Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di SPR720 rispetto al placebo per il trattamento dei partecipanti con malattia polmonare Mycobacterium Avium Complex (MAC)
7 maggio 2024 aggiornato da: Spero Therapeutics
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, di fase 2, a dosaggio variabile per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di SPR720 rispetto al placebo per il trattamento di pazienti affetti da Mycobacterium Avium Complex (MAC) polmonare Patologia
Lo scopo dello studio è quello di valutare
- La risposta microbiologica e l'efficacia clinica di SPR720 rispetto al placebo nei partecipanti con malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM-PD).
- La sicurezza e la tollerabilità di SPR720 in una popolazione di partecipanti con NTM-PD
- La farmacocinetica (PK) di SPR719, frazione attiva, a seguito di profarmaco SPR720 somministrato per via orale (po) in una popolazione partecipante con NTM-PD.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
35
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Manoj Jivani
- Numero di telefono: 8572421591
- Email: MJivani@sperotherapeutics.com
Luoghi di studio
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Reclutamento
- Medical Facility
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California
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Fresno, California, Stati Uniti, 93701
- Reclutamento
- Medical Facility
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- Reclutamento
- Medical Facility
-
Newport Beach, California, Stati Uniti, 92663
- Reclutamento
- Medical Facility
-
Northridge, California, Stati Uniti, 91324
- Reclutamento
- Medical Facility
-
Santa Clarita, California, Stati Uniti, 91355
- Reclutamento
- Medical Facility
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
- Reclutamento
- Medical Facility
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Florida
-
Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34746-4654
- Reclutamento
- Medical Facility
-
Loxahatchee Groves, Florida, Stati Uniti, 33470
- Reclutamento
- Medical Facility
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Reclutamento
- Medical Facility
-
Sebring, Florida, Stati Uniti, 33870
- Reclutamento
- Medical Facility
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
- Reclutamento
- Medical Facility
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Reclutamento
- Medical Facility
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-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Reclutamento
- Medical Facility
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
- Reclutamento
- Medical Facility
-
-
Massachusetts
-
New Bedford, Massachusetts, Stati Uniti, 02740
- Reclutamento
- Medical Facility
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Reclutamento
- Medical Facility
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
- Reclutamento
- Medical Facility
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
- Reclutamento
- Medical Facility
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- Reclutamento
- Medical Facility
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27103
- Reclutamento
- Medical Facility
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Reclutamento
- Medical Facility
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Reclutamento
- Medical Facility
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Reclutamento
- Medical Facility
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Reclutamento
- Medical Facility
-
-
Texas
-
Denison, Texas, Stati Uniti, 75020
- Reclutamento
- Medical Facility
-
Sherman, Texas, Stati Uniti, 75090
- Reclutamento
- Medical Facility
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Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
- Reclutamento
- Medical Facility
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ha una precedente diagnosi di NTM-PD dovuta a MAC
- Ha almeno una precedente coltura positiva (espettorato o lavaggio broncoalveolare) per MAC nei 6 mesi precedenti
- Ha una coltura dell'espettorato indotta allo screening positiva per MAC mediante almeno uno dei seguenti metodi eseguiti dal laboratorio microbiologico: coltura quantitativa su agar solido o crescita su terreno liquido utilizzando provette con indicatore di crescita dei micobatteri (MGIT)
È naïve al trattamento e non ha ricevuto alcun trattamento precedente per MAC, OPPURE se è stato trattato in precedenza per MAC e soddisfa tutti i seguenti criteri:
- Ha una storia di trattamento di successo con conversione culturale
- Presenta recenti evidenze colturali di malattia persistente, ricorrente o recidivante e
- È stato fuori terapia per almeno 3 mesi
- Presenta segni e sintomi clinici nelle 6 settimane precedenti il consenso coerenti con NTM-PD
- Ha un volume espiratorio forzato misurato in 1 secondo (% del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo [FEV1]) ≥30% al test di funzionalità polmonare entro 3 mesi prima del consenso
Criteri di esclusione:
- Secondo l'opinione dello sperimentatore, non è un candidato per un ritardo di 4 mesi nell'inizio della terapia multifarmaco standard al fine di partecipare a uno studio o osservazione clinica controllata con placebo (ad esempio, sintomi gravi, carico di malattia esteso).
- Ha disseminato o extrapolmonare NTM.
- Ha NTM-PD allo stadio terminale o NTM-PD refrattario al trattamento.
- Ha isolamento su colture di espettorato di qualsiasi specie di Mycobacterium diversa da una specie inclusa nel MAC negli ultimi 6 mesi.
- Ha qualsiasi altra condizione o terapia precedente che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo per questo studio, inclusa la conformità a tutte le valutazioni dello studio e l'aderenza al programma del protocollo.
Precedente esposizione a SPR720. I partecipanti che non sono in grado di soddisfare i requisiti dello studio o che secondo l'opinione dello sperimentatore non dovrebbero partecipare allo studio non sono ammissibili.
- Possono essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione come da protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Doppio cieco: placebo
I partecipanti riceveranno 4 capsule di placebo corrispondenti, per via orale una volta al giorno (QD) per 56 giorni.
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Le capsule corrispondenti al placebo verranno somministrate per via orale.
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Sperimentale: Doppio cieco: SPR720 500 mg
I partecipanti riceveranno SPR720 500 milligrammi (mg) [250 mg × 2 capsule e 2 capsule placebo corrispondenti, per via orale QD per 56 giorni.
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SPR720 500 mg (250 mg × 2 capsule) sarà somministrato per via orale.
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Sperimentale: Doppio cieco: SPR720 1000 mg
I partecipanti riceveranno SPR720 1000 mg [250 mg × 4 capsule], per via orale QD per 56 giorni.
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SPR720 500 mg (250 mg × 4 capsule) sarà somministrato per via orale.
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Sperimentale: In aperto: SPR720 1000 mg
I partecipanti riceveranno SPR720 1000 mg [250 mg × 4 capsule], per via orale QD per 56 giorni.
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SPR720 500 mg (250 mg × 4 capsule) sarà somministrato per via orale.
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Sperimentale: Etichetta aperta: SPR720 500 mg
I partecipanti riceveranno SPR720 500 mg [250 mg × 2 capsule], per via orale due volte al giorno (BID) per 56 giorni.
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SPR720 500 mg (250 mg × 2 capsule) sarà somministrato per via orale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Inclinazione del registro settimanale dell'espettorato10 Unità formanti colonie per millilitro (CFU/mL) Variazione dal giorno 1 al giorno 56 nella popolazione micro-Intent to Treat (m-ITT)
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 56 (fine del trattamento [EOT])
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Giorni da 1 a 56 (fine del trattamento [EOT])
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Inclinazione del registro settimanale dell'espettorato10 CFU/mL Variazione dal giorno 1 al giorno 28 nella popolazione micro-ITT
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 28
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Giorni da 1 a 28
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Pendenza del tempo alla positività (TTP) utilizzando MGIT su campioni di espettorato indotto dal giorno 1 al giorno 56 (EOT) nella popolazione micro-ITT
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 56 (EOT)
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Giorni da 1 a 56 (EOT)
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Variazione rispetto al basale nell'espettorato Log10 CFU/mL nella popolazione micro-ITT
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 56 (EOT)
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Giorni da 1 a 56 (EOT)
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Variazione rispetto al basale nella TTP dell'espettorato utilizzando MGIT nella popolazione micro-ITT
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 56 (EOT)
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Giorni da 1 a 56 (EOT)
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Tempo per la coltura dell'espettorato negativo nella popolazione micro-ITT
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 56 (EOT)
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Giorni da 1 a 56 (EOT)
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Percentuale con coltura dell'espettorato negativa nella popolazione micro-ITT
Lasso di tempo: Dal giorno 14 al giorno 84 (FU)
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Dal giorno 14 al giorno 84 (FU)
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Cambiamenti nella suscettibilità in SPR719 dal giorno 1 al giorno 56 (EOT) nella popolazione micro-ITT
Lasso di tempo: Giorni da 1 a 56 (EOT)
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La suscettibilità è un aumento ≥4 volte della concentrazione inibitoria minima per lo stesso patogeno identificato al basale.
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Giorni da 1 a 56 (EOT)
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Risposta clinica nella popolazione micro-ITT
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 84 (FU)
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Lo sperimentatore ha indicato la propria valutazione della risposta clinica complessiva dei partecipanti come risolta, migliorata, invariata o peggiorata.
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Basale fino al giorno 84 (FU)
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Risposta clinica nelle popolazioni clinicamente valutabili (CE).
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 84 (FU)
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Lo sperimentatore ha indicato la propria valutazione della risposta clinica complessiva dei partecipanti come risolta, migliorata, invariata o peggiorata.
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Basale fino al giorno 84 (FU)
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Variazione rispetto al basale nei sintomi della malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM-PD) a 11 punti e scala di impatto per le valutazioni della qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno FU 84
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La scala dei sintomi e dell'impatto NTM-PD a 11 punti valuterà segni e sintomi clinici specifici e miglioramenti della qualità della vita e includerà sintomi di tosse cronica, affaticamento, frequente schiarimento della gola, dispnea, emottisi, produzione eccessiva di muco (espettorato), brividi, sudorazione notturna , perdita di appetito, perdita di peso involontaria, respiro sibilante e dolore toracico.
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Linea di base fino al giorno FU 84
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Variazione rispetto al basale nella scala PGI-S (Patient Global Impression of Severity) a 6 punti per le valutazioni della qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno FU 84
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La scala PGI-S è composta da una scala descrittiva verbale a 6 punti per determinare il cambiamento significativo riportato per le altre valutazioni dei sintomi nei partecipanti con NTM-PD.
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Linea di base fino al giorno FU 84
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Variazione rispetto al basale nella scala PGI-C (Patient Global Impression of Change) a 7 punti per le valutazioni della qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno FU 84
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La scala PGI-C è una valutazione del miglioramento riferita dal paziente su una scala descrittiva verbale a 7 punti.
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Linea di base fino al giorno FU 84
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Questionario sul cambiamento rispetto al basale in caso di influenza, COVID-19 o altre malattie (2 domande) per la valutazione della qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno FU 84
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Questo modulo di 2 domande valuterà lo stato di influenza, COVID-19 o di altra malattia dei partecipanti e in che modo queste malattie hanno influenzato la malattia NTM-PD dei partecipanti negli ultimi 7 giorni.
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Linea di base fino al giorno FU 84
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Variazione rispetto al basale nella scala PROMIS® V1.0 Fatique Shortform 7a per le valutazioni della qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno FU 84
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La scala PROMIS® valuterà l'esperienza di affaticamento dei partecipanti (frequenza, durata e intensità) e l'impatto dell'affaticamento sulle attività fisiche, mentali e sociali utilizzando una scala Likert validata a 5 punti.
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Linea di base fino al giorno FU 84
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio (Giorno 1) fino al Giorno 84 di follow-up
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non deve necessariamente avere una relazione causale con il trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale/sperimentale), correlato o meno a questo prodotto.
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Dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio (Giorno 1) fino al Giorno 84 di follow-up
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Concentrazione plasmatica massima (Cmax) (solo gruppo farmacocinetico intensivo)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose nei giorni 1 e 14
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Pre-dose e post-dose nei giorni 1 e 14
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Tempo per raggiungere Cmax (Tmax) (solo gruppo PK intensivo)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose nei giorni 1 e 14
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Pre-dose e post-dose nei giorni 1 e 14
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Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC0-τ) (solo gruppo PK intensivo)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose nei giorni 1 e 14
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Pre-dose e post-dose nei giorni 1 e 14
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Rapporto di accumulo di SPR719 Cmax al giorno 14 rispetto al giorno 1 (solo gruppo PK intensivo)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose nei giorni 1 e 14
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Pre-dose e post-dose nei giorni 1 e 14
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Rapporto di accumulo di SPR719 AUC0-τ al giorno 14 rispetto al giorno 1 (solo gruppo PK intensivo)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose nei giorni 1 e 14
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Pre-dose e post-dose nei giorni 1 e 14
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Kamal Hamed, MD, Spero Therapeutics Inc
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 dicembre 2022
Completamento primario (Stimato)
1 ottobre 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 ottobre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 agosto 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 agosto 2022
Primo Inserito (Effettivo)
11 agosto 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 maggio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 maggio 2024
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SPR720-202
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .