga nas atividades físicas, mentais e sociais usando uma escala Likert de 5 pontos validada.
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Linha de base até FU Dia 84
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento em estudo (dia 1) até o dia 84 de acompanhamento
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Um evento adverso é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica administrado com um produto farmacêutico, que não precisa necessariamente ter uma relação causal com o tratamento.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um produto medicinal (em investigação/experimental), relacionado ou não a este produto.
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Desde a primeira dose do medicamento em estudo (dia 1) até o dia 84 de acompanhamento
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Concentração plasmática máxima (Cmax) (somente grupo PK intensivo)
Prazo: Pré-dose e pós-dose nos dias 1 e 14
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Pré-dose e pós-dose nos dias 1 e 14
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Tempo para atingir Cmax (Tmax) (somente grupo PK intensivo)
Prazo: Pré-dose e pós-dose nos dias 1 e 14
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Pré-dose e pós-dose nos dias 1 e 14
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Área sob a curva de concentração-tempo (AUC0-τ) (somente grupo PK intensivo)
Prazo: Pré-dose e pós-dose nos dias 1 e 14
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Pré-dose e pós-dose nos dias 1 e 14
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Taxa de acúmulo de SPR719 Cmax no dia 14 em comparação com o dia 1 (somente grupo PK intensivo)
Prazo: Pré-dose e pós-dose nos dias 1 e 14
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Pré-dose e pós-dose nos dias 1 e 14
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Taxa de acúmulo de SPR719 AUC0-τ no dia 14 em comparação com o dia 1 (somente grupo PK intensivo)
Prazo: Pré-dose e pós-dose nos dias 1 e 14
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Pré-dose e pós-dose nos dias 1 e 14
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Kamal Hamed, MD, Spero Therapeutics Inc
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de agosto de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
11 de agosto de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SPR720-202
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .